Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 pelabresibu (DAK539) i ruxolitinibu w leczeniu włóknienia szpiku (MF) (MANIFEST-3)

10 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Badanie fazy 3, randomizowane, podwójnie ślepe, z aktywnym lekiem kontrolnym, porównujące pelabresib (DAK539) i ruxolitinib z placebo i ruxolitinibiem u dorosłych pacjentów z mielofibrozą, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorem JAK

Celem tego badania klinicznego jest ocena, czy leczenie pelabresibem w połączeniu z ruxolitinibem prowadzi do poprawy wyników klinicznych w porównaniu z samym ruxolitinibem u pacjentów z pierwotną mielofibrozą (PMF), mielofibrozą po czerwienicy prawdziwej (PPV-MF) lub mielofibrozą po nadpłytkowości samoistnej (PET-MF), którzy wcześniej nie otrzymywali terapii inhibitorem kinazy Janus (JAK).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie dla każdego uczestnika składa się z kilku odrębnych okresów: okresu badań przesiewowych, okresu leczenia w badaniu oraz fazy obserwacji po leczeniu.

  1. Okres badań przesiewowych:

    Okres badań przesiewowych trwa do 28 dni przed Cyklem 1 Dniem 1, który oznacza początek leczenia. W tym czasie potwierdza się kwalifikowalność uczestnika do badania, uzyskuje się świadomą zgodę oraz przeprowadza wszystkie wymagane oceny wyjściowe.

  2. Okres leczenia:

    Okres leczenia rozpoczyna się w Cyklu 1 Dniu 1, który jest punktem randomizacji i początkiem leczenia w badaniu. Okres ten trwa do momentu, gdy uczestnik trwale przerwie leczenie w badaniu, co może nastąpić z powodu progresji choroby, niedopuszczalnej toksyczności, wycofania się uczestnika lub innych przyczyn określonych w protokole. W tym okresie uczestnicy otrzymują leki badane w 21-dniowych cyklach, z pelabresibem lub placebo podawanym przez 14 dni oraz ruxolitynibem podawanym w sposób ciągły. Regularne wizyty w ośrodku i oceny są przeprowadzane zgodnie z Harmonogramem Działań.

  3. Okres obserwacji bezpieczeństwa:

    Okres obserwacji bezpieczeństwa trwa 30 dni (z oknem plus minus 3 dni) po tym, jak uczestnik otrzyma ostatnią dawkę pelabresibu lub placebo. W tym okresie uczestnicy są monitorowani pod kątem wszelkich późno pojawiających się zdarzeń niepożądanych lub problemów związanych z bezpieczeństwem, które mogą wystąpić po zaprzestaniu leczenia w badaniu.

  4. Okres obserwacji skuteczności:

    Po obserwacji bezpieczeństwa, wizyty obserwacji skuteczności są planowane co 12 tygodni dla uczestników, u których nie stwierdzono dowodów progresji choroby, co oznacza, że nie udokumentowano progresji splenomegalii lub transformacji białaczkowej i nie rozpoczęto nowej terapii dla mielofibrozy. Celem tej obserwacji jest kontynuacja monitorowania punktów końcowych skuteczności, takich jak obrazowanie śledziony, oceny laboratoryjne i biopsje szpiku kostnego, aż do wystąpienia progresji choroby lub rozpoczęcia nowej terapii.

  5. Okres obserwacji przeżycia:

Gdy uczestnik wejdzie w fazę obserwacji przeżycia, wizyty obserwacyjne są przeprowadzane co 12 tygodni i mogą być wykonywane zdalnie. Faza ta dotyczy uczestników, u których wystąpiła udokumentowana progresja choroby lub którzy rozpoczęli nową terapię dla mielofibrozy. Celem obserwacji przeżycia jest monitorowanie całkowitego przeżycia oraz zbieranie bieżących danych dotyczących stanu choroby i wszelkich późniejszych terapii, które uczestnik może otrzymać.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

460

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Capital Federal, Argentyna, C1114AAN
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Tianjin, Chiny, 300020
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Maharashtra
      • Pune, Maharashtra, Indie, 411006
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 05505
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06591
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 06351
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Korea Południowa, 442-723
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Yangcheon Gu
      • Seoul, Yangcheon Gu, Korea Południowa, 07985
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • New Jersey
      • Berkeley Heights, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07922
        • Rekrutacyjny
        • Summit Medical Group
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lalitha Anand
  • Szwajcaria
      • Basel, Szwajcaria, 4058
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Genolier, Szwajcaria, 1272
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Uczestnicy mają rozpoznanie pierwotnego zwłóknienia szpiku (PMF) lub zwłóknienia szpiku po czerwienicy prawdziwej (post-PV MF) lub zwłóknienia szpiku po nadpłytkowości samoistnej (post-ET MF) zgodnie z Międzynarodową Konsensusową Klasyfikacją (ICC) Nowotworów Mieloidalnych i Ostrych Białaczek 2022
  • Kategoria ryzyka DIPSS pośrednia-1, pośrednia-2 lub wysokiego ryzyka
  • Objetość śledziony ≥ 450 cm3 w badaniu TK lub MRI (odczyt lokalny wystarczający, jeśli nie jest dostępny odczyt centralny)
  • Średni TSS ≥15 w ciągu 7 dni przed randomizacją, z wykorzystaniem MFSAF w. 4.0 (do obliczenia średniej wymagane są co najmniej 4 z 7 ocen TSS)
  • Uczestnicy ze wskaźnikiem sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2
  • Blasty <5% we krwi obwodowej. Ocena blastów we krwi obwodowej jest obowiązkowa podczas kwalifikacji
  • Liczba płytek krwi ≥ 100 x 10^9/L w przypadku braku czynników wzrostu lub transfuzji w ciągu ostatnich 4 tygodni

Kluczowe kryteria wyłączenia:

  • Przebyta splenektomia w dowolnym czasie lub napromienianie śledziony w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Przebyty przeszczep komórek krwiotwórczych lub przewidywany przeszczep komórek krwiotwórczych w ciągu 24 tygodni od daty randomizacji
  • Blasty ≥ 5% w szpiku kostnym, jeśli wyniki są dostępne podczas kwalifikacji, lub wywiad wskazujący na fazę przyspieszoną (AP) lub transformację białaczkową
  • Wywiad wskazujący na nowotwór (inny niż MF, PPV-MF lub PET-MF) w ciągu ostatnich 3 lat wymagający leczenia systemowego
  • Stosowanie jakiegokolwiek zatwierdzonego lub badawczego leku innego niż hydroksymocznik lub anagrelid w leczeniu MF w ciągu 14 dni przed pierwszą dawką leczenia w badaniu lub w ciągu 5 okresów półtrwania leku zatwierdzonego lub badawczego, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
  • Poprzednie leczenie jakimkolwiek inhibitorem JAK lub inhibitorem domeny bromodomeny i domeny zewnątrzterminalnej (BET)

Możliwe są inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1: Pelabresib + Ruxolitinib
Uczestnicy w tej grupie otrzymują pelabresib (DAK539) doustnie raz dziennie przez 14 dni każdego 21-dniowego cyklu, w połączeniu z ruxolitinibem, który jest przyjmowany doustnie dwa razy dziennie przez cały każdy cykl. Uczestnicy mogą kontynuować otrzymywanie leczenia w ramach badania do momentu wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności, progresji choroby lub do momentu, gdy badacz lub uczestnik zdecyduje o przerwaniu leczenia.
Lek: Pelabresib
Tabletki jednowodne pelabresybu
Inne nazwy:
  • DAK539
Lek: Ruxolitynib
Tabletki fosforanu ruxolitynibu
Inne nazwy:
  • INC424
Komparator placebo: Grupa 2: Placebo + Ruxolitinib

Uczestnicy w tej grupie otrzymują dopasowane placebo doustnie raz dziennie przez 14 dni każdego 21-dniowego cyklu, razem z ruxolitynibem, który również jest przyjmowany doustnie dwa razy dziennie przez cały cykl.

Uczestnicy mogą kontynuować leczenie w badaniu do momentu wystąpienia niedopuszczalnej toksyczności, progresji choroby, lub do momentu, gdy badacz lub uczestnik zdecyduje o przerwaniu leczenia.
Lek: Ruxolitynib
Tabletki fosforanu ruxolitynibu
Inne nazwy:
  • INC424
Lek: Placebo
Matches pelabresib

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z odpowiedzią śledzionową (SVR35) według oceny centralnej radiologii w 24. tygodniu u uczestników z wyjściową sumaryczną punktacją objawów (TSS) ≥ 25
Ramy czasowe: Tydzień 24
Odpowiedź śledziony (SVR35) jest definiowana jako osiągnięcie redukcji objętości śledziony o co najmniej 35 procent od wartości wyjściowej do 24. tygodnia, mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT), oraz ocenianej przez scentralizowany przegląd radiologiczny u uczestników z wyjściowym TSS ≥ 25.
Tydzień 24
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitej punktacji objawów (TSS) w 24. tygodniu u uczestników z wartością początkową TSS ≥ 25
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 24
Poprawę objawów w 24. tygodniu definiuje się jako bezwzględną zmianę w stosunku do wartości początkowej w całkowitym wyniku objawów (TSS) w 24. tygodniu, mierzoną za pomocą Formularza Oceny Objawów Mielofibrozy w wersji 4.0 (MFSAF v4.0) u uczestników z początkowym TSS ≥ 25.
Linia wyjściowa, tydzień 24
Liczba uczestników z odpowiedzią śledziony (SVR35) według centralnych odczytów radiologicznych w 24. tygodniu u uczestników z wyjściowym TSS ≥ 15
Ramy czasowe: Tydzień 24
Odpowiedź śledziony (SVR35) definiuje się jako osiągnięcie co najmniej 35-procentowej redukcji objętości śledziony od wartości wyjściowej do 24. tygodnia, mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (TK) i ocenianej przez centralny przegląd radiologiczny u uczestników z wyjściowym TSS ≥ 15.
Tydzień 24
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w łącznym wyniku objawów (TSS) w 24. tygodniu u uczestników z wyjściowym TSS ≥ 15
Ramy czasowe: Wyjściowa, tydzień 24
Poprawa objawów w 24. tygodniu jest zdefiniowana jako bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku objawów (TSS) w 24. tygodniu, mierzona za pomocą Kwestionariusza Oceny Objawów Mielofibrozy w wersji 4.0 (MFSAF v4.0) u uczestników z wyjściowym TSS ≥ 15.
Wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z odpowiedzią śledziony (SVR35) według centralnych odczytów radiologicznych w czasie
Ramy czasowe: Tydzień 12, Tydzień 36, Tydzień 48 i co 12 tygodni do końca badania (średnio 3 lata)
Odpowiedź śledziony (SVR35) w czasie jest definiowana jako osiągnięcie redukcji objętości śledziony o co najmniej 35 procent od wartości wyjściowej do 12 tygodnia, 36 tygodnia, 48 tygodnia i później, mierzonej za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT) i ocenianej przez scentralizowany przegląd radiologiczny.
Tydzień 12, Tydzień 36, Tydzień 48 i co 12 tygodni do końca badania (średnio 3 lata)
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej i procentowa zmiana od wartości początkowej w objętości śledziony w czasie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i co 12 tygodni do końca badania (średnio 3 lata)
Bezwzględna i procentowa zmiana objętości śledziony w stosunku do wartości wyjściowej w czasie zostanie podsumowana za pomocą opisowych statystyk podsumowujących
Linia bazowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i co 12 tygodni do końca badania (średnio 3 lata)
Czas do pierwszej odpowiedzi SVR35
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty pierwszej odpowiedzi SVR35, oceniane do około 3 lat
Czas do pierwszej odpowiedzi SVR35, zdefiniowany jako czas od daty randomizacji do daty pierwszej odpowiedzi SVR35 mierzonej za pomocą MRI (lub tomografii komputerowej), zostanie podsumowany według ramienia leczenia.
Od daty randomizacji do daty pierwszej odpowiedzi SVR35, oceniane do około 3 lat
Czas trwania pierwszej odpowiedzi SVR35
Ramy czasowe: Od pierwszej odpowiedzi SVR35 do utraty odpowiedzi, oceniane do około 3 lat
Czas trwania pierwszej odpowiedzi SVR35 zdefiniowany jako czas od pierwszej odpowiedzi SVR35 do utraty odpowiedzi dla każdego uczestnika, który osiągnie SVR35 w dowolnym momencie.
Od pierwszej odpowiedzi SVR35 do utraty odpowiedzi, oceniane do około 3 lat
Liczba uczestników z odpowiedzią TSS50 w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24
Odpowiedź w zakresie objawów zdefiniowana jako osiągnięcie ≥ 50% redukcji całkowitej punktacji objawów (TSS50) od wartości wyjściowej do 24. tygodnia mierzonej za pomocą MFSAF v4.0
Tydzień 24
Liczba uczestników z odpowiedzią TSS50 w czasie
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 12 tydzień, 24 tydzień, 36 tydzień, 48 tydzień i co 12 tygodni aż do zakończenia badania (średnio 3 lata)
Odpowiedź na objawy zdefiniowana jako osiągnięcie ≥ 50% redukcji całkowitej punktacji objawów (TSS50) od wartości wyjściowej do 12. tygodnia, 36. tygodnia, 48. tygodnia i później, mierzonej za pomocą MFSAF v4.0
Wartość wyjściowa, 12 tydzień, 24 tydzień, 36 tydzień, 48 tydzień i co 12 tygodni aż do zakończenia badania (średnio 3 lata)
Bezwzględna i procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali TSS w czasie
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i co 12 tygodni do końca badania (średnio 3 lata)
Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej oraz procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w skali TSS w czasie
Linia wyjściowa, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i co 12 tygodni do końca badania (średnio 3 lata)
Czas do pierwszej odpowiedzi TSS50
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty pierwszej odpowiedzi TSS50, oceniane do około 3 lat
Czas do pierwszej odpowiedzi TSS50 zdefiniowany jako czas od daty randomizacji do daty pierwszej odpowiedzi TSS50 mierzonej za pomocą kwestionariusza MFSAF w wersji 4.0.
Od daty randomizacji do daty pierwszej odpowiedzi TSS50, oceniane do około 3 lat
Czas trwania odpowiedzi TSS50
Ramy czasowe: Od pierwszej odpowiedzi TSS50 do utraty odpowiedzi, oceniano przez okres do około 3 lat
Czas trwania odpowiedzi TSS50 zdefiniowany jako czas od pierwszej odpowiedzi TSS50 do utraty odpowiedzi dla każdego uczestnika, który osiągnie TSS50 w dowolnym momencie.
Od pierwszej odpowiedzi TSS50 do utraty odpowiedzi, oceniano przez okres do około 3 lat
Podwójna odpowiedź (SVR35 + TSS50)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i co 12 tygodni do końca badania (średnio 3 lata)
Odpowiedź podwójna definiowana jest jako osiągnięcie zarówno ≥ 35% redukcji objętości śledziony (SVR35), jak i ≥ 50% redukcji całkowitego wyniku objawów (TSS50) od wartości wyjściowej do 12., 24., 36., 48. tygodnia i co 12 tygodni następnie, przy czym SVR mierzone jest za pomocą MRI (lub tomografii komputerowej) i oceniane przez centralny odczyt radiologiczny, a TSS mierzone jest za pomocą MFSAF w wersji 4.0.
Punkt wyjściowy, tydzień 12, tydzień 24, tydzień 36, tydzień 48 i co 12 tygodni do końca badania (średnio 3 lata)
Odpowiedź hemoglobiny
Ramy czasowe: 12 kolejnych tygodni (ruchome okno) do 7 dni po ostatniej dawce pelabresibu/placebo
Odpowiedź hemoglobiny zdefiniowana jako średni wzrost hemoglobiny o ≥1,5 g/dL od wartości wyjściowej w dowolnym 12-tygodniowym średnim stężeniu hemoglobiny.
12 kolejnych tygodni (ruchome okno) do 7 dni po ostatniej dawce pelabresibu/placebo
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej hemoglobiny w czasie
Ramy czasowe: Do 7 dni po ostatniej dawce pelabresibu/placebo
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej hemoglobiny w czasie zostanie podsumowana przy użyciu statystyk opisowych.
Do 7 dni po ostatniej dawce pelabresibu/placebo
Odpowiedź na anemię w czasie
Ramy czasowe: Do 7 dni po ostatniej dawce pelabresib/placebo
Odpowiedź na anemię (odpowiedź główna, odpowiedź mniejsza, stabilna anemia, postępująca anemia) zgodnie z proponowanymi kryteriami IWG-ELN 2024 u uczestników z anemią zależną od transfuzji i niezależną od transfuzji (Tefferi i in. 2024).
Do 7 dni po ostatniej dawce pelabresib/placebo
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od dnia randomizacji do dnia śmierci z dowolnej przyczyny, oceniane przez około 3 lata
Całkowite przeżycie (OS) definiowane jako czas od daty randomizacji do daty zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.
Od dnia randomizacji do dnia śmierci z dowolnej przyczyny, oceniane przez około 3 lata
Przeżycie wolne od progresji (PFS)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty udokumentowanej progresji choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane do około 3 lat
Czas przeżycia wolnego od progresji (PFS) definiowany jako okres od daty randomizacji do daty udokumentowanej progresji choroby lub śmierci z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, które zdarzenie nastąpi wcześniej.
Od daty randomizacji do daty udokumentowanej progresji choroby lub śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane do około 3 lat
Bezbiałaczkowe przeżycie (LFS)
Ramy czasowe: Od daty randomizacji do daty transformacji białaczkowej lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane przez około 3 lata
Bezleukemiczne przeżycie (LFS) definiuje się jako czas od daty randomizacji do daty transformacji białaczkowej lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.
Od daty randomizacji do daty transformacji białaczkowej lub zgonu z dowolnej przyczyny, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej, oceniane przez około 3 lata
Wskaźnik częstości występowania z uwzględnieniem ekspozycji (EAIR) u uczestników z transformacją białaczkową
Ramy czasowe: Przez cały okres trwania badania (średnio 3 lata)
WSZ uczestników z transformacją białaczkową to wskaźnik, w jakim to zdarzenie występuje, skorygowany o rzeczywisty czas, w którym uczestnicy byli narażeni na działanie badanego leku (leków).
Przez cały okres trwania badania (średnio 3 lata)
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami (NZ) i poważnymi niepożądanymi zdarzeniami (PNZ)
Ramy czasowe: Do 30 dni po ostatniej dawce pelabresibu/placebo
Częstość występowania działań niepożądanych według rodzaju, częstotliwości i ciężkości, ocenianych zgodnie z wersją 5.0 NCI CTCAE.
Do 30 dni po ostatniej dawce pelabresibu/placebo
Stężenia plazmatyczne pelabresibu
Ramy czasowe: Cykl 1: Dzień 1 (0/przed podaniem i 0.5 po podaniu), Dzień 7 (0/przed podaniem), Dzień 14 (0/przed podaniem, 2 i 5 godzin po podaniu). 1 cykl = 21 dni.
Próbki krwi do farmakokinetyki (PK) pelabresibu będą pobierane i oceniane u wszystkich uczestników na wszystkich poziomach dawek oraz podsumowane z użyciem statystyki opisowej.
Cykl 1: Dzień 1 (0/przed podaniem i 0.5 po podaniu), Dzień 7 (0/przed podaniem), Dzień 14 (0/przed podaniem, 2 i 5 godzin po podaniu). 1 cykl = 21 dni.
Maksymalne stężenie pelabresibu w osoczu (Cmax) obserwowane u uczestników z Chin i Japonii
Ramy czasowe: Cykl 1, dzień 14 (0/przed podaniem dawki, 0.5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki). 1 cykl = 21 dni.
Próbki krwi żylnej zostaną pobrane w celu scharakteryzowania farmakokinetyki u podgrupy uczestników zarejestrowanych w Chinach i Japonii. Cmax zostanie zestawiony i podsumowany za pomocą statystyk opisowych.
Cykl 1, dzień 14 (0/przed podaniem dawki, 0.5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki). 1 cykl = 21 dni.
Czas do maksymalnego stężenia osoczowego (Tmax) pelabresibu u uczestników zarejestrowanych w Chinach i Japonii
Ramy czasowe: Cykl 1 Dzień 14 (0/Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki). 1 cykl = 21 dni.
Próbki krwi żylnej zostaną pobrane w celu scharakteryzowania farmakokinetyki u podgrupy uczestników zarejestrowanych w Chinach i Japonii. Tmax zostanie przedstawiony i podsumowany przy użyciu statystyki opisowej.
Cykl 1 Dzień 14 (0/Przed podaniem dawki, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu dawki). 1 cykl = 21 dni.
Obszar pod krzywą stężenie-czas w przedziale dawkowania (AUCtau) pelabresibu u uczestników zarejestrowanych w Chinach i Japonii
Ramy czasowe: Cykl 1 Dzień 14 (0/Przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu). 1 cykl = 21 dni.
Próbki pełnej krwi żylnej zostaną pobrane w celu scharakteryzowania farmakokinetyki w podgrupie uczestników zarejestrowanych w Chinach i Japonii. AUCtau zostanie przedstawione i podsumowane przy użyciu statystyk opisowych.
Cykl 1 Dzień 14 (0/Przed podaniem, 0,5, 1, 2, 4 i 6 godzin po podaniu). 1 cykl = 21 dni.
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w czasie zmęczenia mierzona za pomocą kwestionariusza PROMIS SF v1.0 Fatigue 7a
Ramy czasowe: Początkowa, raz w tygodniu od cykli 1 do 9 (każdy cykl trwa 21 dni), dzień 1 każdego nieparzystego cyklu następnie, w ciągu 7 dni od ostatniej dawki pelabresibu/placebo oraz w 12 tygodni po ostatniej dawce pelabresibu/placebo

PROMIS Short Form wersja 1.0 Fatigue 7a to ankieta składająca się z siedmiu pytań, która mierzy, jak bardzo zmęczenie wpłynęło na osobę w ciągu ostatniego tygodnia. Każde pytanie jest oceniane od „Nigdy” do „Zawsze” w pięciostopniowej skali. Łączny wynik jest przeliczany na wynik standaryzowany, gdzie średnia wynosi 50, a odchylenie standardowe 10.

Niższy wynik oznacza mniejsze zmęczenie i minimalny wpływ na codzienne życie, natomiast wyższy wynik wskazuje na bardziej nasilone zmęczenie i większe zakłócenie codziennych aktywności.
Początkowa, raz w tygodniu od cykli 1 do 9 (każdy cykl trwa 21 dni), dzień 1 każdego nieparzystego cyklu następnie, w ciągu 7 dni od ostatniej dawki pelabresibu/placebo oraz w 12 tygodni po ostatniej dawce pelabresibu/placebo
Zmiana od wartości wyjściowej w czasie w zakresie ogólnej jakości życia i skal funkcjonalnych mierzonych za pomocą kwestionariusza EORTC QLQ-C30
Ramy czasowe: Linia wyjściowa, dzień 1 każdego cyklu od Cyklu 1 do 9 (każdy cykl trwa 21 dni), dzień 1 każdego nieparzystego cyklu następnie, w ciągu 7 dni od ostatniej dawki pelabresibu/placebo oraz po 12 tygodniach od ostatniej dawki pelabresibu/placebo

Europejska Organizacja ds. Badań i Leczenia Raka – Kwestionariusz Jakości Życia Podstawowy 30 (EORTC QLQ-C30) mierzy ogólną jakość życia oraz kluczowe obszary funkcjonowania u osób z nowotworami, w tym funkcjonowanie fizyczne, zawodowe, emocjonalne, poznawcze i społeczne.

Punkty są oceniane w skali od 1 (wcale nie) do 4 (bardzo), z wyjątkiem ogólnej skali jakości życia, która stosuje skalę od 1 do 7.

Wyniki są przeliczane na skalę od 0 do 100.

Wyższe wyniki wskazują na lepsze funkcjonowanie i jakość życia, podczas gdy niższe odzwierciedlają gorsze funkcjonowanie i samopoczucie.
Linia wyjściowa, dzień 1 każdego cyklu od Cyklu 1 do 9 (każdy cykl trwa 21 dni), dzień 1 każdego nieparzystego cyklu następnie, w ciągu 7 dni od ostatniej dawki pelabresibu/placebo oraz po 12 tygodniach od ostatniej dawki pelabresibu/placebo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 maja 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

27 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

11 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CDAK539A12303
  • 2025-523555-66-00 (Identyfikator rejestru: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym zewnętrznym badaczom dostępu do danych na poziomie pacjenta oraz wspierających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są recenzowane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie udostępniane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z tego badania odbywa się zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotne zwłóknienie szpiku (PMF)

Badania kliniczne na Pelabresib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Finland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj