MYMD1 对慢性炎症和肌肉减少症/虚弱症的疗效、耐受性和药代动力学的评价

这是一项双盲、安慰剂对照评估，评估 MYMD1 在 65 岁或以上患有与肌肉减少症/虚弱相关的慢性炎症的参与者中的疗效、耐受性和药代动力学 (PK)。 参与者签署知情同意书（ICF）后，将进入不超过28天的筛选期。 满足所有纳入标准且不符合任何排除标准的参与者将被随机分配 (4:1) 以盲法方式接受 MYMD1 或安慰剂，直至第 28 天的研究结束 (EOS) 访视。 如果参与者完成了研究的所有阶段，包括计划在第 28 天进行的 EOS 访问，则认为参与者已完成研究。

跟进：将在第 1 天治疗后 24 小时内联系参与者进行常规医学评估。 出院后每两天将通过电话联系参与者，直至第 7 天访问。 出院后第二周，将指示参与者致电临床护士和/或 24 小时医疗监督员以解决任何与研究相关的问题。 EOS 访问后，每周将通过电话联系参与者，完成为期 30 天的跟进并记录在案。

研究治疗药物将在每个队列的第 1 天分配。 第 1 组将需要服用 600 毫克 [4 粒胶囊，每粒 150 毫克或匹配安慰剂]；队列 2 将需要服用 750 毫克（[5 粒胶囊，每粒 150 毫克或匹配安慰剂]；队列 3 将需要服用 900 毫克（[6 粒胶囊，每粒 150 毫克或匹配安慰剂]；队列 4 将需要服用在整个治疗期间，每天口服 1050 毫克（[7 粒胶囊，每粒 150 毫克或匹配的安慰剂]。

在第 1 天，在至少 12 小时的隔夜禁食后，将给予单次口服剂量的 MYMD1 或安慰剂。 参与者可以在服药后 15 到 20 分钟吃苹果酱。

研究人员和研究中心的数量：

预计大约有 2 个站点将参与这项研究。

参加人数：

大约 40 名参与者将参加这项研究； 32 名参与者将接受研究治疗 (MYMD1)，8 名参与者将接受安慰剂。

治疗组和持续时间：

参加本研究的所有参与者的总持续时间为 28 天。 将在所有队列中收集系列 PK 采样。

统计方法：

不良事件的发生率将按剂量水平、首选术语以及严重程度和与研究治疗的关系进行总结。

临床实验室测试、心电图间隔和生命体征的描述性统计数据将制成表格。

MYMD1 浓度和计算的 PK 参数将按剂量水平和研究数据进行总结。 MYMD1 的剂量比例将以图形方式进行探索，如果合适，还可以使用回归模型。

吡啶氧丁基和肿瘤坏死因子-α 结果和相对于基线的相应变化将按剂量水平进行总结。

个人参与者数据将在列表中显示。

对于基线功效分析的变化，将仅包括具有基线和至少一项非缺失的基线后测量的参与者。

对于每个治疗组，按最大严重程度分类的治疗中出现的不良事件 (TEAE)、按与研究治疗的关系分类的 TEAE、严重不良事件、导致死亡的 TEAE 和导致研究治疗中断的 TEAE 将被制成表格。 将使用描述性统计总结任一治疗组中常见的 TEAE。

所有实验室测试结果、生命体征测量、心电图 (ECG) 结果和体重将在每次就诊时使用描述性统计来总结每个治疗组的原始数据和相对于基线的变化。 还将使用描述性统计总结治疗紧急异常实验室值、生命体征、神经学检查和ECG值的发生率。

安全审查委员会 由研究者、医疗监督员和 PK 科学家组成的安全审查委员会 (SRC) 将审查可用的 PK 安全数据，以决定是否升级到下一个更高的计划剂量、重复剂量水平或停止剂量升级。 为了保持治疗分配不知情，安全性数据将排除治疗分配，PK 数据将具有盲法参与者识别号。 所有 SRC 决定及其理由都将以书面形式记录在案，并保留在研究文件中。

数据审查和分析将基于当时临床数据库中可用的研究者报告数据。 要审查的数据将包括安全性、耐受性和第 8 天的可用 PK 数据。

协调研究者和申办者在适当时将邀请其他专家参与审查，例如 PK 科学家、统计学家和临床专家。 MyMD Pharmaceuticals, Inc. 还将有一名经过委员会认证的心脏病专家和神经科医生提供咨询服务。