Az EHP-101 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelése a sclerosis multiplex kiújuló formáiban

Bevételi kritériumok:

• A beleegyezés időpontjában 18 és 55 év közötti felnőtt férfiak és nők;
• Az SM megerősített diagnózisa a felülvizsgált 2017-es McDonald-kritériumok szerint;
• Az MS (RMS) kiújuló formái, beleértve a visszaeső-remittáló MS-t (RRMS) és az aktív másodlagos progresszív MS-t (SPMS);
• A betegeknek az 1. látogatást megelőző 12 hónapon belül az alábbiak közül legalább egyet tapasztalniuk kell: akut klinikai relapszus, gadolíniumszint-növelő T1 elváltozások agyi vagy gerincvelői mágneses rezonancia képalkotáson (MRI), vagy új T2 lézió(k) az agyban vagy a gerincvelőben. gerincvelő MRI;
• Neurológiailag stabil, az SM vagy kortikoszteroid-kezelés klinikai visszaesésének bizonyítéka az első vizsgálati készítmény alkalmazását megelőző 28 napon belül;
• Korábbi SM-kezelésben nem részesült, vagy a jelenlegi SM-kezelést abbahagyta (1) intolerancia, (2) laboratóriumi eltérések, (3) a beteg által hatástalannak ítélt jelenlegi kezelés, (4) a beteg preferenciája vagy (5) a vizsgáló megítélése alapján. az SM-terápia váltására;
• EDSS pontszám 0–6,0 (beleértve) a szűrés és a beiratkozás során;
• Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni, és képes megérteni és betartani a protokollt.

Kizárási kritériumok:

• Primer progresszív MS (PPMS) vagy nem aktív másodlagos progresszív MS (SPMS);
• visszaesés az első vizsgálati készítmény alkalmazását megelőző 28 napon belül;
• Teljes limfoid besugárzás, T-sejt vagy T-sejt receptor oltás, teljes test besugárzás vagy teljes limfoid besugárzás bármikor;
• Alemtuzumab, mitoxantron, ciklofoszfamid vagy kladribin kezelés bármikor;

• Az alábbiak szerint meghatározott SM-kezelés, amely befolyásolhatja a hatékonysági vagy biztonságossági értékelést:

  1. Legkésőbb 52 héttel a vizsgálati készítmény első beadása előtt: Immunszuppresszív szerek (pl. ciklosporin, metotrexát, mikofenolát)
  2. Legfeljebb 36 héttel a vizsgálati készítmény első beadása előtt: CD20-kimerítő terápiák, például rituximab, okrelizumab, ofatumumab vagy mások. Azon betegek bevonásának feltétele, akik több mint 36 héttel az első vizsgálati készítmény beadása előtt CD20 depléciós kezelésben részesültek: csak akkor vehetők fel, ha a vizsgáló véleménye alapján nem áll fenn klinikailag jelentős B-sejt-fogyás és a betegek biztonságossági kockázata.
  3. Legfeljebb 12 héttel az első vizsgálati készítmény alkalmazása előtt: natalizumab
  4. Legfeljebb 8 héttel az első vizsgálati készítmény beadása előtt: dimetil-fumarát fingolimod
  5. Legfeljebb 4 héttel az első vizsgálati termék beadása előtt: kortikoszteroidok intravénás immunglobulin (IVIG) ozanimod, sziponimod vagy ponesimod glatiramer acetát interferonok
  6. Legfeljebb 2 héttel az első vizsgálati készítmény alkalmazása előtt: teriflunomid. Az alany szérumszintje nem mutathat aktív hatóanyagot; ennek eléréséhez kolesztiramin vagy aktív szén kimosás használható;

• A következő értékek bármelyike ​​a szűréskor végzett laboratóriumi vizsgálathoz:

  1. Hemoglobin < 9 g/dl;
  2. Neutrophilek < 1,0 x 10^9/l;
  3. Vérlemezkék < 75 x 10^9/L;
  4. A szérum transzaminázok > 2,0-szerese a normál érték felső határának;
  5. Az összbilirubin ≥ 1,5-szerese a normál felső határának;
  6. A pajzsmirigy-stimuláló hormon szintje >10%-kal meghaladja a normál érték felső határát;
  7. Becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≤60 ml/perc/1,73 m2 (a Cockcroft-Gault egyenlet használatával);
  8. Limfociták < 1 × 10^9/l;