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Un periodo di estensione dello studio della PEG-somatropina (somatropina pegilata) nel trattamento dei bambini con bassa statura idiopatica

21 giugno 2023 aggiornato da: GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Un periodo di estensione dello studio di fase 2 della somatropina pegilata (PEG-somatropina) nel trattamento dei bambini con bassa statura idiopatica: uno studio osservazionale aperto e non controllato.

Dopo la prima fase (52 settimane) della sperimentazione clinica di Fase II, l'iniezione di ormone della crescita umano ricombinante pegilato (PEG-rhGH) di una dose appropriata in conformità con la strategia di trattamento clinico dell'ISS viene utilizzata per trattare i bambini con ISS (Bassa statura idiopatica). Vengono valutate l'efficacia e la sicurezza a lungo termine del prodotto sperimentale, che può fornire informazioni di orientamento farmacologico più scientifiche e affidabili per la diagnosi clinica e il trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

360

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai Children's Hospital
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai Children's Hospital of Fudan University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina
        • Department of Pediatrics of Tongji Hospital of Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology, Wuhan
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Cina
        • The First Affiated Hospital of Nanjing Medical Universit
      • Wuxi, Jiangsu, Cina
        • Affiliated Hospital of Jiangnan University
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina
        • The First Hospital of Jilin University
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina
        • The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 9 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i soggetti che hanno completato la prima fase (52 settimane) della sperimentazione clinica di fase II (compresi i controlli negativi) con registrazioni di follow-up completate possono essere arruolati nello studio del periodo di estensione.
  • Prima dello studio del periodo di estensione, lo sperimentatore deve informare pienamente i soggetti e i loro tutori di tutte le informazioni sullo studio del periodo di estensione, compresa la procedura dettagliata di follow-up, il piano di trattamento, gli elementi degli esami di laboratorio durante i follow-up e i possibili benefici e rischi. Lo studio del periodo di estensione deve essere avviato solo dopo che i soggetti e i loro tutori sono ben informati e accettano di collaborare e completare il trattamento, i follow-up e gli esami durante lo studio e firmare il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Soggetti che hanno assunto i seguenti farmaci entro 2 mesi prima di entrare nello studio del periodo di estensione:

    1. Inibitori dell'aromatasi (che includono ma non sono limitati a Lelrozol e Anastrozolo), con terapia continua ≥1 mese;
    2. Analoghi dell'ormone di rilascio delle gonadotropine (che includono ma non sono limitati a triptorelina, leuprorelina e goserelina), con terapia continua ≥1 mese;
    3. Steroidi sessuali (che includono ma non sono limitati a qualsiasi tipo di estrogeno, progestinico e androgeno), con terapia continua ≥1 mese;
    4. Farmaci anabolizzanti proteici (che includono ma non sono limitati a Oxandrolone, Danazol e Strombafort), con terapia continua ≥1 mese;
    5. Glucocorticoidi tramite somministrazione orale/endovenosa per più di 1 mese..

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PEG-somatropina
Dopo la prima fase (52 settimane) della sperimentazione clinica di Fase II, la dose iniziale del farmaco di questo periodo di estensione è di 0,2 mg/kg di peso/settimana di PEG-rhGH per il gruppo ad alta dose, il gruppo a bassa dose e il gruppo di controllo negativo, e viene regolato in base alla velocità di altezza annuale (HV) e all'SDS IGF-1 di ogni visita. La dose massima non deve superare 0,4 mg/kg di peso/settimana.
Droga: PEG-somatropina
Dopo la prima fase (52 settimane) della sperimentazione clinica di Fase II, la dose iniziale del farmaco di questo periodo di estensione è di 0,2 mg/kg di peso/settimana di PEG-rhGH per il gruppo ad alta dose, il gruppo a bassa dose e il gruppo di controllo negativo, ed è regolato in base alla velocità di altezza annuale (HV) e all'SDS IGF-1 di ogni visita. La dose massima non deve superare 0,4 mg/kg di peso/settimana.
Altri nomi:
  • Iniezione di somatropina umana ricombinante di glicole polietilenico

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della velocità di altezza annuale (ΔHV)
Lasso di tempo: Baseline, la fine dell'addendum di 3 anni
Variazione della velocità di statura annuale prima e dopo il trattamento. Velocità annuale dell'altezza=12×(Altezza Yx - Altezza alla linea di base)/(Data di Yx - Data della linea di base)(Yx si riferisce al valore dell'altezza in un particolare punto temporale x)
Baseline, la fine dell'addendum di 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio di deviazione standard dell'altezza all'età effettiva (ΔHT SDS)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Punteggio di deviazione standard dell'altezza all'età effettiva.
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Modifica fo Maturazione ossea
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Modifica fo Maturazione ossea prima e dopo il trattamento (età ossea/età cronologica)
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Cambio di IGF-1 SDS (ΔIGF-1 SDS)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Cambio di IGF-1 SDS prima e dopo il trattamento
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Variazioni dei punteggi di deviazione standard dell'indice di massa corporea (ΔBMI SDS)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Variazioni dei punteggi di deviazione standard dell'indice di massa corporea
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
La dose media annuale di iniezione di PEG-rhGH
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Altezza finale (FH)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Altezza finale
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Il miglioramento dell'FH rispetto all'altezza dell'adulto prevista al basale (PAH)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Miglioramento della NAH (vicino all'altezza degli adulti)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Per i soggetti che raggiungono la NAH con il trattamento ma non superano i follow-up prima di raggiungere la FH, deve essere valutato il miglioramento della NAH rispetto alla PAH basale (altezza prevista dell'adulto)
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
il miglioramento della PAH
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Per i soggetti che non riescono a raggiungere la NAH con il trattamento e non riescono a eseguire i follow-up prima di raggiungere la FH, deve essere valutato il miglioramento della PAH rispetto alla PAH al basale
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Le variazioni dei punteggi valutati dalla Quality of Life Scale
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
I cambiamenti della massa corporea magra (LBM) (facoltativo)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
I cambiamenti di massa grassa (busto) (FM) (facoltativo)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Le variazioni della percentuale di grasso corporeo (facoltativo)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
I cambiamenti della densità minerale ossea (BMD) (facoltativo)
Lasso di tempo: Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni
Linea di base, ogni 3 mesi, alla fine dell'addendum di 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GeneScience Pharmaceuticals Co., Ltd.

Collaboratori

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University
Tongji Hospital
Affiliated Hospital of Jiangnan University
Children's Hospital of Fudan University
Shanghai Children's Hospital
The First Hospital of Jilin University
The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Investigatori

  • Investigatore principale: Xiaoping Luo, Department of Pediatrics of Tongji Hospital of Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 maggio 2017

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

21 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 giugno 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GenSci 033 CT-Extension Period

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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