Badanie CCX140-B u osób z FSGS

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni lub kobiety w wieku 18-75 lat
2. UPCR ≥ 1 g białka/g kreatyniny (lub przy 113 mg.mmol) podczas badania przesiewowego
3. Rozpoznanie FSGS na podstawie biopsji nerki lub wariantu genetycznego wysokiego ryzyka
4. Rozpoznanie jednego z pierwotnych FSGS na podstawie charakterystycznej histopatologii, wywiadu i przebiegu klinicznego lub FSGS wtórne do wariantów genetycznych związanych ze zwiększonym ryzykiem lub ciężkością.
5. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) >30 ml/min/1,73m2
6. Klinicznie stabilne ciśnienie krwi nieprzekraczające 145/95 mmHg
7. Blokery RAAS muszą być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i przewiduje się, że pozostaną stabilne do 12. tygodnia, chyba że konieczne jest dostosowanie w celu leczenia nadciśnienia.
8. Terapia immunosupresyjna lub immunomodulacyjna musi być stabilna przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i przewiduje się, że pozostanie stabilna do 12. tygodnia badania
9. Glikokortykosteroidy muszą być stabilne przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i przewiduje się, że pozostaną stabilne do 12. tygodnia badania.
10. Obie płcie w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
11. Uczestnicy muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody na piśmie oraz do przestrzegania wymagań protokołu.
12. Osoby badane muszą zostać uznane przez Badacza za odpowiednie pod innymi względami do badania. -

Kryteria wyłączenia:

1. W ciąży lub karmiące
2. Historia transplantacji narządów
3. Na liście oczekujących na przeszczep narządu lub na liście oczekujących na przeszczep narządu w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
4. Przeciwciała monoklonalne anty-CD20 w ciągu 20 miesięcy od badania przesiewowego są wykluczające. Osoby, które stosowały przeciwciała monoklonalne anty-CD20 przed 20. tygodniem, mogą mieć potwierdzone przywrócenie populacji limfocytów B CD20+ do normalnego zakresu
5. Plazmafereza w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego
6. BMI ≥40
7. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym badanego produktu w ciągu 12 tygodni lub 5 okresów półtrwania badania przesiewowego
8. Obecnie na dializie lub prawdopodobnie będzie wymagać dializy podczas zaślepionej fazy leczenia w badaniu.
9. Historia lub obecność jakiejkolwiek postaci raka w ciągu 5 lat od badania przesiewowego, z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego lub raka in situ, takiego jak rak szyjki macicy lub piersi in situ, który został wycięty lub całkowicie wycięty bez dowodów lub nawrotu.
10. Pozytywny wynik testu przesiewowego na obecność wirusa HBV, HCV lub HIV. Osoby, które otrzymały wysoce skuteczną terapię przeciwko HCV, u których wykazano ujemne miana wirusa przez co najmniej 6 miesięcy po przerwaniu leczenia, zostaną uznane za osoby z ujemnym wynikiem testu przesiewowego w kierunku HCV
11. Choroba nerek związana z zaburzeniami innymi niż FSGS, która jest aktywna lub wiąże się ze znacznym ryzykiem progresji w trakcie badania.
12. Zaburzenia związane ze zmianami FSGS.
13. Dowody gruźlicy.
14. Dowody na chorobę wątroby, z wyjątkiem tego, że izolowane podwyższenie INR przy braku innych istotnych nieprawidłowości enzymów wątrobowych można wytłumaczyć leczeniem przeciwzakrzepowym (np. warfaryna)
15. Następujące nieprawidłowości hematologiczne: Hb <8 g/dl, płytki krwi <50 000, ANC <1000 komórek/µl) na początku badania.
16. QTcF większy niż 450 ms.
17. Historia nadużywania alkoholu lub nielegalnych narkotyków lub litu, pamidronianu i interferonu. Rekreacyjne używanie konopi indyjskich nie jest wykluczone tam, gdzie jest to legalne.
18. Historia chorób żołądkowo-jelitowych, które mogą zakłócać przestrzeganie zaleceń dotyczących badanego leku.
19. Znana nadwrażliwość na CCX140-B lub nieaktywne składniki tabletek CCX140-B (w tym celulozę mikrokrystaliczną, skrobię, krospowidon, stearynian magnezu lub dwutlenek krzemu).
20. Historia lub obecność zaburzenia ogólnoustrojowego innego niż FSGS, które wymaga lub oczekuje się, że będzie wymagać ogólnoustrojowych glikokortykoidów lub modulatorów immunologicznych podczas badania; miejscowe lub wziewne glikokortykosteroidy i modulatory odporności nie są wykluczone.
21. Historia lub występowanie jakichkolwiek schorzeń lub chorób, które w opinii badacza mogą narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko udziału w badaniu.
22. Osoby przyjmujące silne induktory CYP3A4 lub silne inhibitory CYP3A4 w ciągu dwóch tygodni przed badaniem przesiewowym.

23. Osoby przyjmujące lit lub interferon; osoby przyjmujące przewlekle niesteroidowe leki przeciwzapalne (NLPZ) (przerywane, tj. sporadyczne stosowanie NLPZ w celu złagodzenia bólu lub gorączki jest odradzane, ale nie jest wykluczone).

    -