Potilaiden raportoimat tulokset rasitukset ja kokemukset - vaihe 2 (PROBE)

PROBE on useiden maiden hemofiliapotilaiden standardoidun kyselyn arkisto, joka suoritetaan vuosittain ja joka kerää anonymisoitua tietoa elämänlaatumittauksista ja hoitomenetelmistä. Kun työkalu on kehitetty hankkeen vaiheessa 1, tässä kuvataan pilotti toteutettavuustutkimus.

Perustelut/tavoitteet

Potilaskeskeiseen tietoon perustuvaa tutkimusta arvostetaan yhä enemmän valtion ja yksityisten maksajien keskuudessa, ja sitä hyödynnetään julkisissa poliittisissa päätöksissä osana kalliiden hoidon ja hoidon kustannus-hyötyperustelua. Maksajien usein kysytty kysymys on: Parantavatko lisäsijoitukset (hoidon ylläpitämiseksi tai laajentamiseksi) hemofiliasta kärsivien ihmisten elämää?

On huomattava tarve parantaa kykyämme kerätä, kokoaa ja tulkita asiaankuuluvaa potilaskeskeistä dataa kokonaisvaltaisen hoidon, kotihoidon ja ennaltaehkäisevän hoito-ohjelman (esim. profylaksen) toteuttamisen tukemiseksi. PROBE-tutkimuksen tarkoituksena on täyttää tämä aukko ja tehostaa potilaan suoraa ääntä hoidon toimittamisessa ja siirtää vaikuttamispyrkimykset hoidon ylläpitämiseksi ja laajentamiseksi tunteiden lisäksi todisteisiin ja tietoihin perustuviin väitteisiin.

PROBEn avulla kehitetty kokonaiskartoitus ja erityiset mittarit täydentävät Maailman hemofilialiiton (WFH) olemassa olevia maailmanlaajuisia vertailevia mittareita, jotka on esitetty WFH:n maailmanlaajuisessa tutkimuksessa (esim. tunnistettujen potilaiden prosenttiosuus vs. maassa odotettavissa oleva potilaiden määrä, maassa saatavilla olevat hoitotuotteet asukasta kohden ja aikuisikään selviytyneiden lasten ja aikuisten suhde). Vaikka WFH:n globaalit mittarit ovat arvostettuja ja hyödyllisiä, ne eivät anna täydellistä tai suoraa tietoa siitä, kuinka potilaat pärjäävät terveydenhuoltojärjestelmässään. Nykyiset WFH-mittarit toimivat vain hoidon vaikutuksesta potilastuloksiin maan sisällä.

PROBEssa on integroitu tiedon käännöskomponentti. Tämä komponentti tulee ilmi kehittämällä ja validoimalla kartoitus, joka pystyy koodaamaan uudelleen potilasjärjestöjen tuottamat kokemukselliset tiedot todisteisiin perustuvan päätöksenteon päteväksi pohjaksi (esim. Terveysteknologian arvioinneissa [HTA]). PROBE on myös hyödyllinen lisättäessä yhteisön ja yleisön tietoisuutta hemofiliaa (PWH) sairastavien hoidon vaikutuksista ja tehokkaan ennaltaehkäisyn arvosta.

LUETTAMISOHJELMAN YLEISET TAVOITTEET

PROBEn painopiste on tutkia ja selvittää suoraan potilaiden näkökulmat tuloksiin, jotka he pitävät olennaisina hoitonsa kannalta. PROBEn avulla tutkijat kehittävät ja pyrkivät validoimaan edullisen, helposti hallittavan inventaarion luotettavuuden, toistettavuuden ja reagoivuuden kerätäkseen potilaan itse ilmoittamia tuloksia, rasituksia ja kokemuksia hemofilian kanssa elämisestä.

Alustava instrumenttien määrittely ja käyttäjätestausvaihe on saatu päätökseen. Tähän vaiheeseen on kuulunut interaktiivinen työpaja ja kotiin vietävä projekti, jossa hyödynnetään taloudellisia konsepteja ja potilaiden raportoitujen tulosten (PRO) keruutekniikoita. Työpaja pidettiin 22.-23. tammikuuta Barcelonassa, Espanjassa. Tämän työpajan aikana osallistujat osallistuivat harjoitukseen, jossa hyödynnettiin tutkijoiden kehittämää PROBE-tutkimusluonnoskyselylomaketta ja antoivat palautetta tarkennuksia varten ennen sen viimeistelyä käytettäväksi pilotin toteutettavuusarvioinnissa. Työpajan aikana PROBE-tutkintaryhmä etsi osallistujilta näkemystä kyselylomakkeesta, ehdotetusta inventaariosta ja tutkimusmenetelmistä. Työpaja vahvisti myös PROBE-tutkimuksen yleiset tavoitteet ja luonnehtii paremmin potilasjärjestöjen kykyä kerätä itse ilmoittamia PRO-tietoja suoraan PWH:lta.

Tämän harjoituksen aikana viimeisteltiin tutkimusprotokolla, joka sisälsi inventaarion, mittarit ja kyselylomakkeen inventaariotietojen keräämistä varten. Kyselylomake käännettiin paikallisille kielille ja kyselyyn liitettävää selittävää materiaalia kehitettiin.

Kyselylomake kehitettiin perustuen EQ-5D-alueisiin sekä lyhennettyihin lisäkysymyksiin, joissa tarkastellaan erilaisia ​​demografisia tietoja, hoitovaihtoehtoja ja hemofilian vaikutuksia PWH:n elämään. Lopullinen kyselylomake integroi EQ-5D-5L:n lisäalueisiin. arvioida hemofilian vaikutuksia PWH:n elämään (esim. kipu, itsenäisyys, koulutustaso, työllisyys). Valitut inventaarioalueet, tutkimusvälineet ja normatiiviset tiedot/vertailijat tunnistettiin vastaamaan niitä, joita kattavuuselimet (esim. valtion/yksityiset maksajat, HTA:t ja Comparative Effectiveness Research) tavallisesti käyttävät. Mahdollisuuksien mukaan tutkijat ottivat käyttöön yleisiä välineitä, jotka julkiset päättäjät ovat jo laajasti hyväksyneet. Kyselyä kehitettäessä tutkijat kävivät läpi myös saatavilla olevaa tietoa muissa tutkimuksissa ja tiedonkeruujärjestelmissä käytetyistä tai julkaistuista kysymyksistä (esim. ATHN, CDC, EHC, EUHASS, HERO, HUGS, WFH).

NYKYINEN TUTKIMUS: PILOITTITOTEUTETTAVUUSTUTKIMUS

Tämä on pilottitoteutettavuustutkimus, jonka tarkoituksena on validoida konseptin todisteet, arvioida PWH:n potilaskeskeisten tulosten laajamittaisen arvioinnin kartoituksen toistettavuus ja käytännöllisyys. Tutkijat odottavat pystyvänsä vertailemaan eri hoitomuotojen ja -ohjelmien vaikutusta potilaiden tuloksiin. Tutkijat odottavat, että luodut mittarit mahdollistavat potilastulosten vertailun maan sisällä ajan kuluessa ja poikkileikkauksittain maiden välillä (alueellisesti ja maailmanlaajuisesti), mikä tarjoaa tärkeän uuden työkalun terveydenhuoltoinvestointien ylläpitämiseen ja edistämiseen.

OPINTUSUUNNITTELU

Kaksitoista maata on kutsuttu osallistumaan i (Australia, Uusi-Seelanti, Ranska, Unkari, Italia, Espanja, Alankomaat, Iso-Britannia, Argentiina, Brasilia, Kolumbia ja Venezuela).

Jokainen osallistuva potilasjärjestö on sitoutunut osallistumaan tähän toteutettavuusprojektiin. Kuusi valitaan paikallisen infrastruktuurin kapasiteettiarvioinnin perusteella.

Lopullinen kyselylomake postitetaan jokaiselle osallistujaorganisaatiolle kussakin maassa, ja se toimitetaan kahdelle 50 henkilön ryhmälle kussakin maassa kolmen kuukauden välein. Kyselyvastaukset palautetaan yhdelle riippumattomalle sivustolle analysoitavaksi, jonne perustetaan keskustietovarasto ja säilytetään data-analyytikko (McMaster University). Väestö- ja hoitoon liittyviä tietoja kerätään korrelaatioanalyysiä ja kyselylomakkeen osien erottavien ominaisuuksien arvioimiseksi, mutta niitä ei sisällytetä lopulliseen työkaluun (inventaarioon).

Kussakin maassa suoritetaan kaksi kohtalaista kartoitusajoa kolmen kuukauden välein toistettavuuden osoittamiseksi (yhteensä noin 600 PWH - 50 PWH näytteenottoa kohden x kuusi maata x kaksi testiajoa maata kohti). Sekä paperi- että verkkoversiot kehitetään tarvittaessa käännöksillä. PWH rekrytoidaan osallistumaan potilasjärjestöjen yhteystietokannan ja sosiaalisen median portaalien kautta.

Uusittavuus arvioidaan kunkin maan otosten sisällä ja niiden välillä tapahtuvan vaihtelun analyysin perusteella. Reagointikykyä arvioidaan vastausprosentin ja täydellisten vastausten prosenttiosuuden perusteella. Luotettavuus osoitetaan ensisijaisten tulosten mittausten yhdistetyllä arvioinnilla (esim. vastausprosentti, täydelliset vastaukset, harjoitusten välinen sopimus, suoritusaika, kustannukset ja toteutuksen toteutettavuus.) (Katso: Ensisijaiset tulosmuuttujat / Tulosten mittaaminen -osio alla).

Tiedot kerätään yksilötasolla, mutta vastaukset deidentifioidaan ja ne yhdistetään tulosten vertailun suorittamiseksi populaatiotasolla sen sijaan, että voitaisiin verrata tuloksia yksittäisten potilaiden tasolla.

Odotetut tulokset

PROBE-inventaari täydentää ja parantaa WFH-tietokannan hyödyllisyyttä. Se tarjoaa mahdollisuuden rakentaa maakohtainen runsas tietojoukko potilaskeskeisten tulosten vertailua varten ja tarjota kriittistä tietoa tukemaan vaikuttamispyrkimyksiä sairastuvuuden, kuolleisuuden ja yleisen laadun parantamiseksi. elämää.

Tuleviin sovelluksiin voisi kuulua WFH Global Survey -tyyppisen raportin kehittäminen 2–3 vuoden välein, joka tarjoaa päivitettyjä vertailutietoja, tai WFH:n koulutusmonografia, joka tukee PROBE-inventaarion laajempaa käyttöönottoa kansallisten jäsenjärjestöjen kanssa. Lisäksi kartoitus voitaisiin tehdä rutiininomaisesti sekä ennen maakehitysaloitteen aloittamista että sen jälkeen (esim. WFH GAP) tai PWH:hen vaikuttavan suuren terveydenhuollon uudistuksen toteuttaminen (esim. ennaltaehkäisyn tai kotihoidon käyttöönotto), jotta voidaan seurata ja vertailla vaikutuksia potilaiden tuloksiin.

Kun PROBE on validoitu, se perustaa mekanismin, jolla inventaario on laajalti saatavilla käytettäväksi hemofiliayhteisössä. Erityistä mekanismia PROBE-kyselylomakkeen ja siihen liittyvien menetelmien käyttöönottamiseksi ei ole kuitenkaan vielä vahvistettu. Tämä voi sisältää järjestelmän, jossa pyydetään ennakkosuostumusta käytölle ja/tai kehitetään mekanismi yhteistyötutkimuksia varten.

TUTKIMUSVÄESTÖ

Jokainen maa voi määrittää oman kohderyhmänsä kotiinkuljetusprojektia varten. PROBE-tutkijat antavat tarvittaessa ohjeita tutkimuspopulaatioparametreista. Potilaat rekrytoidaan lopullisten osallistumiskriteerien mukaisesti. Satunnaistamista ei tarvita.

PWH:ta tulee yhteensä noin 600. Kuhunkin maahankkeeseen osallistuvien PWH:iden määrä vaihtelee. Koska tämä PROBE-tutkimuksen osa on harjoitus, jolla pyritään ymmärtämään paremmin parhaita käytäntöjä ja hankkimaan oppia potilaskeskeisen tutkimuksen toteuttamisesta maassa, osallistujien määrää ei ole arvioitu kriittiseksi. Tämä PWH-määrä (600) edellyttää, että 12 maata osallistuu hankkeeseen.

Keskivaikea / vaikea PWH (Ikärajoja voidaan käyttää tutkimuspopulaation kaventamiseksi). Potilaat rekrytoidaan lopullisten osallistumiskriteerien mukaisesti. Satunnaistamista ei tarvita. Inventaation kaksi kohtalaista tai suurta testiajoa suoritetaan kussakin maassa kolmen kuukauden välein uusittavuuden osoittamiseksi (yhteensä noin 600 PWH = 50 PWH "näytteenottoa" kohden x kuusi maata x kaksi testiajoa maata kohti). Kumpaankin testiajoon osallistuva PWH voi, mutta ei välttämättä, sama.

Jos normatiivista tietoa ei ole saatavilla vertailua varten yleiseen väestöön, tutkijat harkitsevat strategioita vertailun tuottamiseksi (esim. vaikuttamattomien sisarusten kartoittaminen). He tutkivat myös sopivia tietoja muista kroonisista sairauksista tutkimuksen tavoitteen tukemiseksi.

Tutkimustuloksiin sisältyy arvio pienen otoskoon riittävyydestä uusittavuuden saavuttamiseksi. Tutkimussuunnitelman tarkoituksena on kuvata ominaisuuksia yleisesti koko tutkimuspopulaatiossa, ei testata eroja tietyissä alaryhmien ominaisuuksissa.

Osallistumiskriteerit - Molemmissa vaiheissa PWH rekrytoidaan kansallisten hemofiliapotilasjärjestöjen kautta käyttämällä olemassa olevia jäsenluettelojaan, sosiaalisen median toimintoja ja kokouksia/tapahtumia. Tutkijat eivät ehdota ennalta määrättyä menetelmää PWH:n rekrytointiin. He hyödyntävät työpaja- ja kotiinkuljetusprojektissa kerättyä tietoa rekrytointimenetelmien parhaista käytännöistä projektin seuraavissa vaiheissa. Tutkijat voivat harkita pyytää eri maita testaamaan erilaisia ​​PWH:n rekrytointistrategioita toistettavuuden testaamiseksi.

Poissulkemiskriteerit – taudin vakavuus ja ikäryhmät tai ikärajat (esim. ≥ Ikä 18) voidaan käyttää tutkimuspopulaation kaventamiseen. Tammikuun 2015 tutkijoiden kokouksen aikana osallistumis-/poissulkemiskriteerit viimeistellään työpajan aikana saadun palautteen perusteella. Taudin vaikeusaste perustuu potilaan itse ilmoittamaan vaikeusasteeseen.

ENSISIJAISET TULOSMUUTTUJAT / TULOSTEN MITTAUS

• Vastausprosentti (palautettujen kyselylomakkeiden lukumäärä / lähetetty määrä)
• Täydellisten vastausten prosenttiosuus (vastattujen kysymysten lukumäärä / vastattavien kysymysten lukumäärä)
• Aika valmistumiseen (itseraportoitu valmistumisaika, mediaani ja IQR)
• Hallinnolliset kustannukset suoritettua kyselyä kohden (käytetyt henkilöresurssit ja kyselyn suorittamiseen käytetty dollarivastaava)

MUUT OPPIOSAT

• Suojatut potilastiedot – tavanomaiset prosessit otetaan käyttöön yksittäisten potilaiden tunnistamisen suojaamiseksi. Mitään tunnistettavissa olevia potilastietoja ei luovuteta osana tutkimusta. Tiedot kerätään yksittäisten PWH-tasolla, mutta vastaukset deidentifioidaan ja yhdistetään tulosten vertailun suorittamiseksi populaatiotasolla sen sijaan, että voitaisiin verrata tuloksia yksittäisten PWH-tasolla. Kootut tutkimustulokset ja säännölliset projektipäivitykset toimitetaan sponsorille. Raakatietoja, jotka voivat johtua yksittäisistä vastaajista, ei anneta. Riippumaton hallinto ja riippumattomuus sponsorista varmistetaan koko projektin ajan.
• Haittatapahtumien ilmoittaminen – vaikka ei odotetakaan, että PROBE-tutkimusryhmä saisi raportteja tutkimuksen piiriin kuuluvista haittatapahtumista, jos tutkijat saavat tietoonsa haittatapahtumasta, joka liittyy tutkimuksen sponsorin valmistamaan tuotteeseen. Tutkijat sitoutuvat ilmoittamaan sponsorille yhden (1) arkipäivän kuluessa siitä, kun he todella ovat saaneet tietoonsa merkittävän tuotevalituksen, odottamattoman haittatapahtuman tai viranomaisen tutkimuksen tai tiedustelun, joka koskee sponsorin tuotetta.
• Institutional Review Boardin (IRB) hyväksyntä – Koska tutkimuksen suunnittelussa ajatellaan vain potilaita ja/tai potilasorganisaatioita, jotka keräävät tietoja suoraan potilailta, ja koska ei ole suunniteltua suoraa kliinikon / hemofilian hoitokeskuksen potilastietojen keräämistä, tutkijat eivät ennakoi tarvetta vaatia paikallisilta potilasjärjestöiltä IRB-hyväksynnän saamiseksi. He ovat tietoisia muista PROBEn kaltaisista maailmanlaajuisista potilaiden välisistä tutkimuksista, joissa IRB-hyväksyntää ei ole vaadittu.

Kaksi PROBEn ensisijaista tulosmittausta ovat kustannukset ja tutkimuksen loppuun viemiseen kuluva aika. Saavuttaaksemme tavoitteemme kehittää edullinen, helposti hallittava inventaario, tutkijat pyrkivät suunnittelemaan virtaviivaistetun, helposti käyttöön otettavan järjestelmän, joka vähentää kustannuksia ja hallinnollisia rasitteita. PROBE pitää mielessä, että paikalliset lait ja käytännöt voivat vaihdella, ja tarvittaessa tutkijat noudattavat paikallista käytäntöä samantyyppisissä tutkimuksissa. Jos tutkijat arvioivat PROBE:n aikana protokollien muuttuvan niin paljon, että ne edellyttävät IRB-hyväksyntää, tutkijat tekevät niin.

TULEVAISUUDEN ASKEET

Tutkijat odottavat, että PROBEa käytetään kolmen vertailun suorittamiseen: maiden välillä, maan sisällä ajan kuluessa, maan sisällä kansallisiin normatiivisiin tietoihin verrattuna. Tutkijat arvioivat alustavasti, onko olemassa olevilla instrumenteilla tutkituille alueille saatavilla normatiivista tietoa. Kun normatiivista tietoa ei ole saatavilla, tutkijat harkitsevat strategioita vertailijan tuottamiseksi (esim. vaikuttamattomien sisarusten kartoittaminen). He tutkivat myös sopivia tietoja muista kroonisista sairauksista tutkimuksen tavoitteen tukemiseksi. He tekevät herkkyysanalyysin arvioidakseen inventaarion riittävyyden mittaamaan muutoksia hoidon vaikutuksiin PWH-populaatioissa tai ylityössä käyttämällä PROBE-kyselyn sairauskohtaisista kysymyksistä kerättyä tietoa yhdessä EQ-5D:n kanssa.

Kun toteutettavuus on osoitettu, perustetaan keskitetty tiedonkeruupiste. Tietokannan alustava kokoaminen ja puhdistaminen sisällytetään verkkoalustan kehitys- ja raportointisopimukseen (esim. McMasterin yliopisto). EQ-5D-tietojen ja niihin liittyvien tutkimusalueiden analysoinnista kokenut analyytikko suorittaa alustavan analyysin. Tutkijat arvioivat sitten tiedot ja määrittävät lopulliset vertailut ja korrelaatiot analyysiä varten. Täydentävissä analyyseissä, tietojen korrelaatiossa ja raportoinnissa hyödynnetään / tehdään sopimus yliopiston biostaattisen tai terveystulosten osaston kanssa, jolla on kokemusta vastaavista tutkimuksista (esim. McMaster University, Etelä-Kalifornian yliopisto, North Carolina State University).

Julkaisusuunnitelma. Tutkijat aikovat keskustella tutkimustuloksista opintojen loppukokouksessa. Hemophilialle toimitetaan tiivistelmä tutkimustuloksista. Abstrakteja, julisteita ja suullisia esityksiä koskevia pyyntöjä harkitaan asiaankuuluvissa kansallisissa, alueellisissa ja kansainvälisissä kokouksissa (esim. EAHAD, EHC, ISPOR, ISTH, NHF ja WFH). He raportoivat tutkimustuloksista osallistuville potilasjärjestöille, ja validoinnin jälkeen PROBE perustaa mekanismin inventaarion saattamiseksi laajalti käytettäväksi hemofiliayhteisössä.

TUTKINTARYHMÄ

On koottu maailmanlaajuinen tutkijoiden ryhmä, jolla on erilaisia ​​ammatillisia ja akateemisia pätevyystietoja* (esim. elämänlaatututkimuksen suunnittelu, lääketiede, epidemiologia, kvantitatiivinen analyysi, laki- ja terveydenhuollon kehittäminen).

Päätutkija:

1. Mark Skinner JD, Institute for Policy Advancement Ltd. (USA)

   Yhteistutkijat:

2. Alfonso Iorio MD Ph.D. FRCPC, McMaster University, Kliinisen epidemiologian ja biostatistiikan laitos (Kanada)
3. Randall Curtis MBA, Factor VIII Computing (USA)
4. Neil Frick MS, National Hemophilia Foundation (USA)
5. Michael Nichol Ph.D, Etelä-Kalifornian yliopisto, School of Policy and Planning Development (USA)
6. Declan Noone, Irish Hemophilia Society (Irlanti)
7. David Page, Canadian Hemophilia Society (Kanada)
8. Jeff Stonebraker Ph.D, North Carolina State University Poole College of Management (USA)
9. Brian O'Mahoney, Irish Hemophilia Society (Irlanti)

Kuten edellä todettiin, tutkintaryhmässä on jäseniä, joilla on monenlaisia ​​kokemuksia. Erityisesti potilastulostutkimuksessa käytettävien uusien instrumenttien suunnittelussa ja testaamisessa tutkijat huomauttavat seuraavaa:

• Tri Nichol (päätutkija) ja Mr. Curtis (HUGS-ohjauskomitean rinnakkaispuheenjohtaja) ovat mukana Hemophilia Utilisation Group -tutkimuksessa (HUGS). Monikeskustutkimus, jossa arvioidaan hoidon kustannuksia ja sairaustaakkaa viimeisen kahdenkymmenen vuoden ajalta. HUGS on kehittänyt useita uusia PRO-työkaluja. Lisäksi tohtori Nichol on kehittänyt PRO-instrumentteja moniin hemofilian ulkopuolisiin sairauksiin.
• Dr. Iorio on jäsen Haemophilia Experiences Results Opportunities (HERO) -projektissa, jonka tavoitteena on rakentaa kattava käsitys elämästä hemofilian kanssa potilaiden, perheiden ja hoitajien näkökulmasta. HERO-kysely oli uusi suunnittelultaan ja toteutukseltaan potilasjärjestöjen kautta.
• Mr. Noone on ollut tutkijana ja pääkirjoittajana kahdessa monikansallisessa tutkimusprojektissa, joissa on tarkasteltu tuloksia potilaille, jotka saavat ennaltaehkäisyä, on-demand- tai yhdistelmähoitoa. Noone ym. kehittivät tutkimuksissa käytetyn instrumentin.