Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wewnątrzmonocytowa kinetyka imiglucerazy w chorobie Gauchera (CIMI)

24 września 2013 zaktualizowane przez: University Hospital, Clermont-Ferrand

Badanie wewnątrzmonocytowej imiglucerazy kinetycznej i jej korelacji z kliniczną i biologiczną chorobą Gauchera

Racjonalne: Imigluceraza jest stosowana w leczeniu choroby Gauchera od 1997 r., ale dane dotyczące jej farmakokinetyki są niepełne; badacze wiedzą, że imigluceraza ulega szybkiemu usunięciu z kompartmentu osocza po infuzji (1/2 życia: 1-6 min, z tkanki: <24h), obserwacja najwyraźniej sprzeczna ze zwykłym rytmem infuzji (jedna infuzja co dwa tygodnie). Ponadto, stosując odpowiedź GD, rytm infuzji jest czasami zmniejszany (na przykład co 3 lub 4 tygodnie) bez uzasadnienia farmakologicznego; Równolegle badacze wykazali, że monocyty stanowią zadowalający surogat docelowych komórek GD i że aktywność enzymatyczna w monocytach różni się u poszczególnych osób.

Nasza hipoteza jest taka, że ​​aktywność enzymu w przedziale monocytów może być różna i może być związana z odpowiedzią GD.

Główny cel: ocena farmakokinetyki aktywności imiglucerazy w docelowym kompartmencie komórkowym w zależności od dawki i częstotliwości infuzji.

Cele drugorzędne: 1) ustalenie możliwego związku między wewnątrzmonocytową aktywnością glukocerebrozydazy a kliniczną i biologiczną aktywnością choroby Gauchera oraz określenie możliwej wartości progowej aktywności enzymu; 2) ustanowienie lepszej korelacji ze znanymi biomarkerami choroby (rutynowymi i ostatnio zidentyfikowanymi markerami), co pozwoli lepiej przewidywać i/lub monitorować odpowiedź na leczenie; 3) porównanie resztkowej i naturalnej szybkości aktywności enzymu wewnątrzmonocytowego dla pacjentów nieleczonych (choroba o niskim nasileniu).

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Racjonalne: Imigluceraza jest stosowana w leczeniu choroby Gauchera od 1997 r., ale dane dotyczące jej farmakokinetyki są niepełne; badacze wiedzą, że imigluceraza ulega szybkiemu usunięciu z kompartmentu osocza po infuzji (1/2 życia: 1-6 min, z tkanki: <24h), obserwacja najwyraźniej sprzeczna ze zwykłym rytmem infuzji (jedna infuzja co dwa tygodnie). Ponadto, stosując odpowiedź GD, rytm infuzji jest czasami zmniejszany (na przykład co 3 lub 4 tygodnie) bez uzasadnienia farmakologicznego; Równolegle badacze wykazali, że monocyty stanowią zadowalający surogat docelowych komórek GD i że aktywność enzymatyczna w monocytach różni się u poszczególnych osób. Nasza hipoteza jest taka, że ​​aktywność enzymu w przedziale monocytów może być różna i może być związana z odpowiedzią GD.

Główny cel: ocena farmakokinetyki aktywności imiglucerazy w docelowym kompartmencie komórkowym w zależności od dawki i częstotliwości infuzji.

Cele drugorzędne: 1) ustalenie możliwego związku między wewnątrzmonocytową aktywnością glukocerebrozydazy a kliniczną i biologiczną aktywnością choroby Gauchera oraz określenie możliwej wartości progowej aktywności enzymu; 2) ustanowienie lepszej korelacji ze znanymi biomarkerami choroby (rutynowymi i ostatnio zidentyfikowanymi markerami), co pozwoli lepiej przewidywać i/lub monitorować odpowiedź na leczenie; 3) porównanie resztkowej i naturalnej szybkości aktywności enzymu wewnątrzmonocytowego dla pacjentów nieleczonych (choroba o niskim nasileniu).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Clermont-Ferrand, Francja, 63003
        • Rekrutacyjny
        • Chu Clermont-Ferrand
        • Pod-śledczy:
          • Nadia BELMATOUG
        • Pod-śledczy:
          • Agathe MASSEAU
        • Pod-śledczy:
          • Christine SERRATRICE
        • Pod-śledczy:
          • Christian ROSE
        • Pod-śledczy:
          • Vassili VALAYANNOPOULOS
        • Pod-śledczy:
          • Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR
        • Pod-śledczy:
          • Olivier LIDOVE
        • Pod-śledczy:
          • Christian LAVIGNE
        • Pod-śledczy:
          • Pierre KAMINSKY
        • Pod-śledczy:
          • Yves-Marie PERS
        • Pod-śledczy:
          • Catherine CAILLAUD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent w wieku powyżej 12 lat z chorobą Gauchera typu 1 lub typu 3 i posiadający podpisaną świadomą zgodę
  • Leczony imiglucerazą (Cerezyme ®) ze stabilną strategią terapeutyczną przez co najmniej 3 miesiące.

LUB

  • Pacjent nieleczony, bez wskazań terapeutycznych w momencie włączenia i z rozpoznaniem starszym niż 2 lata (choroba nie postępująca)
  • Pacjenci muszą mieć ubezpieczenie społeczne

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek <12 lat
  • Choroba Gauchera nieudowodniona
  • Choroba Gauchera leczona zmianami terapeutycznymi w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub obecne leczenie inne niż imigluceraza
  • Nieleczona choroba Gauchera, u której rozpoznanie ustalono od mniej niż 2 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Imigluceraza

Główny cel: ocena farmakokinetyki aktywności imiglucerazy w docelowym kompartmencie komórkowym w zależności od dawki i częstotliwości infuzji.

Cele drugorzędne: 1) ustalenie możliwego związku między wewnątrzmonocytową aktywnością glukocerebrozydazy a kliniczną i biologiczną aktywnością choroby Gauchera oraz określenie możliwej wartości progowej aktywności enzymu; 2) ustanowienie lepszej korelacji ze znanymi biomarkerami choroby (rutynowymi i ostatnio zidentyfikowanymi markerami), co pozwoli lepiej przewidywać i/lub monitorować odpowiedź na leczenie; 3) porównanie resztkowej i naturalnej szybkości aktywności enzymu wewnątrzmonocytowego dla pacjentów nieleczonych (choroba o niskim nasileniu).
Lek: Farmakokinetyka imiglucerazy (lek).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aktywność wewnątrzmonocytowa enzymu (suma aktywności enzymu endogennego i enzymu terapeutycznego) u pacjentów leczonych imiglucerazą
Ramy czasowe: w dniu 1
Aktywność wewnątrzmonocytowa enzymu (suma aktywności enzymu endogennego i enzymu terapeutycznego) u pacjentów leczonych imiglucerazą będzie oceniana w różnym czasie pomiędzy infuzjami (od 8 do 10 punktów czasowych) i tuż przed infuzją (wskaźnik resztkowy). Metoda farmakokinetyki populacyjnej pozwala na wykonanie tej analizy w oknach pomiarowych, które niekoniecznie mieszczą się w okresie pomiędzy dwoma kolejnymi wlewami imiglucerazy, ale mogą być rozłożone na kilka cykli.
w dniu 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stopa rezydualna
Ramy czasowe: co 6 miesięcy przez 2 lata.
Kryteria opisowe farmakokinetyki to pole pod krzywą w stanie równowagi, końcowy okres półtrwania i szybkość pozostałości.
co 6 miesięcy przez 2 lata.
Endogenna aktywność glukocerebrozydazy wewnątrz monocytów u nieleczonych pacjentów
Ramy czasowe: co 6 miesięcy przez 2 lata
co 6 miesięcy przez 2 lata
Dawki biomarkerów zapewnią wartości stężenia w surowicy
Ramy czasowe: w D0, M3, M6 i co 6 miesięcy przez 2 lata:

1) rutynowe biomarkery (ACE, TRAP, chitotriozydaza, ferrytyna) oraz 2) potencjalnie interesujące biomarkery, ale nie rutynowo oceniane we Francji (CCL18, MIP1a, MIP1b, MCP1, IL-8, glikowana ferrytyna).

- Stan choroby Gauchera zostanie oceniony na podstawie kryteriów klinicznych i biologicznych określonych przez HAS (Haute Autorité de Santé = Wysoki Urząd ds. Zdrowia). Rozważymy dwuletnie okresy przed i po leczeniu w celu zidentyfikowania postępujących chorób (istotne kliniczne lub biologiczne zdarzenia związane z chorobą Gauchera w ciągu dwóch lat przed i 2 lata po okresie rejestracji
w D0, M3, M6 i co 6 miesięcy przez 2 lata:

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Hospital, Clermont-Ferrand

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2012

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

1 lutego 2016

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

1 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 września 2013

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

27 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

27 września 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2013

Ostatnia weryfikacja

1 września 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHU-0167
  • 2012-019622-13

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Farmakokinetyka imiglucerazy (lek).

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj