1 期剂量递增、单剂量研究以评估 BAX930 在遗传性血栓性血小板减少性紫癜 (TTP) 中的安全性和药代动力学

纳入标准：

• 受试者年龄在 12 至 65 岁之间，包括在内。 （任何队列中的前 2 名受试者将年满 18 岁。）
• 受试者和/或合法授权代表已提供书面知情同意书。
• 受试者有严重遗传性 ADAMTS13 缺陷的记录诊断，定义为 1) 通过基因检测确认，在患者病史或筛查时记录，以及 2) ADAMTS13 活性 < 6%，在患者病史或筛查时记录。 注：在接受新鲜冷冻血浆 (FFP) 或其他含 ADAMTS13 产品的预防性治疗的患者中，血浆 ADAMTS13 活性水平在筛查时可能超过 6%。
• 冷沉淀、FFP 或其他含有干扰 ADAMTS13 PK 的产品的 ADAMTS13 必须在输注研究产品前至少暂停 10 天。
• 受试者在筛选时未表现出任何严重的 TTP 症状。 筛选时出现轻微但稳定的实验室异常（LDH 不高于正常上限 3 倍；血小板计数不低于 100,000/μl）的患者可以入组。
• ≥18 岁的受试者的 Karnofsky 评分≥60%，<18 岁的受试者的 Lansky 评分≥70%。
• 经抗体或聚合酶链反应 (PCR) 检测证实，受试者为丙型肝炎病毒阴性 (HCV-)；如果 HCV 阳性 (HCV+) 受试者的疾病是慢性但稳定的，则他们有资格入选。
• 如果是有生育能力的女性，受试者的血清妊娠试验呈阴性，并同意在研究期间采取适当的节育措施。
• 受试者愿意并能够遵守协议的要求。

排除标准：

• 受试者已被诊断患有任何其他 TTP 样疾病（例如，微血管病性溶血性贫血），包括获得性 TTP。
• 受试者已知对仓鼠蛋白或研究产品的其他成分过敏。
• 受试者有病史或在筛选时存在功能性中和 ADAMTS13 抑制剂。
• 受试者有免疫系统疾病病史，不包括季节性过敏性鼻炎/结膜炎/轻度哮喘、食物过敏或动物过敏。
• 受试者有血液病病史，特别是系统性红斑狼疮、淀粉样变性、抗磷脂抗体综合征、血管炎、其他溶血性贫血、弥散性血管内凝血和系统性硬皮病。
• 受试者有重大神经系统事件史，例如中风，这表明根据研究者的判断，复发可能会造成严重后果。
• 受试者是 HIV 阳性，绝对 CD4 计数 < 200/mm3。
• 受试者已被诊断出患有心血管疾病 [纽约心脏协会 (NYHA) 3-4 级]。
• 受试者计划在参与研究期间接受择期手术。
• 受试者已被诊断患有严重肝病，证据包括但不限于以下任何一项：血清 ALT 超过正常上限的 3 倍、国际标准化比值 (INR) > 1.5、低白蛋白血症、门静脉高压症（例如 存在其他原因不明的脾肿大、食管静脉曲张病史）。
• 受试者被诊断患有严重的肾小球疾病，伴有肉眼蛋白尿和血清肌酐水平 ≥ 2.5 mg/dL。
• 受试者已接受免疫调节药物治疗，如果皮质激素相当于氢化可的松大于 10 毫克/天，不包括局部治疗（例如 药膏、喷鼻剂），在入组前 30 天内。
• 受试者在参加研究之前的最后 6 个月内有吸毒和/或酗酒史。
• 受试者的预期寿命不到 3 个月。
• 受试者被研究者认定为不能或不愿配合研究程序。
• 受试者是研究者的家庭成员或雇员。
• 受试者患有精神疾病，使他/她无法理解研究的性质、范围和可能的后果和/或不合作态度的证据。
• 如果是女性，受试者在研究登记时怀孕或哺乳。
• 受试者在参加研究前 30 天内参加了另一项涉及研究产品或设备的临床研究。
• 受试者计划在本研究过程中参加另一项涉及研究产品或设备的临床研究。