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Terapia gênica mediada por lentivírus de pacientes com anemia de Fanconi subtipo A (FANCOLEN-1)

20 de março de 2024 atualizado por: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Ensaio Clínico Fase I/II para Avaliar a Segurança e Eficácia da Infusão de Células CD34+ Autólogas Transduzidas com um Vetor Lentiviral Portador do Gene FANCA em Pacientes com FA Subtipo A (FANCOLEN-1)

Este é um ensaio clínico aberto de Fase I/II para avaliar a segurança e a eficácia de um procedimento de terapia gênica hematopoiética com um medicamento órfão constituído por um vetor lentiviral portador do gene FANCA para pacientes com Anemia de Fanconi do Subtipo A.

Células CD34+ derivadas de medula óssea e/ou sangue periférico mobilizado (fresco e/ou criopreservado) de pacientes com Fanconi subtipo A (FA-A), serão transduzidas ex vivo com um vetor lentiviral portador do gene FANCA (medicamento órfão). Após a transdução as células serão inoculadas nos pacientes a fim de restabelecer sua hematopoiese com células-tronco corrigidas geneticamente.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

O principal objetivo deste ensaio clínico aberto de Fase I/II é avaliar a segurança e a eficácia terapêutica de um procedimento de terapia gênica hematopoiética com um medicamento órfão constituído por um vetor lentiviral portador do gene FANCA para pacientes com Anemia de Fanconi Subtipo A.

A droga a ser administrada aos pacientes consiste no produto celular resultante da transdução de células CD34+ autólogas com o vetor lentiviral terapêutico PGK-FANCA.Wpre*.

A dose de células a infundir nos doentes será a obtida a partir do processo de transdução entre 3x10^5 e 4x10^6 células CD34+/kg de peso corporal do doente.

As células serão infundidas por via intravenosa em dose única, após concluído o processo de transdução.

Período de seguimento: 3 anos após a infusão das células transduzidas. No entanto, os pacientes serão monitorados fora do ensaio clínico durante um período de 10 anos.

O acompanhamento das células transduzidas enxertadas será realizado em amostras de sangue periférico e medula óssea.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
9

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes com diagnóstico de Anemia de Fanconi complementação grupo A (FA-A)
  • Idade mínima 1 ano
  • Idade máxima 21 anos
  • Índice de Lansky > 60%.
  • Consentimento informado de acordo com as normas legais vigentes.
  • Número de células a serem transduzidas: Pelo menos 3x10^5 CD34+ purificado / kg de peso corporal.
  • Resultado negativo no teste de gravidez na urina na consulta inicial para mulheres em idade fértil, que devem se comprometer a usar um método contraceptivo eficaz durante o período de participação no estudo.

Critério de exclusão:

  • Pacientes com um doador familiar idêntico ao antígeno leucocitário humano (HLA).
  • Evidência de síndrome mielodisplásica ou leucemia, ou anormalidades citogenéticas predizendo o mesmo em aspirados de medula óssea. Neste caso, serão considerados válidos os estudos realizados dois meses antes da entrada do paciente no ensaio clínico.
  • Evidência de que o paciente a ser infundido apresenta sinais de mosaicismo somático, com melhora hematológica.
  • Qualquer doença ou processo concomitante que, na opinião do investigador, incapacite o sujeito para sua participação no estudo.
  • Deficiência sensorial ou motora pré-existente> = grau 2 de acordo com os critérios do National Cancer Institute (NCl).
  • Mulheres grávidas ou lactantes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Células CD34+ autólogas transduzidas com PGK-FANCA-Wpre *
Células CD34+ de pacientes com Fanconi subtipo A (FA-A) transduzidas ex vivo com vetor lentiviral portador do gene FANCA, PGK-FANCA-Wpre*O produto a ser infundido consiste em uma suspensão de células CD34^+ transduzidas.
Outro: Análise laboratorial de biomarcadores
Estudos correlativos
Procedimento: Administração IV de células-tronco/progenitoras hematopoiéticas geneticamente modificadas (HSPCs)
Biológico: Células-tronco/progenitoras hematopoiéticas geneticamente modificadas
Submeter-se à infusão de terapia com células progenitoras hematopoiéticas geneticamente modificadas
Outros nomes:
  • HSPCs geneticamente modificados
Biológico: Filgrastim
Administrado por via subcutânea (SC)
Outros nomes:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (fator estimulador de colônias), Neupogen, r-metHug-CSF, Metionil recombinante humano Granulócitos CSF, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
Medicamento: Plerixafor
Dado SC
Outros nomes:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Procedimento: Aspiração de Medula Óssea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, conforme avaliado pelo CTCAE v4.0
Prazo: Até 3 anos após a infusão de células transduzidas
Todos os eventos adversos serão registrados por 3 anos a partir da infusão de células transduzidas
Até 3 anos após a infusão de células transduzidas
Proporção de pacientes com pelo menos 0,1 cópia do vetor terapêutico por medula óssea nucleada ou células do sangue periférico dois anos após a infusão.
Prazo: 2 anos após a infusão de células transduzidas
Detecção de pelo menos 0,1 cópia do vetor terapêutico por célula nucleada da medula óssea ou células do sangue periférico dois anos após a infusão.
2 anos após a infusão de células transduzidas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de pacientes com resposta clínica hematológica após infusão de células CD34+ autólogas transduzidas com vetor lentiviral terapêutico
Prazo: 2 anos após a infusão de células transduzidas
Proporção de pacientes com resposta clínica hematológica (melhora do hemograma em pelo menos uma linhagem hematológica).
2 anos após a infusão de células transduzidas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
7 de janeiro de 2016

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
23 de abril de 2019

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
8 de setembro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
26 de abril de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de maio de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de maio de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
21 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de março de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 2011-006100-12

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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