大和/或复发性可切除基底细胞癌患者的新辅助 Vismodegib (NICCI)

纳入标准：

1. ≥ 18 岁的男性或女性患者
2. 能够参与并愿意提供书面知情同意书，包括同意在执行研究相关程序之前拍摄照片并遵守研究方案。
3. 患有至少 1 个大的（头部/颈部直径≥ 2 cm，躯干/四肢直径≥ 5 cm）基底细胞癌 (BCC) 的患者，仍可切除，但通过评估其外观缺陷或功能缺陷的风险增加注册医师。 大型（如上定义）复发性基底细胞癌患者也符合条件。
4. 患者必须未接受过 vismodegib 或其他 hedgehog 通路抑制剂的治疗
5. BCC 的局部组织病理学确认（3 ​​毫米穿刺活检）
6. 东部合作肿瘤组 (ECOG) 表现状态 0-2

7. 同意在达到完全反应后进行标测活检

   足够的血液学和器官功能，由以下实验室结果定义，在注册前 7 天内和首次研究药物治疗前获得：

   • 中性粒细胞绝对计数 > 1,0 x 109/L
   • 血小板计数 ≥ 75 x 109/L
   • 血红蛋白 ≥ 8,5 g/dL
   • 白蛋白 ≥ 2.5 克/分升
   • 胆红素≤ 1.5 x 正常上限 (ULN) 或患者在 3 x ULN 以内
   • 天冬氨酸转氨酶、丙氨酸转氨酶和碱性磷酸酶≤ 3 x ULN
   • 血清肌酐≤ 1.5 x ULN
8. 有生育能力的女性患者必须同意始终使用 2 种有效的避孕方式，包括一种高效方法和一种屏障方法，在研究药物治疗期间和最后一次给药后的 24 个月内。 有育龄伴侣的男性患者必须始终使用避孕套（含杀精子剂，如果有的话），即使在输精管结扎术后、研究药物治疗期间和最后一次给药后至少 2 个月内也是如此。 在完成研究治疗后至少 24 个月内同样不允许母乳喂养。
9. 有生育能力的女性（包括结扎输卵管的绝经前女性）开始给药前 7 天内血清妊娠试验阴性。
10. 没有任何心理、家庭、社会学或地理条件可能妨碍遵守研究方案和治疗中止时间表所定义的随访。
11. 同意在研究期间和停用 vismodegib 后至少 24 个月内不捐献血液或血液制品。 由于已在精液中检测到 vismodegib，除男性外，同意在研究期间或停止治疗后至少 2 个月内不捐献精子
12. 可选：同意在研究治疗期间和结束后通过共聚焦激光扫描显微镜 (CLSM) 和/或光学相干断层扫描 (OCT) 进行非侵入性成像检查。

排除标准：

1. 使用 vismodegib 或任何其他 hedgehog 通路抑制剂的既往治疗史。
2. 登记前 6 个月内涉及靶病灶区域的放射治疗。 只允许在登记前 6 个月以上对靶病灶进行一次放射治疗。 如果在该区域进行了第二次放疗，则患者将被排除在外。
3. 任何转移性基底细胞癌
4. 被认为不能手术的 BCC 病变（例如 手术禁忌症，怀疑骨浸润）
5. 元型密件抄送
6. 已知或疑似 Gorlin-Goltz 综合征
7. 不受控制的医疗疾病，包括晚期恶性肿瘤（过去 3 年内没有恶性肿瘤活动），由研究者酌情决定
8. 其他疾病史、代谢功能障碍、体格检查结果或临床实验室结果合理怀疑禁忌使用研究药物或可能影响研究结果解释或使患者处于高风险的疾病或病症用于治疗并发症
9. 病史（注册前 6 个月内）或当前出现严重、进行性或不受控制的肾、肝、心脏、血管、肺、胃肠道、内分泌、神经、血液、风湿病、精神或代谢紊乱的体征或症状
10. 妨碍充分同意或无法遵守方案的任何医学或心理疾病或状况
11. 无法或不愿吞服胶囊
12. 不能或不愿意遵守研究和后续程序
13. 当前严重的、不受控制的全身性疾病
14. 吸收不良史或其他会干扰口服研究药物吸收的病症
15. 孕妇、哺乳期或哺乳期妇女
16. 患有以下罕见遗传病之一的患者：半乳糖不耐受、原发性乳糖酶缺乏症或葡萄糖-半乳糖吸收不良
17. 在注册前 28 天内或在先前使用的研究药物消除最慢的五个消除半衰期的时间段内（以最长的时间段为准）参加另一项临床研究。
18. 研究者认为已知或疑似酗酒或滥用药物
19. 对 vismodegib 或该药物的任何其他成分的已知超敏反应
20. 用圣约翰草（贯叶连翘）治疗