Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Intra-monocyt imigluceraskinetik vid Gauchers sjukdom (CIMI)

24 september 2013 uppdaterad av: University Hospital, Clermont-Ferrand

Studie av intramonocytisk imiglukeraskinetik och dess korrelation med klinisk och biologisk Gauchers sjukdom

Rationellt: Imiglukeras har använts för att behandla Gauchers sjukdom sedan 1997 men data om dess farmakokinetik har varit partiell; utredarna vet att imiglukeras genomgår en snabb clearance från plasmafacket efter infusionen (1/2 liv: 1-6 min, från vävnad: <24h), en observation som tydligen strider mot den vanliga infusionsrytmen (en infusion varannan vecka). Dessutom, genom att gå efter GD-svar, minskas ibland infusionsrytmen (till exempel var 3:e eller 4:e vecka) utan farmakologisk rationell; Parallellt visade forskare att monocyter representerar ett tillfredsställande surrogat av GD-målceller och att enzymaktivitet till monocyter varierar mellan individer.

Vår hypotes är att enzymaktiviteten i monocytfacket kan vara annorlunda och kan relateras till GD-svar.

Primärt syfte: att utvärdera farmakokinetiken för imiglukerasaktivitet i målcellsdelen beroende på dos och infusionsfrekvens.

Sekundära syften: 1) att fastställa ett möjligt samband mellan den intramonocytiska aktiviteten av glukocerebrosidas och den kliniska och biologiska aktiviteten av Gauchers sjukdom och att definiera ett möjligt tröskelvärde för enzymaktivitet; 2) att etablera en bättre korrelation med kända biomarkörer för sjukdom (rutinmarkörer och markörer som nyligen identifierats), vilket skulle bättre förutsäga och/eller övervaka svar på behandling; 3) att jämföra den resterande och naturliga aktivitetshastigheten enzym intra-monocytiskt för obehandlade patienter (låg svårighetsgrad sjukdom).

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Rationellt: Imiglukeras har använts för att behandla Gauchers sjukdom sedan 1997 men data om dess farmakokinetik har varit partiell; utredarna vet att imiglukeras genomgår en snabb clearance från plasmafacket efter infusionen (1/2 liv: 1-6 min, från vävnad: <24h), en observation som tydligen strider mot den vanliga infusionsrytmen (en infusion varannan vecka). Dessutom, genom att gå efter GD-svar, minskas ibland infusionsrytmen (till exempel var 3:e eller 4:e vecka) utan farmakologisk rationell; Parallellt visade forskare att monocyter representerar ett tillfredsställande surrogat av GD-målceller och att enzymaktivitet till monocyter varierar mellan individer. Vår hypotes är att enzymaktiviteten i monocytfacket kan vara annorlunda och kan relateras till GD-svar.

Primärt syfte: att utvärdera farmakokinetiken för imiglukerasaktivitet i målcellsdelen beroende på dos och infusionsfrekvens.

Sekundära syften: 1) att fastställa ett möjligt samband mellan den intramonocytiska aktiviteten av glukocerebrosidas och den kliniska och biologiska aktiviteten av Gauchers sjukdom och att definiera ett möjligt tröskelvärde för enzymaktivitet; 2) att etablera en bättre korrelation med kända biomarkörer för sjukdom (rutinmarkörer och markörer som nyligen identifierats), vilket skulle bättre förutsäga och/eller övervaka svar på behandling; 3) att jämföra den resterande och naturliga aktivitetshastigheten enzym intra-monocytiskt för obehandlade patienter (låg svårighetsgrad sjukdom).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Clermont-Ferrand, Frankrike, 63003
        • Rekrytering
        • Chu Clermont-Ferrand
        • Underutredare:
          • Nadia BELMATOUG
        • Underutredare:
          • Agathe MASSEAU
        • Underutredare:
          • Christine SERRATRICE
        • Underutredare:
          • Christian ROSE
        • Underutredare:
          • Vassili VALAYANNOPOULOS
        • Underutredare:
          • Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR
        • Underutredare:
          • Olivier LIDOVE
        • Underutredare:
          • Christian LAVIGNE
        • Underutredare:
          • Pierre KAMINSKY
        • Underutredare:
          • Yves-Marie PERS
        • Underutredare:
          • Catherine CAILLAUD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient äldre än 12 år med Gauchers sjukdom typ 1 eller typ 3 och som har undertecknat ett informerat samtycke
  • Behandlas med imiglukeras (Cerezyme ®) med en stabil terapeutisk strategi i minst 3 månader.

ELLER

  • Obehandlad patient, utan terapeutisk indikation vid tidpunkten för inkluderingen och med en diagnos äldre än 2 år (icke progressiv sjukdom)
  • Patienterna måste ha ett socialt trygghetssystem

Exklusions kriterier:

  • Ålder <12 år
  • Gauchers sjukdom oprövad
  • Gauchers sjukdom behandlad med terapeutiska förändringar under de senaste 3 månaderna, eller aktuell behandling som skiljer sig från imiglukeras
  • Gauchers sjukdom obehandlad vars diagnos fastställdes under 2 år

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Imigluceras

Primärt syfte: att utvärdera farmakokinetiken för imiglukerasaktivitet i målcellsdelen beroende på dos och infusionsfrekvens.

Sekundära syften: 1) att fastställa ett möjligt samband mellan den intramonocytiska aktiviteten av glukocerebrosidas och den kliniska och biologiska aktiviteten av Gauchers sjukdom och att definiera ett möjligt tröskelvärde för enzymaktivitet; 2) att etablera en bättre korrelation med kända biomarkörer för sjukdom (rutinmarkörer och markörer som nyligen identifierats), vilket skulle bättre förutsäga och/eller övervaka svar på behandling; 3) att jämföra den resterande och naturliga aktivitetshastigheten enzym intra-monocytiskt för obehandlade patienter (låg svårighetsgrad sjukdom).
Läkemedel: Imiglucéras (läkemedel) farmakokinetik

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Enzym intramonocytaktivitet (summan av endogena enzymaktiviteter och terapeutiskt enzym) hos patienter som behandlas med imiglukeras
Tidsram: på dag 1
Enzym intra-monocytaktivitet (summan av endogena enzymaktiviteter och terapeutiskt enzym) hos patienter som behandlas med imiglukeras kommer att bedömas vid olika tidpunkter mellan infusioner (8 till 10 tidpunkter) och strax före en infusion (resthastighet). Populationsfarmakokinetikmetoden gör det möjligt att utföra denna analys i mätfönster som inte nödvändigtvis ingår i perioden mellan två på varandra följande infusioner av imiglukeras utan kan spridas över flera cykler.
på dag 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Restsats
Tidsram: var 6:e ​​månad under 2 år.
Farmakokinetiska beskrivande kriterier är arean under kurvan vid balans, den terminala halveringstiden och resthastigheten.
var 6:e ​​månad under 2 år.
Endogen intra-monocyt glucocérébrosidasaktivitet från obehandlade patienter
Tidsram: var 6:e ​​månad under 2 år
var 6:e ​​månad under 2 år
Biomarkördoser ger serumkoncentrationsvärden
Tidsram: vid D0, M3, M6 och var sjätte månad under 2 år:

1) rutinmässiga biomarkörer (ACE, TRAP, kitotriosidas, ferritin) och 2) potentiellt intressanta biomarkörer men inte rutinmässigt utvärderade i Frankrike (CCL18, MIP1a, MIP1b, MCP1, IL-8, glykerat ferritin).

- Status för Gauchers sjukdom kommer att bedömas utifrån kliniska och biologiska kriterier definierade av HAS (Haute Autorité de Santé = High Health Authority). Vi kommer att överväga tvåårsperioderna före och efter behandling för att identifiera progressiva sjukdomar (kliniska eller biologiskt signifikanta händelser associerade med Gauchers sjukdom under de två åren före och 2 år efter inskrivningstiden
vid D0, M3, M6 och var sjätte månad under 2 år:

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University Hospital, Clermont-Ferrand

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2012

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 februari 2016

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 juni 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 september 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2013

Första postat (UPPSKATTA)

27 september 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (UPPSKATTA)

27 september 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 september 2013

Senast verifierad

1 september 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CHU-0167
  • 2012-019622-13

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Imiglucéras (läkemedel) farmakokinetik

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera