基于药物基因组学和代谢组学的他克莫司用于小儿肾病综合征患者的研究
2016年8月11日 更新者：Mo Xiaolan、Guangzhou Women and Children's Medical Center
广州市妇女儿童医疗中心
他克莫司在治疗难治性小儿肾病综合征时被推荐为多种免疫抑制剂中的一线治疗药物，疗效确切，毒性低。 但目前仍存在治疗窗窄、药代动力学个体差异大等关键问题阻碍了他克莫司的临床应用。 实践中需要常规治疗药物监测（TDM）。 但 TDM 的缺点是滞后性，这可能导致治疗失败或毒性。 找出患者间药代动力学差异较大的原因，找出个体给药前的合适剂量，对于他克莫司的临床应用具有重要意义。
他克莫司在器官移植领域的研究热点，如细胞色素P-450 3A4、3A5基因多态性与多重耐药基因（MDR1）与他克莫司浓度的相关性。 然而，关于他克莫司在肾病综合征患者中的药物基因组学和代谢组学研究较少。
目的是研究他克莫司的药物基因组学、代谢组学与其在肾病综合征患者中的疗效、毒性及血药浓度之间的关系，找出给药前的确切剂量，为个体化用药提供参考。
研究概览
详细说明
调查人员将收集有关疗效和药物不良反应 (ADR) 的数据，例如评估时的疗效时间、如何评估 ADR、人口统计学数据等。
研究类型
观察性的
注册 (预期的)
150
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Guangdong
-
Guangzhou、Guangdong、中国、510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 至 14年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
小儿肾病综合征患者
描述
纳入标准：
- 难治性肾病综合征患者；
- 患者年龄≤14岁。
排除标准：
- 患者对类固醇敏感；
- 与其他免疫抑制剂联合治疗；
- 联合使用可能与他克莫司浓度相互作用的药物；
- 合并其他恶性疾病，如肿瘤。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
疗效好
使用治疗药物监测来调整他克莫司的剂量。
患者可以达到有效的结果。
|
通过治疗药物监测，他克莫司的剂量可以通过治疗药物监测进行调整。
|
|
疗效差
使用治疗药物监测来调整他克莫司的剂量。
患者达不到有效疗效。
|
通过治疗药物监测，他克莫司的剂量可以通过治疗药物监测进行调整。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
“通过聚合酶链反应-限制性片段长度多态性测量的基因型”
大体时间：1周
|
基因型是从医院系统收集的。
|
1周
|
|
“通过液相色谱质谱法测量的浓度”
大体时间：1周
|
他克莫司的浓度是从医院系统收集的。
|
1周
|
|
“1 周时分析的基因型与浓度之间的关系”
大体时间：1周
|
利用Statistic Package for Social Science 21.0软件分析基因多态性与浓度的关系。
|
1周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Min Huang, Doctor、Sun Yat-sen University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年8月1日
初级完成 (预期的)
2017年7月1日
研究完成 (预期的)
2020年8月1日
研究注册日期
首次提交
2015年9月9日
首先提交符合 QC 标准的
2015年11月10日
首次发布 (估计)
2015年11月11日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年8月11日
最后验证
2016年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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