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Eine Phase-3-Studie mit Pelabresib (DAK539) und Ruxolitinib bei Myelofibrose (MF) (MANIFEST-3)

3. Juni 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Phase-3-, randomisierte, doppelblinde, aktivkontrollierte Studie mit Pelabresib (DAK539) und Ruxolitinib im Vergleich zu Placebo und Ruxolitinib bei erwachsenen Patienten mit Myelofibrose, die JAK-Inhibitor-naiv sind

Der Zweck dieser Studie ist es zu bewerten, ob die Behandlung mit Pelabresib in Kombination mit Ruxolitinib im Vergleich zu Ruxolitinib allein bei Patienten mit primärer Myelofibrose (PMF), Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose (PPV-MF) oder Post-essentieller Thrombozythämie-Myelofibrose (PET-MF), die zuvor keine Januskinase (JAK)-Inhibitortherapie erhalten haben, zu verbesserten klinischen Ergebnissen führt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Studie für jeden Teilnehmer besteht aus mehreren unterschiedlichen Phasen: einer Screening-Phase, einer Studienbehandlungsphase und einer Nachbeobachtungsphase nach der Behandlung.

  1. Screening-Phase:

    Die Screening-Phase dauert bis zu 28 Tage vor Zyklus 1 Tag 1, dem Beginn der Behandlung. Während dieser Zeit wird die Eignung des Teilnehmers für die Studie bestätigt, die Einwilligung nach Aufklärung eingeholt und alle erforderlichen Basisuntersuchungen abgeschlossen.

  2. Behandlungsphase:

    Die Behandlungsphase beginnt am Zyklus 1 Tag 1, dem Zeitpunkt der Randomisierung und dem Start der Studienbehandlung. Diese Phase dauert an, bis der Teilnehmer die Studienbehandlung endgültig abbricht, was aufgrund von Krankheitsfortschritt, inakzeptabler Toxizität, Rückzug des Teilnehmers oder anderen im Studienprotokoll festgelegten Gründen erfolgen kann. Während dieser Phase erhalten die Teilnehmer Studienmedikamente in 21-Tage-Zyklen, wobei Pelabresib oder Placebo über 14 Tage verabreicht werden und Ruxolitinib kontinuierlich gegeben wird. Regelmäßige Studienortbesuche und Untersuchungen werden gemäß dem Zeitplan der Aktivitäten durchgeführt.

  3. Sicherheits-Nachbeobachtungsphase:

    Die Sicherheits-Nachbeobachtungsphase erstreckt sich über 30 Tage (mit einem Fenster von plus oder minus 3 Tagen) nachdem der Teilnehmer die letzte Dosis Pelabresib oder Placebo erhalten hat. Während dieser Phase werden die Teilnehmer auf etwaige verzögert auftretende unerwünschte Ereignisse oder Sicherheitsbedenken überwacht, die nach Beendigung der Studienbehandlung auftreten können.

  4. Wirksamkeits-Nachbeobachtungsphase:

    Anschließend an die Sicherheitsnachbeobachtung sind Wirksamkeits-Nachbeobachtungsvisiten alle 12 Wochen für Teilnehmer geplant, die keine Anzeichen eines Krankheitsfortschritts gezeigt haben, d.h. es liegt kein dokumentierter Fortschritt der Splenomegalie oder leukämischen Transformation vor und es wurde keine neue Therapie für die Myelofibrose begonnen. Der Zweck dieser Nachbeobachtung ist die fortgesetzte Überwachung von Wirksamkeitsendpunkten wie Milz-Bildgebung, Laboruntersuchungen und Knochenmarkbiopsien, bis entweder ein Krankheitsfortschritt eintritt oder eine neue Therapie begonnen wird.

  5. Überlebens-Nachbeobachtungsphase:

Sobald ein Teilnehmer in die Überlebens-Nachbeobachtungsphase eintritt, werden Nachbeobachtungsvisiten alle 12 Wochen durchgeführt und können remote erfolgen. Diese Phase gilt für Teilnehmer, die einen dokumentierten Krankheitsfortschritt erlebt haben oder eine neue Therapie für Myelofibrose begonnen haben. Ziel der Überlebensnachbeobachtung ist die Überwachung des Gesamtüberlebens und die Sammlung fortlaufender Daten zum Krankheitsstatus und etwaigen nachfolgenden Therapien, die der Teilnehmer erhalten könnte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

460

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Tianjin, China, 300020
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4058
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Genolier, Schweiz, 1272
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 03080
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 05505
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 06591
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Südkorea, 06351
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Gyeonggi-do
      • Suwon, Gyeonggi-do, Südkorea, 442-723
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Yangcheon Gu
      • Seoul, Yangcheon Gu, Südkorea, 07985
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Berkeley Heights, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07922
        • Rekrutierung
        • Summit Medical Group
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lalitha Anand

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer haben eine Diagnose von primärer Myelofibrose (PMF) oder post-polycythaemia vera-Myelofibrose (post-PV MF) oder post-essentieller Thrombozythämie-Myelofibrose (post-ET MF) gemäß der International Consensus Classification (ICC) of Myeloid Neoplasms and Acute Leukemias 2022
  • DIPSS-Risikokategorie von intermediate-1, intermediate-2 oder high-risk
  • Milzvolumen ≥ 450 cm³ mittels CT- oder MRT-Scan (lokale Auswertung ausreichend, wenn keine zentrale Auswertung verfügbar ist)
  • Durchschnittlicher TSS von ≥15 innerhalb von 7 Tagen vor der Randomisierung, ermittelt mit MFSAF v. 4.0 (mindestens 4 von 7 TSS-Bewertungen für die Durchschnittsberechnung erforderlich)
  • Teilnehmer mit einem Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance-Status-Score von 0, 1 oder 2
  • Blasten <5 % im peripheren Blut. Die Beurteilung von Blasten im peripheren Blut ist bei der Screening-Untersuchung obligatorisch
  • Thrombozytenzahl ≥ 100 × 10⁹/L ohne Wachstumsfaktoren oder Transfusionen in den vorangegangenen 4 Wochen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Frühere Splenektomie zu irgendeinem Zeitpunkt oder Milzbestrahlung in den letzten 6 Monaten
  • Frühere hämatopoetische Zelltransplantation oder Teilnehmer, bei denen innerhalb von 24 Wochen nach dem Randomisierungsdatum eine hämatopoetische Zelltransplantation erwartet wird
  • Blasten ≥ 5 % im Knochenmark, falls Ergebnisse beim Screening verfügbar sind, oder Vorgeschichte einer akzelerierten Phase (AP) oder leukämischen Transformation
  • Vorgeschichte einer malignen Erkrankung (außer MF, PPV-MF oder PET-MF) in den letzten 3 Jahren, die eine systemische Behandlung erforderte
  • Einnahme eines zugelassenen oder experimentellen Wirkstoffs (außer Hydroxyharnstoff oder Anagrelid) zur Behandlung von MF innerhalb von 14 Tagen vor der ersten Dosis der Studienbehandlung oder innerhalb von 5 Halbwertszeiten des zugelassenen oder experimentellen Wirkstoffs, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Frühere Behandlung mit einem JAK-Inhibitor oder Bromodomain and extraterminal domain (BET)-Inhibitor

Weitere protokollspezifische Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1: Pelabresib + Ruxolitinib
Teilnehmer in diesem Arm erhalten Pelabresib (DAK539) oral einmal täglich für 14 Tage jedes 21-Tage-Zyklus, in Kombination mit Ruxolitinib, das oral zweimal täglich während jedes Zyklus eingenommen wird. Teilnehmer können die Studientherapie fortsetzen, bis sie eine inakzeptable Toxizität, Krankheitsprogression erfahren oder bis entweder der Prüfarzt oder der Teilnehmer beschließt, die Behandlung abzubrechen.
Arzneimittel: Pelabresib
Pelabresib-Monohydrat-Tabletten
Andere Namen:
  • DAK539
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinibphosphat-Tabletten
Andere Namen:
  • INC424
Placebo-Komparator: Arm 2: Placebo + Ruxolitinib

Teilnehmer in diesem Studienarm erhalten ein passendes Placebo einmal täglich oral über 14 Tage jedes 21-Tage-Zyklus, zusammen mit Ruxolitinib, das ebenfalls oral zweimal täglich während jedes Zyklus eingenommen wird.

Teilnehmer können die Studientherapie fortsetzen, bis sie eine inakzeptable Toxizität, Krankheitsprogression erfahren oder bis entweder der Prüfarzt oder der Teilnehmer beschließt, die Behandlung abzubrechen.
Arzneimittel: Ruxolitinib
Ruxolitinibphosphat-Tabletten
Andere Namen:
  • INC424
Arzneimittel: Placebo
Passt zu Pelabresib

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Milzansprechen (SVR35) laut zentraler radiologischer Auswertung in Woche 24 bei Teilnehmern mit einem Ausgangsgesamt-Symptomscore (TSS) ≥ 25
Zeitfenster: Woche 24
Die Milzreaktion (SVR35) ist definiert als das Erreichen einer Verringerung des Milzvolumens um mindestens 35 Prozent vom Ausgangswert bis zur Woche 24, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT) oder Computertomographie (CT) und bewertet durch eine zentralisierte radiologische Überprüfung bei Teilnehmern mit einem Ausgangswert TSS ≥ 25.
Woche 24
Absolute Änderung des Gesamtsymptomwerts (TSS) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 24 bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-TSS ≥ 25
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Die Symptomverbesserung in Woche 24 ist definiert als die absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtsymptomscore (TSS) in Woche 24, gemessen mit dem Myelofibrose-Symptom-Bewertungsbogen Version 4.0 (MFSAF v4.0) bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-TSS ≥ 25.
Baseline, Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit Milzansprechen (SVR35) laut zentraler radiologischer Auswertung in Woche 24 bei Teilnehmern mit einem Baseline-TSS ≥ 15
Zeitfenster: Woche 24
Spleen Response (SVR35) ist definiert als eine Verringerung des Milzvolumens von mindestens 35 Prozent vom Ausgangswert bis Woche 24, gemessen durch Magnetresonanztomographie (MRT) oder Computertomographie (CT) und bewertet durch eine zentralisierte radiologische Überprüfung bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-TSS ≥ 15.
Woche 24
Absolute Veränderung vom Ausgangswert im Gesamtsymptomscore (TSS) in Woche 24 bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-TSS ≥ 15
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 24
Die Symptomverbesserung in Woche 24 ist definiert als die absolute Veränderung gegenüber dem Ausgangswert des Gesamtsymptomwerts (TSS) in Woche 24, gemessen mit dem Myelofibrosis Symptom Assessment Form Version 4.0 (MFSAF v4.0) bei Teilnehmern mit einem Ausgangs-TSS ≥ 15.
Ausgangswert, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Milzansprechen (SVR35) gemäß zentraler radiologischer Auswertungen im Zeitverlauf
Zeitfenster: Woche 12, Woche 36, Woche 48 und alle 12 Wochen danach bis Studienende (durchschnittlich 3 Jahre)
Spleen Response (SVR35) über die Zeit ist definiert als das Erreichen einer Verringerung des Milzvolumens um mindestens 35 Prozent vom Ausgangswert bis Woche 12, Woche 36, Woche 48 und danach, gemessen mittels Magnetresonanztomographie (MRT) oder Computertomographie (CT), und bewertet durch eine zentralisierte radiologische Überprüfung.
Woche 12, Woche 36, Woche 48 und alle 12 Wochen danach bis Studienende (durchschnittlich 3 Jahre)
Absolute Veränderung vom Ausgangswert und prozentuale Veränderung vom Ausgangswert des Milzvolumens über die Zeit
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und alle 12 Wochen danach bis zum Ende der Studie (im Durchschnitt 3 Jahre)
Absolute und prozentuale Veränderungen des Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf werden mit deskriptiven Statistiken zusammengefasst
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und alle 12 Wochen danach bis zum Ende der Studie (im Durchschnitt 3 Jahre)
Zeit bis zur ersten SVR35-Antwort
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten SVR35-Antwort, ausgewertet über etwa 3 Jahre
Die Zeit bis zum ersten SVR35-Ansprechen, definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des ersten SVR35-Ansprechens gemessen durch MRT (oder CT-Scan), wird nach Behandlungsarm zusammengefasst.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten SVR35-Antwort, ausgewertet über etwa 3 Jahre
Dauer der ersten SVR35-Antwort
Zeitfenster: Vom ersten SVR35-Ansprechen bis zum Verlust des Ansprechens, bewertet bis zu etwa 3 Jahren
Dauer der ersten SVR35-Reaktion, definiert als die Zeit von der ersten SVR35-Reaktion bis zum Verlust der Reaktion für jeden Teilnehmer, der zu irgendeinem Zeitpunkt SVR35 erreicht.
Vom ersten SVR35-Ansprechen bis zum Verlust des Ansprechens, bewertet bis zu etwa 3 Jahren
Anzahl der Teilnehmer mit TSS50-Ansprechen in Woche 24
Zeitfenster: Woche 24
Symptomansprechen definiert als Erreichen einer ≥ 50 %igen Reduktion des Gesamtsymptom-Scores (TSS50) vom Ausgangswert bis zur Woche 24, gemessen mit dem MFSAF v4.0
Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit TSS50-Antwort im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und alle 12 Wochen danach bis Studienende (durchschnittlich 3 Jahre)
Symptomantwort definiert als das Erreichen einer ≥ 50%igen Reduktion des Gesamtsymptom-Scores (TSS50) von Baseline bis Woche 12, Woche 36, Woche 48 und danach, gemessen durch den MFSAF v4.0
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und alle 12 Wochen danach bis Studienende (durchschnittlich 3 Jahre)
Absolute und prozentuale Veränderung des TSS gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und alle 12 Wochen danach bis zum Studienende (durchschnittlich 3 Jahre)
Absolute Veränderung vom Ausgangswert und prozentuale Veränderung vom Ausgangswert im TSS über die Zeit
Baseline, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und alle 12 Wochen danach bis zum Studienende (durchschnittlich 3 Jahre)
Zeit bis zur ersten TSS50-Antwort
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des ersten TSS50-Ansprechens, bewertet bis zu ungefähr 3 Jahren
Zeit bis zur ersten TSS50-Reaktion, definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten TSS50-Reaktion gemessen durch den MFSAF v4.0.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des ersten TSS50-Ansprechens, bewertet bis zu ungefähr 3 Jahren
Dauer der TSS50-Reaktion
Zeitfenster: Vom ersten TSS50-Ansprechen bis zum Verlust des Ansprechens, bewertet bis zu etwa 3 Jahren
Dauer der TSS50-Reaktion, definiert als die Zeit von der ersten TSS50-Reaktion bis zum Verlust der Reaktion bei jedem Teilnehmer, der zu irgendeinem Zeitpunkt TSS50 erreicht.
Vom ersten TSS50-Ansprechen bis zum Verlust des Ansprechens, bewertet bis zu etwa 3 Jahren
Duale Response (SVR35 + TSS50)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und danach alle 12 Wochen bis Studienende (durchschnittlich 3 Jahre)
Dual Response ist definiert als das Erreichen einer ≥ 35%igen Reduktion des Milzvolumens (SVR35) und einer ≥ 50%igen Reduktion des Gesamtsymptom-Scores (TSS50) vom Ausgangswert bis Woche 12, 24, 36, 48 und alle 12 Wochen danach, wobei SVR mittels MRT (oder CT-Scan) gemessen und durch zentrale radiologische Auswertung beurteilt wird und TSS mittels MFSAF v4.0 gemessen wird.
Ausgangswert, Woche 12, Woche 24, Woche 36, Woche 48 und danach alle 12 Wochen bis Studienende (durchschnittlich 3 Jahre)
Hämoglobin-Ansprechen
Zeitfenster: 12 aufeinanderfolgende Wochen (rollierendes Fenster) bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Hämoglobinansprechen definiert als ein durchschnittlicher Anstieg des Hämoglobins von ≥1,5 g/dL gegenüber dem Ausgangswert in jeder 12-wöchigen mittleren Hämoglobinkonzentration.
12 aufeinanderfolgende Wochen (rollierendes Fenster) bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Veränderung des Hämoglobinwerts im Vergleich zum Ausgangswert über die Zeit
Zeitfenster: Bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Die Veränderung des Hämoglobinwerts gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf wird mithilfe deskriptiver Zusammenfassungsstatistiken dargestellt.
Bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Anämie-Ansprechen im Zeitverlauf
Zeitfenster: Bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Anämie-Ansprechen (Hauptansprechen, Nebenansprechen, stabile Anämie, progressive Anämie) gemäß den vorgeschlagenen IWG-ELN-Kriterien 2024 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger und nicht-transfusionsabhängiger Anämie (Tefferi et al 2024).
Bis zu 7 Tage nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des Todes aus jeglicher Ursache, bewertet für bis zu etwa 3 Jahre
Gesamtüberleben (OS), definiert als die Zeit vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des Todes aus jeglicher Ursache.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum des Todes aus jeglicher Ursache, bewertet für bis zu etwa 3 Jahre
Progressionsfreies Überleben (PFS)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der dokumentierten Krankheitsprogression oder Tod aus jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt, bewertet bis zu ungefähr 3 Jahre
Progressionsfreies Überleben (PFS), definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum dokumentierten Krankheitsprogress oder Tod aus jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der dokumentierten Krankheitsprogression oder Tod aus jeglicher Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt, bewertet bis zu ungefähr 3 Jahre
Leukämie-freies Überleben (LFS)
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der leukämischen Transformation oder dem Tod aus beliebiger Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt, bewertet bis zu etwa 3 Jahren
Das leukämiefreie Überleben (LFS) ist definiert als die Zeit vom Tag der Randomisierung bis zum Tag der leukämischen Transformation oder dem Tod aus irgendeiner Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt.
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der leukämischen Transformation oder dem Tod aus beliebiger Ursache, je nachdem, was zuerst eintritt, bewertet bis zu etwa 3 Jahren
Expositionsbereinigte Inzidenzrate (EAIR) von Teilnehmern mit leukämischer Transformation
Zeitfenster: Während des gesamten Studienabschlusses (durchschnittlich 3 Jahre)
Die EAIR der Teilnehmer mit leukämischer Transformation ist die Rate, mit der dieses Ereignis auftritt, bereinigt um die tatsächliche Zeit, die die Teilnehmer dem Studienmedikament(en) ausgesetzt waren.
Während des gesamten Studienabschlusses (durchschnittlich 3 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SUE)
Zeitfenster: Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Inzidenz unerwünschter Ereignisse nach Typ, Häufigkeit und Schweregrad, bewertet nach NCI CTCAE Version 5.0.
Bis zu 30 Tage nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Pelabresib-Plasmakonzentrationen
Zeitfenster: Zyklus 1: Tag 1 (0/Vor der Dosis und 0,5 nach der Dosis), Tag 7 (0/Vor der Dosis), Tag 14 (0/Vor der Dosis, 2 und 5 Stunden nach der Dosis). 1 Zyklus = 21 Tage.
Blutproben für die Pharmakokinetik (PK) von Pelabresib werden bei allen Teilnehmern auf allen Dosisstufen entnommen und ausgewertet und mittels deskriptiver Statistik zusammengefasst.
Zyklus 1: Tag 1 (0/Vor der Dosis und 0,5 nach der Dosis), Tag 7 (0/Vor der Dosis), Tag 14 (0/Vor der Dosis, 2 und 5 Stunden nach der Dosis). 1 Zyklus = 21 Tage.
Maximale beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Pelabresib bei Teilnehmern in China und Japan
Zeitfenster: Zyklus 1 Tag 14 (0/Prä-Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis). 1 Zyklus = 21 Tage.
Bei einer Teilgruppe der in China und Japan eingeschriebenen Teilnehmer werden venöse Vollblutproben zur pharmakokinetischen Charakterisierung entnommen. Cmax wird aufgeführt und mit deskriptiven Statistiken zusammengefasst.
Zyklus 1 Tag 14 (0/Prä-Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis). 1 Zyklus = 21 Tage.
Zeit bis zur maximalen beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von Pelabresib bei Teilnehmern in China und Japan
Zeitfenster: Zyklus 1 Tag 14 (0/Prä-Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis). 1 Zyklus = 21 Tage.
Venöse Vollblutproben werden für die pharmakokinetische Charakterisierung bei einer Untergruppe der in China und Japan eingeschriebenen Teilnehmer entnommen. Tmax wird aufgeführt und mit deskriptiven Statistiken zusammengefasst.
Zyklus 1 Tag 14 (0/Prä-Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis). 1 Zyklus = 21 Tage.
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve über ein Dosierungsintervall (AUCtau) von Pelabresib bei Teilnehmern in China und Japan
Zeitfenster: Zyklus 1 Tag 14 (0/Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis). 1 Zyklus = 21 Tage.
Bei einer Untergruppe der in China und Japan eingeschriebenen Teilnehmer werden venöse Vollblutproben zur pharmakokinetischen Charakterisierung entnommen. AUCtau wird aufgelistet und mit deskriptiven Statistiken zusammengefasst.
Zyklus 1 Tag 14 (0/Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4 und 6 Stunden nach der Dosis). 1 Zyklus = 21 Tage.
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Verlauf der Müdigkeit gemessen mit PROMIS SF v1.0 Fatigue 7a
Zeitfenster: Baseline, einmal pro Woche von Zyklus 1 bis 9 (jeder Zyklus dauert 21 Tage), Tag 1 jedes ungeraden Zyklus danach, innerhalb von 7 Tagen nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo und 12 Wochen nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo

Die PROMIS-Kurzform Version 1.0 Fatigue 7a ist ein sieben Fragen umfassender Fragebogen, der misst, wie sehr Müdigkeit eine Person in der vergangenen Woche beeinflusst hat. Jede Frage wird auf einer fünfstufigen Skala von "Nie" bis "Immer" bewertet. Der Gesamtscore wird in einen standardisierten Score umgewandelt, bei dem der Durchschnitt 50 und die Standardabweichung 10 beträgt.

Ein niedrigerer Score bedeutet weniger Müdigkeit und minimale Auswirkungen auf das tägliche Leben, während ein höherer Score auf stärkere Müdigkeit und größere Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten hinweist.
Baseline, einmal pro Woche von Zyklus 1 bis 9 (jeder Zyklus dauert 21 Tage), Tag 1 jedes ungeraden Zyklus danach, innerhalb von 7 Tagen nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo und 12 Wochen nach der letzten Dosis von Pelabresib/Placebo
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im zeitlichen Verlauf in den globalen QOL- und Funktionsskalen gemessen durch den EORTC QLQ-C30
Zeitfenster: Baseline, Tag 1 jedes Zyklus von Zyklus 1 bis 9 (jeder Zyklus dauert 21 Tage), Tag 1 jedes ungeraden Zyklus danach, innerhalb von 7 Tagen nach der letzten Dosis Pelabresib/Placebo und 12 Wochen nach der letzten Dosis Pelabresib/Placebo

Der European Organisation for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire Core 30 (EORTC QLQ-C30) misst die allgemeine Lebensqualität und wichtige Funktionsbereiche bei Krebspatienten, einschließlich körperlicher, rollenbezogener, emotionaler, kognitiver und sozialer Funktionsfähigkeit.

Die Items werden von 1 (überhaupt nicht) bis 4 (sehr) bewertet, mit Ausnahme der globalen Lebensqualitätsskala, die eine Skala von 1 bis 7 verwendet.

Die Werte werden auf eine Skala von 0 bis 100 umgerechnet.

Höhere Werte weisen auf eine bessere Funktionsfähigkeit und Lebensqualität hin, während niedrigere Werte auf eine schlechtere Funktionsfähigkeit und Wohlbefinden hindeuten.
Baseline, Tag 1 jedes Zyklus von Zyklus 1 bis 9 (jeder Zyklus dauert 21 Tage), Tag 1 jedes ungeraden Zyklus danach, innerhalb von 7 Tagen nach der letzten Dosis Pelabresib/Placebo und 12 Wochen nach der letzten Dosis Pelabresib/Placebo

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Mai 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. Mai 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

27. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CDAK539A12303
  • 2025-523555-66-00 (Registrierungskennung: EU CT Number)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis verpflichtet sich, qualifizierten externen Forschern Zugang zu Patientenebenen-Daten und unterstützenden klinischen Dokumenten aus förderfähigen Studien zu gewähren. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage des wissenschaftlichen Wertes geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu schützen.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Verfahren.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primäre Myelofibrose (PMF)

Klinische Studien zur Pelabresib

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