Observationsstudie av aktigrafi vid pediatrisk pulmonell arteriell hypertension

Inklusionskriterier för barn med PAH:

1. Ålder 0-6 år vid tidpunkten för samtycke
2. Nuvarande diagnos av pulmonell hypertoni i Världshälsoorganisationens (WHO) diagnostikgrupp 1 enligt fastställda kliniska kriterier inklusive tidigare kateterisering som uppfyller Grupp 1-kriterierna
3. Panama Funktionsklass II-IIIa
4. Måste ha fått en godkänd oral endotelinreceptorantagonist, kalciumkanalblockerare, fosfodiesteras 5-hämmare, prostanoid och/eller löslig guanylatcyklasstimulator i minst 30 dagar före samtycke, och har haft den nuvarande stabila dosen, annat än viktbaserad justeringar i minst 30 dagar före samtycke
5. På stabila doser av annan medicinsk behandling under 14 dagar före inskrivningen besök utan dosjusteringar, tillägg eller avbrott (undantag diuretika och antikoagulantia; OTC/förkylnings-/säsongsbetonade allergimediciner).

Uteslutningskriterier för barn med PAH:

1. Diagnos av medfödd diafragmabråck eller en kronisk lungsjukdom, såsom bronkopulmonell dysplasi eller interstitiell lungsjukdom
2. Alla ben (t.ex. osteogenesis imperfecta, fotled, knä- eller höftskador), neuromuskulära (t.ex. muskeldystrofi) eller annan patologi som kan begränsa aktiviteten (t.ex. artrit)
3. Downs syndrom
4. Användning av mediciner som är kända för att begränsa aktiviteten (t.ex. lugnande medel)
5. Aktiv infektion (kan söka efter registrering igen när det är löst)

6. Alla andra kardiovaskulära, lever-, njur-, hematologiska, gastrointestinala, immunologiska, endokrina, metabola eller centrala nervsystemsjukdomar eller tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan negativt påverka deltagarens säkerhet eller störa tolkningen av studiebedömningar

   Exempel:

   1. Aktuell diagnos av okontrollerad sömnapné enligt definition av sin läkare
   2. Svår njurinsufficiens enligt definitionen av kravet på dialys vid screening
   3. Måttlig till svår leverdysfunktion definierad som förhöjt aspartataminotransferas (AST) eller alaninaminotransferas (ALT) leverfunktionstester, större än eller lika med tre gånger den övre normalgränsen vid screening
7. Aktivt listad för transplantation
8. Patient och/eller vårdnadshavare har/har ett instabilt psykiatriskt tillstånd eller är mentalt oförmögen att förstå målen, karaktären eller konsekvenserna av rättegången, eller har något tillstånd där utredarens åsikt skulle utgöra en oacceptabel risk för deltagarens säkerhet

Inklusionskriterier för kontrollbarn:

1. Ålder 0-6 år vid tidpunkten för samtycke
2. Vid god allmän hälsa, vilket framgår av medicinsk historia som rapporterats av förälder/vårdnadshavare under screening och/eller tillgängliga medicinska journaler

Uteslutningskriterier för kontrollbarn:

1. Känd diagnos av astma (kontrollerad eller okontrollerad)
2. Oförmåga att träna normalt antingen på grund av en intellektuell funktionsnedsättning (t.ex. Downs syndrom) eller en fysisk funktionsnedsättning som kan hämma aktiviteter i det dagliga livet.
3. Barn och/eller vårdnadshavare har/har ett instabilt psykiatriskt tillstånd eller är mentalt oförmögen att förstå målen, karaktären eller konsekvenserna av rättegången, eller har något tillstånd där utredarens åsikt skulle utgöra en oacceptabel risk för deltagarens säkerhet