Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas II-studie av pegylerat interferon Alfa 2b (PEG-Intron (varumärke)) hos barn med diffusa pontinska gliom

10 januari 2012 uppdaterad av: National Cancer Institute (NCI)

En fas II-studie av pegylerat interferon alfa-2b (Peg-Intron (TM)) hos barn med diffusa pontinska gliom

Diffusa pontingliom är tumörer på ponsdelen av hjärnstammen. Deras maximala incidens är hos barn mellan 5 och 10 år. Deras placering gör kirurgisk resektion omöjlig. De flesta patienter behandlas med strålning, vilket vanligtvis fördröjer utvecklingen av tumören under en mediantid på endast cirka 6 månader; medianöverlevnadstiden är mindre än 1 år. Tillägg av kemoterapi har inte förbättrat resultatet.

Alfa-, beta- och gammainterferoner har använts för att behandla maligna hjärntumörer, med blandade resultat. Olika doser och olika administreringsmetoder har studerats. Alfa-interferon ges vanligtvis i höga doser 2 eller 3 gånger i veckan, men det har allvarliga biverkningar vid dessa doser. Nyligen genomförda studier har visat att kemoterapi oftare i mindre doser (metronomiskt) kan ha bättre effekt mot tumören.

PEG-Intron (varumärke) är en form av interferon alfa i kombination med monometoxipolyetylenglykol (PEG). Det har en längre halveringstid än enbart interferon, administreras en gång i veckan, och den långa halveringstiden minskar topparna och dalarna i blodnivåerna.

Denna studie kommer att registrera 32 patienter under 21 år. De primära målen för studien är att fastställa om det finns en skillnad i 2-års överlevnadsfrekvensen för patienter som behandlats med enbart strålning och de som behandlas med strålning följt av PEG-Intron (varumärke) och att definiera toxiciteterna för PEG-Intron ( varumärke) i studiedoserna. Sekundära mål är att utvärdera olika tekniker för magnetisk resonanstomografi (MRI) för icke-invasiv övervakning av förändringar i hjärnstammen och att utvärdera neuropsykologisk funktion.

I denna studie kommer PEG-Intron (varumärke) att administreras subkutant en gång i veckan i låga doser (0,3 mikrogram per kilogram kroppsvikt) under en 4-veckorscykel. Cyklerna kommer att upprepas på obestämd tid tills sjukdomen fortskrider eller allvarliga biverkningar utvecklas. För mindre allvarliga effekter kommer dosen att sänkas och patienten kan stanna kvar i studien. För mer allvarliga effekter kommer dosen att avbrytas. Patienter i studien kan få stödjande mediciner men kanske inte få andra former av kemoterapi.

Patienter eller deras vårdgivare kommer att instrueras i hur man injicerar läkemedlet. Patienter och/eller vårdgivare kommer att uppmanas att föra en dagbok som dokumenterar dosen, administreringsstället och eventuella biverkningar. Dagboken kommer att granskas vid varje besök hos National Cancer Institute (NCI). Patienterna kommer att återvända till NCI före cykel 2 och 3. Om det inte finns några signifikanta biverkningar kan patienterna återgå till NCI före varannan cykel, på obestämd tid (dvs före cykel 5, 7, 9, etc.).

Patienterna kommer att genomgå följande tester och procedurer:

  • Fysisk undersökning, inklusive neurologisk undersökning, varje månad
  • Fullständigt blodvärde, differential- och trombocytantal varje vecka under cykel 1 och varannan vecka därefter om inga allvarliga biverkningar uppstår
  • Blodkemi varje vecka under cykel 1 och varannan vecka därefter om inga allvarliga biverkningar uppstår
  • Endokrina funktionstester före varje cykel
  • Urinanalys före varje cykel
  • MRT av hjärnan före cyklerna 1, 2, 3, 5, 7 och varannan månad; patienter kan också få protonmagnetisk spektroskopisk avbildning utförd vid tidpunkten för MRT

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Bakgrund:

Barn med diffusa pontingliom har en dyster prognos. Eftersom kirurgi i detta område är svårt, har strålbehandling varit stöttepelaren i behandlingen. Även om vissa barn kan förbättras kliniskt efter strålbehandling, är effekten kortvarig och nästan alla utvecklas inom flera månader. Kemoterapi har inte haft någon betydande inverkan på överlevnaden. Interferon-alfa är ett cytokin som har studerats hos patienter med gliom och som har visat viss aktivitet i tidigare kliniska prövningar.

Mål:

  • Att jämföra 2-årsöverlevnaden för pediatriska patienter med diffusa pontingliom som får subkutana lågdosinjektioner av pegylerat interferon alfa-2b (PEG-Intron[TM]) varje vecka efter standardstrålbehandling jämfört med historiska kontroller som enbart har fått strålbehandling.
  • För att definiera toxiciteterna av pegylerat interferon alfa-2b (PEG-Intron (varumärke)) i lågdos veckovis hos pediatriska patienter.

Behörighet:

Ålder: Patienterna måste vara yngre än eller lika med 21 år.

Histologisk diagnos: Histologisk bekräftelse krävs inte för denna studie. Patienter måste ha ett diffust pontint gliom som diagnostiserats av MRT-kriterierna nedan.

Radiologiskt utseende: Patienterna måste ha en diffus inneboende tumör där epicentret antas vara i pons. Den T-2-viktade sekvensen måste avslöja en diffus signalavvikelse som involverar minst 50 procent av pons.

Tidigare terapi: Patienten måste ha fått adekvat strålbehandling. Strålningen måste vara avslutad 2-10 veckor innan behandling med Peg-Intron[TM] påbörjas.

Design:

I denna studie planerar vi att administrera pegylerat interferon alfa-2b (PEG-Intron[TM]) subkutant en gång i veckan till pediatriska patienter med diffusa pontingliom som har avslutat strålbehandling. Slutpunkten för försöket kommer att vara 2-års överlevnad jämfört med historiska kontroller.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

32

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 19 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

  • INKLUSIONSKRITERIER:

Ålder: Patienterna måste vara yngre än eller lika med 21 år.

Histologisk diagnos: Histologisk bekräftelse krävs inte för denna studie. Patienter måste ha ett diffust pontint gliom som diagnostiserats med magnetisk resonanstomografi (MRT) kriterier nedan.

Radiografiskt utseende: Patienterna måste ha en diffus inneboende tumör med epicentret antas vara i pons. Den T-2-viktade sekvensen måste avslöja en diffus signalavvikelse som involverar minst 50 procent av pons.

Tidigare behandling: Patienten måste ha fått adekvat strålbehandling. (Strålningen måste vara avslutad 2-10 veckor innan behandlingen med Peg-Intron (TM) påbörjas.

Prestationsstatus: Patienter bör ha en Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus på 0, 1, 2 eller 3 (se nedan). Patienter som inte kan gå på grund av förlamning, men som sitter uppe i rullstol kommer att betraktas som ambulerande för att beräkna prestationspoängen.

ECOG-prestandastatus:

Poäng--Klinisk status

0--Asymptomatisk

  1. -Symtomatisk, helt ambulerande
  2. -Symtomatisk, i sängen mindre än 50 procent av dagen
  3. -Symtomatisk, i sängen mer än 50 procent av dagen men inte sängliggande

  4. -Sängliggande

    Hematologisk funktion: Patienterna måste ha adekvat benmärgsfunktion definierad som ett perifert absolut granulocytantal på mer än 1000/mm^3, hemoglobin större än 8 gm/dL och trombocytantal större än 100 000/mm^3. Patienter kan transfunderas med röda blodkroppar (RBC) eller blodplättar för att uppnå dessa parametrar.

    Leverfunktion: Patienter måste ha adekvat leverfunktion, definierad som total bilirubin mindre än 2,5 gånger den övre gränsen för normal, direkt bilirubin inom normala gränser och serum glutaminisk pyruvic transaminas (SGPT) mindre än 2,0 gånger den övre normalgränsen. Patienter med Gilberts syndrom är exkluderade från både det totala och direkta bilirubinbehovet. (Gilberts syndrom finns hos 3-10 procent av den allmänna befolkningen och kännetecknas av mild, kronisk hyperbilirubinemi i frånvaro av leversjukdom eller öppen hemolys.)

    Njurfunktion: Patienterna måste ha ett åldersjusterat normalt serumkreatinin (se nedan) ELLER ett kreatininclearance större än eller lika med 60 ml/min/1,73 m^2.

    Ålder (år) ---Maximalt serumkreatinin (mg/dl)

    mindre än eller lika med 5---0,8

    större än 5 och mindre än eller lika med 10---1,0

    större än 10 mindre än eller lika med 15---1,2

    större än 15---1,5

    Steroider: Patienter på steroider måste ha en stabil eller minskande dos av steroider i mer än eller lika med 1 vecka innan studiestart.

    Informerat samtycke: Alla patienter eller deras vårdnadshavare (om patienten är yngre än 18 år) eller DPA måste underteckna ett dokument med informerat samtycke som anger deras förståelse för undersökningens karaktär och riskerna med denna studie. När så är lämpligt kommer pediatriska patienter att inkluderas i alla diskussioner för att få muntligt samtycke.

    Varaktig fullmakt (DPA): Överlåtelse av DPA till en familjemedlem eller vårdnadshavare bör erbjudas alla patienter i åldern 18 till 21 år.

    EXKLUSIONS KRITERIER:

    Patienter med känd eller misstänkt neurofibromatos-1

    Patienter som tidigare har fått kemoterapi, inklusive strålsensibilisatorer, eller som för närvarande får andra kemoterapeutiska läkemedel

    Patienter med känd överkänslighet mot interferon-alfa

    Gravida eller ammande kvinnor är uteslutna eftersom effekterna av pegylerat interferon alfa-2b (PEG-Intron (TM)) på det ofödda fostret är okända.

    Patienter med kliniskt signifikant orelaterade systemsjukdom (inklusive autoimmun sjukdom, allvarliga infektioner eller betydande hjärt-, lung-, lever- eller andra organdysfunktioner) som enligt rektors- eller biträdande utredarnas bedömning skulle äventyra patientens förmåga att tolerera denna behandling eller sannolikt kommer att störa med studieprocedurerna eller resultaten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Interferon Alfa
0,3 mg/kg subkutant en gång i veckan i 4 veckor med början 2-10 veckor efter avslutad strålbehandling och fortsatte tills sjukdomsprogression eller ett av de andra kriterierna utanför studien.
Procedur: adjuvant terapi
Biologisk: pegylerat interferon alfa
0,3 mg/kg subkutant en gång i veckan i 4 veckor med början 2-10 veckor efter avslutad strålbehandling och fortsatte tills sjukdomsprogression eller ett av de andra kriterierna utanför studien.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Två års överlevnad för pediatriska patienter med diffusa pontinska gliom
Tidsram: 8 år 6 mån 0 dagar
Överlevnad mäts från det datum då patienten registreras på protokollet fram till dödsdagen och datumet för diagnos till datumet för patientens död.
8 år 6 mån 0 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mediantid till progression
Tidsram: 8 år 11 mån 22 dagar
Tid mellan sista behandlingsdagen till dagen för sjukdomsprogression.
8 år 11 mån 22 dagar
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: 8 år 11 mån 22 dagar
Här är antalet deltagare med biverkningar. För en detaljerad lista över biverkningar se biverkningsmodulen.
8 år 11 mån 22 dagar
Betyg för genomsnittlig livskvalitet (QOL) vid baslinje och uppföljning
Tidsram: en gång i veckan i 4 veckor med början 2-10 veckor efter avslutad strålbehandling och fortsatte tills sjukdomsprogression eller ett av de andra kriterierna utanför studien.
QOL-enkäter kommer att utföras före varje cykel för patienter i åldern 6-18 år och deras föräldrar fram till cykel 27 och sedan före var tredje cykel fram till cykel 52 då utvärderingarna blir årliga. QOL (NIH Impact of Pediatric Illness Scale) är för detaljerad för att beskrivas och/eller visas här. Det är ett frågeformulär som består av cirka 40 frågor - svaren rangordnas från 1 till 5 där 5 är ingen påverkan och 1 är betydande inverkan - För ytterligare detaljer se protokollet.
en gång i veckan i 4 veckor med början 2-10 veckor efter avslutad strålbehandling och fortsatte tills sjukdomsprogression eller ett av de andra kriterierna utanför studien.
Antal deltagare med en metabolisk och biologisk förändring i hjärnstammen genom magnetisk resonanstomografi (MRT) tekniker
Tidsram: en gång i veckan i 4 veckor med början 2-10 veckor efter avslutad strålbehandling och fortsatte tills sjukdomsprogression eller ett av de andra kriterierna utanför studien.
MRT av hjärnan kommer att utföras vid NCI före cyklerna 1, 2, 3, 5, 7 och fortsätter varannan månad fram till cykel 27. Efter cykel 27 kommer patienten att få en MRT utförd var tredje cykel fram till cykel 52, då de kommer att få en MRT utförd årligen och när det är kliniskt indicerat. Baslinje MR-bilder jämförs med MR-bilder utförda under de olika cyklerna (t.ex. cykler 1, 2, 3...) Avbildning var utforskande och graden av förändring som anses vara kliniskt signifikant snarare än teknikrelaterad undersöks fortfarande.
en gång i veckan i 4 veckor med början 2-10 veckor efter avslutad strålbehandling och fortsatte tills sjukdomsprogression eller ett av de andra kriterierna utanför studien.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Utredare

  • Huvudutredare: Kathy Warren, M.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2002

Primärt slutförande (Faktisk)

1 december 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2002

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2002

Första postat (Uppskatta)

13 maj 2002

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

13 februari 2012

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 januari 2012

Senast verifierad

1 januari 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 020193
  • 02-C-0193

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Diffus Intrinsic Pontine Gliom

Kliniska prövningar på adjuvant terapi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera