- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03695471
Pembrolizumabe no tratamento de pacientes com micose fungóide estágio IB-IV
Um estudo de fase II, aberto, de braço único usando KEYTRUDA (pembrolizumabe) como terapia sistêmica inicial no tratamento de micose fungóide avançada
Visão geral do estudo
Status
Condições
- Micose Fungóide
- Síndrome de Sezary
- Estágio IB Micose Fungóide e Síndrome de Sézary AJCC v8
- Estágio II Micose Fungóide e Síndrome de Sezary AJCC v8
- Estágio IIA Micose Fungóide e Síndrome de Sézary AJCC v8
- Estágio IIB Micose Fungóide e Síndrome de Sézary AJCC v8
- Estágio III Micose Fungóide e Síndrome de Sezary AJCC v8
- Estágio IIIA Micose Fungóide e Síndrome de Sezary AJCC v8
- Estágio IIIB Micose Fungóide e Síndrome de Sezary AJCC v8
- Estágio IV Micose Fungóide e Síndrome de Sezary AJCC v8
- Estágio IVA1 Micose Fungóide e Síndrome de Sezary AJCC v8
- Estágio IVA2 Micose Fungóide e Síndrome de Sezary AJCC v8
- Estágio IVB Micose Fungóide e Síndrome de Sezary AJCC v8
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVO PRIMÁRIO:
I. Avaliar a atividade antitumoral do pembrolizumabe em pacientes com micose fungóide (MF) avançada como terapia sistêmica inicial.
OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:
I. Avaliar a segurança do pembrolizumabe nesta população de pacientes. II. Avaliar as taxas de resposta do pembrolizumabe nesta população de pacientes. III. Determinar a sobrevida livre de progressão, a duração da resposta, o tempo de resposta e a sobrevida global de pembrolizumabe nesta população de pacientes.
OBJETIVO CORRELATIVO:
I. Caracterizar as características histológicas da resposta antitumoral em pacientes com MF avançada antes e após o tratamento com pembrolizumabe.
CONTORNO:
Os pacientes recebem pembrolizumabe por via intravenosa (IV) durante 30 minutos no dia 1. O tratamento é repetido a cada 21 dias por até 24 ciclos ou até a resposta completa na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados em 30 e 90 dias e depois a cada 3 meses por até 1 ano.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224-9980
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade >= 18 anos
Confirmação histológica de um dos seguintes:
- Micose fungóide estágio IIB-IV não tratada previamente com terapia sistêmica
- Micose fungóide estágio IB/IIA com ferramenta de avaliação ponderada de gravidade modificada (mSWAT) >= 20 com características morfológicas de alto risco definidas como doença de placa espessa e/ou envolvimento folicular que falharam em uma forma de terapia dirigida à pele.
- Pacientes com síndrome de Sezary não tratados anteriormente com terapia sistêmica.
- Doença mensurável baseada em mSWAT e/ou Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos (RECIST) 1.1.
- Esteja disposto a fornecer tecido de um núcleo recém-obtido ou biópsia excisional de uma lesão tumoral. Nota: O recém-obtido é definido como uma amostra obtida até 6 semanas (42 dias) antes do registro. Exceção: Indivíduos para os quais amostras recém-obtidas não podem ser fornecidas (por exemplo, inacessível ou assunto de segurança) pode enviar uma amostra arquivada somente mediante o consentimento do Patrocinador.
- Status de desempenho (PS) do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 ou 1.
- Contagem absoluta de neutrófilos (CAN) >= 1.500 /mcL (obtida =< 28 dias antes do registro)
- Contagem de plaquetas >= 100.000/mcL (obtida =< 28 dias antes do registro)
- Hemoglobina >= 9,0 g/dL ou >= 5,6 mmol/L sem transfusão ou dependência de eritropoetina (EPO) (dentro de 7 dias da avaliação)
- Bilirrubina total sérica =< 1,5 X limite superior do normal (LSN) OU bilirrubina direta =< LSN para indivíduos com níveis de bilirrubina total > 1,5 LSN (obtido =< 28 dias antes do registro)
- Aspartato transaminase (AST) e alanina transaminase (ALT) =< 2,5 X LSN OU =< 5 X LSN para indivíduos com metástases hepáticas (obtido =< 28 dias antes do registro)
- Albumina > 2,5 mg/dL (obtida =< 28 dias antes do registro)
- Creatinina sérica =< 1,5 x limite superior do normal (ULN) OU depuração de creatinina medida ou calculada >= 60 ml/min para indivíduo com níveis de creatinina > 1,5 x LSN institucional (obtido =< 28 dias antes do registro)
- Tempo de protrombina (PT)/razão normalizada internacional (INR) e tempo de tromboplastina parcial (PTT) =< 1,5 X LSN OU se o paciente estiver recebendo terapia anticoagulante e PT/INR ou PTT estiver dentro da faixa terapêutica do uso pretendido de coagulantes (obtido =< 28 dias antes da inscrição)
- Teste de gravidez de urina ou soro negativo feito =< 28 dias antes do registro e =< 72 horas antes de receber a primeira dose da medicação do estudo, apenas para mulheres com potencial para engravidar.
Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem estar dispostos a usar um método contraceptivo adequado durante o estudo até 120 dias após a última dose da medicação do estudo.
- Nota: A abstinência é aceitável se este for o estilo de vida usual e a contracepção preferida do paciente.
Indivíduos do sexo masculino com potencial para engravidar devem concordar em usar um método contraceptivo adequado durante o estudo até 120 dias após a última dose da medicação do estudo.
- Nota: A abstinência é aceitável se este for o estilo de vida usual e a contracepção preferida do paciente.
- Fornecer consentimento informado por escrito.
- Disposto a retornar à instituição de inscrição para acompanhamento (durante a Fase de Monitoramento Ativo do estudo).
- Disposto a fornecer amostras de tecido para fins de pesquisa correlata.
Critério de exclusão:
Qualquer um dos seguintes porque este estudo envolve: um agente que tem efeitos genotóxicos, mutagênicos e teratogênicos conhecidos:
- mulheres grávidas
- mulheres que amamentam
- Homens ou mulheres com potencial para engravidar que não desejam empregar métodos contraceptivos adequados
- Está atualmente participando e recebendo a terapia do estudo ou participou de um estudo de um agente experimental e recebeu a terapia do estudo ou usou um dispositivo experimental = < 4 semanas antes do registro.
- Tem diagnóstico de imunodeficiência ou está recebendo terapia sistêmica com esteróides ou qualquer outra forma de terapia imunossupressora = < 7 dias antes do registro.
- Tem um histórico conhecido de tuberculose ativa (Bacillus tuberculosis).
- Hipersensibilidade ao pembrolizumabe ou a qualquer um de seus excipientes.
- Teve um anticorpo monoclonal anticâncer anterior (mAb) =< 4 semanas antes do registro ou que não se recuperou (ou seja, =< grau 1 ou na linha de base) de eventos adversos devido a agentes administrados mais de 4 semanas antes.
Teve quimioterapia anterior, terapia de moléculas pequenas direcionadas ou radioterapia =< 2 semanas antes do registro ou que não se recuperou (ou seja, =< grau 1 ou na linha de base) de eventos adversos devido a um agente administrado anteriormente.
- Nota: Indivíduos com neuropatia =< grau 2 são uma exceção a este critério e podem se qualificar para o estudo.
- Nota: Se o sujeito recebeu uma cirurgia de grande porte, ele deve ter se recuperado adequadamente da toxicidade e/ou complicações da intervenção antes de iniciar a terapia.
- Tem uma malignidade adicional conhecida que está progredindo ou requer tratamento ativo. Exceções: carcinoma basocelular da pele ou carcinoma espinocelular da pele submetido a terapêutica potencialmente curativa ou cancro do colo do útero in situ.
- Tem metástases ativas conhecidas no sistema nervoso central (SNC) e/ou meningite carcinomatosa. Exceções: indivíduos com metástases cerebrais previamente tratadas podem participar, desde que estejam estáveis (sem evidência de progressão por imagem = < 4 semanas antes do registro e quaisquer sintomas neurológicos tenham retornado à linha de base), não tenham evidência de metástases cerebrais novas ou em expansão e sejam não usar esteróides por pelo menos =< 7 dias antes do registro. Esta exceção não inclui meningite carcinomatosa que é excluída independentemente da estabilidade clínica.
- Tem doença autoimune ativa que exigiu tratamento sistêmico nos últimos 2 anos (ou seja, com uso de agentes modificadores da doença, corticosteroides ou drogas imunossupressoras). Nota: A terapia de reposição (por exemplo, tiroxina, insulina ou terapia de reposição fisiológica de corticosteroides para insuficiência adrenal ou pituitária, etc.) não é considerada uma forma de tratamento sistêmico.
- Tem história de pneumonite não infecciosa que necessitou de esteróides ou tem pneumonia atual.
- Tem uma infecção ativa que requer terapia sistêmica.
- Tem um histórico ou evidência atual de qualquer condição, terapia ou anormalidade laboratorial que possa confundir os resultados do estudo, interferir na participação do sujeito durante toda a duração do estudo ou não seja do interesse do sujeito participar, na opinião do investigador responsável pelo tratamento.
- Tem distúrbios psiquiátricos conhecidos ou de abuso de substâncias que interfeririam na cooperação com os requisitos do julgamento.
- Está grávida ou amamentando, ou espera conceber ou ter filhos dentro da duração projetada do estudo, começando com a visita de triagem até 120 dias após a última dose do tratamento do estudo.
- Recebeu terapia anterior com um agente anti-PD-1, anti-PD-L1 ou anti-PD-L2.
- Tem um histórico conhecido de vírus da imunodeficiência humana (HIV) (anticorpos HIV 1/2).
- Tem hepatite B ativa conhecida (por exemplo, antígeno de superfície da hepatite B [HBsAg] reativo) ou hepatite C (por exemplo, vírus da hepatite C [HCV] ácido ribonucleico [RNA] [qualitativo] é detectado).
Recebeu uma vacina viva =< 30 dias antes do registro.
- Nota: As vacinas contra a gripe sazonal para injeção são geralmente vacinas contra a gripe inativadas e são permitidas; no entanto, as vacinas intranasais contra influenza (por exemplo, Flu-Mist) são vacinas vivas atenuadas e não são permitidas.
- Pacientes com síndrome de Sezary com alta carga sanguínea que requerem citorredução imediata.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento (pembrolizumabe)
Os pacientes recebem pembrolizumabe IV durante 30 minutos no dia 1.
O tratamento é repetido a cada 21 dias por até 24 ciclos ou até a resposta completa na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
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Dado IV
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de respondedores cutâneos gerais no 9º ou último ciclo (resposta completa cutânea [CR], resposta cutânea 90 [CR90] ou resposta parcial cutânea [PR])
Prazo: 7 meses
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Será avaliado pela ferramenta de avaliação ponderada por gravidade modificada (MSWAT).
Todos os valores calculados usarão a última observação para a frente para os participantes que se retirarão, estão perdidos para acompanhar ou sair do estudo por protocolo.
A proporção de sucessos será estimada pelo número de sucessos divididos pelo número total de pacientes avaliáveis será analisado usando Mann-Whitney U para dados não paramétricos e o teste t de Student.
Os intervalos de confiança para a verdadeira proporção de sucesso serão calculados de acordo com a abordagem de Duffy e Santner.
O MSWAT é calculado usando a área da superfície corporal (BSA) de cada lesão MF (palmeira mais dedos do paciente ≈ 1% de BSA) em cada uma das 12 áreas do corpo, multiplicando a soma do BSA de cada tipo de lesão por um fator de ponderação (remendo = 1, placas = 2 e tumor = 4) e geração de um soma de uma soma de soma.
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7 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos
Prazo: 7 meses
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O grau máximo para cada tipo de evento adverso será registrado para cada paciente e as tabelas de frequência serão revisadas para determinar padrões.
A contagem dos participantes para cada evento adverso máximo relatado está abaixo.
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7 meses
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Sobrevivência livre de progressão
Prazo: 28 meses
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A distribuição da sobrevida livre de progressão será estimada usando o método de Kaplan-Meier.
Além disso, a taxa de sobrevivência livre de progressão aos 5 anos após a inscrição será relatada.
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28 meses
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Duração da resposta
Prazo: 26 meses
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A distribuição da duração da resposta completa será estimada usando o método de Kaplan-Meier.
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26 meses
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Hora de resposta
Prazo: 7 meses
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O tempo médio de resposta é definido como o tempo do registro para o CR, CR90 ou PR.
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7 meses
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Tempo médio de sobrevivência geral
Prazo: 728 dias
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A distribuição do tempo de sobrevivência será estimada usando o método de Kaplan-Meier.
É definido como o tempo desde o registro de um pacientes até a morte ou perdido no acompanhamento.
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728 dias
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Mudança percentual na pontuação do MSWAT
Prazo: Linha de base para 7 meses
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A ferramenta de avaliação ponderada por gravidade modificada (MSWAT) é usada para avaliar a extensão e a gravidade do envolvimento da pele nos fungoides da micose.
É usado para padronizar a avaliação das lesões da pele.
Uma pontuação mais alta do MSWAT indica maior extensão do envolvimento da pele.
A área da superfície corporal total (BSA) afetada por cada tipo de lesão (manchas, placas e tumores) é estimada, e cada tipo de lesão recebe um fator de ponderação: patches *1, placas *2 e tumores *4.
O BSA para cada tipo de lesão é multiplicado pelo seu fator de ponderação correspondente e, em seguida, os valores ponderados são somados para produzir a pontuação final do MSWAT.
O MSWAT é calculado usando a área da superfície corporal (BSA) de cada lesão MF (palmeira mais dedos do paciente ≈ 1% de BSA) em cada uma das 12 áreas do corpo, multiplicando a soma do BSA de cada tipo de lesão por um fator de ponderação (remendo = 1, placas = 2 e tumor = 4) e geração de um soma de uma soma de soma.
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Linha de base para 7 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Análise de Biomarcadores - CD4 Pre e Post Pembrolizumab
Prazo: Até 1 ano
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A imuno -histoquímica será usada para quantificar os níveis de CD4 antes e depois do tratamento com pembrolizumab
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Até 1 ano
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Análise de Biomarcadores - CD4 Baseling to Cycle 2
Prazo: Até 1 ano
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A imuno -histoquímica será usada para alterações nos cálculos de linha de base do CD4 na linha de base e no final do ciclo 2
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Até 1 ano
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Análise de Biomarcadores - CD8 Baseling to Cycle 2
Prazo: Até 1 ano
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A imuno -histoquímica será usada para alterações nos cálculos de linha de base do CD8 na linha de base e no final do ciclo 2
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Até 1 ano
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Análise de Biomarcadores - PD -1/CD279 Base para o Ciclo 2
Prazo: Até 1 ano
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A imuno-histoquímica será usada para alterações nos cálculos de linha de base do PD-1/CD279 na linha de base e no final do ciclo 2
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Até 1 ano
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Análise de Biomarcadores - linha de base do PD -1 para o Ciclo 2
Prazo: Até 1 ano
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A imuno-histoquímica será usada para alterações nos cálculos de linha de base do PD-1 na linha de base e no final do ciclo 2
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Até 1 ano
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Análise de Biomarcadores - Qualitativa PD -1
Prazo: Até 1 ano
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Medidas qualitativas da força da expressão de PD-1 usarão escalas de classificação padronizadas publicadas para fins de classificação categórica.
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Até 1 ano
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Análise de Biomarcadores - CD8 Pre e Post Pembrolizumab
Prazo: Até 1 ano
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A imuno -histoquímica será usada para quantificar os níveis de CD8 antes e após o tratamento com pembrolizumab.
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Até 1 ano
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Análise de Biomarcadores - PD -1/CD279 Pre e Post Pembrolizumab
Prazo: Até 1 ano
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A imuno-histoquímica será usada para quantificar os níveis de PD-1/CD279 antes e após o tratamento com pembrolizumab
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Até 1 ano
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Análise de Biomarcadores - PD -L1 Pre e Post Pembrolizumab
Prazo: Até 1 ano
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A imuno-histoquímica será usada para quantificar os níveis de expressão de Pd-L1 antes e depois do tratamento com pembrolizumab
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Até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jason C. Sluzevich, M.D., Mayo Clinic
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Neoplasias
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Distúrbios imunoproliferativos
- Linfoma Não-Hodgkin
- Linfoma
- Linfoma de Células T Cutâneo
- Linfoma de Células T
- Doenças hemic e linfáticas
- Micose Fungóide
- Síndrome de Sezary
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Inibidores de Ponto de Verificação Imunológica
- Agentes Antineoplásicos
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Pembrolizumab
Outros números de identificação do estudo
- MC1788 (Mayo Clinic in Florida)
- NCI-2018-02023 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- 17-010349 (Outro identificador: Mayo Clinic Institutional Review Board)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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