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RST-001 晚期视网膜色素变性 I/II 期试验

2026年1月7日 更新者：AbbVie

晚期视网膜色素变性 (RP) 患者玻璃体内注射 RST-001 的安全性和耐受性的 I/IIa 期、开放标签、剂量递增研究

目前共招募 12 名患者参加研究的 2a 期：6 名患者必须在研究眼中具有不优于手部运动的视力，6 名患者在研究眼中必须具有不差于手部运动的视力数手指到 20/200 视力。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

研究RST-001-CP-0001是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估AGN-151597（前称RST-001）作为单次玻璃体内注射在晚期视网膜色素变性（RP）参与者中的安全性和耐受性。 在本研究的剂量递增阶段（第1阶段），依次招募了三组参与者，每组约3名：A组（低剂量）、B组（中剂量）和C组（高剂量）。

对于每个剂量组，数据安全监测委员会（DSMC）在招募其余参与者之前，先对首名参与者的AGN-151597安全性和耐受性进行评估。 如果DSMC认为该剂量组所有参与者的安全性和耐受性令人满意，且未达到招募停止标准，则可开始招募下一剂量组的参与者。

如果DSMC在A、B或C组最后一名参与者接受治疗后至少1个月（包括第1个月访视）的评估后，认为安全性和耐受性令人满意，且未达到招募停止标准，则申办方可选择在第2a阶段开始招募最多约12名参与者，以接受最大耐受剂量的AGN-151597。 完成2年核心研究访视后，每名参与者可参加为期3年的长期随访，以监测AGN-151597的长期安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

14

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94158
        • University of California San Francisco - Mission Bay /ID# 235717
    • Kentucky
      • Edgewood、Kentucky、美国、41017-3415
        • Cincinnati Eye Institute- Edgewood /ID# 236713
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke Eye Center /ID# 235715
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Retina Foundation of the Southwest /ID# 235199

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

参与者必须满足以下所有条件。

  1. 年龄 >= 18 岁
  2. 从患者处获得签署并注明日期的书面知情同意书。
  3. 能够遵守测试和所有协议测试。

排除标准：

以下任何一项都将患者排除在研究之外：

  1. 不能或不愿意满足研究要求；
  2. 在过去六个月中参与过使用研究药物、药剂或疗法的临床研究（眼部或非眼部）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第一阶段：低剂量
AGN-151597单次玻璃体内注射
药品：AGN-151597
AGN-151597是一种通过玻璃体内注射递送的基因疗法
实验性的：第一阶段：中等剂量
单次玻璃体内注射AGN-151597
药品：AGN-151597
AGN-151597是一种通过玻璃体内注射递送的基因疗法
实验性的：第一阶段：高剂量
单次玻璃体内注射 AGN-151597
药品：AGN-151597
AGN-151597是一种通过玻璃体内注射递送的基因疗法
实验性的：第二阶段：高剂量
AGN-151597的单次玻璃体内注射
药品：AGN-151597
AGN-151597是一种通过玻璃体内注射递送的基因疗法

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生任何与AGN-151597相关的3级或以上不良事件（AE）的参与者人数
大体时间：从基线（第1天）至6个月
不良事件是指接受药物治疗的受试者或临床研究患者中发生的任何不良医学事件，不一定与治疗有因果关系。 因此，不良事件可以是与使用药物（研究）产品暂时相关的任何不利和非预期的体征（包括异常实验室发现）、症状或疾病，无论是否与药物（研究）产品相关。
从基线（第1天）至6个月
研究眼在基线和第6个月时的视力
大体时间：基线（第 1 天），6 个月

研究眼（遮盖对侧眼）的视力通过低视力评估进行测量，包括数指、手动和光感。

数指测试时，检查者将呈现1、2或5个手指的手置于受检眼前方2英尺处。如果参与者正确识别五次呈现中的三次，则记录为数指视力。如果未能识别，则必须测试手动视力。

手动测试时，检查者的手伸展至眼前2英尺处，并水平或垂直移动。如果参与者在五次测试中正确识别手动四次，则记录为手动视力。如果未能识别，则测试光感。

光感测试时，从3英尺距离处将光束射入和移出眼睛至少四次。如果参与者正确感知光线，则视力应记录为有光感。
基线（第 1 天），6 个月
研究眼中蓝光阈值全视野敏感度从基线的变化（第6个月）
大体时间：基线（第 1 天）至第 6 个月
视野的光敏感度通过记录参与者报告看到最暗闪光时的阈值来测量。 负值表示相对于基线敏感度增加。
基线（第 1 天）至第 6 个月
研究眼全视野敏感性 - 红光阈值从基线至第6个月的变化
大体时间：基线（第1天）至第6个月
通过记录参与者报告看到最暗闪烁的阈值来测量视野的光敏感度。 负值表示相对于基线敏感度增加。
基线（第1天）至第6个月
研究眼全视野敏感性从基线至第6个月的变化 - 白光阈值
大体时间：基线（第1天）至第6个月
视野的光敏度通过记录参与者报告看到最暗闪光时的阈值来测量。 负值表示相对于基线敏感度增加。
基线（第1天）至第6个月
研究眼中6个月时步行功能相对于基线的变化（时间）
大体时间：基线（第1天）至第6个月
评估参与者在暗室内的导航能力。 记录了从开始到停止的时间，以及从发光面板中心到参与者停止或触摸目标（面板）的距离。 测试首先双眼进行，然后在研究眼上进行（非研究眼被遮挡）。 负值表示从开始到停止的时间或距离相对于基线有所减少（改善）。
基线（第1天）至第6个月
研究眼（远距离）第6个月时基线行走能力变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 6 个月
评估参与者在暗室中的导航能力。 记录了从开始到停止的时间，以及从发光面板中心到参与者停止或触摸目标（面板）的距离。 测试首先双眼进行，然后在研究眼上进行（非研究眼被遮盖）。 负值表示从基线到停止的时间或距离减少（改善）。
基线（第 1 天）至第 6 个月
研究眼眼压（IOP）测量
大体时间：基线（第 1 天），6 个月
使用Goldmann压平式眼压计或手持式眼压计测量眼压（尽可能在整个研究期间对每位参与者使用同一台仪器）。 测量在基线（注射前）和6个月时进行。
基线（第 1 天），6 个月
通过彩色眼底摄影和自发荧光测量的研究眼解剖参数
大体时间：基线（第1天），6个月

在整个研究过程中，每位参与者均使用相同的设备采集双眼眼底的单张非立体图像，采用标准化程序。

记录了黄斑区炎症加重、出血、视网膜脱离、视网膜色素上皮紊乱或萎缩的证据，以及与基线访视相比的任何变化。 还记录了眼底自发荧光与基线相比的任何变化。
基线（第1天），6个月
通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的研究眼解剖学参数从基线至第6个月的变化 - 总视网膜神经纤维层体积
大体时间：基线（第1天）至第6个月
通过SD-OCT测量的研究眼从基线到第6个月时视网膜横截面外观变化的定性评估。
基线（第1天）至第6个月
通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的研究眼解剖学参数从基线至第6个月的变化 - 总神经节细胞层和内丛状层体积
大体时间：基线（第1天）至第6个月
通过SD-OCT测量的研究眼从基线至第6个月时视网膜横截面外观变化的定性评估。
基线（第1天）至第6个月
通过光谱域-光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的研究眼解剖学参数相对于基线的6个月变化 - 总视网膜体积
大体时间：基线（第1天）至第6个月
通过SD-OCT测量，对研究眼从基线至第6个月时视网膜横截面外观变化的定性评估。
基线（第1天）至第6个月
通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的研究眼解剖学参数相对于基线的第6个月变化 - 总视网膜厚度
大体时间：从基线（第 1 天）到第 6 个月
通过SD-OCT测量，研究眼从基线到第6个月时视网膜横截面外观变化的定性评估。
从基线（第 1 天）到第 6 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
研究眼在第3个月、第12个月和第24个月的视力
大体时间：3、12 和 24 个月

研究眼的视力（遮盖对侧眼）通过低视力评估中的数指、手动和光感进行测量。

对于数指测试，检查者展示1、2或5个手指的手部置于被检眼前方2英尺处。 如果参与者正确识别五次展示中的三次，则记录为数指视力。 如果未能识别，则需测试参与者的手动视力。

对于手动测试，检查者的手部在被检眼前方2英尺处水平或垂直移动。 如果参与者正确识别五次中的四次手动动作，则记录为手动视力。 如果未能识别，则测试参与者的光感。

对于光感测试，从3英尺距离向眼内照射光束至少四次。 如果参与者正确感知光线，视力应记录为有光感。
3、12 和 24 个月
研究眼全视野敏感度在基线后第3、12和24个月的变化 - 蓝光阈值
大体时间：从基线（第 1 天）至第 3、12 和 24 个月
视野的光敏感度通过记录参与者报告看到最暗闪光时的阈值进行测量。 负值表示相对于基线的敏感度增加。
从基线（第 1 天）至第 3、12 和 24 个月
研究眼全视野敏感度中基线至第3、12和24个月的变化 - 红光阈值
大体时间：从基线（第1天）至第3、12和24个月
视野的光敏感度通过记录参与者报告看到最暗闪光的阈值来测量。 负值表示相对于基线敏感度增加。
从基线（第1天）至第3、12和24个月
研究眼中全视野敏感度白光明度阈值相对于基线的变化（第3、12、24个月时）
大体时间：基线（第1天）至第3、12和24个月
视野的光敏度通过记录参与者报告看到最暗闪光时的阈值来测量。 负值表示相对于基线的灵敏度增加。
基线（第1天）至第3、12和24个月
研究眼中行走光导测试的基线变化（3个月、12个月和24个月时）（时间）
大体时间：基线（第 1 天）至第 3、12 和 24 个月
评估参与者在暗室内的导航能力。 记录从开始到停止的时间以及从发光面板中心到参与者停止或触摸目标（面板）的距离。 测试首先双眼进行，然后在研究眼（非研究眼被遮盖）上进行。 负值表示从基线到停止的时间或距离减少（改善）。
基线（第 1 天）至第 3、12 和 24 个月
研究眼中移动光引导步行测试在第3、12和24个月相对于基线的变化（距离）
大体时间：基线（第1天）至第3、12和24个月
评估参与者在暗室中导航的能力。 记录了从开始到停止的时间，以及从发光面板中心到参与者停止或触摸目标（面板）位置的距离。 测试首先双眼进行，然后在研究眼上进行（非研究眼被遮盖）。 负值表示从开始到停止的时间或距离较基线减少（即改善）。
基线（第1天）至第3、12和24个月
第3、6和24个月时目标检测与辨别评分相对于基线的变化
大体时间：基线（第1天）至第3、6和24个月
参与者需同时完成两项测试：首先判断LED屏幕上显示的光点是否可见，然后判断屏幕上呈现的一系列标准图像（正方形、圆形、三角形或星形）能否被识别。 图形以不同强度的蓝色或红色呈现。 收集了光的颜色和阈值强度数据；未收集图形识别数据。 报告了第3、6和24个月时阈值强度相对于基线的变化。 相对于基线的负值变化表明情况有所改善。
基线（第1天）至第3、6和24个月
研究眼（SE/0.974振幅）视觉诱发电位（VEP）评分在第3、6和24个月较基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 3、6 和 24 个月
视觉诱发电位（VEP）是一项评估大脑对视觉刺激反应的视力检查。 根据标准协议，使用VEP刺激器从每只眼睛获取视觉诱发电位模式。 评估了三种不同的视觉刺激。 振幅衡量大脑对视觉刺激反应时信号的强度。 振幅升高表示改善，振幅降低表示结果恶化。 潜伏期是视觉刺激呈现后信号到达大脑所需的时间。 潜伏期缩短表示较基线有所改善；潜伏期延长表示结果恶化。
基线（第 1 天）至第 3、6 和 24 个月
研究眼（SE/0.649 振幅）视觉诱发电位（VEP）评分在第3、6和24个月相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 3、6 和 24 个月
视觉诱发电位（VEP）是一种通过测量大脑对视觉刺激的反应来评估眼睛功能的检查。 根据标准协议，使用VEP刺激器从每只眼睛获取视觉诱发电位模式。 评估了三种不同的视觉刺激。 振幅测量大脑对视觉刺激作出反应时信号的强度。 较高的振幅表示改善，较低的振幅表示结果恶化。 潜伏期是指视觉刺激呈现后信号到达大脑所需的时间。 较短的潜伏期表示较基线有所改善；较长的潜伏期表示结果恶化。
基线（第 1 天）至第 3、6 和 24 个月
研究眼(SE/0.216振幅)视觉诱发电位(VEP)评分在基线后第3、6和24个月的变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 3、6 和 24 个月
视觉诱发电位（VEP）是一种测量大脑对视觉刺激反应的眼部评估。 根据标准协议，使用VEP刺激器从每只眼睛获取视觉诱发电位模式。 评估了三种不同的视觉刺激。 振幅测量大脑对视觉刺激反应时信号的强度。 较高的振幅表示改善，较低的振幅表示结果恶化。 潜伏期是视觉刺激呈现后信号到达大脑所需的时间。 较短的潜伏期表示较基线有所改善；较长的潜伏期表示结果恶化。
基线（第 1 天）至第 3、6 和 24 个月
研究眼（SE/0.974 潜伏期）视觉诱发电位（VEP）评分在第 3、6 和 24 个月相对于基线的变化
大体时间：从基线（第1天）至第3个月、第6个月和第24个月
视觉诱发电位（VEP）是一种评估眼睛功能的检查，用于测量大脑对视觉刺激的反应。 根据标准协议，使用VEP刺激器从每只眼睛获取视觉诱发电位的模式。 评估了三种不同的视觉刺激。 振幅测量大脑对视觉刺激反应时信号的强度。 振幅升高表示改善，振幅降低表示结果恶化。 潜伏期是指视觉刺激呈现后信号到达大脑所需的时间。 潜伏期缩短表示相对于基线有所改善；潜伏期延长表示结果恶化。
从基线（第1天）至第3个月、第6个月和第24个月
研究眼（SE/0.649 潜伏期）视觉诱发电位（VEP）评分在第3、6和24个月相对于基线的变化
大体时间：基线（第1天）至第3、6、24个月
视觉诱发电位（VEP）是一种通过测量大脑对视觉刺激的反应来评估眼睛功能的检查。 根据标准方案，使用VEP刺激器从每只眼睛获取视觉诱发电位模式。 评估了三种不同的视觉刺激。 振幅测量大脑对视觉刺激反应时信号的强度。 振幅较高表示改善，振幅较低表示结果恶化。 潜伏期是指视觉刺激呈现后信号到达大脑所需的时间。 潜伏期较短表示相对于基线有所改善；潜伏期较长表示结果恶化。
基线（第1天）至第3、6、24个月
研究眼（SE/0.216潜伏期）视觉诱发电位（VEP）评分在基线后第3、6、24个月的变化
大体时间：基线（第1天）至第3个月、第6个月和第24个月
视觉诱发电位（VEP）是一种测量大脑对视觉刺激反应的眼部评估。 根据标准协议，使用VEP刺激器从每只眼睛获取视觉诱发电位模式。 评估了三种不同的视觉刺激。 振幅测量大脑对视觉刺激反应时信号的强度。 较高的振幅表示改善，较低的振幅表示结果恶化。 潜伏期是视觉刺激呈现后信号到达大脑所需的时间。 较短的潜伏期表示相较于基线有所改善；较长的潜伏期表示结果恶化。
基线（第1天）至第3个月、第6个月和第24个月
研究眼（振幅）中视网膜电图（ERG）评分在6个月和24个月时相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）至第 6 个月和第 24 个月
根据国际临床视觉电生理学会（ISCEV）ERG标准化委员会制定的标准，在筛选访视、第6个月和第24个月进行了全视野视网膜电图检查。 ERG测试眼睛光敏部分（视网膜）的功能状态。 通过多项评估来检测视网膜不同部位在不同条件下对光的反应能力。 振幅是指ERG测试中视网膜对光刺激产生的电信号强度。 A波或b波振幅升高表示改善；振幅降低表示恶化。
基线（第 1 天）至第 6 个月和第 24 个月
研究眼中视网膜电图（ERG）评分从基线到第6个月和第24个月的变化（潜伏期）
大体时间：基线（第1天）至第6个月和第24个月
根据国际临床视觉电生理学会（ISCEV）ERG标准化委员会制定的标准，在筛选访视、6个月和24个月时进行了全视野视网膜电图检查。 ERG测试眼睛光敏感部分（视网膜）的功能状态。 通过多项评估来检测视网膜不同区域在不同环境下的光反应能力。 振幅是指ERG测试中视网膜对光刺激产生的电信号强度。 潜伏期是指ERG测试中眼睛受闪光刺激后视网膜产生反应所需的时间。 潜伏期缩短表示改善；潜伏期延长表示恶化。
基线（第1天）至第6个月和第24个月
在基线后第3、6和24个月时美国国家眼科研究所视觉功能问卷（VFQ-25）综合评分的变化
大体时间：从基线（第1天）至第3、6和24个月
基于NEI VFQ-25综合评分，在3个月、6个月和24个月时与基线相比的生活质量变化。 NEI VFQ-25包含25个针对视力的问卷题目，代表11个与视力相关的生活质量分量表和一个总体健康项目。 这11个分量表包括：总体视力、近视力活动困难、远视力活动困难、因视力导致的社会功能受限、因视力导致的角色限制、因视力对他人依赖、因视力导致的心理健康症状、驾驶困难、周边视力受限、色觉受限以及眼部疼痛。 NEI VFQ-25评分范围为0至100分，分数越高代表功能越好。 与基线相比的正向数值变化表明视力相关生活质量有所改善。
从基线（第1天）至第3、6和24个月
通过彩色眼底照相和自发荧光测量研究眼的解剖参数
大体时间：第3个月和第24个月

在整个研究过程中，使用标准化程序为每位参与者使用相同设备采集双眼眼底的单张非立体图像。

记录了黄斑区炎症加重、出血、视网膜脱离、视网膜色素上皮紊乱或萎缩的证据，以及任何相对于基线的变化。同时记录了眼底自发荧光相对于基线是否存在变化。
第3个月和第24个月
通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的研究眼解剖参数在基线后第3、12和24个月的变化 - 体积
大体时间：基线至第3、12和24个月
通过频域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量研究眼在基线后第3、12和24个月视网膜横截面外观变化的定性评估。
基线至第3、12和24个月
研究眼中通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量的解剖学参数相对于基线的变化（第3、12和24个月）——总视网膜厚度
大体时间：基线至第3、12和24个月
通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量，在基线后第3个月、第12个月和第24个月对研究眼视网膜横截面外观变化进行的定性评估。
基线至第3、12和24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

AbbVie

调查人员

  • 研究主任：ABBVIE INC.、AbbVie

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2015年12月14日

初级完成 (实际的)

2020年6月1日

研究完成 (实际的)

2024年10月21日

研究注册日期

首次提交

2015年9月21日

首先提交符合 QC 标准的

2015年9月21日

首次发布 (估计的)

2015年9月22日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2026年1月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月7日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RST-001-CP-0001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

AbbVie致力于负责任地共享临床试验数据。 这包括访问匿名的个体和试验层面数据（分析数据集），以及其他信息。

IPD 共享时间框架

如需了解研究数据何时可供共享，请访问 https://vivli.org/ourmember/abbvie/

IPD 共享访问标准

要了解更多关于该流程的信息或提交申请，请访问以下链接 https://www.abbvieclinicaltrials.com/hcp/data-sharing/

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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