11b-羟基类固醇脱氢酶 1 型抑制剂 (AZD4017) 治疗特发性颅内高压症的安全性和有效性。 (IIH:DT)

纳入标准：

• 在任何研究特定程序之前提供知情同意。
• 18至55岁的女性患者

• 根据改良的 Dandy 标准 1 诊断 IIH，具有：

  1. 急性（
  2. 活动性疾病（乳头水肿（Frisen 等级大于或等于 1），
  3. ICP 显着升高 > 25cmH2O)
  4. 在之前的常规诊断工作中进行正常的脑成像（通过磁共振静脉造影或带静脉造影的计算机断层扫描进行评估）。

• 患者必须愿意使用一种高效的非激素避孕方法。 这将包括：

  1. 输精管切除术的伴侣（唯一伴侣）或输卵管阻塞或
  2. 含铜宫内节育器 - 除了隔膜或带屏障避孕药（避孕套或杀精泡沫/凝胶/薄膜/栓剂）的宫颈/穹窿帽外，所有这些都应使用
  3. 真正的禁欲（当这符合受试者的首选和通常的生活方式时。 在进入试验之前，女性应该在他们选择的节育方法上保持稳定至少 2 个月。 患者必须同意在筛选时接受 β-hCG 妊娠试验和尿液试纸测试，并在所有试验访问（包括停止研究治疗后 4 周的最后一次随访）中进行尿试纸测试。 注意：如果筛查 LH/FSH 水平表明患者已绝经，则不需要使用避孕药具和妊娠试验。
• 参与者能够继续使用其他药物来治疗他们的 IIH，例如 乙酰唑胺、利尿剂，但该剂量在整个研究过程中必须保持固定。
• 如果临床安全，接受阿司匹林治疗的患者将被要求在脂肪和皮肤活检前 3 天停用阿司匹林。
• 不得将研究期间的安慰剂治疗视为对患者有害。
• 必须能够理解同意书并遵守研究要求。

排除标准：

• 视神经鞘开窗术。
• 在研究期间由于恶化而接受 CSF 分流插入（不是选择性或预先计划的）的患者将从研究中退出。
• 神经系统检查异常（视乳头水肿和随之而来的视力丧失或 VI 神经麻痹除外）。
• 具有颅内压升高的次要原因的受试者将被排除（静脉血栓形成、贫血、药物原因（锂、维生素 A、四环素或其他被认为对这种情况负责的因素）。
• CSF 含量异常（与创伤性 LP 兼容的除外）。
• 无法可靠地执行视野。

一般排除标准：

• hCG 或尿试纸妊娠试验阳性或计划在 4 个研究月内怀孕。
• 已通过 MDRD 方程计算 eGFR
• 有任何内分泌失调，例如 甲状腺功能障碍。 这不包括已知与 IIH 相关的 PCOS。
• 怀疑或已知患有吉尔伯特病。
• CK >2 x ULN 连续 2 次测量。
• ALT 和/或 AST >2 x ULN。
• ALP > ULN。
• 胆红素（总计）> 2 x ULN。
• 不得在筛选后 2 个月内献血，并在研究后 4 个月内避免进一步献血。
• 患者在签署知情同意书时是消遣性药物或非法药物（包括大麻）的使用者，或者最近（在过去一年内）有药物或酒精滥用或依赖史。
• 怀孕或哺乳的母亲，除非愿意在基线访视前停止母乳喂养。
• 在筛选访视的早上进行 3 次连续测量，患有不受控制的全身性高血压（BP >160/90）。
• 在筛选访问时正在接受全身（包括阴道/直肠）糖皮质激素治疗。 注意：外用和吸入均可
• 在筛选时正在服用任何基于激素的药物，包括激素避孕药。
• 筛查访视时正在服用丙磺舒。
• 有任何筛选实验室异常，根据研究者的判断，被认为具有临床意义或任何筛选实验室值超出申办者在筛选时指定的范围；可以重复测试，但必须在基线访问之前解决。
• 任何具有临床意义的疾病或病症的病史，研究者认为这些疾病或病症可能会因为参与而使受试者处于危险之中或会影响结果。
• 有严重的胃肠道、肝脏或肾脏疾病或任何其他已知会干扰药物吸收、分布、代谢或排泄的病症的病史或存在。
• 根据研究者的判断，在首次注射 IP 后 4 周内出现任何具有临床意义的疾病、医疗/外科手术或外伤。
• 已参与研究的计划和/或实施（适用于阿斯利康员工和/或研究地点的员工）。
• 在筛选访视前 1 个月内参加过任何其他干预研究。 参与 IIH 国家数据库或其他观察性研究不会妨碍参加本研究。
• 本研究中先前随机化的治疗