Utvärdering av säkerhet, tolerabilitet och preliminär effekt av EHP-101 vid återfallande former av multipel skleros

Inklusionskriterier:

• Manliga och kvinnliga vuxna i åldern 18 till 55 år vid tidpunkten för samtycke;
• Bekräftad diagnos av MS enligt de reviderade McDonald-kriterierna 2017;
• Återfallande former av MS (RMS) inklusive återfallande-remitterande MS (RRMS) och aktiv sekundär progressiv MS (SPMS);
• Patienter måste ha upplevt minst 1 av följande inom 12 månader före besök 1: ett akut kliniskt återfall, gadoliniumförstärkande T1-lesioner på hjärn- eller ryggmärgsmagnetisk resonanstomografi (MRT), eller ny(a) T2-lesioner på hjärnan eller ryggmärgs-MR;
• Neurologiskt stabil utan tecken på kliniskt återfall av MS eller kortikosteroidbehandling inom 28 dagar före den första prövningsprodukten administrering;
• Naiv till tidigare MS-behandling eller avbrytande av nuvarande MS-behandling på grund av (1) intolerabilitet, (2) laboratorieavvikelser, (3) aktuell behandling som patienten uppfattar som ineffektiv, (4) patientens preferens eller (5) baserat på utredarens bedömning att byta MS-terapi;
• En EDSS-poäng på 0 till 6,0 (inklusive) vid screening och registreringsbesök;
• Villig och kapabel att ge informerat samtycke och kapabel att förstå och följa protokollet.

Exklusions kriterier:

• Primär progressiv MS (PPMS) eller icke-aktiv sekundär progressiv MS (SPMS);
• Återfall under de 28 dagarna före första administrering av prövningsprodukten;
• Total lymfoid bestrålning, T-cells- eller T-cellsreceptorvaccination, total kroppsbestrålning eller total lymfoid bestrålning när som helst;
• Behandling med alemtuzumab, mitoxantron, cyklofosfamid eller kladribin när som helst;

• MS-behandling som kan påverka effekt- eller säkerhetsbedömningen definierad enligt följande:

  1. 52 veckor eller mindre före den första prövningsprodukten administrering: Immunsuppressiva medel (t.ex. ciklosporin, metotrexat, mykofenolat)
  2. 36 veckor eller mindre före den första prövningsprodukten administrering: CD20-utarmningsterapier såsom rituximab, ocrelizumab, ofatumumab eller andra. Villkor för inkludering av patienter som hade behandling med CD20-utarmning mer än 36 veckor före den första prövningsprodukten: får endast inkluderas om det inte finns någon kliniskt relevant utarmning av B-celler och möjlig säkerhetsrisk för patienter baserat på utredarens åsikt.
  3. 12 veckor eller mindre före första administrering av prövningsprodukt: natalizumab
  4. 8 veckor eller mindre före första administrering av prövningsprodukten: dimetylfumarat fingolimod
  5. 4 veckor eller mindre före den första prövningsprodukten administrering: kortikosteroider intravenös immunglobulin (IVIG) ozanimod, siponimod eller ponesimod glatirameracetat interferoner
  6. 2 veckor eller mindre före första administrering av prövningsprodukten: teriflunomid. Försökspersonen får inte uppvisa något aktivt medel i serumnivåer; kolestyramin eller aktivt kol kan användas för att uppnå detta;

• Något av följande värden för laboratorietest vid screening:

  1. Hemoglobin < 9 g/dL;
  2. Neutrofiler < 1,0 x 10^9/L;
  3. Blodplättar < 75 x 10^9/L;
  4. Serumtransaminaser > 2,0 x övre normalgräns;
  5. Totalt bilirubin ≥ 1,5 x övre normalgränsen;
  6. Sköldkörtelstimulerande hormonnivå >10 % över den övre normalgränsen;
  7. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet ≤60 mL/min/1,73m2 (med Cockcroft-Gault-ekvationen);
  8. Lymfocyter < 1 x 10^9/L;