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普拉克索治疗儿童和青少年图雷特综合征的开放标签扩展研究

2014年5月7日 更新者：Boehringer Ingelheim

使用普拉克索 (PPX) 治疗图雷特综合征儿童的开放标签扩展研究

这项开放标签、灵活剂量研究的主要目的是评估普拉克索在 24 周内对诊断为图雷特综合征的儿童和青少年（包括 6-17 岁）的安全性和有效性，根据诊断和统计手册精神障碍，第 4 版 (DSM-IV) 标准并且已完成研究 248.641 (NCT 00681863) 或 248.644 (NCT 00558467)。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

45

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Ulm、德国
        • 248.642.49004 Boehringer Ingelheim Investigational Site
  • 美国
    • Florida
      • Bradenton、Florida、美国
        • 248.642.0026 Boehringer Ingelheim Investigational Site
      • Tampa、Florida、美国
        • 248.642.0025 Boehringer Ingelheim Investigational Site
    • Georgia
      • Columbus、Georgia、美国
        • 248.642.0006 Boehringer Ingelheim Investigational Site
    • Massachusetts
      • Cambridge、Massachusetts、美国
        • 248.642.0005 Boehringer Ingelheim Investigational Site
    • New York
      • Manhasset、New York、美国
        • 248.642.0003 Boehringer Ingelheim Investigational Site
      • New York、New York、美国
        • 248.642.0009 Boehringer Ingelheim Investigational Site
      • New York、New York、美国
        • 248.642.0018 Boehringer Ingelheim Investigational Site
      • Orangeburg、New York、美国
        • 248.642.0013 Boehringer Ingelheim Investigational Site
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国
        • 248.642.0029 Boehringer Ingelheim Investigational Site
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国
        • 248.642.0010 Boehringer Ingelheim Investigational Site
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国
        • 248.642.0030 Boehringer Ingelheim Investigational Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国
        • 248.642.0008 Boehringer Ingelheim Investigational Site
    • Virginia
      • Norfolk、Virginia、美国
        • 248.642.0023 Boehringer Ingelheim Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

6年 至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准

  1. 参加研究时年龄为 6-17 岁的男性或女性患者 248.641 或 248.644 并且已完成研究 248.641 或 248.644。
  2. 患者父母（或法定监护人）提供的书面知情同意书和患者提供的同意书符合国际协调会议 (ICH) 良好临床实践 (GCP) 和当地机构审查委员会 (IRB) 对在任何研究之前获得的儿童的要求正在执行的程序。
  3. 遵守研究治疗方案和完成研究评估的能力和意愿。
  4. 在访问 1 时血清妊娠试验阴性的育龄女性。
  5. 在整个研究过程中，有生育能力的女性必须使用医学上可接受的避孕方法。 可接受的节育方法仅限于：宫内节育器 (IUD)、口服、植入、注射避孕药或雌激素贴剂、双屏障法（杀精子剂 + 隔膜），或由研究者酌情决定禁欲

排除标准

  1. 母乳喂养的女性。
  2. 在之前的试验中出现研究者认为可能因普拉克索治疗而恶化的任何临床状况。
  3. 具有临床意义的肾脏疾病或血清肌酐超出此范围：3-12 岁患者为 0.3 1.0 mg/dL，0.5-1.4 mg/dL 适用于 13 岁以上的患者。

  4. 筛选时出现以下任何实验室结果：

    血红蛋白 (Hgb) 低于正常下限 (LLN)，这被确定为具有临床意义 基础促甲状腺激素 (TSH)、三碘甲状腺素 (T3) 或甲状腺素 (T4) 具有临床意义（由研究者自行决定）在筛选时超出正常范围（如果不是根据研究者的意见由替代疗法引起）在研究者的判断下筛选时实验室参数有任何临床显着异常的患者。

  5. 研究者认为其他有临床意义的代谢内分泌、血液学、胃肠道疾病或肺部疾病（如严重哮喘）会导致患者无法参加本研究。
  6. 精神分裂症或任何精神障碍的病史或存在。 任何需要药物治疗的精神疾病的病史或存在，诊断为图雷特综合症 (TS)、注意力缺陷多动障碍 (ADHD) 或强迫症 (OCD) 且未接受除普拉克索以外的治疗的患者除外。
  7. 癫痫或癫痫发作的临床体征的病史或存在，但儿童早期与发烧相关的癫痫发作除外。
  8. 任何恶性肿瘤的病史或存在临床症状，包括可疑的未确诊皮肤损伤（可能是黑色素瘤）、黑色素瘤或黑色素瘤病史。
  9. 基线访视前 28 天内除研究药物外的任何其他 TS 药物治疗史（胍法辛基线前 14 天，多巴胺激动剂基线前 14 天，左旋多巴基线前 14 天，左旋多巴基线前 35 天在氟西汀基线之前）。
  10. 接受心理治疗的患者被排除在外，除非他们在开始试验前至少 3 个月开始治疗，并且在研究期间没有计划改变治疗。
  11. 对普拉克索或其片剂配方中的非活性成分的过敏反应。
  12. 在之前的研究 248.641 或 248.644 期间不依从研究药物（定义为低于 80% 或高于 120%）。
  13. 自完成前面的研究 248.641 或 248.644 后，同时参与使用任何研究药物的另一项临床试验。
  14. 研究者认为会干扰结果评估或对患者健康构成危害的任何其他情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：普拉克索 0.0625 mg BID（每日两次）
所有患者在前 4 周内接受一粒普拉克索 0.0625 mg BID（所有其他组的剂量灵活）
药品：普拉克索 0.0625 毫克 BID
治疗的前 4 周给予 0.0625 毫克 BID
有源比较器：普拉克索 0.0625 mg QD（每日一次）
患者接受一粒普拉克索 0.0625 mg QD
药品：普拉克索 0.0625 mg QD
对于无法耐受 0.0625 mg BID 剂量的患者，剂量逐渐降低
有源比较器：普拉克索 0.125 毫克 BID
患者接受一片普拉克索 0.125 毫克 BID
药品：普拉克索 0.125 毫克 BID
0.0625 mg BID 剂量后症状未得到控制的患者的滴定剂量
有源比较器：普拉克索 0.125 mg TID（每日 3 次）
患者接受一粒普拉克索 0.125 mg TID
药品：普拉克索 0.125 毫克 TID
对那些症状在 0.125 mg BID 剂量下没有得到充分控制的患者进行滴定
有源比较器：普拉克索 0.25 毫克 BID
患者接受一片普拉克索 0.25 毫克 BID
药品：普拉克索 0.25 毫克 BID
对症状在 0.125 mg TID 剂量下未得到充分控制的患者进行滴定

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生不良事件导致停用试验药物的患者
大体时间：24周
出现不良事件导致停用试验药物的患者人数
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 24 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周（治疗访视结束）
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 24 周（治疗访视结束）
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 1 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 1 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 2 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 2 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 3 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 3 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 4 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 4 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 8 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 8 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 12 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 12 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 16 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 16 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总抽动分数 (TTS) 相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 20 周
抽动总分是抽动造成的减值的十个单独评分的总和。 每个量表的范围从 0（无/不存在）到 5（严重），总分范围从 0 到 50。
基线和第 20 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 1 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 1 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 2 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 2 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 3 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 3 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 4 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 4 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 8 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 8 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 12 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 12 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 16 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 16 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 20 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 20 周
耶鲁全球抽动严重程度量表总分相对于基线的平均变化
大体时间：基线和第 24 周
总分是对由于运动和语音抽动引起的整体损伤的评级。 等级范围从 0（无）到 50（严重）。
基线和第 24 周
临床总体印象 - 疾病的严重程度
大体时间：第 24 周
与基线相比，上周的总体改善范围从 1（大大改善）、2（大大改善）到 7（非常差）。 响应者有“非常大”或“很大”的改善。 与“很大”改善相比，无反应者的改善较少。
第 24 周
临床总体印象 - 疾病的严重程度，已分类
大体时间：第 24 周

评估疾病的总体严重程度，范围从 1（完全没有生病）到 7（在病情最严重的患者中）。

与基线相比，上周的总体改善范围从 1（大大改善）、2（大大改善）到 7（非常差）。 响应者有“非常大”或“很大”的改善。 与“很大”改善相比，无反应者的改善较少。
第 24 周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第一周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第一周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第 2 周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第 2 周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第 3 周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第 3 周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第四周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第四周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第八周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第八周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第 12 周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第 12 周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第 16 周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第 16 周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第 20 周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第 20 周
临床总体印象 - 改进
大体时间：第 24 周
与基线时患者的状况相比，上周的总体改善情况的评估范围从 1（大大改善）到 7（非常糟糕）。
第 24 周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第一周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第一周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第 2 周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第 2 周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第 3 周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第 3 周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第四周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第四周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第八周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第八周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第 12 周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第 12 周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第 16 周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第 16 周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第 20 周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第 20 周
患者总体印象 - 改善
大体时间：第 24 周
与基线时患者状况相比，评估患者上周总体状况的变化，评分范围从 1（好得多）到 7（差得多）。 响应者被定义为具有非常多 (1) 或好得多 (2) 的响应。
第 24 周
实验室参数可能具有临床显着异常的患者频率
大体时间：基线和 24 周
实验室参数（血液学和电解质评估、血清化学，包括促卵泡激素 (FSH)、黄体生成素 (LH) 和青春期女性患者的雌二醇、所有患者的催乳素、青春期睾酮）可能出现临床显着异常的患者频率男性患者，尿液分析）
基线和 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Boehringer Ingelheim

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2008年5月1日

初级完成 (实际的)

2009年10月1日

研究注册日期

首次提交

2008年5月19日

首先提交符合 QC 标准的

2008年5月20日

首次发布 (估计)

2008年5月21日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2014年5月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2014年5月7日

最后验证

2014年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 248.642
  • 2008-000342-32 (EudraCT编号：EudraCT)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

图雷特综合症的临床试验

  • University Hospital, Clermont-Ferrand
    完全的
    Gilles de la Tourette 综合征情绪的面部表情识别和情绪词分类
    Gilles de la Tourette 综合症
    法国
  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... 和其他合作者
    招聘中
    罕见病患者登记和自然历史研究 - Sanford 的罕见病协调 (CoRDS)
    线粒体疾病 | 色素性视网膜炎 | 重症肌无力 | 嗜酸性胃肠炎 | 多系统萎缩 | 平滑肌肉瘤 | 脑白质营养不良 | 肛瘘 | 脊髓小脑性共济失调3型 | 弗里德赖希共济失调 | 肯尼迪病 | 莱姆病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 脊髓小脑共济失调6型 | 威廉姆斯综合症 | 先天性巨结肠症 | 糖原贮积病 | 川崎病 | 短肠综合症 | 低磷血症 | Leber先天性黑蒙 | 口臭 | 贲门失弛缓症 | 多发性内分泌肿瘤 | 利综合症 | 艾迪生病 | 多发性内分泌肿瘤 2 型 | 硬皮病 | 多发性内分泌肿瘤 1 型 | 多发性内分泌肿瘤 2A 型 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 胆道闭锁 | 痉挛性共济失调 | WAGR综合症 | 无虹膜 | 短暂性失忆症 | 马尾综合症 | Refsum 疾病 | 复发性呼吸... 及其他条件
    美国, 澳大利亚

普拉克索 0.0625 毫克 BID的临床试验

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医疗条件

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条件

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