聚乙二醇生长激素（PEGylated-somatropin）治疗儿童特发性矮小症的研究延长期
2023年6月21日 更新者：GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.
聚乙二醇生长激素 (PEG-somatropin) 治疗特发性矮小症儿童的第 2 阶段研究延长期：一项开放的、非对照的观察研究。
在II期临床试验的第一阶段（52周）后，按照ISS临床治疗策略，注射适当剂量的聚乙二醇重组人生长激素（PEG-rhGH）治疗ISS（特发性矮小症）儿童。
对在研产品的长期疗效和安全性进行评价，可为临床诊疗提供更加科学可靠的用药指导信息。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
360
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Shanghai、中国
- Shanghai Children's Hospital
-
Shanghai、中国
- Shanghai Children's Hospital of Fudan University
-
-
Hubei
-
Wuhan、Hubei、中国
- Department of Pediatrics of Tongji Hospital of Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology, Wuhan
-
-
Jiangsu
-
Nanjing、Jiangsu、中国
- The First Affiated Hospital of Nanjing Medical Universit
-
Wuxi、Jiangsu、中国
- Affiliated Hospital of Jiangnan University
-
-
Jilin
-
Changchun、Jilin、中国
- The First Hospital of Jilin University
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou、Zhejiang、中国
- The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4年 至 9年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 所有完成II期临床试验第一阶段（52周）（含阴性对照）且随访记录完整的受试者均可入组延长期研究。
- 延长期研究前，研究者应将延长期研究的所有信息，包括详细的随访程序、治疗方案、随访期间的实验室检查项目以及可能的获益和风险，充分告知受试者及其监护人。 延长期研究只有在受试者及其监护人充分知情，同意配合完成研究期间的治疗、随访和检查，并签署书面知情同意书后方可启动。
排除标准：
进入延长期研究前2个月内服用过以下药物的受试者：
- 芳香化酶抑制剂（包括但不限于来乐唑、阿那曲唑），连续用药≥1个月；
- 促性腺激素释放激素类似物（包括但不限于曲普瑞林、亮丙瑞林和戈舍瑞林），连续用药≥1个月；
- 性激素（包括但不限于任何类型的雌激素、孕激素和雄激素），连续用药≥1个月；
- 连续用药≥1个月的蛋白同化药物（包括但不限于氧雄龙、达那唑、Strombafort）；
- 糖皮质激素通过口服/静脉给药超过 1 个月。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：聚乙二醇生长激素
II期临床试验第一阶段（52周）后，本次延长期初始用药剂量为高剂量组、低剂量组和阴性对照组0.2mg/kg体重/周的PEG-rhGH，根据每次访视的年身高变化率 (HV) 和 IGF-1 SDS 进行调整。
最大剂量不得超过0.4毫克/公斤体重/周。
|
II期临床试验第一阶段（52周）后，本次延长期的起始用药剂量为PEG-rhGH高剂量组、低剂量组和阴性对照组0.2 mg/kg体重/周，根据每年的身高增长速度 (HV) 和每次就诊的 IGF-1 SDS 进行调整。
最大剂量不得超过 0.4 mg/kg 体重/周。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
身高增长速度年变化（ΔHV）
大体时间：Baseline，3年增编结束
|
治疗前后年身高增长速度变化。
年身高增长速度=12×（身高Yx-基线身高）/（Yx日期-基线日期）（Yx指特定时间点x的身高值）
|
Baseline，3年增编结束
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
实际年龄身高标准差得分（ΔHT SDS）
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
实际年龄身高的标准差得分。
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
骨骼成熟的变化
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
治疗前后骨成熟度变化（骨龄/实足年龄）
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
IGF-1 SDS 的变化 (ΔIGF-1 SDS)
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
治疗前后IGF-1 SDS的变化
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
体重指数标准差分数的变化（ΔBMI SDS）
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
体重指数标准差分数的变化
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
PEG-rhGH注射剂年平均剂量
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
|
最终高度（FH）
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
最终高度
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
FH与基线预测成年身高（PAH）相比的改善
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
|
改善NAH（接近成人身高）
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
对于通过治疗达到 NAH 但在达到 FH 之前未能随访的受试者，应评估 NAH 与基线 PAH（预测的成人身高）相比的改善情况
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
改善多环芳烃
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
对于治疗未达到 NAH 且在达到 FH 前未能随访的受试者，应评估 PAH 与基线 PAH 相比的改善情况
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
生活质量量表评分的变化
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
|
瘦体重（LBM）的变化（可选）
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
|
脂肪量（躯干）的变化（FM）（可选）
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
|
体脂百分比的变化（可选）
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
|
|
骨矿物质密度（BMD）的变化（可选）
大体时间：基线，每3个月一次，3年增编结束
|
基线，每3个月一次，3年增编结束
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Xiaoping Luo、Department of Pediatrics of Tongji Hospital of Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年5月12日
初级完成 (估计的)
2030年6月1日
研究完成 (估计的)
2030年6月1日
研究注册日期
首次提交
2017年7月14日
首先提交符合 QC 标准的
2017年8月16日
首次发布 (实际的)
2017年8月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月21日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
PEG-生长激素的临床试验
-
Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.尚未招聘
-
Adello Biologics, LLCinVentiv Health Clinical完全的
-
CSPC Baike (Shandong) Biopharmaceutical Co., Ltd.Hebei Medical University Fourth Hospital未知