Badania kliniczne na Rozwój; Jednostronny

Padaczka | Stwardnienie rozsiane | Jaskra | Nowotwór | Choroba Parkinsona | HIV/AIDS | ALS | Zaburzenia ze spektrum autyzmu | Anemia sierpowata | Spastyczność, Mięsień | Choroba Huntingtona | Używanie opioidów | Neuropatia | Nieuleczalna choroba | Nieswoiste zapalenie jelit (IBD) | Nieuleczalny ból | Pkt | Zespół Dyskinetyczny

Stany Zjednoczone

Guz | Nerwiak | Złamania żuchwy | Syndrom Treachera Collinsa | Złamanie twarzy | Dysplazja włóknista | Mikrosomia połowicza twarzy | Syndrom Millera | Kostniak kłykcia żuchwy | Rozszczepiona twarz | Zespół Nagera

Argentyna

Limfangiomatoza | Kaposiform Limfangiomatoza | Malformacja limfatyczna | Uogólniona anomalia limfatyczna (GLA) | Centralna anomalia limfatyczna przewodząca | Zespół goździków | Choroba Gorhama-Stouta („Znikająca choroba kości”) | Zespół Blue Rubber Bleb Nevus | Kaposiform Hemangioendothelioma/naczyniak kępkowaty i inne warunki

Stany Zjednoczone

Chłoniak nieziarniczy | Ostra białaczka limfoblastyczna | Pierwotny niedobór odporności | Anemia, sierpowata komórka | Hemoglobinopatie | Anemia Fanconiego | Niedokrwistość, aplastyczna | Zespół mielodysplastyczny | Talasemia | Cytopenia | Anemia Diamonda Blackfana | Osteopetroza | Białaczka, ostra szpikowa (AML), dziecko

Zjednoczone Królestwo, Włochy

Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukopolisacharydoza VI | Choroba Wolmana | Choroba Pompego o początku niemowlęcym | Mukopolisacharydoza IV A | Mukopolisacharydoza VII | Neuropatyczna choroba Gauchera

Stany Zjednoczone

Zapalenie naczyń | AL Amyloidoza | Stwardnienie guzowate | Choroba Fabry'ego | Cystynuria | Ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych | Nefropatia IgA | Syndrom Barttera | Czysta aplazja czerwonokrwinkowa | Nefropatia błoniasta | Atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy | Autosomalna dominująca policystyczna... i inne warunki

Zjednoczone Królestwo

Deformacja stawu palca | Stopa końsko-szpotawa : wrodzona deformacja stopy | Płaskostopie | Palec spustu | Syndaktylia | Deformacje rąk, wrodzone | Koalicja Tarsalska | Wrodzony Talipes Equinovarus | Koślawa deformacja stopy | Stopa końsko-szpotawa : wrodzona deformacja stopy | Palec polidaktylii | Hipoplazja kciuka | Polidaktylia; Palce i inne warunki

Dania

Utrata słuchu | Zespół Smitha-Lemliego-Opitza | Dystrofia stożkowo-pręcikowa

Stany Zjednoczone

Zaburzenie biogenezy peroksysomów | Zaburzenie ze spektrum Zellwegera | RCDP – chondrodysplazja rizomelic punctata | Niedobór białka dwufunkcyjnego D | Niedobór racemazy alfa-metyloacylo-CoA | Niedobór peroksysomalnej oksydazy acylo-CoA | Niedobór peroksysomalnej acylo-CoA oksydazy 2 | ATP Binding Cassette... i inne warunki

Kanada

Dystrofia mięśniowa Emery'ego-Dreifussa | Wrodzony zespół miasteniczny | Dystrofia mięśniowo-kończynowa | Wrodzona dystrofia mięśniowa z niedoborem ITGA7 (integryny alfa-7). | Alfa-dystroglikanopatia (wrodzona dystrofia mięśniowa i nieprawidłowa glikozylacja dystroglikanu z ciężką padaczką) | Alfa-Dystroglikanopatia... i inne warunki

Stany Zjednoczone

Choroba Alzheimera | Poważny uraz mózgu | Zaburzenia ze spektrum autyzmu | Choroba ciał Lewy'ego | Demencja naczyniowa | Autyzm | Demencja, mieszana | Demencja Alzheimera | Demencja, wielozawał | Kadasil | Zespół Parkinsona-Demencja | Przewlekła traumatyczna encefalopatia | Zachowanie autystyczne | Otępienie z ciałami Lewy... i inne warunki

Stany Zjednoczone, Zjednoczone Emiraty Arabskie

Nefronoftyza | Zespół Jouberta | Zespół Bardeta Biedla | Autosomalna recesywna policystyczna choroba nerek | Wrodzone zwłóknienie wątroby | Choroba włóknisto-torbielowata wątroby/nerek | Zespół Meckela-Grubera | Syndrom Caroliego | Zespół ustno-twarzowo-palcowy typu I | Choroba kłębuszkowo-kłębuszkowa nerek

Stany Zjednoczone

Rak płuc | Marskość | Przełyk Barretta | Nowotwory hematologiczne | Niealkoholowe stłuszczenie wątroby | Ryzyko raka | Śródnabłonkowa neoplazja sromu | Osoby, które przeżyły raka w dzieciństwie | Płuco; Węzeł | Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby | Kostniakochrzęstniak | Zespół predyspozycji do raka | Dziedziczne... i inne warunki

Stany Zjednoczone

Lizosomalne choroby spichrzeniowe | Leukodystrofia | Choroby Niemanna-Picka | Choroba Battena | Choroba Gauchera | Choroba Krabbego | Alfa-mannozydoza | Osteopetroza | Choroba Taya-Sachsa | Choroba Pelizaeusa-Merzbachera | Choroba Sandhoffa | Gangliozydozy GM1 | MPS I | MPSII | Zanikająca choroba istoty białej | Wielokrotna choroba... i inne warunki

Stany Zjednoczone

Mukopolisacharydoza II | Choroba Fabry'ego | Choroba Niemanna-Picka typu C | Mukopolisacharydoza VI | Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Gauchera | Xantomatoza mózgowo-ścięgnista | Mukopolisacharydoza IV A | Gangliozydoza GM1 | Mukopolisacharydoza VII | Niedobór kwaśnej... i inne warunki

Stany Zjednoczone

Ziarniniak | Niedokrwistość | Małopłytkowość | Neutropenia | Anemia sierpowata | Talasemia | Choroba Niemanna-Picka | Zespół Wiskotta-Aldricha | Osteopetroza | Fukozydoza | Zespół Chediaka Higashiego | Choroba Hurlera

Stany Zjednoczone

Niewydolność serca | Uderzenie | Padaczka | Ból | Stwardnienie rozsiane | Nadciśnienie | Cukrzyca | Nowotwór | Przewlekłe choroby nerek | Schizofrenia | Choroba Parkinsona | Migrena | Choroby zapalne jelit | Niedokrwistość | HIV/AIDS | Migotanie przedsionków | Dyslipidemie | Alergia | Osteoporoza | Choroba niedokrwienna serca | Zaburzenia słuchu i inne warunki

Pierwotna hiperoksaluria typu 3 | Cukrzyca | Hemofilia A | Hemofilia B | Dziedziczna nietolerancja fruktozy | Mukowiscydoza | Niedobór czynnika VII | Fenyloketonuria | Anemia sierpowata | Zespół Draveta | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Zespół Pradera-Williego | Zespół łamliwego chromosomu X | Przewlekła choroba ziarniniakowa i inne warunki

Stany Zjednoczone

Zespół Hurlera | Sfingolipidozy | Zaburzenia peroksysomalne | Leukodystrofia metachromatyczna | Alfa-mannozydoza | Syndrom Huntera | Zaburzenia mukopolisacharydozy | Zespół Maroteaux-Lamy'ego | Syndrom Sly'a | Fukozydoza | Aspartyloglukozaminuria | Zaburzenia metaboliczne glikoprotein | Recesywne leukodystrofie | Leukodystrofia... i inne warunki

Stany Zjednoczone

Wrodzony przerost nadnerczy | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolisacharydoza I | Mukopolisacharydoza II | Mukowiscydoza | Niedobór alfa 1-antytrypsyny | Anemia sierpowata | Anemia Fanconiego | Przewlekła choroba ziarniniakowa | Choroba Wilsona | Ciężka wrodzona neutropenia | Niedobór transkarbamylazy ornityny | Mukopolisacharydoza... i inne warunki

Belgia

Niewydolność serca | Padaczka | Ból | Zapalenie płuc | Posocznica | Zapalenie | Nadciśnienie | Przewlekłe choroby nerek | Hemofilia | Schizofrenia | Infekcje ośrodkowego układu nerwowego | Szpitalne zapalenie płuc | Bezsenność | Lęk | Zaburzenie afektywne dwubiegunowe | Neutropenia | Infekcje gronkowcowe | Bradykardia | Drgawki | Infekcje... i inne warunki

Stany Zjednoczone, Kanada, Zjednoczone Królestwo, Izrael, Singapur

Mukopolisacharydozy | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X | Gangliozydozy | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Krabbego | Choroba Refsuma | Kadasil | Zespół Sjogrena-Larssona | Zespół Allana-Herndona-Dudleya | Choroba istoty białej | Gangliozydoza... i inne warunki

Stany Zjednoczone

Mukopolisacharydozy | Leukoencefalopatie | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomieloneuropatia | Adrenoleukodystrofia sprzężona z chromosomem X | Gangliozydozy | Leukodystrofia metachromatyczna | Choroba Krabbego | Choroba Refsuma | Kadasil | Zespół Sjogrena-Larssona | Zespół Allana-Herndona-Dudleya | Choroba... i inne warunki

Stany Zjednoczone

Choroby mitochondrialne | Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki | Myasthenia Gravis | Eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit | Atrofia wielu systemów | Mięśniakomięsak gładkokomórkowy | Leukodystrofia | Przetoka odbytu | Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 3 | Ataksja Friedreicha | Choroba Kennedy'ego | Borelioza | Limfohistiocytoza... i inne warunki

Stany Zjednoczone, Australia