- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT02439710
Fardos e experiências de resultados relatados pelo paciente - Fase 2 (PROBE)
Encargos e experiências de resultados relatados pelo paciente - Fase 2 - Estudo piloto de viabilidade
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
PROBE é o repositório de uma pesquisa padronizada de pacientes com hemofilia de um grupo de países, a ser realizada anualmente, coletando informações anônimas sobre medidas de qualidade de vida e modalidades de tratamento. Após o desenvolvimento da ferramenta na fase 1 do projeto, é descrito um estudo piloto de viabilidade.
Justificativa/Metas
A pesquisa baseada em dados centrados no paciente é cada vez mais valorizada por pagadores governamentais e privados e utilizada em decisões de políticas públicas como parte da justificativa de custo-benefício para cuidados e tratamentos de alto custo. Uma pergunta frequente dos pagadores é: o investimento adicional (para sustentar ou expandir o atendimento) melhorará a vida das pessoas com hemofilia?
Há uma necessidade significativa de melhorar nossa capacidade de coletar, agrupar e interpretar dados relevantes centrados no paciente para apoiar a implementação de cuidados abrangentes, tratamento domiciliar e regimes de tratamento preventivo (por exemplo, profilaxia). O estudo PROBE pretende preencher essa lacuna e aprimorar a voz direta do paciente na prestação de cuidados e direcionar os esforços de defesa para sustentar e expandir o atendimento além da emoção para argumentos fundamentados em evidências e dados.
O inventário geral e as métricas específicas desenvolvidas por meio do PROBE complementarão as métricas comparativas globais existentes da Federação Mundial de Hemofilia (WFH), conforme fornecido na Pesquisa Global da WFH (por exemplo, a porcentagem de pacientes identificados versus esperados em um país, quantidade de produtos de tratamento disponíveis em um país em uma base per capita e a proporção de crianças para adultos que sobrevivem até a idade adulta). Embora as métricas globais da WFH sejam valiosas e úteis, elas não fornecem uma visão completa ou direta de como os pacientes estão se saindo em seu sistema de saúde. As métricas WFH existentes servem apenas como medidas substitutas do impacto dos cuidados nos resultados dos pacientes dentro de um país.
O PROBE tem um componente de tradução de conhecimento integrado. Este componente será manifestado através do desenvolvimento e validação de um inventário capaz de recodificar dados experimentais contribuídos por organizações de pacientes para uma base válida para a tomada de decisão baseada em evidências (por exemplo, dentro de Avaliações de Tecnologia de Saúde [HTAs]). O PROBE também será útil para aumentar a conscientização da comunidade e do público sobre o impacto do tratamento para pessoas que vivem com hemofilia (PWH) e o valor da prevenção eficaz.
OBJETIVOS GERAIS DO PROGRAMA SONDA
O foco do PROBE será investigar e sondar diretamente as perspectivas dos pacientes sobre os resultados que considerem relevantes para seus cuidados. Por meio do PROBE, os investigadores desenvolverão e buscarão validar a confiabilidade, a reprodutibilidade e a capacidade de resposta de um inventário de baixo custo e facilmente administrável para coletar resultados, fardos e experiências relatados pelo próprio paciente ao viver com hemofilia.
Uma fase preliminar de definição do instrumento e teste do usuário foi concluída. Esta fase envolveu um workshop interativo e um projeto para levar para casa utilizando conceitos econômicos e técnicas de coleta de resultados relatados pelo paciente (PRO). O workshop foi realizado de 22 a 23 de janeiro em Barcelona, Espanha. Durante este workshop, os participantes participaram de um exercício utilizando o esboço do questionário do estudo PROBE desenvolvido pelos investigadores e forneceram feedback para refinamento antes de sua finalização para uso na avaliação de viabilidade piloto. Durante o workshop, a equipe de investigação do PROBE buscou informações dos participantes sobre o questionário, o inventário proposto e a metodologia do estudo. O workshop também validou ainda mais os objetivos gerais do estudo PROBE e caracterizou melhor a viabilidade de as organizações de pacientes simplesmente coletarem dados auto-relatados do PRO diretamente de PWH.
Durante este exercício, o protocolo de pesquisa foi finalizado, incluindo inventário, métricas e questionário para coleta de dados do inventário. O questionário foi traduzido para as línguas locais e foram desenvolvidos materiais explicativos para acompanhar o questionário.
O questionário foi desenvolvido com base nos domínios do EQ-5D, juntamente com um conjunto abreviado de perguntas suplementares que analisam vários dados demográficos, opções de tratamento e os impactos da hemofilia na vida de uma pessoa com HPW. O questionário final integra o EQ-5D-5L com domínios adicionais avaliar os impactos da hemofilia na vida de uma pessoa com deficiência (por exemplo, dor, independência, escolaridade, emprego). Os domínios de inventário, instrumentos de pesquisa e dados/comparadores normativos selecionados foram identificados para refletir aqueles habitualmente utilizados por órgãos de cobertura (por exemplo, governo/pagadores privados, HTAs e Pesquisa Comparativa de Eficácia). Sempre que possível, os investigadores incorporaram instrumentos genéricos que já são amplamente aceitos pelos formuladores de políticas públicas. Ao desenvolver o questionário, os investigadores também revisaram as informações disponíveis sobre questões utilizadas ou publicadas para outros estudos de pesquisa e sistemas de coleta de dados (por exemplo, ATHN, CDC, EHC, EUHASS, HERO, HUGS, WFH).
ESTUDO ATUAL: ESTUDO DE VIABILIDADE PILOTO
Este é um estudo piloto de viabilidade para validar a prova de conceito, avaliar a reprodutibilidade e a praticidade do desenvolvimento de um inventário para avaliação em larga escala de resultados centrados no paciente em PWH. Os investigadores esperam poder comparar o efeito de diferentes modalidades e regimes de tratamento nos resultados dos pacientes. Os investigadores antecipam que as métricas estabelecidas permitirão a comparação dos resultados dos pacientes dentro de um país ao longo do tempo e transversalmente entre países (regional e globalmente), fornecendo assim uma nova ferramenta importante para sustentar e promover investimentos adicionais em saúde.
DESIGN DE ESTUDO
Doze países foram convidados a participar i (Austrália, Nova Zelândia, França, Hungria, Itália, Espanha, Holanda, Reino Unido, Argentina, Brasil, Colômbia e Venezuela).
Cada organização de pacientes participante se comprometeu a participar deste projeto de viabilidade. Seis serão selecionados com base na avaliação da capacidade da infraestrutura local.
O questionário final será enviado por correio a cada uma das organizações participantes em cada um dos países e administrado a 2 grupos de 50 indivíduos para cada país, com três meses de intervalo. As respostas do questionário serão devolvidas a um único local independente para análise, onde um repositório central de dados será estabelecido e o analista de dados mantido (McMaster University). Informações demográficas e relacionadas ao tratamento serão coletadas para análise de correlação e para avaliar as propriedades discriminatórias dos componentes do questionário, mas não incluídas na ferramenta final (inventário).
Duas execuções moderadas do inventário serão realizadas em cada país com três meses de intervalo para demonstrar a reprodutibilidade (aproximadamente 600 PWH no total - 50 PWH por exercício de amostragem x seis países x duas execuções de teste por país). As versões em papel e na web serão desenvolvidas com as traduções necessárias. Os PWH serão recrutados para participação por meio do banco de dados de contatos da organização de pacientes e seus portais de mídia social.
A reprodutibilidade será avaliada com base em uma análise da quantidade de variabilidade dentro e entre os exercícios de amostragem com cada país. A capacidade de resposta será avaliada com base na taxa de resposta e na porcentagem de respostas completas. A confiabilidade será demonstrada por uma avaliação combinada de medidas para os resultados primários (por exemplo, taxa de resposta, respostas completas, concordância entre os exercícios, tempo de conclusão, custo e viabilidade de execução.) (Consulte: seção Variáveis de resultados primários / Medição de resultados abaixo).
Os dados serão coletados no nível individual, mas as respostas serão desidentificadas e agregadas para realizar a comparação dos resultados no nível da população, em vez de permitir a comparação dos resultados no nível do paciente individual.
Resultados esperados
O inventário PROBE complementará e aumentará de maneira ideal a utilidade do banco de dados WFH, oferecendo a oportunidade de construir um rico conjunto de dados específico do país para comparações de resultados centrados no paciente e fornecer dados críticos para apoiar os esforços de defesa para melhorar a morbidade, mortalidade e qualidade geral de vida.
Aplicações futuras podem incluir o desenvolvimento de um relatório de estilo WFH Global Survey a cada 2-3 anos, fornecendo dados comparativos atualizados ou uma monografia de treinamento WFH para apoiar uma implantação mais ampla do inventário PROBE com organizações membros nacionais. Além disso, o inventário pode ser realizado rotineiramente antes do início e após a conclusão de uma iniciativa de desenvolvimento do país (por exemplo, WFH GAP) ou a implementação de uma grande reforma dos cuidados de saúde com impacto na PWH (por exemplo, introdução de profilaxia ou tratamento domiciliar) para monitorar e comparar o impacto nos resultados dos pacientes.
Uma vez validado, o PROBE estabelecerá um mecanismo para tornar o inventário amplamente disponível para uso na comunidade de hemofílicos. No entanto, o mecanismo específico para disponibilizar o questionário PROBE e sua metodologia relacionada ainda não foi estabelecido. Isso pode incluir um sistema solicitando consentimento prévio para usar e/ou desenvolver um mecanismo para estudos colaborativos.
POPULAÇÃO DE ESTUDO
Cada país terá permissão para determinar sua população-alvo para o projeto para levar para casa. Os investigadores do PROBE fornecerão orientação sobre os parâmetros da população do estudo, conforme necessário. Os pacientes serão recrutados de acordo com os critérios finais de inclusão. Nenhuma randomização será necessária.
Haverá aproximadamente 600 PWH no total. O número de PWH participantes em cada projeto de país será variável. Como este aspecto do estudo PROBE é um exercício para entender melhor as melhores práticas e aprender com a execução da pesquisa centrada no paciente no país, o número de participantes não foi avaliado como crítico. Este número de PWH (600) pressupõe a participação de 12 países no projeto.
HPP moderada/grave (faixas ou limites de idade podem ser utilizados para restringir a população do estudo). Os pacientes serão recrutados de acordo com os critérios finais de inclusão. Nenhuma randomização será necessária. Duas execuções de teste moderadas a grandes do inventário serão realizadas em cada país com três meses de intervalo para demonstrar a reprodutibilidade (aproximadamente 600 PWH no total = 50 PWH por "exercício de amostragem" x seis países x duas execuções de teste por país). A participação de PWH em cada uma das duas execuções de teste pode ser, mas não necessariamente, a mesma.
Quando dados normativos não estiverem disponíveis para comparação com a população em geral, os investigadores considerarão estratégias para produzir um comparador (por exemplo, pesquisando irmãos não afetados). Eles também explorarão dados adequados de outras condições crônicas para apoiar o objetivo do estudo.
Os resultados do estudo incluirão uma avaliação da adequação do pequeno tamanho da amostra para alcançar a reprodutibilidade. O desenho do estudo destina-se a descrever características em geral dentro da população geral do estudo e não testar diferenças em certos atributos de subgrupos.
Critérios de inclusão - Para ambas as fases, os PWH serão recrutados por meio de organizações nacionais de pacientes com hemofilia, utilizando suas listas de membros existentes, canais de mídia social e reuniões/eventos. Os investigadores não estão propondo um método pré-determinado de recrutamento de PWH. Eles utilizarão as informações coletadas no workshop e no projeto para levar para casa para informar as melhores práticas na metodologia de recrutamento para as próximas etapas do projeto. Os investigadores podem considerar solicitar que diferentes países testem diferentes estratégias de recrutamento de PWH para testar a reprodutibilidade.
Critérios de exclusão - Gravidade da doença e faixas etárias ou limites de idade (por exemplo, ≥ 18 anos) pode ser utilizado para restringir a população do estudo. Durante a reunião dos investigadores em janeiro de 2015, os critérios de inclusão/exclusão serão finalizados com base no feedback aprendido durante o workshop. A gravidade da doença será baseada no nível de gravidade auto-relatado pelo paciente.
VARIÁVEIS DE RESULTADOS PRIMÁRIOS / MEDIÇÃO DE RESULTADOS
- Taxa de resposta (número de questionários devolvidos/número enviado)
- Porcentagem de respostas completas (número de perguntas respondidas/número de perguntas que podem ser respondidas)
- Tempo até a conclusão (tempo de conclusão autorrelatado, como mediana e IQR)
- Custo administrativo por pesquisa concluída (recursos humanos usados e equivalente em dólar gasto para executar a pesquisa)
OUTROS ELEMENTOS DE ESTUDO
- Informações Protegidas do Paciente - Os processos habituais serão implementados para proteger a identificação individual do paciente. Nenhuma informação identificável do paciente será divulgada como parte do estudo. Os dados serão coletados no nível de PWH individual, mas as respostas serão desidentificadas e agregadas para realizar a comparação dos resultados no nível da população, em vez de permitir a comparação dos resultados no nível de PWH individual. Resultados agregados de pesquisa e atualizações periódicas do projeto serão fornecidos ao patrocinador. Não serão fornecidos dados brutos que possam ser atribuídos a respondentes individuais. A gestão independente e a autonomia do patrocinador serão asseguradas ao longo do projeto.
- Relato de Eventos Adversos - Embora não se preveja que a Equipe de Estudo do PROBE receba relatórios de eventos adversos dentro do escopo do Estudo, se os Investigadores forem informados de um evento adverso envolvendo um produto fabricado por um patrocinador do estudo através da condução do estudo, os Investigadores comprometem-se a notificar o patrocinador dentro de um (1) dia útil após tomar conhecimento de qualquer reclamação significativa sobre o produto, evento adverso inesperado ou investigação ou consulta governamental envolvendo o produto do patrocinador.
- Aprovação do Conselho de Revisão Institucional (IRB) - Dado que o desenho do estudo contempla apenas pacientes e/ou organizações de pacientes que coletam dados diretamente dos pacientes e que não há coleta direta planejada de dados de pacientes do Clínico/Centro de Tratamento de Hemofilia, os investigadores não antecipam a necessidade de exigir organizações locais de pacientes para obter uma aprovação do IRB. Eles estão cientes de outros estudos globais de paciente para paciente semelhantes ao PROBE, nos quais a aprovação do IRB não foi necessária.
Duas das principais medidas de resultado do PROBE são o custo e o tempo para a conclusão do estudo. Para atingir nosso objetivo de desenvolver um inventário de baixo custo e facilmente administrável, os investigadores se esforçarão para projetar um sistema simplificado e facilmente implantável com o mínimo de custos e encargos administrativos. A PROBE estará ciente de que as leis e práticas locais podem variar e, quando necessário, os investigadores cumprirão as práticas locais para estudos de tipo semelhante. Se no decorrer do PROBE os investigadores determinarem que os protocolos mudarão o suficiente para exigir a aprovação do IRB, os investigadores o farão.
PASSOS FUTUROS
Os investigadores esperam que o PROBE seja usado para realizar três comparações: entre países, dentro do país ao longo do tempo, dentro do país contra dados normativos nacionais. Os investigadores avaliarão preliminarmente se os dados normativos estão disponíveis para os domínios explorados por meio dos instrumentos existentes. Quando dados normativos não estiverem disponíveis, os investigadores considerarão estratégias para produzir um comparador (por exemplo, pesquisando irmãos não afetados). Eles também explorarão dados adequados de outras condições crônicas para apoiar o objetivo do estudo. Eles conduzirão uma análise de sensibilidade para avaliar a suficiência do inventário para medir as mudanças no impacto dos cuidados nas populações de HPV ou horas extras, usando dados coletados de perguntas específicas sobre doenças no questionário PROBE em combinação com o EQ-5D.
Depois de demonstrar a viabilidade, será estabelecido um ponto centralizado de coleta de dados. A compilação inicial de dados e a limpeza do banco de dados serão incorporadas ao contrato de desenvolvimento e relatório da plataforma da web (por exemplo, Universidade McMaster). Um analista com experiência em análise de dados EQ-5D e os domínios de estudo relacionados conduzirá uma análise inicial. Os investigadores avaliarão os dados e determinarão as comparações e correlações finais para análise. Análises suplementares, correlação de dados e relatórios serão utilizados/contratados com um departamento universitário de biostática ou resultados de saúde com experiência em estudos semelhantes (por exemplo, McMaster University, University of Southern California, North Carolina State University).
Plano de publicação. Os investigadores planejam discutir os resultados do estudo em uma reunião de fim de estudo. Um artigo será submetido à Haemophilia resumindo os resultados da pesquisa. Resumos, pôsteres e solicitações de apresentação oral serão considerados para reuniões nacionais, regionais e internacionais relevantes (por exemplo, EAHAD, EHC, ISPOR, ISTH, NHF e WFH). Eles relatarão os resultados da pesquisa às organizações de pacientes participantes e, uma vez validado, o PROBE estabelecerá um mecanismo para tornar o inventário amplamente disponível para uso na comunidade de hemofílicos.
EQUIPE DE INVESTIGAÇÃO
Uma equipe global de investigadores com diversas credenciais profissionais e acadêmicas* (por exemplo, projeto de estudo de qualidade de vida, medicina, epidemiologia, análise quantitativa, desenvolvimento jurídico e de saúde) foi montada.
Investigador principal:
Mark Skinner JD, Institute for Policy Advancement Ltd. (EUA)
Co-investigadores:
- Alfonso Iorio MD Ph.D. FRCPC, McMaster University, Departamento de Epidemiologia Clínica e Bioestatística (Canadá)
- Randall Curtis MBA, Fator VIII Computing (EUA)
- Neil Frick MS, Fundação Nacional de Hemofilia (EUA)
- Michael Nichol Ph.D., University of Southern California, School of Policy and Planning Development (EUA)
- Declan Noone, Sociedade Irlandesa de Hemofilia (Irlanda)
- David Page, Sociedade Canadense de Hemofilia (Canadá)
- Jeff Stonebraker Ph.D., North Carolina State University Poole College of Management (EUA)
- Brian O'Mahoney, Sociedade Irlandesa de Hemofilia (Irlanda)
Conforme observado acima, a equipe de investigação inclui membros com uma gama de experiências. Especificamente para projetar e testar novos instrumentos para uso em pesquisas de resultados de pacientes, os investigadores observam o seguinte:
- O Dr. Nichol (investigador principal) e o Sr. Curtis (co-presidente do Comitê Diretor do HUGS) estão associados ao Grupo de Estudo de Utilização de Hemofilia (HUGS). Um estudo observacional multicêntrico avaliando o custo do cuidado e a carga da doença nos últimos vinte anos. A HUGS desenvolveu uma série de novas ferramentas PRO. Além disso, o Dr. Nichol desenvolveu instrumentos PRO em uma variedade de distúrbios fora da hemofilia.
- O Dr. Iorio é membro do projeto Haemophilia Experiences Results Opportunities (HERO), que visa construir uma compreensão abrangente da vida com hemofilia, vista da perspectiva de pacientes, familiares e cuidadores. O questionário HERO foi inovador em seu design e implementação por meio de organizações de pacientes.
- O Sr. Noone foi co-investigador e principal autor de dois projetos de pesquisa multinacionais que analisam os resultados para pacientes em profilaxia, sob demanda ou terapia combinada. Noone et al desenvolveram o instrumento utilizado nos estudos.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8S4B2
- McMaster University
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- ADULTO
- OLDER_ADULT
- CRIANÇA
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Os PWH serão recrutados por meio de organizações nacionais de pacientes com hemofilia, utilizando suas listas de membros existentes, meios de comunicação social e reuniões/eventos. Os investigadores não estão propondo um método pré-determinado de recrutamento de PWH. Eles utilizarão as informações adquiridas no workshop e no projeto para levar para casa para informar as melhores práticas na metodologia de recrutamento para o estudo. Os investigadores podem considerar solicitar que diferentes países testem diferentes estratégias de recrutamento de PWH para testar a reprodutibilidade.
Critério de exclusão:
- Gravidade da doença e faixas etárias ou limites de idade (por exemplo, ≥ 18 anos) pode ser utilizado para restringir a população do estudo. Durante a reunião dos investigadores em janeiro de 2015, os critérios de inclusão/exclusão serão finalizados com base no feedback aprendido durante o workshop. A gravidade da doença será baseada no nível de gravidade auto-relatado pelo paciente.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Taxa de resposta
Prazo: 1 ano
|
número de questionários preenchidos em comparação com o número total enviado
|
1 ano
|
Número de participantes que completaram o questionário em 15 minutos
Prazo: Até 15 minutos
|
Número de participantes que completaram o questionário em 15 minutos
|
Até 15 minutos
|
Custo por pesquisa concluída
Prazo: 1 ano
|
Recursos humanos e financeiros usados pela organização local para realizar a pesquisa - medidos como mediana e gama completa
|
1 ano
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Chai-Adisaksopha C, Skinner MW, Curtis R, Frick N, Nichol MB, Noone D, O'Mahony B, Page D, Stonebraker J, Thabane L, Crowther M, Iorio A. Psychometric properties of the Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE) questionnaire. BMJ Open. 2018 Aug 8;8(8):e021900. doi: 10.1136/bmjopen-2018-021900.
- Skinner MW, Chai-Adisaksopha C, Curtis R, Frick N, Nichol M, Noone D, O'Mahony B, Page D, Stonebraker JS, Iorio A. The Patient Reported Outcomes, Burdens and Experiences (PROBE) Project: development and evaluation of a questionnaire assessing patient reported outcomes in people with haemophilia. Pilot Feasibility Stud. 2018 Feb 27;4:58. doi: 10.1186/s40814-018-0253-0. eCollection 2018.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- HIREB-15-260D
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Medida de qualidade de vida (pesquisa)
-
University Hospital, MontpellierPediatric and Congenital Cardiology Department of Necker-enfant malades University...ConcluídoDoença Cardíaca CongênitaFrança
-
Marmara UniversityConcluídoOsteoartrite do joelho | Osteoartrite do quadrilPeru
-
Alexandria UniversityConcluídoDiálise; ComplicaçõesEgito
-
Hospices Civils de LyonConcluídoCrianças com implante coclearFrança
-
Memorial Sloan Kettering Cancer CenterRecrutamentoSíndrome de Cushing | Doença de Cushing | Doença de CushingEstados Unidos
-
University of EdinburghNHS LothianRescindido
-
Won Choi, PhD, MPHNational Cancer Institute (NCI)ConcluídoParar de fumarEstados Unidos