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고셔병에서 단핵구내 이미글루세라제 동역학 (CIMI)

2013년 9월 24일 업데이트: University Hospital, Clermont-Ferrand

Intra-monocytic Imiglucerase Kinetic과 임상 및 생물학적 Gaucher 질환과의 상관 관계 연구

합리적: 이미글루세라제는 1997년부터 고셔병을 치료하는 데 사용되었지만 약동학에 대한 데이터는 부분적이었습니다. 연구자들은 이미글루세라아제가 주입 후 혈장 구획에서 빠르게 제거된다는 것을 알고 있습니다(1/2 수명: 1-6분, 조직에서: <24h). 이것은 일반적인 주입 리듬(2주마다 한 번 주입)과 분명히 모순되는 관찰입니다. 또한, GD 반응에 의해 약리학적 합리성 없이 때때로 주입 리듬이 감소합니다(예: 3주 또는 4주마다). 동시에 조사자들은 단핵구가 GD 표적 세포의 만족스러운 대용물이며 단핵구로의 효소 활성이 개인마다 다르다는 것을 입증했습니다.

우리의 가설은 단핵구 구획으로의 효소 활성이 다를 수 있고 GD 반응과 관련될 수 있다는 것입니다.

1차 목적: 주입 용량 및 빈도에 따라 표적 세포 구획으로의 이미글루세라제 활성의 약동학을 평가하기 위함.

이차 목적: 1) glucocerebrosidase의 단핵구성 내 활성과 Gaucher병의 임상 및 생물학적 활성 사이의 가능한 관계를 확립하고 효소 활성의 가능한 역치 값을 정의합니다. 2) 치료에 대한 반응을 더 잘 예측 및/또는 모니터링할 질병의 공지된 바이오마커(일상적인 마커 및 최근에 확인된 마커)와의 더 나은 상관관계를 확립하기 위해; 3) 치료되지 않은 환자(낮은 중증도 질환)에 대한 단핵구내 효소 활성의 잔류 및 자연 비율을 비교하기 위해.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

합리적: 이미글루세라제는 1997년부터 고셔병을 치료하는 데 사용되었지만 약동학에 대한 데이터는 부분적이었습니다. 연구자들은 이미글루세라아제가 주입 후 혈장 구획에서 빠르게 제거된다는 것을 알고 있습니다(1/2 수명: 1-6분, 조직에서: <24h). 이것은 일반적인 주입 리듬(2주마다 한 번 주입)과 분명히 모순되는 관찰입니다. 또한, GD 반응에 의해 약리학적 합리성 없이 때때로 주입 리듬이 감소합니다(예: 3주 또는 4주마다). 동시에 조사자들은 단핵구가 GD 표적 세포의 만족스러운 대용물이며 단핵구로의 효소 활성이 개인마다 다르다는 것을 입증했습니다. 우리의 가설은 단핵구 구획으로의 효소 활성이 다를 수 있고 GD 반응과 관련될 수 있다는 것입니다.

1차 목적: 주입 용량 및 빈도에 따라 표적 세포 구획으로의 이미글루세라제 활성의 약동학을 평가하기 위함.

이차 목적: 1) glucocerebrosidase의 단핵구성 내 활성과 Gaucher병의 임상 및 생물학적 활성 사이의 가능한 관계를 확립하고 효소 활성의 가능한 역치 값을 정의합니다. 2) 치료에 대한 반응을 더 잘 예측 및/또는 모니터링할 질병의 공지된 바이오마커(일상적인 마커 및 최근에 확인된 마커)와의 더 나은 상관관계를 확립하기 위해; 3) 치료되지 않은 환자(낮은 중증도 질환)에 대한 단핵구내 효소 활성의 잔류 및 자연 비율을 비교하기 위해.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

60

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 프랑스
      • Clermont-Ferrand, 프랑스, 63003
        • 모병
        • Chu Clermont-Ferrand
        • 부수사관:
          • Nadia BELMATOUG
        • 부수사관:
          • Agathe MASSEAU
        • 부수사관:
          • Christine SERRATRICE
        • 부수사관:
          • Christian ROSE
        • 부수사관:
          • Vassili VALAYANNOPOULOS
        • 부수사관:
          • Thierry BILLETTE DE VILLEMEUR
        • 부수사관:
          • Olivier LIDOVE
        • 부수사관:
          • Christian LAVIGNE
        • 부수사관:
          • Pierre KAMINSKY
        • 부수사관:
          • Yves-Marie PERS
        • 부수사관:
          • Catherine CAILLAUD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 12세 이상의 고셔병 유형 1 또는 유형 3이 있고 정보에 입각한 동의서에 서명한 환자
  • 최소 3개월 동안 안정적인 치료 전략으로 이미글루세라아제(Cerezyme ®)로 치료했습니다.

또는

  • 치료를 받지 않은 환자, 포함 시점에 치료 적응증이 없고 진단이 2년 이상 된 환자(비진행성 질환)
  • 환자는 사회보장제도가 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 연령 <12세
  • 입증되지 않은 고셔병
  • 이전 3개월 동안 치료적 변화로 치료받은 고셔병 또는 이미글루세라제와 다른 현재 치료
  • 진단이 확립된 지 2년 미만인 치료받지 않은 고셔병

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 이미글루세라아제

1차 목적: 주입 용량 및 빈도에 따라 표적 세포 구획으로의 이미글루세라제 활성의 약동학을 평가하기 위함.

이차 목적: 1) glucocerebrosidase의 단핵구성 내 활성과 Gaucher병의 임상 및 생물학적 활성 사이의 가능한 관계를 확립하고 효소 활성의 가능한 역치 값을 정의합니다. 2) 치료에 대한 반응을 더 잘 예측 및/또는 모니터링할 질병의 공지된 바이오마커(일상적인 마커 및 최근에 확인된 마커)와의 더 나은 상관관계를 확립하기 위해; 3) 치료되지 않은 환자(낮은 중증도 질환)에 대한 단핵구내 효소 활성의 잔류 및 자연 비율을 비교하기 위해.
의약품: 이미글루세라제(약물) 약동학

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이미글루세라제로 치료받은 환자의 효소 단핵구 내 활성(내인성 효소 활성과 치료 효소의 합)
기간: 1일차에
이미글루세라아제로 치료받은 환자의 효소 단핵구 내 활성(내인성 효소 활성 및 치료 효소의 합)은 주입 사이(8~10 시점)와 주입 직전(잔류율)에 서로 다른 시간에 평가됩니다. 모집단 약동학 방법을 사용하면 이미글루세라아제의 2회 연속 주입 사이의 기간에 반드시 포함되지는 않지만 여러 주기에 걸쳐 퍼질 수 있는 측정 창에서 이 분석을 수행할 수 있습니다.
1일차에

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
잔존율
기간: 2년 동안 6개월마다.
약동학 기술 기준은 균형에서 곡선 아래 면적, 말단 반감기 및 잔류율입니다.
2년 동안 6개월마다.
치료받지 않은 환자의 내인성 단핵구 내 glucocérébrosidase 활성
기간: 2년 동안 6개월마다
2년 동안 6개월마다
바이오마커 투여량은 혈청 농도 값을 제공합니다.
기간: D0, M3, M6 및 2년 동안 6개월마다:

1) 일상적인 바이오마커(ACE, TRAP, 키토트리오시다제, 페리틴) 및 2) 잠재적으로 흥미로운 바이오마커이지만 프랑스에서 일상적으로 평가되지는 않음(CCL18, MIP1a, MIP1b, MCP1, IL-8, 당화 페리틴).

- 고셔병 상태는 HAS(Haute Autorité de Santé = High Health Authority)에서 정의한 임상 및 생물학적 기준에 따라 평가됩니다. 진행성 질환(등록 전 2년 및 등록 후 2년 동안 고셔병과 관련된 임상적 또는 생물학적으로 중요한 사건)을 확인하기 위해 치료 전후 2년의 기간을 고려할 것입니다.
D0, M3, M6 및 2년 동안 6개월마다:

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Hospital, Clermont-Ferrand

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 11월 1일

기본 완료 (예상)

2016년 2월 1일

연구 완료 (예상)

2016년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 9월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 9월 24일

처음 게시됨 (추정)

2013년 9월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2013년 9월 27일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2013년 9월 24일

마지막으로 확인됨

2013년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CHU-0167
  • 2012-019622-13

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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