Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A többszörös orális TAK-831 dózisának hatékonysága, tolerálhatósága és farmakokinetikája Friedreich ataxiában szenvedő felnőtteknél

2021. június 9. frissítette: Neurocrine Biosciences

2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos karú vizsgálat a többszörös orális TAK-831 dózisok hatékonyságának, tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére Friedreich ataxiában szenvedő felnőtt alanyoknál

Ennek a vizsgálatnak a célja a TAK-831 hatékonyságának értékelése a placebóval szemben a felső végtagok (kar és kezek) motoros funkcióira és kézügyességére. Ez a tanulmány értékelni fogja a TAK-831 hatékonyságát a placebóval szemben a mindennapi életben (ADL) és más másodlagos értékelésekben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatban vizsgált gyógyszer neve TAK-831. A TAK-831-et Friedreich-ataxiában szenvedők kezelésére tesztelik. Ez a tanulmány a felső végtagok (karok és kezek) motoros funkcióit és a TAK-831-et szedő emberek kézügyességét vizsgálja. A hatékonysági értékelések más neurológiai, funkcionális és betegteljesítmény-értékeléseket is tartalmaznak.

A tanulmány körülbelül 65 résztvevőt von be. A résztvevők véletlenszerűen, 2:1:2 arányban kerülnek besorolásra a három kezelési csoport egyikébe, amely a vizsgálat során nem kerül nyilvánosságra a résztvevő és a vizsgálati orvos számára (hacsak nincs sürgős orvosi szükség):

  • TAK-831 Nagy dózisú
  • TAK-831 Alacsony dózisú
  • Placebo (hatóanyag nélküli tabletta) – ez egy olyan tabletta, amely úgy néz ki, mint a vizsgált gyógyszer, de nincs hatóanyaga

Minden résztvevőt megkérnek, hogy vegyen be három tablettát nagy dózisú, alacsony dózisú vagy placebót naponta kétszer 12 héten keresztül.

Ezt a többközpontú vizsgálatot az Egyesült Államokban fogják lefolytatni. A vizsgálatban való részvétel teljes ideje körülbelül 13 hét. A résztvevők 5 alkalommal látogatnak el a klinikára, és legkésőbb 7 nappal az utolsó látogatásuk vagy befejezésük után telefonon felveszik velük a kapcsolatot egy kilépési interjú céljából. A résztvevők az utolsó TAK-831 adag beérkezése után 7-17 nappal biztonsági nyomon követési telefonhívást is kapnak.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

67

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • UCLA Ataxia Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • USF College of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

1. Genetikailag megerősített diagnózisa van (homozigóta a guanin-adenin-adenin [GAA] ismétlődő expanzióira a frataxin génben [FXN] a Friedreich ataxia [FRDA] érintett tartományában, vagy összetett heterozigóta expanzió pontmutációval vagy delécióval) , a 2-5 közötti megállapított betegségstádiummal, a szűréskor az ataxia funkcionális stádiuma szerint.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Az FRDA-tól eltérő ataxiás szindrómát diagnosztizáltak.
  2. A kórelőzményében rák szerepel, kivéve a bazálissejtes karcinómát vagy az in situ méhnyakrákot, amely a vizsgált gyógyszer első adagja előtt legalább (>=5) évig remisszióban volt.
  3. Ismert, hogy jelenleg fertőzött vagy volt fertőzött humán immunhiány vírussal (HIV), hepatitis B vírussal vagy hepatitis C vírussal.
  4. Ismert túlérzékenysége van a TAK-831 készítmény bármely összetevőjével szemben.
  5. Előzményében kábítószerrel való visszaélés (a definíció szerint bármilyen tiltott kábítószer-használat) vagy alkohollal való visszaélés a kórtörténetében.
  6. Bármilyen kizárt gyógyszert vett be, vagy nem ürítette ki kellő mértékben a gyógyszereket, vagy nem képes vagy nem akarja abbahagyni a gyógyszer szedését a protokoll szerint.
  7. Ha férfi, a résztvevő spermát szándékozik adományozni a vizsgálat során, vagy a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 95 napig.
  8. Ha nő, a résztvevő fogamzóképes és szoptató, terhes (pozitív prerandomizációs szérum terhességi teszt), vagy terhességet tervez a vizsgálatban való részvétel előtt, a vizsgálat során, vagy a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követő 35 napon belül, vagy szándékában áll petesejtek adományozására ebben az időszakban.
  9. Anamnézisében neuroleptikus malignus szindróma, vízmérgezés, bénulásos ileus vagy egyéb olyan állapot szerepel, amely megzavarhatja a vizsgálati gyógyszer felszívódását.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
TAK-831 placebóval egyező tabletta, szájon át, naponta kétszer, legfeljebb 12 hétig.
Drog: TAK-831 Placebo
TAK-831 placebóhoz illő tabletta
Kísérleti: TAK-831 75 mg
TAK-831 75 mg, tabletta, szájon át, naponta kétszer, legfeljebb 12 hétig.
Drog: TAK-831
TAK-831 tabletta
Kísérleti: TAK-831 300 mg
TAK-831 300 mg, tabletta, szájon át, naponta kétszer, legfeljebb 12 hétig.
Drog: TAK-831
TAK-831 tabletta

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalról az inverz időben a 9-lyukú rögzítési teszt befejezésére (9-HPT-1)
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
A 9-HPT-1 az időzített felső végtag (kar és kéz) funkció és a kézügyesség mértéke. A résztvevő egyszerre 1-et (összesen 9-et) vesz fel, csak 1 kézzel, és a lehető leggyorsabban a táblán lévő lyukakba helyezi őket tetszőleges sorrendben, amíg az összes lyuk be nem töltődik. Ezután a résztvevő szünet nélkül egyenként eltávolítja a csapokat, és a lehető leggyorsabban visszaküldi. Ezt a feladatot minden résztvevő két kézzel külön-külön hajtja végre. Ezután mindkét teszt eredményeit átlagolják a teljes feladat befejezési idejére, és végrehajtják az inverz transzformációt. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez. A 9-HPT-1 kiindulási értékéhez viszonyított változást a kovariancia (ANCOVA) ismételt mérések (MMRM) vegyes modelljével elemeztük, a 9-HPT-1 alapvonal kovariánsként; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint a kezelésenkénti és a kiindulási 9-HPT-1 vizitenkénti interakciók.
Alapállapot és 12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a Friedreich Ataxia Értékelési Skála (FARS) napi életviteleinek (ADL) komponens pontszámában
Időkeret: Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
A FARS ADL komponense 9 alskálát foglal magában: beszéd, nyelés, ételvágás és edények kezelése, öltözködés, személyes higiénia, esés, járás, az ülő helyzet minősége és a hólyag működése. Ezen alskálák mindegyikét egy 5-pontos skálán értékelik, ahol 0=normálistól 4-ig=súlyos fogyatékosság/az önálló tevékenység végzésére való képtelenség a 0-tól 36-ig terjedő lehetséges összpontszámmal, a magasabb pontszámok pedig nagyobb rokkantságot/függőséget jelentenek. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez. A FARS ADL felső végtag funkcióelemeinek kiindulási értékhez viszonyított változását MMRM ANCOVA-val elemeztük, kovariánsként a kiindulási FARS ADL-lel; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint a kezelésenkénti és a kiindulási FARS ADL látogatásonkénti interakciók.
Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
Változás az alapvonalról az inverz időben a 9-HPT-1 befejezésére
Időkeret: Alapállapot és 2. és 7. hét
A 9-HPT-1 az időzített felső végtag (kar és kéz) funkció és a kézügyesség mértéke. A résztvevő egyszerre 1-et (összesen 9-et) vesz fel, csak 1 kézzel, és a lehető leggyorsabban a táblán lévő lyukakba helyezi őket tetszőleges sorrendben, amíg az összes lyuk be nem töltődik. Ezután a résztvevő szünet nélkül egyenként eltávolítja a csapokat, és a lehető leggyorsabban visszaküldi. Ezt a feladatot minden résztvevő két kézzel külön-külön hajtja végre. Ezután mindkét teszt eredményeit átlagolják a teljes feladat befejezési idejére, és végrehajtják az inverz transzformációt. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez. A 9-HPT-1 kiindulási értékétől való változást MMRM ANCOVA-val elemeztük, 9-HPT-1 alapvonal kovariánsként; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint a kezelésenkénti és a kiindulási 9-HPT-1 vizitenkénti interakciók.
Alapállapot és 2. és 7. hét
Változás az alapvonalhoz képest az ADL komponens egyedi tételpontszámaiban
Időkeret: Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
A FARS ADL komponense 9 alskálát foglal magában: beszéd, nyelés, ételvágás és edények kezelése, öltözködés, személyes higiénia, esés, járás, az ülő helyzet minősége és a hólyag működése. Ezen alskálák mindegyikét egy 5 fokozatú skálán értékelik, ahol 0=normális és 4=súlyos fogyatékosság/az önálló tevékenység végzésére való képtelenség. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez. Statisztikai elemzések a következő alskálákra voltak elérhetők: élelmiszer-kezelési eszközök vágása, öltözködés és személyi higiénia.
Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
Változás az alapvonalhoz képest a módosított Friedreich ataxia értékelési skála neurológiai vizsgálatában (mFARS-neuro) összpontszám
Időkeret: Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
Az mFARS-neuro neurológiai vizsgálat a Friedreich-ataxiában érintett idegi szubsztrátokon alapuló, klinikus által minősített mérés, amely magában foglalja: bulbar 0-11 skálán, felső végtag koordináció 0-36 skálán, alsó végtag koordináció 0 skálán -16, és a függőleges stabilitás/járás funkciói egy 0-36-ig terjedő skálán a 0-tól 99-ig terjedő lehetséges összpontszám érdekében, a magasabb pontszámok pedig nagyobb fogyatékosságot jelentenek. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez. Az mFARS-neuro kiindulási értékhez viszonyított változását MMRM ANCOVA-val elemeztük, kovariánsként az alapvonal mFARS-neuro-val; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint kezelésenkénti és kiindulási mFARS-neuro-by-visit interakciók.
Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
Változás az alapvonaltól az mFARS-neuro alskálák pontszámaiban
Időkeret: Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Az mFARS-neuro neurológiai vizsgálat a Friedreich-ataxiában érintett idegi szubsztrátokon alapuló, klinikus által minősített mérés, amely magában foglalja: bulbar 0-11 skálán, felső végtag koordináció 0-36 skálán, alsó végtag koordináció 0 skálán -16, és a függőleges stabilitás/járás funkciói 0-36 skálán, a magasabb pontszámok nagyobb fogyatékosságot jelentenek. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez. Az mFARS-neuro kiindulási értékhez viszonyított változását MMRM ANCOVA-val elemeztük, kovariánsként az alapvonal mFARS-neuro-val; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint kezelésenkénti és kiindulási mFARS-neuro-látogatásonkénti interakciók.
Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Változás az alapvonalhoz képest az mFARS-neuro egyedi tételpontszámaiban
Időkeret: Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Az mFARS-neuro vizsgálat egy klinikus által minősített intézkedés, amely a Friedreich-ataxiában érintett idegi szubsztrátokon alapul: köhögés, beszéd, jobb (jobb) ujjak közötti teszt, bal (bal) ujjak közötti teszt, R-orr-ujj teszt, L-orr-ujj teszt, R-diszmetria teszt, L-diszmetria teszt, R-kezek gyors váltakozó mozgása (RAM), L-kezek RAM-ja, R-ujj kopogtatása (FT), L-FT, R-sarok Sípcsontcsúszda, L-sarok a lábszár mellett, R-sarok a lábszár csapja mentén, L-sarok a lábszár csapja mentén, Helyezés, Távol a lábfejek (SFA) - 3 próbaátlag (TTA), SFA (csukott szem) - TTA, Állás Lábak együtt (SFT) - SFT (Csukott szemmel) - TTA, Tandem állás - TTA, Állás a domináns lábon - TTA, Tandem járás és járás. A tételeket 0-tól 2-ig, 3-ig, 4-ig vagy 5-ig terjedő skálán értékelték. magasabb pontszámok nagyobb fogyatékosságra utalnak. A kiindulási értékhez viszonyított negatív változás javulást jelez. Az mFARS-neuro BL-hez viszonyított változását MMRM ANCOVA-val elemeztük, BL-vel mint kovariánssal;összevont helyszín, látogatás, kezelés, ambuláns állapot rögzített tényezőkként; kezelésenkénti látogatás,BL mFARS-neuro-by visit interakciók.
Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Változás az alapvonalhoz képest az időzített 25 láb gyaloglásban (T25FW)
Időkeret: Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
A résztvevőt arra utasították, hogy a lehető leggyorsabban, de biztonságosan gyalogoljon 25 métert. Az időt az utasítás kezdetétől számítottuk, és akkor kezdődik, amikor a résztvevő elérte a 25 láb jelet. A feladatot azonnal újra beadták úgy, hogy a résztvevő ugyanazt a távolságot visszasétálta. A két kísérletet átlagoltuk. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez. A T25FW kiindulási értékétől való változást MMRM ANCOVA-val elemeztük, kovariánsként az alapvonal T25FW-vel; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint kezelésenkénti és kiindulási T25FW vizitenkénti interakciók.
Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
Változás az alapvonalhoz képest a 9-HPT és a T25FW összetett pontszámban
Időkeret: Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
A 9-HPT-t és a T25FW-t együtt értékelték teljesítményalapú összetett mérőszámként. Az egyes pontszámok inverz transzformációját kiszámítottuk. Az egyes tesztekből származó inverz pontszámokat táblázatba foglaltuk, és a kohorsz átlagát a nyers pontszámból kivonva, majd a kohorsz standard deviációjával (SD) elosztva tesztspecifikus Z-pontszámokká konvertálták, így létrehozva a teszt Z-pontszámát. Az összetett Z pontszámokat úgy hozták létre, hogy a T25FW Z-pontszámát kivonták a 9-HPT-1 Z-pontszámából. A nagyobb Z-pontszám jobb eredményt jelent. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez. Az összetett pontszám kiindulási értékhez viszonyított változását MMRM ANCOVA-val elemeztük, kovariánsként az alapvonal összetett pontszámával; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint a kezelésenkénti és a Kiindulási összetett pontszámok látogatásonkénti interakciói.
Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Változás az alapvonalhoz képest az alacsony kontrasztú betűélesség (LCLA) teszteredményében
Időkeret: Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Az LCLA-teszt mindkét szem látási funkcióját értékelte a Low-Contrast Sloan Letter Charts segítségével különböző kontrasztszinteken. A pontszám 0 és 70 között változott, ahol 0 = a legrosszabb vizuális működés és 70 = a legjobb vizuális működés. Az alapvonalhoz képest pozitív változás javulást jelez. Az LCLA kiindulási értékéhez viszonyított változást MMRM ANCOVA-val elemeztük, kovariánsként az alapvonal LCLA-val; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint kezelésenkénti és kiindulási LCLA látogatásonkénti interakciók.
Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
A résztvevők száma klinikai globális benyomás-javulás (CGI-I) (globális változás) pontszám kategóriák szerint
Időkeret: 2., 7. és 12. hét
A klinikus a CGI-I skála segítségével értékelte a résztvevő általános javulását (vagy romlását) a kiindulási állapothoz képest egy 7 pontos skálán, ahol: 1 = sokat javult, 2 = közepesen javult, 3 = kissé javult, 4 = nincs változás, 5=kicsit rosszabb, 6=közepesen rosszabb és 7=sokkal rosszabb. Csak azok a pontkategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevőre vonatkoznak az adott időpontban.
2., 7. és 12. hét
Résztvevők száma a betegek globális benyomás-javítása (PGI-I) (globális változás) pontszám kategóriái szerint
Időkeret: 2., 7. és 12. hét
A résztvevő a PGI-I skála segítségével értékelte általános javulását (vagy romlását) az alapvonalhoz képest egy 7 pontos skálán, ahol: 1 = sokat javult, 2 = közepesen javult, 3 = kicsit javult, 4 = nincs változás, 5 = Kicsit rosszabb, 6 = Közepesen rosszabb és 7 = Sokkal rosszabb. Csak azok a pontkategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevőre vonatkoznak az adott időpontban.
2., 7. és 12. hét
Résztvevők száma CGI-I (felső végtag funkcionális változás) pontszám kategóriák szerint
Időkeret: 2., 7. és 12. hét
A klinikus a CGI-I skála segítségével értékelte a résztvevő felső végtag funkcióinak javulását (vagy romlását) a kiindulási értékhez képest egy 7 pontos skálán, ahol: 1 = sokat javult, 2 = közepesen javult, 3 = kissé javult, 4 = Nincs változás, 5=kicsit rosszabb, 6=közepesen rosszabb és 7=sokkal rosszabb. Csak azok a pontkategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevőre vonatkoznak az adott időpontban.
2., 7. és 12. hét
Résztvevők száma PGI-I (felső végtag funkcionális változás) pontszám kategóriák szerint
Időkeret: 2., 7. és 12. hét
A résztvevő a PGI-I skála segítségével értékelte a felső végtagok működésének javulását (vagy romlását) a kiindulási értékhez képest egy 7 pontos skálán, ahol: 1 = sokat javult, 2 = közepesen javult, 3 = kicsit javult, 4 = nem változás, 5=kicsit rosszabb, 6=közepesen rosszabb és 7=sokkal rosszabb. Csak azok a pontkategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevőre vonatkoznak az adott időpontban.
2., 7. és 12. hét
A résztvevők száma klinikai globális benyomás-súlyosság (CGI-S) (globális súlyosság) pontszám kategóriák szerint az alapvonalhoz viszonyítva
Időkeret: Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
A klinikus a CGI-S skála segítségével értékelte a résztvevő betegségének súlyosságát egy 5-fokú skálán, ahol: 0 = nincsenek tünetek, 1 = enyhe, 2 = közepes, 3 = súlyos és 4 = nagyon súlyos. A résztvevők számát CGI-S pontszám kategóriák szerint a kiindulási CGI-S pontszámukhoz viszonyítva jelentik. Csak azok a pontkategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevőre vonatkoznak az adott időpontban.
Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Résztvevők száma a beteg globális benyomás-súlyossága (PGI-S) (globális súlyosság) pontszám kategóriák szerint az alapvonalhoz viszonyítva
Időkeret: Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
A résztvevő a betegség súlyosságát a PGI-S 5 pontos skála segítségével értékelte, ahol: 0=nincs tünet, 1=enyhe, 2=közepes, 3=súlyos és 4=nagyon súlyos. A résztvevők számát PGI-S pontszám kategóriák szerint az alaphelyzetben elért PGI-S pontszámukhoz viszonyítva jelentik. Csak azok a pontkategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevőre vonatkoznak az adott időpontban.
Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Résztvevők száma CGI-S (felső végtag funkcionális súlyossága) pontkategóriák szerint az alapvonalhoz viszonyítva
Időkeret: Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
A klinikus a CGI-S skála segítségével értékelte a résztvevő felső végtag funkcióinak súlyosságát egy 5-fokú skálán, ahol: 0 = nem károsodott, 1 = enyhén károsodott, 2 = közepesen károsodott, 3 = súlyosan károsodott és 4 = nagyon súlyosan károsodott. A résztvevők számát CGI-S pontszám kategóriák szerint a kiindulási CGI-S pontszámukhoz viszonyítva jelentik. Csak azok a pontkategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevőre vonatkoznak az adott időpontban.
Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Résztvevők száma PGI-S (felső végtag funkcionális súlyossága) pontszám kategóriák szerint
Időkeret: Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
A résztvevő a felső végtag funkcióinak súlyosságát a PGI-S 5-pontos skála segítségével értékelte, ahol: 0 = nem károsodott, 1 = enyhén károsodott, 2 = közepesen károsodott, 3 = súlyosan károsodott és 4 = nagyon súlyosan károsodott. A résztvevők számát PGI-S pontszám kategóriák szerint az alaphelyzetben elért PGI-S pontszámukhoz viszonyítva jelentik. Csak azok a pontkategóriák jelennek meg, amelyek legalább egy résztvevőre vonatkoznak az adott időpontban.
Alapállapot és 2., 7. és 12. hét
Változás az alapvonalhoz képest az ADL komponens pontszámában a FARS felső végtag funkcióelemeinél
Időkeret: Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
A FARS ADL komponense 9 alskálát foglal magában: beszéd, nyelés, ételvágás és edények kezelése, öltözködés, személyes higiénia, esés, járás, az ülő helyzet minősége és a hólyag működése. A 3–5. tételek közvetlenül kapcsolódnak a felső végtag működéséhez. Ezen alskálák mindegyikét egy 5 fokozatú skálán értékelik, ahol 0=normálistól 4-ig=súlyos fogyatékosság/az önálló tevékenység végzésére való képtelenség a 0-tól 12-ig terjedő lehetséges összpontszámmal, a magasabb pontszámok pedig nagyobb rokkantságot/függőséget jelentenek. A kiindulási értékhez képest negatív változás javulást jelez. A Friedreich ataxia értékelési skála mindennapi életviteleinek (FARS ADL) felső végtagi funkcióelemeinek kiindulási értékhez viszonyított változását MMRM ANCOVA-val elemeztük, FARS ADL-t kovariánsként alkalmazva; összevont helyszín, látogatás, kezelés és ambuláns állapot (randomizációs faktor), mint rögzített tényezők; valamint a kezelésenkénti és a kiindulási FARS ADL látogatásonkénti interakciók.
Alapállapot és a 2., 7. és 12. hét
Azon résztvevők száma, akik legalább 15 százalékkal (%) vagy legalább 20%-kal csökkentik a 9 HPT teljesítési idejét az alapvonalhoz képest
Időkeret: Alapállapot a 12. hétig
A 9-HPT-1 az időzített felső végtag (kar és kéz) funkció és a kézügyesség mértéke. A résztvevő egyszerre 1-et (összesen 9-et) vesz fel, csak 1 kézzel, és a lehető leggyorsabban a táblán lévő lyukakba helyezi őket tetszőleges sorrendben, amíg az összes lyuk be nem töltődik. Ezután a résztvevő szünet nélkül egyenként eltávolítja a csapokat, és a lehető leggyorsabban visszaküldi. Ezt a feladatot minden résztvevő két kézzel külön-külön hajtja végre. Ezután mindkét teszt eredményeit átlagoljuk a teljes feladatvégzési időre.
Alapállapot a 12. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neurocrine Biosciences

Együttműködők

Takeda

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. november 8.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. július 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. július 10.

Első közzététel (Tényleges)

2017. július 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 14.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 9.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TAK-831-1501
  • U1111-1189-7951 (Registry Identifier: WHO)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Friedreich Ataxia

Klinikai vizsgálatok a TAK-831 Placebo

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Benin

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel