Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Oraalisen TAK-831:n useiden annosten teho, siedettävyys ja farmakokinetiikka aikuisilla, joilla on Friedreich-ataksia

keskiviikko 9. kesäkuuta 2021 päivittänyt: Neurocrine Biosciences

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkainen tutkimus suun kautta otettavan TAK-831:n useiden annosten tehon, siedettävyyden ja farmakokinetiikkaa arvioimiseksi aikuisilla, joilla on Friedreich-ataksia

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida TAK-831:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna yläraajojen (käsivarsien ja käsien) motoriikkatoimintoihin ja käteen. Tässä tutkimuksessa arvioidaan myös TAK-831:n tehoa lumelääkkeeseen verrattuna päivittäiseen elämään (ADL) ja muihin toissijaisiin arviointeihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa testattava lääke on nimeltään TAK-831. TAK-831:tä testataan Friedreich-ataksiasta kärsivien ihmisten hoitoon. Tässä tutkimuksessa tarkastellaan TAK-831:tä käyttävien ihmisten yläraajojen (käsivarsien ja käsien) motorista toimintaa ja käden taitoa. Tehoarvioinnit sisältävät myös muita neurologisia, toiminnallisia ja potilaan suorituskykyarviointeja.

Tutkimukseen otetaan mukaan noin 65 osallistujaa. Osallistujat jaetaan satunnaisesti suhteessa 2:1:2 johonkin kolmesta hoitoryhmästä, jotka jäävät osallistujalle ja tutkimuslääkärille paljastamatta tutkimuksen aikana (ellei kiireellistä lääketieteellistä tarvetta ole):

  • TAK-831 Suuri annos
  • TAK-831 Pieni annos
  • Plasebo (dummy inactive pill) - tämä on tabletti, joka näyttää tutkimuslääkkeeltä, mutta siinä ei ole vaikuttavaa ainetta

Kaikkia osallistujia pyydetään ottamaan kolme tablettia suuren annoksen, pienen annoksen tai lumelääkettä kahdesti päivässä 12 viikon ajan.

Tämä monikeskustutkimus suoritetaan Yhdysvalloissa. Kokonaisaika tähän tutkimukseen osallistumiseen on noin 13 viikkoa. Osallistujat tekevät 5 käyntiä klinikalla, ja heihin otetaan puhelimitse yhteyttä poistumishaastattelua varten viimeistään 7 päivän kuluessa viimeisen käynnin tai lopettamisen jälkeen. Osallistujat saavat myös turvallisuusseurantapuhelun 7–17 päivää viimeisen TAK-831-annoksen vastaanottamisen jälkeen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

67

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Ataxia Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • USF College of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

1. Hänellä on geneettisesti vahvistettu diagnoosi (homotsygoottinen guaniini-adeniini-adeniini [GAA] toistuville laajennuksille frataksiinigeenissä [FXN] Friedreich-ataksia-alueella [FRDA] tai yhdistetyn heterotsygoottinen laajeneminen, jossa on pistemutaatio tai deleetio) , jonka vakiintunut sairausaste on 2–5, mukaan lukien, määritettynä seulonnan yhteydessä ataksiaa koskevalla toiminnallisella vaiheella.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Sai diagnoosin muista ataksisista oireyhtymistä kuin FRDA:sta.
  2. Hänellä on ollut syöpä, paitsi tyvisolusyöpä tai in situ kohdunkaulansyöpä, joka on ollut remissiossa vähintään (>=5) vuotta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
  3. Tiedetään tällä hetkellä tai on saanut ihmisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B -viruksen tai hepatiitti C -tartunnan.
  4. Hänellä on tunnettu yliherkkyys jollekin TAK-831-valmisteen komponentille.
  5. Hänellä on aiemmin ollut huumeiden väärinkäyttö (määritelty laittomaksi huumeiden käytöksi) tai alkoholin väärinkäyttö.
  6. On ottanut poissuljettuja lääkkeitä tai lääkkeistä on huuhtoutunut riittämättömästi tai hän ei pysty tai halua lopettaa lääkkeitä protokollan edellyttämällä tavalla.
  7. Jos osallistuja on mies, hän aikoo luovuttaa siittiöitä tämän tutkimuksen aikana tai 95 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  8. Jos osallistuja on nainen, hän on hedelmällisessä iässä ja imettää, raskaana (positiivinen prerandomization seerumin raskaustesti) tai aikoo tulla raskaaksi ennen tutkimukseen osallistumista, tutkimuksen aikana tai 35 päivän kuluessa viimeisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tai aikoo tulla raskaaksi. luovuttaa munasoluja kyseisenä ajanjaksona.
  9. Hänellä on aiemmin ollut maligni neuroleptioireyhtymä, vesimyrkytys tai paralyyttinen ileus tai muut sairaudet, jotka voivat häiritä tutkimuslääkkeen imeytymistä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
TAK-831 lumelääkettä vastaavat tabletit, suun kautta, kahdesti päivässä enintään 12 viikon ajan.
Lääke: TAK-831 Placebo
TAK-831 lumelääkettä vastaavat tabletit
Kokeellinen: TAK-831 75 mg
TAK-831 75 mg, tabletit, suun kautta, kahdesti päivässä enintään 12 viikon ajan.
Lääke: TAK-831
TAK-831 tabletit
Kokeellinen: TAK-831 300 mg
TAK-831 300 mg, tabletit, suun kautta, kahdesti päivässä enintään 12 viikon ajan.
Lääke: TAK-831
TAK-831 tabletit

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötasosta käänteisajassa 9-reikäisen tapin testin suorittamiseen (9-HPT-1)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
9-HPT-1 mittaa ajastettua yläraajojen (käsivarsi ja käsi) toimintaa ja käden taitoa. Osallistuja poimii tappeja 1 kerrallaan (yhteensä 9) vain yhdellä kädellä ja asettaa ne laudan reikiin mahdollisimman nopeasti missä tahansa järjestyksessä, kunnes kaikki reiät on täytetty. Sitten osallistuja ilman taukoa poistaa tapit yksi kerrallaan ja palauttaa ne mahdollisimman nopeasti. Jokainen osallistuja suorittaa tämän tehtävän kahdesti kummallakin kädellä erikseen. Molempien testien tuloksista lasketaan sitten keskiarvo kokonaistehtävän suorittamisajasta ja suoritetaan käänteinen muunnos. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. Muutos lähtötilanteesta 9-HPT-1:ssä analysoitiin käyttämällä sekamallia toistuvien mittausten (MMRM) kovarianssianalyysiin (ANCOVA) ja lähtötilanne 9-HPT-1 kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; ja hoito käyntikohtaisesti ja lähtötilanteen 9-HPT-1 käyntikohtaiset vuorovaikutukset.
Lähtötilanne ja viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta päivittäisen elämän aktiivisuuden (ADL) komponenttipisteissä Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) -arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
FARS:n ADL-komponentti sisältää 9 ala-asteikkoa: puhe, nieleminen, ruoan leikkaaminen ja käsittelyvälineet, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kaatuminen, kävely, istuma-asennon laatu ja virtsarakon toiminta. Kukin näistä ala-asteikoista on arvioitu 5 pisteen asteikolla, jossa 0 = normaali - 4 = vaikea vamma/kyvyttömyys suorittaa itsenäistä toimintaa mahdollisella kokonaispistemäärällä 0 - 36, korkeammat pisteet edustavat suurempaa vammaisuutta/riippuvuutta. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Muutos lähtötilanteesta FARS ADL:n yläraajojen toimintokohteet analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa ja lähtötilanteen FARS ADL:ää kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; ja hoito-käyntikohtaiset ja lähtötilanteen FARS-ADL-vuorovaikutukset käyntikohtaisesti.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Vaihda lähtötasosta käänteisessä ajassa 9-HPT-1:n loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2 ja 7
9-HPT-1 mittaa ajastettua yläraajojen (käsivarsi ja käsi) toimintaa ja käden taitoa. Osallistuja poimii tappeja 1 kerrallaan (yhteensä 9) vain yhdellä kädellä ja asettaa ne laudan reikiin mahdollisimman nopeasti missä tahansa järjestyksessä, kunnes kaikki reiät on täytetty. Sitten osallistuja ilman taukoa poistaa tapit yksi kerrallaan ja palauttaa ne mahdollisimman nopeasti. Jokainen osallistuja suorittaa tämän tehtävän kahdesti kummallakin kädellä erikseen. Molempien testien tuloksista lasketaan sitten keskiarvo kokonaistehtävän suorittamisajasta ja suoritetaan käänteinen muunnos. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. Muutos lähtötilanteesta 9-HPT-1:ssä analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa ja lähtötilannetta 9-HPT-1 kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; ja hoito käyntikohtaisesti ja lähtötilanteen 9-HPT-1 käyntikohtaiset vuorovaikutukset.
Lähtötilanne ja viikot 2 ja 7
Muutos lähtötasosta ADL-komponentin yksittäisten tuotteiden pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
FARS:n ADL-komponentti sisältää 9 ala-asteikkoa: puhe, nieleminen, ruoan leikkaaminen ja käsittelyvälineet, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kaatuminen, kävely, istuma-asennon laatu ja virtsarakon toiminta. Jokainen näistä ala-asteikoista on arvioitu 5 pisteen asteikolla, jossa 0 = normaali - 4 = vaikea vamma/kyvyttömyys suorittaa toimintaa itsenäisesti. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Tilastollisia analyyseja oli saatavilla seuraavista ala-asteikoista: ruoankäsittelyvälineiden leikkaus, pukeutuminen ja henkilökohtainen hygienia.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Muutos lähtötasosta modifioidussa Friedreich Ataxia Rating Scale neurologisessa tutkimuksessa (mFARS-neuro) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
MFARS-neuron neurologinen tutkimus on lääkärin arvioima mitta, joka perustuu Friedreich-ataksiaan vaikuttaviin hermosubstraatteihin, mukaan lukien: bulbar asteikolla 0-11, yläraajojen koordinaatio asteikolla 0-36, alaraajojen koordinaatio asteikolla 0 -16, ja pystysuora vakaus/asteikolla 0-36 mahdollistaen kokonaispistemäärän 0-99 korkeammat pisteet edustavat suurempaa vammaisuutta. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Muutos lähtötilanteesta mFARS-neurossa analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa ja lähtötilanteen mFARS-neuroa kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; ja hoito-käynti- ja lähtötilanteen mFARS-neuro-käyntikohtaiset vuorovaikutukset.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Muutos lähtötasosta mFARS-neuron alaasteikkopisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
MFARS-neuron neurologinen tutkimus on lääkärin arvioima mitta, joka perustuu Friedreich-ataksiaan vaikuttaviin hermosubstraatteihin, mukaan lukien: bulbar asteikolla 0-11, yläraajojen koordinaatio asteikolla 0-36, alaraajojen koordinaatio asteikolla 0 -16 ja pystyvakaus/asteikot asteikolla 0-36, korkeammat pisteet edustavat suurempaa vammaisuutta. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Muutos lähtötilanteesta mFARS-neurossa analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa ja lähtötilanteen mFARS-neuroa kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; ja hoito käyntikohtaisesti ja lähtötilanteen mFARS-neuro käyntikohtaiset vuorovaikutukset.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Muutos lähtötasosta mFARS-neuron yksittäisten tuotepisteiden pisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
mFARS-neurotutkimus on kliinikkojen arvioima mitta, joka perustuu Friedreich-ataksiaan vaikuttaviin yksittäisiin hermosubstraatteihin: yskä, puhe, oikea (oikea) sormesta sormeen -testi, vasen (L) sormesta sormeen -testi, R-nenästä sormeen -testi, L-nenä-sormi -testi, R-dysmetria-testi, L-dysmetria-testi, R-käsien nopeat vuorottelevat liikkeet (RAM), L-käsien RAM, R-sormen napautukset (FT), L-FT, R-kantapäät Shin Slide, L-korko säärettä pitkin, R-korko säärettä pitkin, L-kantapää säärettä pitkin, asento, asento Jalat erillään (SFA) - 3 kokeilukeskiarvo (TTA), SFA (silmät kiinni) - TTA, asento Jalat yhdessä(SFT)-TTA,SFT(silmät kiinni)-TTA,Tandem-asento-TTA,asento hallitsevassa jalassa-TTA,Tandem-kävely ja kävely.Kohteet pisteytettiin asteikolla 0-2,3,4 tai 5. korkeammat pisteet osoittavat suurempaa vammaisuutta. Negatiivinen muutos lähtötilanteesta (BL) osoittaa paranemista. Muutos BL:stä mFARS-neurossa analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa, jossa BL kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito, vaellustila kiinteinä tekijöinä; hoitokohtainen vierailu,BL mFARS-neuro-by-käynti -vuorovaikutukset.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Muutos lähtötilanteesta ajoitetussa 25 jalan kävelyssä (T25FW)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Osallistujaa kehotettiin kävelemään 25 jalkaa mahdollisimman nopeasti, mutta turvallisesti. Aika laskettiin ohjeen alkamisesta ja päättyy, kun osallistuja on saavuttanut 25 jalan merkin. Tehtävä suoritettiin välittömästi uudelleen kävelemällä saman matkan taaksepäin. Kahden kokeen keskiarvo laskettiin. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Muutos lähtötilanteesta T25FW:ssä analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa ja lähtötilanteen T25FW kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; ja hoito-käyntikohtaiset ja lähtötilanteen T25FW-vuorovaikutukset käyntikohtaisesti.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Muutos lähtötasosta 9-HPT:n ja T25FW:n yhdistelmäpisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
9-HPT ja T25FW arvioitiin yhdessä suorituskykyyn perustuvana yhdistelmämittana. Jokaisen tuloksen käänteismuunnos laskettiin. Jokaisesta testistä saadut käänteiset pisteet taulukoitiin ja muunnettiin testikohtaisiksi Z-pisteiksi vähentämällä kohortin keskiarvo raakatuloksesta ja jakamalla sitten kohortin keskihajonnalla (SD) testin Z-pisteen luomiseksi. Yhdistelmä-Z-pisteet luotiin vähentämällä T25FW:n Z-pisteet 9-HPT-1:n Z-pisteistä. Suurempi Z-piste on parempi tulos. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. Yhdistelmäpistemäärän muutos lähtötilanteesta analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa ja perustason yhdistelmäpistemäärää kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; sekä hoito-käyntikohtaiset ja lähtötilanteen yhdistelmäpisteet käyntikohtaisesti.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Muutos lähtötasosta matalakontrastisen kirjainten tarkkuuden (LCLA) testipisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
LCLA-testi arvioi visuaalisen toiminnan molemmissa silmissä käyttämällä Low-Contrast Sloan Letter Charts -kaavioita eri kontrastitasoilla. Pisteet vaihtelivat 0-70, jossa 0 = huonoin visuaalinen toiminta ja 70 = paras visuaalinen toiminta. Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista. Muutos lähtötilanteesta LCLA:ssa analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa ja lähtötilanteen LCLA:ta kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; ja hoito-käynti- ja lähtötilanteen LCLA-käyntikohtaiset vuorovaikutukset.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä kliinisen globaalin vaikutelman parantamisen (CGI-I) (maailmanlaajuinen muutos) pisteluokkien mukaan
Aikaikkuna: Viikot 2, 7 ja 12
Kliinikko käytti CGI-I-asteikkoa arvioidakseen osallistujan yleistä paranemista (tai huononemista) suhteessa lähtötilanteeseen 7-pisteen asteikolla, jossa: 1 = parantunut paljon, 2 = parantunut kohtalaisesti, 3 = hieman parantunut, 4 = ei muutosta, 5=Hieman huonompi, 6=Hieman huonompi ja 7=Paljon huonompi. Vain ne pisteluokat, jotka on ilmoitettu vähintään yhdelle osallistujalle tiettynä ajankohtana, esitetään.
Viikot 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä potilaan yleisen impression parantamisen (PGI-I) (maailmanlaajuinen muutos) pisteluokkien mukaan
Aikaikkuna: Viikot 2, 7 ja 12
Osallistuja käytti PGI-I-asteikkoa arvioidakseen yleistä paranemistaan ​​(tai huononemistaan) suhteessa lähtötilanteeseen 7 pisteen asteikolla, jossa: 1 = parantunut paljon, 2 = parantunut kohtalaisesti, 3 = hieman parantunut, 4 = ei muutosta, 5 =Hieman huonompi, 6=Hieman huonompi ja 7=Paljon huonompi. Vain ne pisteluokat, jotka on ilmoitettu vähintään yhdelle osallistujalle tiettynä ajankohtana, esitetään.
Viikot 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä CGI-I (Yläraajojen toiminnallinen muutos) -pisteluokkien mukaan
Aikaikkuna: Viikot 2, 7 ja 12
Kliinikko käytti CGI-I-asteikkoa arvioidakseen osallistujan yläraajojen toiminnan paranemista (tai huononemista) suhteessa lähtötasoon 7 pisteen asteikolla, jossa: 1 = parantunut paljon, 2 = parantunut kohtalaisesti, 3 = parantunut hieman, 4 = Ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = kohtalaisen huonompi ja 7 = paljon huonompi. Vain ne pisteluokat, jotka on ilmoitettu vähintään yhdelle osallistujalle tiettynä ajankohtana, esitetään.
Viikot 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä PGI-I (Yläraajojen toiminnallinen muutos) -pisteluokkien mukaan
Aikaikkuna: Viikot 2, 7 ja 12
Osallistuja käytti PGI-I-asteikkoa arvioidakseen yläraajojen toiminnan paranemista (tai huononemista) suhteessa lähtötasoon 7-pisteen asteikolla, jossa: 1 = parantunut paljon, 2 = parantunut kohtalaisesti, 3 = hieman parantunut, 4 = ei muutos, 5 = vähän huonompi, 6 = kohtalaisen huonompi ja 7 = paljon huonompi. Vain ne pisteluokat, jotka on ilmoitettu vähintään yhdelle osallistujalle tiettynä ajankohtana, esitetään.
Viikot 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä kliinisen yleisen vaikutelman vaikeusasteen (CGI-S) (maailmanlaajuinen vakavuus) pisteluokkien mukaan suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Kliinikko käytti CGI-S-asteikkoa arvioidakseen osallistujan taudin vakavuutta kokonaisuudessaan 5 pisteen asteikolla, jossa: 0 = ei oireita, 1 = lievä, 2 = keskivaikea, 3 = vaikea ja 4 = erittäin vaikea. Osallistujien määrä CGI-S-pisteluokkien mukaan on raportoitu suhteessa heidän CGI-S-pisteisiinsä lähtötilanteessa. Vain ne pisteluokat, jotka on ilmoitettu vähintään yhdelle osallistujalle tiettynä ajankohtana, esitetään.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä potilaan yleisen impression vaikeusasteen (PGI-S) (maailmanlaajuinen vakavuus) pisteluokkien mukaan suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Osallistuja arvioi sairautensa vakavuuden kokonaisuudessaan PGI-S 5-pisteen asteikolla, jossa: 0 = Ei oireita, 1 = Lievä, 2 = Keskivaikea, 3 = Vaikea ja 4 = Erittäin vaikea. Osallistujien määrä PGI-S-pisteluokkien mukaan on raportoitu suhteessa heidän PGI-S-pisteisiinsä lähtötilanteessa. Vain ne pisteluokat, jotka on ilmoitettu vähintään yhdelle osallistujalle tiettynä ajankohtana, esitetään.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä CGI-S:n (yläraajojen toiminnallinen vakavuus) -pisteluokkien mukaan suhteessa lähtötasoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 2, 7 ja 12
Kliinikko käytti CGI-S-asteikkoa arvioidakseen osallistujan yläraajojen toiminnan vakavuutta 5 pisteen asteikolla, jossa: 0 = ei heikentynyt, 1 = lievästi heikentynyt, 2 = kohtalaisesti heikentynyt, 3 = vakavasti heikentynyt ja 4 = erittäin vakavasti. heikentynyt. Osallistujien määrä CGI-S-pisteluokkien mukaan on raportoitu suhteessa heidän CGI-S-pisteisiinsä lähtötilanteessa. Vain ne pisteluokat, jotka on ilmoitettu vähintään yhdelle osallistujalle tiettynä ajankohtana, esitetään.
Lähtötilanne ja viikko 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä PGI-S (yläraajojen toiminnallinen vakavuus) -pisteluokkien mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Osallistuja arvioi yläraajojensa toiminnan vakavuutta PGI-S 5-pisteen asteikolla, jossa: 0 = ei heikentynyt, 1 = lievästi heikentynyt, 2 = kohtalaisesti heikentynyt, 3 = vakavasti heikentynyt ja 4 = erittäin vakavasti heikentynyt. Osallistujien määrä PGI-S-pisteluokkien mukaan on raportoitu suhteessa heidän PGI-S-pisteisiinsä lähtötilanteessa. Vain ne pisteluokat, jotka on ilmoitettu vähintään yhdelle osallistujalle tiettynä ajankohtana, esitetään.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Muutos lähtötasosta FARSin yläraajan toimintokohteiden ADL-komponenttipisteissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
FARS:n ADL-komponentti sisältää 9 ala-asteikkoa: puhe, nieleminen, ruoan leikkaaminen ja käsittelyvälineet, pukeutuminen, henkilökohtainen hygienia, kaatuminen, kävely, istuma-asennon laatu ja virtsarakon toiminta. Kohdat 3-5 liittyvät suoraan yläraajan toimintaan. Jokainen näistä ala-asteikoista on arvioitu 5 pisteen asteikolla, jossa 0 = normaali - 4 = vaikea vamma/kyvyttömyys suorittaa toimintaa itsenäisesti mahdollisen kokonaispistemäärän ollessa 0 - 12, korkeammat pisteet edustavat suurempaa vammaisuutta/riippuvuutta. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parannusta. Muutos lähtötilanteesta päivittäisen elämän Friedreichin ataksia-arviointiasteikon aktiviteetteissa (FARS ADL) yläraajojen toimintokohdissa analysoitiin käyttämällä MMRM ANCOVAa ja lähtötilanteen FARS ADL:ää kovariaattina; yhdistetty paikka, käynti, hoito ja ambulaatiostatus (satunnaistekijä) kiinteinä tekijöinä; ja hoito-käyntikohtaiset ja lähtötilanteen FARS-ADL-vuorovaikutukset käyntikohtaisesti.
Lähtötilanne ja viikot 2, 7 ja 12
Osallistujien määrä, joilla on vähintään 15 prosenttia (%) tai vähintään 20 prosenttia vähemmän 9 HPT:n valmistumisaikaa lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
9-HPT-1 mittaa ajastettua yläraajojen (käsivarsi ja käsi) toimintaa ja käden taitoa. Osallistuja poimii tappeja 1 kerrallaan (yhteensä 9) vain yhdellä kädellä ja asettaa ne laudan reikiin mahdollisimman nopeasti missä tahansa järjestyksessä, kunnes kaikki reiät on täytetty. Sitten osallistuja ilman taukoa poistaa tapit yksi kerrallaan ja palauttaa ne mahdollisimman nopeasti. Jokainen osallistuja suorittaa tämän tehtävän kahdesti kummallakin kädellä erikseen. Molempien testien tuloksista lasketaan sitten keskiarvo tehtävän kokonaiskestoajalle.
Perustaso viikkoon 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurocrine Biosciences

Yhteistyökumppanit

Takeda

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 8. marraskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. joulukuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. joulukuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. heinäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. kesäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • TAK-831-1501
  • U1111-1189-7951 (Rekisterin tunniste: WHO)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Friedreich Ataksia

Kliiniset tutkimukset TAK-831 Placebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Oman

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa