Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt, tolerabilitet og farmakokinetikk av flere doser oral TAK-831 hos voksne med Friedreich-ataksi

9. juni 2021 oppdatert av: Neurocrine Biosciences

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellarmstudie for å evaluere effektivitet, tolerabilitet og farmakokinetikk av flere doser oral TAK-831 hos voksne personer med Friedreich-ataksi

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av TAK-831 versus placebo på øvre ekstremiteter (arm og hender), motorisk funksjon og manuell fingerferdighet. Denne studien vil også evaluere effekten av TAK-831 versus placebo på aktiviteter i dagliglivet (ADL) og andre sekundære vurderinger.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som testes i denne studien heter TAK-831. TAK-831 blir testet for å behandle personer som har Friedreich-ataksi. Denne studien vil se på øvre ekstremiteter (armer og hender) motorisk funksjon og manuell fingerferdighet hos personer som tar TAK-831. Effektevalueringer inkluderer også andre nevrologiske, funksjonelle og pasientytelsesvurderinger.

Studien vil inkludere ca 65 deltakere. Deltakerne vil bli tilfeldig tildelt i forholdet 2:1:2 til en av de tre behandlingsgruppene - som vil forbli ukjent for deltakeren og studielegen under studien (med mindre det er et presserende medisinsk behov):

  • TAK-831 Høy dose
  • TAK-831 Lav dose
  • Placebo (dummy inaktiv pille) - dette er en tablett som ser ut som studiemedisinen, men som ikke har noen aktiv ingrediens

Alle deltakere vil bli bedt om å ta tre tabletter med høy dose, lav dose eller placebo to ganger daglig i 12 uker.

Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i USA. Den totale tiden for å delta i denne studien er omtrent 13 uker. Deltakerne vil avlegge 5 besøk på klinikken, og vil bli kontaktet på telefon for et utgangsintervju senest 7 dager etter siste besøk eller avslutning. Deltakerne vil også motta en sikkerhetsoppfølgingstelefon 7 til 17 dager etter å ha mottatt sin siste dose av TAK-831.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Ataxia Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32607
        • University of Florida Center for Movement Disorders
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • USF College of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43220
        • Ohio State University Wexner Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

1. Har en genetisk bekreftet diagnose (homozygot for guanin-adenin-adenin [GAA] gjentatte utvidelser i frataxingenet [FXN] i det berørte området av Friedreich-ataksi [FRDA] eller en sammensatt heterozygot ekspansjon med punktmutasjon eller delesjon) , med et etablert sykdomsstadium på 2 til 5, inklusive, som bestemt av funksjonell stadie for ataksi, ved screening.

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Fikk diagnosen andre ataksiske syndromer enn FRDA.
  2. Har en historie med kreft, unntatt basalcellekarsinom eller in situ livmorhalskreft som har vært i remisjon i mer enn eller lik (>=5) år før første dose av studiemedikamentet.
  3. Kjent for å være infisert eller har blitt infisert med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B-virus eller hepatitt C-virus.
  4. Har en kjent overfølsomhet overfor en hvilken som helst komponent i formuleringen av TAK-831.
  5. Har en historie med narkotikamisbruk (definert som all ulovlig narkotikabruk) eller en historie med alkoholmisbruk.
  6. Har tatt noen ekskluderte medisiner, eller har hatt utilstrekkelig utvasking av medisiner eller er ute av stand til eller vil ikke seponere medisiner som kreves av protokollen.
  7. Hvis han er mann, har deltakeren til hensikt å donere sæd i løpet av denne studien eller i 95 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  8. Hvis kvinnen er kvinne, er deltakeren i fertil alder og ammer, gravid (positiv prerandomiseringsserumgraviditetstest), eller planlegger å bli gravid før deltakelse i studien, under studien eller innen 35 dager etter siste dose av studiemedikamentet, eller har til hensikt å bli gravid. å donere egg i løpet av en slik tidsperiode.
  9. Har en historie med malignt nevroleptikasyndrom, vannforgiftning eller paralytisk ileus eller andre tilstander som kan forstyrre absorpsjon av studiemedisin.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
TAK-831 placebo-matchende tabletter, oralt, to ganger daglig i opptil 12 uker.
Legemiddel: TAK-831 Placebo
TAK-831 placebo-matchende tabletter
Eksperimentell: TAK-831 75 mg
TAK-831 75 mg, tabletter, oralt, to ganger daglig i opptil 12 uker.
Legemiddel: TAK-831
TAK-831 tabletter
Eksperimentell: TAK-831 300 mg
TAK-831 300 mg, tabletter, oralt, to ganger daglig i opptil 12 uker.
Legemiddel: TAK-831
TAK-831 tabletter

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bytt fra baseline i invers tid for å fullføre 9-hulls pinnetest (9-HPT-1)
Tidsramme: Grunnlinje og uke 12
9-HPT-1 er et mål på tidsbestemt funksjon i øvre ekstremitet (arm og hånd) og manuell fingerferdighet. Deltakeren plukker opp knagger 1 om gangen (9 totalt), med kun 1 hånd, og plasserer dem i hullene på brettet så raskt som mulig, i hvilken som helst rekkefølge til alle hullene er fylt. Deretter, uten å ta en pause, fjerner deltakeren tappene 1 om gangen og returnerer dem så raskt som mulig. Hver deltaker utfører denne oppgaven to ganger med hver hånd separat. Resultatene på begge testene beregnes deretter gjennomsnittet for en samlet oppgavegjennomføringstid, og den inverse transformasjonen utføres. En positiv endring fra Baseline indikerer forbedring. Endring fra baseline i 9-HPT-1 ble analysert ved bruk av blandet modell for gjentatte mål (MMRM) analyse av kovarians (ANCOVA) med baseline 9-HPT-1 som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøk og Baseline 9-HPT-1-ved-besøk interaksjoner.
Grunnlinje og uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i Activities of Daily Living (ADL) Component Score for Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS)
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
ADL-komponenten i FARS inkluderer 9 underskalaer: tale, svelging, kutting av mat og håndtering av redskaper, påkledning, personlig hygiene, fall, gange, kvalitet på sittestilling og blærefunksjon. Hver av disse underskalaene er vurdert på en 5-punkts skala der 0=normal til 4=alvorlig funksjonshemming/manglende evne til å utføre aktivitet uavhengig for en total mulig skåre på 0 til 36, med høyere skåre som representerer større funksjonshemming/avhengighet. En negativ endring fra baseline indikerer bedring. Endring fra baseline i FARS ADL-funksjonselementer for øvre lemmer ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med baseline FARS ADL som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling for besøk og baseline FARS ADL-for-besøk interaksjoner.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Bytt fra baseline i invers tid for å fullføre 9-HPT-1
Tidsramme: Baseline og uke 2 og 7
9-HPT-1 er et mål på tidsbestemt funksjon i øvre ekstremitet (arm og hånd) og manuell fingerferdighet. Deltakeren plukker opp knagger 1 om gangen (9 totalt), med kun 1 hånd, og plasserer dem i hullene på brettet så raskt som mulig, i hvilken som helst rekkefølge til alle hullene er fylt. Deretter, uten å ta en pause, fjerner deltakeren tappene 1 om gangen og returnerer dem så raskt som mulig. Hver deltaker utfører denne oppgaven to ganger med hver hånd separat. Resultatene på begge testene beregnes deretter gjennomsnittet for en samlet oppgavegjennomføringstid, og den inverse transformasjonen utføres. En positiv endring fra Baseline indikerer forbedring. Endring fra baseline i 9-HPT-1 ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med baseline 9-HPT-1 som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøk og Baseline 9-HPT-1-ved-besøk interaksjoner.
Baseline og uke 2 og 7
Endre fra baseline i ADL-komponentens individuelle varepoeng
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
ADL-komponenten i FARS inkluderer 9 underskalaer: tale, svelging, kutting av mat og håndtering av redskaper, påkledning, personlig hygiene, fall, gange, kvalitet på sittestilling og blærefunksjon. Hver av disse underskalaene er vurdert på en 5-punkts skala hvor 0=normal til 4=alvorlig funksjonshemming/manglende evne til å utføre aktivitet selvstendig. En negativ endring fra baseline indikerer bedring. Statistiske analyser var tilgjengelige for følgende underskalaer: kutting av mathåndteringsredskaper, påkledning og personlig hygiene.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Endring fra baseline i den modifiserte Friedreich Ataxia Rating Scale Nevrological Examination (mFARS-neuro) Total score
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
Den mFARS-nevrologiske undersøkelsen er et klinikervurdert mål basert på nevrale substrater påvirket i Friedreich-ataksi inkludert: bulbar på en skala fra 0-11, koordinering av øvre ekstremiteter på en skala fra 0-36, koordinering av underekstremitet på en skala fra 0 -16, og oppreist stabilitet/gangfunksjoner på en skala fra 0-36 for en total mulig skåre på 0 til 99 med høyere skårer som representerer større funksjonshemming. En negativ endring fra baseline indikerer bedring. Endring fra baseline i mFARS-nevro ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med baseline mFARS-nevro som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøk og Baseline mFARS-neuro-for-visit interaksjoner.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Endre fra baseline i mFARS-neuro Subscales Scores
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
Den mFARS-nevrologiske undersøkelsen er et klinikervurdert mål basert på nevrale substrater påvirket i Friedreich-ataksi inkludert: bulbar på en skala fra 0-11, koordinering av øvre ekstremiteter på en skala fra 0-36, koordinering av underekstremitet på en skala fra 0 -16, og oppreist stabilitet/gangfunksjoner på en skala fra 0-36, hvor de høyere skårene representerer større funksjonshemming. En negativ endring fra baseline indikerer bedring. Endring fra baseline i mFARS-nevro ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med baseline mFARS-nevro som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøk og baseline mFARS-neuro-by-besøk interaksjoner.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Endre fra baseline i mFARS-neuro individuelle varepoeng
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
mFARS-nevroundersøkelse er et klinikervurdert mål basert på nevrale substrater påvirket i Friedreich-ataksi individuelle elementer:Hoste,Tale,Høyre(R)Finger-til-Finger-test, Venstre(L)Finger-til-Finger-test, R-nese-til-finger-test, L-nese-til-finger-test, R-dysmetri-test, L-dysmetri-test, rask vekslende bevegelse (RAM) av R-hender, RAM for L-hender, R-fingertrykk (FT), L-FT, R-hæl langs Shin Slide,L-Heel Along Shin Slide,R-Heel Along Shin Tap,L-Heel Along Shin Tap,Sittestilling,Stanse føtter fra hverandre(SFA)-3 Prøvegjennomsnitt(TTA),SFA(øyne lukket)-TTA,Stans Feet Together(SFT)-TTA,SFT(Øyne lukket)-TTA,Tandem Stance-TTA,Stance on Dominant Foot-TTA,Tandem Walk and Gait.Items ble skåret på en skala fra 0 til 2,3,4 eller 5,med høyere skåre som indikerer større funksjonshemming.Negativ endring fra Baseline(BL) indikerer forbedring.Endring fra BL i mFARS-nevro ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med BL som kovariat;poolet sted,besøk,behandling,ambulasjonsstatus som faste faktorer;behandling-for- besøk, BL mFARS-neuro-by-besøk interaksjoner.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Bytt fra baseline i den tidsbestemte 25-fots gange (T25FW)
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
Deltakeren ble bedt om å gå 25 fot så raskt som mulig, men trygt. Tiden ble beregnet fra igangsetting av instruksen til start og slutt når deltakeren har nådd 25-fotsmerket. Oppgaven ble umiddelbart administrert igjen ved at deltakeren gikk tilbake samme avstand. De to forsøkene ble gjennomsnittet. En negativ endring fra baseline indikerer bedring. Endring fra baseline i T25FW ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med baseline T25FW som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøk og Baseline T25FW-for-vis-interaksjoner.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Endre fra baseline i 9-HPT og T25FW Composite Score
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
9-HPT og T25FW ble evaluert sammen som et ytelsesbasert sammensatt mål. Den inverse transformasjonen av hver poengsum ble beregnet. De omvendte skårene fra hver test ble tabellert og konvertert til testspesifikke Z-skårer ved å trekke kohortgjennomsnittet fra råskåren, og deretter dele med kohortstandardavviket (SD) for å lage en Z-score for testen. De sammensatte Z-skårene ble laget ved å trekke Z-score for T25FW fra Z-score for 9-HPT-1. En større Z-score representerer et bedre resultat. En positiv endring fra Baseline indikerer forbedring. Endring fra baseline i sammensatt poengsum ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med baseline sammensatt poengsum som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøk og Baseline-sammensatte poengsum-for-besøk-interaksjoner.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Endring fra baseline i lavkontrast Letter Acuity (LCLA) testresultat
Tidsramme: Grunnlinje og uke 2, 7 og 12
LCLA-testen vurderte visuell funksjon i begge øyne ved å bruke Sloan Letter Charts med lav kontrast ved forskjellige kontrastnivåer. Poengsummen varierte fra 0 til 70, der 0 = dårligst syn og 70 = best synsfunksjon. En positiv endring fra Baseline indikerer forbedring. Endringen fra baseline i LCLA ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med baseline LCLA som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling-for-besøk og baseline LCLA-for-besøk interaksjoner.
Grunnlinje og uke 2, 7 og 12
Antall deltakere etter klinisk global inntrykksforbedring (CGI-I) (global endring) poengkategorier
Tidsramme: Uke 2, 7 og 12
Klinikeren brukte CGI-I-skalaen for å vurdere deltakerens forbedring (eller forverring) totalt sett i forhold til Baseline på en 7-punkts skala der: 1=Mye forbedret, 2=Moderat forbedret, 3=Litt forbedret, 4=Ingen endring, 5=Litt dårligere, 6=Moderat dårligere og 7=Mye verre. Bare de poengkategoriene som er rapportert for minst én deltaker på det gitte tidspunktet, presenteres.
Uke 2, 7 og 12
Antall deltakere etter pasient Global Impression-Improvement (PGI-I) (global endring) poengkategorier
Tidsramme: Uke 2, 7 og 12
Deltakeren brukte PGI-I-skalaen for å vurdere forbedringen (eller forverringen) totalt sett i forhold til Baseline på en 7-punkts skala hvor: 1=Mye forbedret, 2=Moderat forbedret, 3=Litt forbedret, 4=Ingen endring, 5 =Litt dårligere, 6=Moderat dårligere og 7=Mye verre. Bare de poengkategoriene som er rapportert for minst én deltaker på det gitte tidspunktet, presenteres.
Uke 2, 7 og 12
Antall deltakere etter CGI-I (Upper Extremity Functional Change) poengkategorier
Tidsramme: Uke 2, 7 og 12
Klinikeren brukte CGI-I-skalaen for å vurdere deltakerens forbedring (eller forverring) i øvre ekstremitetsfunksjon i forhold til baseline på en 7-punkts skala hvor: 1=Mye forbedret, 2=Moderat forbedret, 3=Litt forbedret, 4= Ingen endring, 5=Litt dårligere, 6=Moderat dårligere og 7=Mye dårligere. Bare de poengkategoriene som er rapportert for minst én deltaker på det gitte tidspunktet, presenteres.
Uke 2, 7 og 12
Antall deltakere etter PGI-I (Upper Extremity Functional Change) Poengkategorier
Tidsramme: Uke 2, 7 og 12
Deltakeren brukte PGI-I-skalaen for å vurdere deres forbedring (eller forverring) i øvre ekstremitetsfunksjon i forhold til baseline på en 7-punkts skala hvor: 1=Mye forbedret, 2=Moderat forbedret, 3=Litt forbedret, 4=Nei endre, 5=Litt dårligere, 6=Moderat dårligere og 7=Mye dårligere. Bare de poengkategoriene som er rapportert for minst én deltaker på det gitte tidspunktet, presenteres.
Uke 2, 7 og 12
Antall deltakere etter klinisk global inntrykksgrad (CGI-S) (global alvorlighetsgrad) poengkategorier i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
Klinikeren brukte CGI-S-skalaen for å vurdere alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom totalt sett på en 5-punkts skala hvor: 0=Ingen symptomer, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Alvorlig og 4=Svært alvorlig. Antall deltakere etter CGI-S poengkategori rapporteres i forhold til deres CGI-S poengsum ved baseline. Bare de poengkategoriene som er rapportert for minst én deltaker på det gitte tidspunktet, presenteres.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Antall deltakere etter pasient Global Impression-Severity (PGI-S) (Global Severity) Poengkategorier i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
Deltakeren vurderte alvorlighetsgraden av sykdommen deres totalt sett ved å bruke PGI-S 5-punkts skalaen hvor: 0=Ingen symptomer, 1=Mild, 2=Moderat, 3=Alvorlig og 4=Svært alvorlig. Antall deltakere etter PGI-S-poengkategori rapporteres i forhold til deres PGI-S-poengsum ved baseline. Bare de poengkategoriene som er rapportert for minst én deltaker på det gitte tidspunktet, presenteres.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Antall deltakere etter CGI-S (Upper Extremity Functional Severity) Poengkategorier i forhold til baseline
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
Legen brukte CGI-S-skalaen for å vurdere alvorlighetsgraden av deltakerens øvre ekstremitetsfunksjon på en 5-punkts skala hvor: 0=Ikke svekket, 1=Lett svekket, 2=Moderat svekket, 3=Svært svekket og 4=Svært alvorlig hemmet. Antall deltakere etter CGI-S poengkategori rapporteres i forhold til deres CGI-S poengsum ved baseline. Bare de poengkategoriene som er rapportert for minst én deltaker på det gitte tidspunktet, presenteres.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Antall deltakere etter PGI-S (Upper Extremity Functional Severity) poengkategorier
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
Deltakeren vurderte alvorlighetsgraden av overekstremitetsfunksjonen ved å bruke PGI-S 5-punktsskalaen hvor: 0=Ikke svekket, 1=Lett svekket, 2=Moderat svekket, 3=Svært svekket og 4=Svært alvorlig svekket. Antall deltakere etter PGI-S-poengkategori rapporteres i forhold til deres PGI-S-poengsum ved baseline. Bare de poengkategoriene som er rapportert for minst én deltaker på det gitte tidspunktet, presenteres.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Endring fra baseline i ADL-komponentpoengsummen for funksjonselementer for øvre lemmer i FARS
Tidsramme: Baseline og uke 2, 7 og 12
ADL-komponenten i FARS inkluderer 9 underskalaer: tale, svelging, kutting av mat og håndtering av redskaper, påkledning, personlig hygiene, fall, gange, kvalitet på sittestilling og blærefunksjon. Punktene 3 til 5 er direkte relatert til funksjon i øvre lemmer. Hver av disse underskalaene er vurdert på en 5-punkts skala der 0=normal til 4=alvorlig funksjonshemming/manglende evne til å utføre aktivitet uavhengig for en total mulig skåre på 0 til 12, med høyere skårer som representerer større funksjonshemming/avhengighet. En negativ endring fra baseline indikerer bedring. Endring fra baseline i Friedreich ataxia rating scale Activities of daily living (FARS ADL) funksjonselementer for øvre lemmer ble analysert ved bruk av MMRM ANCOVA med baseline FARS ADL som en kovariat; samlet sted, besøk, behandling og ambulasjonsstatus (randomiseringsfaktor) som faste faktorer; og behandling for besøk og baseline FARS ADL-for-besøk interaksjoner.
Baseline og uke 2, 7 og 12
Antall deltakere med minst 15 prosent (%) eller minst 20 % reduksjon i 9-HPT-gjennomføringstid fra baseline
Tidsramme: Baseline frem til uke 12
9-HPT-1 er et mål på tidsbestemt funksjon i øvre ekstremitet (arm og hånd) og manuell fingerferdighet. Deltakeren plukker opp knagger 1 om gangen (9 totalt), med kun 1 hånd, og plasserer dem i hullene på brettet så raskt som mulig, i hvilken som helst rekkefølge til alle hullene er fylt. Deretter, uten å ta en pause, fjerner deltakeren tappene 1 om gangen og returnerer dem så raskt som mulig. Hver deltaker utfører denne oppgaven to ganger med hver hånd separat. Resultatene på begge testene beregnes deretter gjennomsnittet for en samlet oppgavegjennomføringstid.
Baseline frem til uke 12

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Neurocrine Biosciences

Samarbeidspartnere

Takeda

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. november 2017

Primær fullføring (Faktiske)

27. desember 2018

Studiet fullført (Faktiske)

27. desember 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. juli 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. juli 2017

Først lagt ut (Faktiske)

11. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-831-1501
  • U1111-1189-7951 (Registeridentifikator: WHO)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Friedreich Ataxia

Kliniske studier på TAK-831 Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Rwanda

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere