Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van meerdere doses oraal TAK-831 bij volwassenen met Friedreich-ataxie

9 juni 2021 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle armen om de werkzaamheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van meervoudige doses oraal TAK-831 bij volwassen proefpersonen met Friedreich-ataxie te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van TAK-831 versus placebo op de motorische functie van de bovenste ledematen (armen en handen), en handvaardigheid. Deze studie zal ook de werkzaamheid van TAK-831 versus placebo op activiteiten van het dagelijks leven (ADL) en andere secundaire beoordelingen evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het medicijn dat in deze studie wordt getest, heet TAK-831. TAK-831 wordt getest om mensen met Friedreich-ataxie te behandelen. Deze studie zal kijken naar de motorische functie van de bovenste ledematen (armen en handen) en handvaardigheid van mensen die TAK-831 gebruiken. Werkzaamheidsevaluaties omvatten ook andere neurologische, functionele en patiëntprestatiebeoordelingen.

De studie zal inschrijven ongeveer 65 deelnemers. Deelnemers worden willekeurig toegewezen in een verhouding van 2:1:2 aan een van de drie behandelingsgroepen, die tijdens het onderzoek niet bekend worden gemaakt aan de deelnemer en de onderzoeksarts (tenzij er een dringende medische noodzaak is):

  • TAK-831 Hoge dosis
  • TAK-831 Lage dosis
  • Placebo (dummy inactieve pil) - dit is een tablet die lijkt op het onderzoeksgeneesmiddel maar geen werkzame stof bevat

Alle deelnemers wordt gevraagd om gedurende 12 weken tweemaal daags drie tabletten met een hoge dosis, een lage dosis of een placebo in te nemen.

Deze multicenter-studie zal worden uitgevoerd in de Verenigde Staten. De totale tijd om deel te nemen aan dit onderzoek is ongeveer 13 weken. Deelnemers brengen 5 bezoeken aan de kliniek en worden uiterlijk 7 dagen na hun laatste bezoek of beëindiging telefonisch gecontacteerd voor een exit-interview. Deelnemers ontvangen ook een veiligheidsopvolgingstelefoontje 7 tot 17 dagen na ontvangst van hun laatste dosis TAK-831.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

67

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA Ataxia Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • USF College of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

1. Heeft een genetisch bevestigde diagnose (homozygoot voor guanine-adenine-adenine [GAA] herhalingsuitbreidingen in het frataxin-gen [FXN] in het getroffen gebied van Friedreich-ataxie [FRDA] of een samengestelde heterozygote uitbreiding met een puntmutatie of deletie) , met een vastgesteld ziektestadium van 2 tot en met 5, zoals bepaald door de Functionele Stadiëring Ataxie, bij Screening.

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Kreeg een diagnose van andere ataxische syndromen dan FRDA.
  2. Heeft een voorgeschiedenis van kanker, behalve basaalcelcarcinoom of in situ baarmoederhalskanker die langer dan of gelijk aan (>=5) jaar in remissie is geweest voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  3. Bekend als momenteel geïnfecteerd of geïnfecteerd geweest met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-virus of hepatitis C-virus.
  4. Heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de bestanddelen van de formulering van TAK-831.
  5. Heeft een voorgeschiedenis van drugsmisbruik (gedefinieerd als elk ongeoorloofd drugsgebruik) of een voorgeschiedenis van alcoholmisbruik.
  6. Heeft uitgesloten medicatie genomen, of heeft onvoldoende medicatie gehad of kan of wil niet stoppen met medicatie zoals vereist door het protocol.
  7. Als het een man is, is de deelnemer van plan sperma te doneren in de loop van dit onderzoek of gedurende 95 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  8. Als het een vrouw is, is de deelnemer in de vruchtbare leeftijd en geeft borstvoeding, is zwanger (positieve prerandomisatie serumzwangerschapstest) of is van plan zwanger te worden vóór deelname aan het onderzoek, tijdens het onderzoek of binnen 35 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel, of is van plan om eicellen te doneren gedurende een dergelijke periode.
  9. Heeft een voorgeschiedenis van maligne neurolepticasyndroom, waterintoxicatie of paralytische ileus of andere aandoeningen die de absorptie van onderzoeksmedicatie kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
TAK-831 placebo-matching tabletten, oraal, tweemaal daags gedurende maximaal 12 weken.
Geneesmiddel: TAK-831 Placebo
TAK-831 placebo-matching-tabletten
Experimenteel: TAK-831 75 mg
TAK-831 75 mg, tabletten, oraal, tweemaal daags gedurende maximaal 12 weken.
Geneesmiddel: TAK-831
TAK-831-tabletten
Experimenteel: TAK-831 300 mg
TAK-831 300 mg, tabletten, oraal, tweemaal daags gedurende maximaal 12 weken.
Geneesmiddel: TAK-831
TAK-831-tabletten

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verander van basislijn in de omgekeerde tijd om de 9-gaats pinnentest te voltooien (9-HPT-1)
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
De 9-HPT-1 is een maat voor de getimede functie van de bovenste extremiteit (arm en hand) en handvaardigheid. De deelnemer pakt pinnen 1 per keer (9 in totaal), met slechts één hand, en plaatst ze zo snel mogelijk in gaten op het bord, in willekeurige volgorde totdat alle gaten gevuld zijn. Vervolgens verwijdert de deelnemer zonder pauze de pinnen 1 voor 1 en zet ze zo snel mogelijk weer terug. Elke deelnemer voert deze taak twee keer uit met elke hand afzonderlijk. De resultaten van beide tests worden vervolgens gemiddeld voor een totale taakvoltooiingstijd en de inverse transformatie wordt uitgevoerd. Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Verandering ten opzichte van baseline in 9-HPT-1 werd geanalyseerd met behulp van gemengd model voor herhaalde metingen (MMRM) analyse van covariantie (ANCOVA) met baseline 9-HPT-1 als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline 9-HPT-1-per-bezoek interacties.
Basislijn en week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in de dagelijkse activiteiten (ADL) Componentscore van de Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS)
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
De ADL-component van de FARS omvat 9 subschalen: spraak, slikken, voedsel snijden en gebruiksvoorwerpen hanteren, aankleden, persoonlijke hygiëne, vallen, lopen, kwaliteit van zitten en blaasfunctie. Elk van deze subschalen wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal waarbij 0=normaal tot 4=ernstige handicap/onvermogen om activiteiten zelfstandig uit te voeren voor een totale mogelijke score van 0 tot 36, waarbij hogere scores een grotere handicap/afhankelijkheid vertegenwoordigen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Verandering ten opzichte van baseline in FARS ADL functie-items van de bovenste ledematen werden geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met baseline FARS ADL als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline FARS ADL-per-bezoek interacties.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Verander van basislijn in de omgekeerde tijd om de 9-HPT-1 te voltooien
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2 en 7
De 9-HPT-1 is een maat voor de getimede functie van de bovenste extremiteit (arm en hand) en handvaardigheid. De deelnemer pakt pinnen 1 per keer (9 in totaal), met slechts één hand, en plaatst ze zo snel mogelijk in gaten op het bord, in willekeurige volgorde totdat alle gaten gevuld zijn. Vervolgens verwijdert de deelnemer zonder pauze de pinnen 1 voor 1 en zet ze zo snel mogelijk weer terug. Elke deelnemer voert deze taak twee keer uit met elke hand afzonderlijk. De resultaten van beide tests worden vervolgens gemiddeld voor een totale taakvoltooiingstijd en de inverse transformatie wordt uitgevoerd. Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Verandering ten opzichte van baseline in 9-HPT-1 werd geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met baseline 9-HPT-1 als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline 9-HPT-1-per-bezoek interacties.
Basislijn en weken 2 en 7
Wijziging ten opzichte van de basislijn in de ADL-component individuele itemscores
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
De ADL-component van de FARS omvat 9 subschalen: spraak, slikken, voedsel snijden en gebruiksvoorwerpen hanteren, aankleden, persoonlijke hygiëne, vallen, lopen, kwaliteit van zitten en blaasfunctie. Elk van deze subschalen wordt gescoord op een 5-puntsschaal waarbij 0=normaal tot 4=ernstige handicap/onvermogen om activiteiten zelfstandig uit te voeren. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Er waren statistische analyses beschikbaar voor de volgende subschalen: snijden van keukengerei, aankleden en persoonlijke hygiëne.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Verandering ten opzichte van baseline in de gemodificeerde Friedreich Ataxia Rating Scale Neurologisch onderzoek (mFARS-neuro) totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
Het mFARS-neuro-neurologisch onderzoek is een door de arts beoordeelde meting op basis van neurale substraten die zijn aangetast bij ataxie van Friedreich, waaronder: bulbair op een schaal van 0-11, coördinatie van de bovenste ledematen op een schaal van 0-36, coördinatie van de onderste ledematen op een schaal van 0 -16, en rechtopstaande stabiliteit/loopfuncties op een schaal van 0-36 voor een totale mogelijke score van 0 tot 99, waarbij hogere scores een grotere handicap vertegenwoordigen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Verandering ten opzichte van baseline in mFARS-neuro werd geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met baseline mFARS-neuro als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline mFARS-neuro-per-bezoek interacties.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Verandering ten opzichte van baseline in de mFARS-neuro-subschalenscores
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
Het mFARS-neuro-neurologisch onderzoek is een door de arts beoordeelde meting op basis van neurale substraten die zijn aangetast bij ataxie van Friedreich, waaronder: bulbair op een schaal van 0-11, coördinatie van de bovenste ledematen op een schaal van 0-36, coördinatie van de onderste ledematen op een schaal van 0 -16, en rechtopstaande stabiliteit/loopfuncties op een schaal van 0-36, waarbij de hogere scores een grotere handicap vertegenwoordigen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Verandering ten opzichte van baseline in mFARS-neuro werd geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met baseline mFARS-neuro als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline mFARS-neuro-per-bezoek interacties.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Wijziging ten opzichte van de basislijn in de individuele itemscores van mFARS-neuro
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
mFARS-neuro-onderzoek is een door een arts beoordeelde meting die is gebaseerd op neurale substraten die worden beïnvloed door individuele items van Friedreich-ataxie: hoesten, spraak, rechter(R)vinger-tot-vingertest, linker(L)vinger-tot-vingertest, R-neus-tot-vingertest, L-neus-vingertest, R-dysmetrietest, L-dysmetrietest, snelle afwisselende beweging (RAM) van R-handen, RAM van L-handen, R-vingerkranen (FT), L-FT, R-hiel langs Scheenschuif,L-hiel langs scheenschuif,R-hiel langs scheenbeenkraan,L-hiel langs scheenbeenkraan,zithouding,stand voeten uit elkaar(SFA)-3 proefgemiddelde(TTA),SFA(ogen dicht)-TTA,stand Feet Together(SFT)-TTA,SFT(Eyes Closed)-TTA,Tandem Stance-TTA,Stance on Dominant Foot-TTA,Tandem Walk and Gait.Items werden gescoord op een schaal van 0 tot 2,3,4 of 5, met hogere scores duiden op een grotere handicap. Negatieve verandering ten opzichte van baseline (BL) geeft verbetering aan. Verandering ten opzichte van BL in mFARS-neuro werd geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met BL als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling, ambulatiestatus als vaste factoren; bezoek,BL mFARS-neuro-door bezoekinteracties.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Verandering van basislijn in de getimede wandeling van 25 voet (T25FW)
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
De deelnemer kreeg de opdracht om zo snel mogelijk, maar veilig, 7,5 meter te lopen. De tijd werd berekend vanaf het begin van de instructie om te beginnen en eindigt wanneer de deelnemer de 7,5 meter heeft bereikt. De taak werd direct opnieuw afgenomen door de deelnemer dezelfde afstand terug te laten lopen. De twee proeven werden gemiddeld. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Verandering ten opzichte van baseline in T25FW werd geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met baseline T25FW als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline T25FW-per-bezoek interacties.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Verandering ten opzichte van baseline in de 9-HPT en T25FW Composite Score
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
9-HPT en T25FW werden samen geëvalueerd als een op prestaties gebaseerde samengestelde maatstaf. De inverse transformatie van elke score werd berekend. De omgekeerde scores van elke test werden getabelleerd en geconverteerd naar testspecifieke Z-scores door het cohortgemiddelde af te trekken van de ruwe score en vervolgens te delen door de cohortstandaarddeviatie (SD) om een ​​Z-score voor de test te creëren. De samengestelde Z-scores zijn gemaakt door de Z-score voor T25FW af te trekken van de Z-score voor 9-HPT-1. Een grotere Z-score vertegenwoordigt een beter resultaat. Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Verandering ten opzichte van baseline in samengestelde score werd geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met baseline samengestelde score als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline samengestelde score-per-bezoek interacties.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Wijziging ten opzichte van de basislijn in testscore voor laag contrast letterscherpte (LCLA).
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
De LCLA-test beoordeelde de visuele functie in beide ogen met behulp van de Low-Contrast Sloan Letter Charts op verschillende contrastniveaus. De score varieerde van 0 tot 70, waarbij 0=slechtst visueel functioneren en 70=best visueel functioneren. Een positieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. De verandering ten opzichte van Baseline in LCLA werd geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met Baseline LCLA als covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline LCLA-per-bezoek interacties.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Aantal deelnemers per klinische Global Impression-Improvement (CGI-I) (Global Change) Score Categorieën
Tijdsspanne: Week 2, 7 en 12
De clinicus gebruikte de CGI-I-schaal om de algehele verbetering (of verslechtering) van de deelnemer ten opzichte van de baseline te beoordelen op een 7-puntsschaal waarbij: 1=veel verbeterd, 2=matig verbeterd, 3=een beetje verbeterd, 4=geen verandering, 5=Een beetje slechter, 6=Redelijk slechter en 7=Veel slechter. Alleen die scorecategorieën die voor ten minste één deelnemer op het gegeven tijdstip zijn gerapporteerd, worden weergegeven.
Week 2, 7 en 12
Aantal deelnemers per patiënt Scorecategorieën Global Impression-Improvement (PGI-I) (Global Change)
Tijdsspanne: Week 2, 7 en 12
De deelnemer gebruikte de PGI-I-schaal om hun algehele verbetering (of verslechtering) ten opzichte van de baseline te beoordelen op een 7-puntsschaal waarbij: 1=veel verbeterd, 2=matig verbeterd, 3=een beetje verbeterd, 4=geen verandering, 5 =Een beetje slechter, 6=Redelijk slechter en 7=Veel slechter. Alleen die scorecategorieën die voor ten minste één deelnemer op het gegeven tijdstip zijn gerapporteerd, worden weergegeven.
Week 2, 7 en 12
Aantal deelnemers per CGI-I-scorecategorie (functieverandering bovenste extremiteit).
Tijdsspanne: Week 2, 7 en 12
De clinicus gebruikte de CGI-I-schaal om de verbetering (of verslechtering) van de deelnemer in de functie van de bovenste ledematen te beoordelen ten opzichte van de basislijn op een 7-puntsschaal waarbij: 1=veel verbeterd, 2=matig verbeterd, 3=een beetje verbeterd, 4= Geen verandering, 5=Een beetje slechter, 6=Redelijk slechter en 7=Veel slechter. Alleen die scorecategorieën die voor ten minste één deelnemer op het gegeven tijdstip zijn gerapporteerd, worden weergegeven.
Week 2, 7 en 12
Aantal deelnemers per PGI-I-scorecategorie (functieverandering bovenste extremiteit).
Tijdsspanne: Week 2, 7 en 12
De deelnemer gebruikte de PGI-I-schaal om hun verbetering (of verslechtering) in de functie van de bovenste ledematen te beoordelen ten opzichte van de basislijn op een 7-puntsschaal waarbij: 1=veel verbeterd, 2=matig verbeterd, 3=een beetje verbeterd, 4=nee verandering, 5=Een beetje slechter, 6=Redelijk slechter en 7=Veel slechter. Alleen die scorecategorieën die voor ten minste één deelnemer op het gegeven tijdstip zijn gerapporteerd, worden weergegeven.
Week 2, 7 en 12
Aantal deelnemers per klinisch Global Impression-Severity (CGI-S) (Global Severity) Score Categorieën ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
De clinicus gebruikte de CGI-S-schaal om de algehele ernst van de ziekte van de deelnemer te beoordelen op een 5-puntsschaal waarbij: 0=geen symptomen, 1=mild, 2=matig, 3=ernstig en 4=zeer ernstig. Het aantal deelnemers per CGI-S-scorecategorie wordt gerapporteerd ten opzichte van hun CGI-S-score bij Baseline. Alleen die scorecategorieën die voor ten minste één deelnemer op het gegeven tijdstip zijn gerapporteerd, worden weergegeven.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Aantal deelnemers per patiënt Global Impression-Severity (PGI-S) (Global Severity) Scorecategorieën ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
De deelnemer beoordeelde de algehele ernst van zijn of haar ziekte met behulp van de PGI-S 5-puntsschaal waarbij: 0=geen symptomen, 1=licht, 2=matig, 3=ernstig en 4=zeer ernstig. Het aantal deelnemers per PGI-S-scorecategorie wordt gerapporteerd ten opzichte van hun PGI-S-score bij Baseline. Alleen die scorecategorieën die voor ten minste één deelnemer op het gegeven tijdstip zijn gerapporteerd, worden weergegeven.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Aantal deelnemers per CGI-S (functionele ernst van bovenste extremiteiten) Scorecategorieën ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Basislijn en week 2, 7 en 12
De clinicus gebruikte de CGI-S-schaal om de ernst van de functie van de bovenste ledematen van de deelnemer te beoordelen op een 5-puntsschaal waarbij: 0=niet beperkt, 1=licht beperkt, 2=matig beperkt, 3=ernstig beperkt en 4=zeer ernstig verzwakt. Het aantal deelnemers per CGI-S-scorecategorie wordt gerapporteerd ten opzichte van hun CGI-S-score bij Baseline. Alleen die scorecategorieën die voor ten minste één deelnemer op het gegeven tijdstip zijn gerapporteerd, worden weergegeven.
Basislijn en week 2, 7 en 12
Aantal deelnemers per PGI-S-scorecategorie (Upper Extremity Functional Severity).
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
De deelnemer beoordeelde de ernst van de functie van de bovenste extremiteit met behulp van de PGI-S 5-puntsschaal waarbij: 0=niet beperkt, 1=licht beperkt, 2=matig beperkt, 3=ernstig beperkt en 4=zeer ernstig beperkt. Het aantal deelnemers per PGI-S-scorecategorie wordt gerapporteerd ten opzichte van hun PGI-S-score bij Baseline. Alleen die scorecategorieën die voor ten minste één deelnemer op het gegeven tijdstip zijn gerapporteerd, worden weergegeven.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Wijziging ten opzichte van baseline in de ADL-componentscore voor functie-items van de bovenste ledematen van de FARS
Tijdsspanne: Basislijn en weken 2, 7 en 12
De ADL-component van de FARS omvat 9 subschalen: spraak, slikken, voedsel snijden en gebruiksvoorwerpen hanteren, aankleden, persoonlijke hygiëne, vallen, lopen, kwaliteit van zitten en blaasfunctie. Items 3 tot 5 houden rechtstreeks verband met de functie van de bovenste ledematen. Elk van deze subschalen wordt beoordeeld op een 5-puntsschaal waarbij 0=normaal tot 4=ernstige handicap/onvermogen om activiteiten zelfstandig uit te voeren voor een totaal mogelijke score van 0 tot 12, waarbij hogere scores een grotere handicap/afhankelijkheid vertegenwoordigen. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn wijst op verbetering. Verandering ten opzichte van baseline in Friedreich ataxie beoordelingsschaal activiteiten van het dagelijks leven (FARS ADL) functie-items van de bovenste ledematen werden geanalyseerd met behulp van MMRM ANCOVA met baseline FARS ADL als een covariabele; gepoolde locatie, bezoek, behandeling en ambulatiestatus (randomisatiefactor) als vaste factoren; en behandeling-per-bezoek en Baseline FARS ADL-per-bezoek interacties.
Basislijn en weken 2, 7 en 12
Aantal deelnemers met ten minste 15 procent (%) of ten minste 20% verkorting van de voltooiingstijd van 9-HPT vanaf baseline
Tijdsspanne: Basislijn tot week 12
De 9-HPT-1 is een maat voor de getimede functie van de bovenste extremiteit (arm en hand) en handvaardigheid. De deelnemer pakt pinnen 1 per keer (9 in totaal), met slechts één hand, en plaatst ze zo snel mogelijk in gaten op het bord, in willekeurige volgorde totdat alle gaten gevuld zijn. Vervolgens verwijdert de deelnemer zonder pauze de pinnen 1 voor 1 en zet ze zo snel mogelijk weer terug. Elke deelnemer voert deze taak twee keer uit met elke hand afzonderlijk. De resultaten van beide tests worden vervolgens gemiddeld voor een totale taakvoltooiingstijd.
Basislijn tot week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Medewerkers

Takeda

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 november 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 december 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 december 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 juli 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 juli 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 juni 2021

Laatst geverifieerd

1 juni 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-831-1501
  • U1111-1189-7951 (Register-ID: WHO)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Friedreich Ataxie

Klinische onderzoeken op TAK-831 Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ireland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren