Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lentiviral-mediert genterapi av Fanconi-anemipasienter Subtype A (FANCOLEN-1)

20. mars 2024 oppdatert av: Julian Sevilla, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Klinisk utprøving Fase I/II for å evaluere sikkerheten og effekten av infusjonen av autologe CD34+-celler transdusert med en lentiviral vektor som bærer genet FANCA hos pasienter med FA-subtype A (FANCOLEN-1)

Dette er en åpen, fase I/II klinisk studie for å evaluere sikkerheten og effekten av en hematopoetisk genterapiprosedyre med et orphan medikament som består av en lentiviral vektor som bærer FANCA-genet for pasienter med Fanconi-anemi av subtype A.

CD34+-celler avledet fra benmarg og/eller mobilisert perifert blod (ferskt og/eller kryokonservert) fra pasienter med Fanconi subtype A (FA-A), vil bli transdusert ex vivo med en lentiviral vektor som bærer genet FANCA (orphan drug). Etter transduksjon vil cellene bli inokulert hos pasienter for å gjenopprette deres hematopoiesis med genetisk korrigerte stamceller.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Hovedmålet med denne åpne kliniske fase I/II studien er å evaluere sikkerheten og den terapeutiske effekten av en hematopoetisk genterapiprosedyre med et orphan medikament bestående av en lentiviral vektor som bærer FANCA-genet for pasienter med Fanconis anemi subtype A.

Legemidlet som skal administreres til pasientene består av det cellulære produktet som er et resultat av transduksjon av autologe CD34+-celler med den terapeutiske lentivirale vektoren PGK-FANCA.Wpre*.

Dosen av celler som skal infunderes hos pasientene vil være den som oppnås fra transduksjonsprosessen på mellom 3x10^5 og 4x10^6 CD34+-celler/kg pasientens kroppsvekt.

Cellene vil bli infundert intravenøst ​​i en enkelt dose, etter at transduksjonsprosessen er fullført.

Oppfølgingsperiode: 3 år etter infusjon av transduserte celler. Pasienter vil imidlertid bli overvåket utenfor den kliniske studien over en 10-års periode.

Oppfølging av de transplanterte transduserte cellene vil bli utført på perifere blod- og benmargsprøver.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
9

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spania, 28009
        • Hospital Infantil del Niño Jesus

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter diagnostisert med Fanconi-anemi-komplementeringsgruppe A (FA-A)
  • Minimumsalder 1 år
  • Maksimal alder 21 år
  • Lansky Index> 60 %.
  • Informert samtykke i henhold til gjeldende lovbestemmelser.
  • Antall celler som skal transduseres: Minst 3x10^5 renset CD34+ / kg kroppsvekt.
  • Negativt resultat i uringraviditetstesten ved baseline-besøket for kvinner i fertil alder, som bør forplikte seg til å bruke en effektiv prevensjonsmetode i løpet av studiedeltakelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med et humant leukocyttantigen (HLA) identisk familiedonor.
  • Bevis på myelodysplastisk syndrom eller leukemi, eller cytogenetiske abnormiteter som forutsier det samme i benmargsaspirater. I dette tilfellet vil studiene som er utført to måneder før pasientens inntreden i den kliniske utprøvingen anses som gyldige.
  • Bevis på at pasienten som skal infunderes har tegn på somatisk mosaikk, med hematologisk bedring.
  • Enhver sykdom eller samtidig prosess som etter etterforskerens oppfatning gjør forsøkspersonen ufør for deres deltakelse i studien.
  • Eksisterende sensorisk eller motorisk svekkelse> = grad 2 i henhold til National Cancer Institute (NCl) kriterier.
  • Gravide eller ammende kvinner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Autologe CD34+-celler transdusert med PGK-FANCA-Wpre *
CD34+-celler fra pasienter med Fanconi-subtype A (FA-A) transdusert ex vivo med lentiviral vektor som bærer genet FANCA, PGK-FANCA-Wpre* Produktet som skal infunderes består av en suspensjon av transduserte CD34^+-celler.
Annen: Laboratoriebiomarkøranalyse
Korrelative studier
Fremgangsmåte: IV administrering av genetisk konstruerte hematopoetiske stamceller/forfedreceller (HSPCer)
Biologisk: Genetisk konstruerte hematopoietiske stamceller/stamceller
Gjennomgå infusjon av genetisk modifisert hematopoetisk stamcelleterapi
Andre navn:
  • Genetisk konstruerte HSPC-er
Biologisk: Filgrastim
Gis subkutant (SC)
Andre navn:
  • Filgrastim XM02, Filgrastim-sndz, G-CSF (kolonistimulerende faktor), Neupogen, r-metHug-CSF, Rekombinant Methionyl Human Granulocyte CSF, rG-CSF, Tbo-filgrastim, Zarxio
Legemiddel: Plerixafor
Gitt SC
Andre navn:
  • AMD 3100, JM-3100, Mozobil, SDZ SID 791
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte uønskede hendelser vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: Inntil 3 år etter infusjon av transduserte celler
Alle bivirkninger vil bli registrert i 3 år fra infusjon av transduserte celler
Inntil 3 år etter infusjon av transduserte celler
Andel pasienter med minst 0,1 kopi av den terapeutiske vektoren per kjerneholdig benmarg eller perifere blodceller to år etter infusjon.
Tidsramme: 2 år etter infusjon av transduserte celler
Påvisning av minst 0,1 kopi av den terapeutiske vektoren per kjerneholdig benmargscelle eller perifere blodceller to år etter infusjon.
2 år etter infusjon av transduserte celler

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel pasienter med klinisk hematologisk respons etter infusjon av autologe CD34+-celler transdusert med den terapeutiske lentivirale vektoren
Tidsramme: 2 år etter infusjon av transduserte celler
Andel pasienter med klinisk hematologisk respons (forbedring av celleblodantall i minst én hematologisk avstamning).
2 år etter infusjon av transduserte celler

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain

Samarbeidspartnere

Samarbeidspartnere

En annen organisasjon enn sponsoren som gir støtte til en klinisk studie. Denne støtten kan omfatte aktiviteter knyttet til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Universitat Autonoma de Barcelona
Instituto de Investigación Sanitaria de la Fundación Jiménez Díaz
Hospital Vall d'Hebron
Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT)
Centro de Investigación en Red de Enfermedades Raras (CIBERER)

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Studieleder: Juan A Bueren, CIEMAT/CIBERER/IIS.FJD

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
7. januar 2016

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
23. april 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
8. september 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
26. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
16. mai 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. mai 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
21. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. mars 2024

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2011-006100-12

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fanconi anemi

Kliniske studier på Laboratoriebiomarkøranalyse

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger