- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT03288103
Leczenie hormonem wzrostu u pacjentów z niedoborem agrekanu (ACAN).
Charakterystyka kliniczna i próba leczenia hormonem wzrostu u pacjentów z niedoborem agrekanu (ACAN)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To jest jednoośrodkowe badanie. Wszyscy uczestnicy będą rekrutowani z USA. Badanie ma na celu rekrutację dzieci przed okresem dojrzewania do włączenia do rocznej próby leczenia hormonem wzrostu. W ramach badania planowane jest również zebranie podczas pierwszej wizyty studyjnej następujących szczegółowych danych fenotypowych: wzrost, masa ciała, ocena układu mięśniowo-szkieletowego, zdjęcia, zdjęcia rentgenowskie (kolana, ręka lewa), rezonans magnetyczny kolan. Uczestnicy będą musieli wrócić do Cincinnati Childrens Hospital Medical Center (CCHMC) na 3 wizyty studyjne w okresie 12 miesięcy. Podczas wizyt kontrolnych uczestnicy zostaną poddani rutynowemu badaniu fizykalnemu/dojrzewania, badaniu stawów, sprawdzeniu parametrów życiowych, zmierzeniu wzrostu/wagi oraz wykonaniu badań laboratoryjnych. Zostanie przeprowadzone badanie dna oka w celu wykrycia oznak ciśnienia wewnątrzczaszkowego. Uczestnicy badania są również zobowiązani do zgłaszania się telefonicznie w zaplanowanych odstępach czasu oraz do pobierania próbki krwi w celu sprawdzenia poziomu insulinopodobnego czynnika wzrostu (IGF1) około 3 miesiące po dacie rozpoczęcia leczenia. Leki towarzyszące, zdarzenia niepożądane będą rejestrowane i aktualizowane podczas wszystkich wizyt w ramach badania i wizyt telefonicznych. Leki będą uzupełniane i wysyłane do uczestnika w razie potrzeby w każdym punkcie kontaktu uzupełniającego. Jeśli uczestnicy rozwijają się wystarczająco dobrze w ciągu pierwszych 12 miesięcy zgodnie z protokołem badania, kwalifikują się do kontynuowania leczenia w trakcie badania przez dodatkowe 2 lata. Będą oni nadal przychodzić do CCHMC co 6 miesięcy na kontrolne wizyty studyjne. Procedury badania pozostaną takie same, jak w przypadku początkowego rocznego badania, z następującymi dodatkami: (1) może być konieczne uzyskanie lokalnych laboratoriów w celu dostosowania dawki, (2) można powtórzyć badanie MRI kolana u uczestników, u których wykryto wczesne objawy choroby stawów na wyjściowym obrazie MRI kolana.
Badanie obejmie również zainteresowanych i dotkniętych chorobą krewnych uczestnika we wspólnym protokole fenotypowania. Uczestnicy ci przyjdą do CCHMC tylko jeden raz, aby zakończyć wizytę fenotypową. Nie jest to wynik badania, ale informacje zebrane z obrazowania zapewnią wgląd w wpływ mutacji ACAN na chrząstkę stawową.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Niedobór ACAN - Pacjenci muszą być heterozygotami pod względem mutacji w genie ACAN. Mutacja zostanie zdefiniowana jako:
a. Heterozygotyczna delecja całego genu lub >1 pełnych eksonów genu b. Dowolna mutacja skracająca, w tym przesunięcie ramki odczytu, mutacje nonsensowne, mutacje miejsca splicingu w obrębie 2 zasad granicy ekson/intron i warianty utraty startu c. Każda mutacja zmiany sensu, która spełnia następujące kryteria: Nie ma go w bazie danych Exome Aggregation Consortium (exac.broadinstitute.org) II. Przewiduje się, że będzie szkodliwy zarówno przez Polyphen2, jak i Sorting Intolerant From Tolerant (SIFT) iii. Oddziela się od fenotypu niskiego wzrostu w rodzinie lub jest mutacją de novo d. Insercje lub delecje w ramce odczytu >1 aminokwasu, np. Insercje lub delecje w ramce odczytu 1 aminokwasu muszą spełniać te same kryteria, co mutacje zmiany sensu. W programach predykcyjnych usunięty aminokwas zostanie zastąpiony alaniną.
f. UWAGA - Dane retrospektywne nie wykazują korelacji między typem mutacji a stopniem niskiego wzrostu. Dlatego wszystkie mutacje spełniające powyższe kryteria zostaną włączone jako pojedyncza grupa.
- Wiek — większy lub równy 2 lata 0 dni. Nie ma określonej górnej granicy wieku, ale początek dojrzewania sprawi, że pacjent nie będzie się kwalifikował.
Przed okresem dojrzewania
- Mężczyźni muszą mieć objętość jąder
- Kobiety muszą mieć stopień Tannera 1 pod względem rozwoju piersi, jak określono w badaniu fizykalnym przeprowadzonym przez endokrynologa dziecięcego w czasie wizyty przesiewowej
- Wiek kostny - Wiek kostny określony metodą Greulicha i Pyle'a musi być równy lub wyższy niż wiek chronologiczny. Wiek kostny zostanie określony podczas wizyty przesiewowej przez jednego scentralizowanego radiologa.
- Poziom insulinopodobnego czynnika wzrostu (IGF-I) w granicach normy dla wieku i płci.
- Możliwość wyrażenia świadomej zgody przed jakimikolwiek czynnościami związanymi z badaniem
- UWAGA – Nie ma określonych kryteriów odchylenia standardowego wzrostu, które można by włączyć do tego badania.
Kryteria wyłączenia:
Wcześniejsze leczenie jedną z następujących terapii:
A. Hormon wzrostu B. Insulinopodobny czynnik wzrostu (IGF-I) C. Analog hormonu uwalniającego gonadotropiny (GnRH) D. Inhibitor aromatazy E. Oksandrolon
- Historia dowolnego rodzaju nowotworu złośliwego
- Fuzja płytek wzrostowych - Zdefiniowana jako wiek kostny metodą Greulicha i Pyle'a wynoszący 13 lat u kobiet i 15 lat u mężczyzn
Przewlekły stan chorobowy, o którym wiadomo, że wpływa na wzrost, w tym między innymi:
A. Mukowiscydoza B. Cukrzyca C. Choroba zapalna jelit D. Celiakia E. Astma wymagająca dziennej dawki steroidu wziewnego > 400 mikrogramów wziewnego budezonidu dziennie lub równoważnej dawki F. Codzienne doustne przyjmowanie glikokortykosteroidów z dowolnego powodu G. Uwaga - zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD) leczony stymulantem oraz niedoczynność tarczycy leczona prawidłowym hormonem tyreotropowym (TSH) NIE wyklucza osoby z udziału w badaniu.
- (BMI)
- Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w przesiewowych badaniach laboratoryjnych, określone przez głównego badacza.
- Znana lub podejrzewana alergia na badane leki, substancje pomocnicze lub produkty pokrewne.
- Przeciwwskazania do badania leków, sformułowane konkretnie tak, jak podano w informacji o przepisywaniu produktu.
- Otrzymanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu 90 dni przed tym badaniem.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Terapia hormonem wzrostu dla uczestników z niedoborem ACAN
Dzieci przed okresem dojrzewania z niedoborem ACAN otrzymujące codzienną dawkę hormonu wzrostu (Norditropin) przez okres 3 lat.
|
Pojedyncza dawka dziennego schematu hormonu wzrostu.
Dawka będzie wynosić 50 mikrogramów/kg mc./dobę.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Szybkość wzrastania po trzech latach leczenia rekombinowanym ludzkim hormonem wzrostu (rhGH)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Uczestnicy obliczyli prędkość wzrastania na podstawie pomiarów wzrostu wykonanych w okresie 36 miesięcy (wizyta wyjściowa do wizyty w 36 miesiącu)
|
36 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Opisz cechy kliniczne niedoboru ACAN
Ramy czasowe: Dane MRI kolana zebrane od wizyty początkowej do 3-letniej wizyty studyjnej
|
Dowody na wczesną patologię stawów widoczne w badaniu MRI dotkniętych chorobą kolan uczestnika oraz częstotliwość dolegliwości stawów, jak udokumentowano w formularzu oceny kolana Międzynarodowego Komitetu Dokumentacji Kolana (IKDC) wypełnianym przez uczestników.
Wyższe wyniki wskazują na więcej wspólnych skarg/problemów.
|
Dane MRI kolana zebrane od wizyty początkowej do 3-letniej wizyty studyjnej
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Philippe Backeljauw, MD, Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2017-1956
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Nordytropina
-
Novo Nordisk A/SAktywny, nie rekrutującyDzieci niskiego wzrostu urodzone jako małe w stosunku do wieku ciążowego (SGA)Francja, Federacja Rosyjska, Stany Zjednoczone, Indie, Hiszpania, Estonia, Japonia, Włochy, Algieria, Austria, Węgry, Irlandia, Izrael, Łotwa, Polska, Serbia, Tajlandia, Ukraina
-
Novo Nordisk A/SZakończonyPrzewlekłą chorobę nerek | Zespół Turnera | Przewlekła niewydolność nerek | Zaburzenia hormonu wzrostu | Niedobór hormonu wzrostu u dzieci | Zaburzenie genetyczne | Systemy dostaw | Problem wzrostu płodu | Mały jak na wiek ciążowyFrancja
-
Gulhane School of MedicineRen-Tıp ART Center, Bursa, TurkeyZakończony
-
Novo Nordisk A/SZakończonyPrzewlekłą chorobę nerek | Zespół Turnera | Przewlekła niewydolność nerek | Zaburzenia hormonu wzrostu | Niedobór hormonu wzrostu u dzieci | Zaburzenie genetyczne | Systemy dostaw | Problem wzrostu płodu | Mały jak na wiek ciążowyFrancja
-
Novo Nordisk A/SZakończonyZaburzenia hormonu wzrostu | Niedobór hormonu wzrostu u dorosłychDania, Szwecja
-
Lumos PharmaAktywny, nie rekrutującyNiedobór hormonu wzrostuStany Zjednoczone, Australia, Izrael, Nowa Zelandia, Polska, Ukraina
-
Novo Nordisk A/SRejestracja na zaproszenieNiedobór hormonu wzrostu u dzieci | Urodzona mała jak na wiek ciążowyNiemcy
-
Novo Nordisk A/SZakończonyZdrowy | Zaburzenie wzrostuStany Zjednoczone
-
Novo Nordisk A/SZakończonyZdrowy | Zaburzenia hormonu wzrostuDania
-
Aarhus University HospitalNovo Nordisk A/SZakończony