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Iptacopan 在 IC-MPGN 参与者中的疗效和安全性研究 (APPARENT)

2024年4月10日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

一项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，以评估 Iptacopan (LNP023) 在特发性免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN) 中的疗效和安全性

本研究设计为一项多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，旨在评估伊普他可泮 (LNP023) 在特发性免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎中的疗效和安全性。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这项 III 期研究的目的是评估 iptacopan 与安慰剂（均与标准护理联合给药）对患有特发性 IC-MPGN 的参与者（成人和 12-17 岁青少年）的疗效和安全性。 该研究旨在证明与安慰剂相比，接受 iptacopan 治疗的参与者的蛋白尿减少和估计肾小球滤过率 (eGFR) 改善。 还将评估患者报告的疲劳的变化。 替代补体途径 (AP) 失调被认为是 IC-MPGN 临床表现和进展的基础。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

68

阶段

  • 第三阶段

扩展访问

可用的 查看扩展访问记录。

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Novartis Pharmaceuticals
  • 电话号码：+41613241111

学习地点

  • 以色列
      • Haifa、以色列、310 9601
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Jerusalem、以色列、91031
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Petach-Tikva、以色列、49202
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 巴西
      • Salvador、巴西、40301-155
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • DF
      • Brasilia、DF、巴西、71635-580
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • MG
      • Belo Horizonte、MG、巴西、30150-221
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Niteroi、RJ、巴西、24020 096
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Rio de Janeiro、RJ、巴西、22211 230
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • RS
      • Porto Alegre、RS、巴西、90020-090
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Recife
      • Pernambuco、Recife、巴西、50740-900
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Botucatu、SP、巴西、18618-970
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Santo Andre、SP、巴西、09090-790
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Sao Paulo、SP、巴西、05403 000
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo、SP、巴西、04038-002
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden、德国、01307
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Essen、德国、45147
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、德国、55131
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
      • Napoli、意大利、80100
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • BG
      • Ranica、BG、意大利、24020
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano、MI、意大利、20122
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 捷克语
      • Prague 2、捷克语、128 08
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
    • Okayama
      • Okayama-city、Okayama、日本、700-8558
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Hachioji-city、Tokyo、日本、193-0944
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Montpellier、法国、34295
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75015
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Paris 15、法国、75015
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse 4、法国、31054
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 波兰
      • Olsztyn、波兰、10-561
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw、波兰、50-417
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、06500
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Izmir、火鸡、35575
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Kocaeli、火鸡、41380
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞士
      • Bern、瑞士、3010
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital Nephrology Department
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Meghan Sise
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • Col Uni Med Center New York Presby
        • 接触：
          • 电话号码：212-304-5684
        • 首席研究员：
          • Andrew S Bomback
  • 英国
      • Cardiff、英国、CF14 4XW
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28040
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Castilla Y Leon
      • Salamanca、Castilla Y Leon、西班牙、37007
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Catalunya
      • Barcelona、Catalunya、西班牙、08036
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Navarra
      • Pamplona、Navarra、西班牙、31008
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 60年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 筛选时年龄≥ 12 岁且≤ 60 岁的男性和女性参与者。
  • 成人入组前 12 个月内和青少年入组后 3 年内肾活检证实的特发性 IC-MPGN 诊断（需要研究者的活检报告、审查和确认）。 如果成人参与者无法进行此类活检，则必须在筛选时获得（仅对成人在当地进行和评估）。
  • 在随机化之前，所有参与者必须接受最大推荐或耐受剂量的 ACEI 或 ARB 至少 90 天（或按照当地指南）。 用于减少蛋白尿和控制疾病的其他药物的剂量，包括霉酚酸（MPAs - 吗替麦考酚酯或霉酚酸钠）、皮质类固醇、SGLT2 抑制剂和盐皮质激素受体拮抗剂，在随机分组前至少应稳定 90 天
  • UPCR ≥ 1.0 g/g (≥ 113 mg/mmol) 从第 -75 天和第 -15 天的早晨排空尿样中取样
  • 估计的 GFR（对成人参与者使用慢性肾脏病 [CKD]-EPI 公式，对 12 至 17 岁的青少年使用改良的 Schwartz 公式）或测量的 GFR ≥ 30 ml/min/1.73m2 在筛选和第 -15 天。
  • 在开始研究治疗之前，必须接种针对脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌感染的疫苗。 如果参与者之前未接种过疫苗，或者需要加强疫苗，则应根据当地法规至少在研究治疗药物首次给药前 2 周接种疫苗。 如果研究治疗必须在疫苗接种后 2 周内开始，则应根据当地护理标准开始预防性抗生素治疗。
  • 如果之前未接种过疫苗，或者如果需要加强免疫，则应在首次研究治疗给药前至少 2 周接种流感嗜血杆菌感染疫苗（如果有的话）并根据当地法规进行接种。 如果研究治疗必须在疫苗接种后 2 周内开始，则应根据当地护理标准开始预防性抗生素治疗。

排除标准：

  • 接受过细胞或实体器官移植（包括肾移植）的参与者。
  • 被诊断患有继发性 IC-MPGN 的参与者，包括但不限于以下任何一种情况：

  • 由于任何慢性感染，包括抗原抗体免疫复合物的沉积

    • 丙型肝炎病毒 (HCV)，包括 HCV 相关的混合性冷球蛋白血症、乙型肝炎病毒 (HBV)；
    • 细菌性心内膜炎、感染性脑室心房分流、内脏脓肿、麻风病、脑膜炎球菌性脑膜炎；慢性细菌感染
    • 原生动物/其他感染——疟疾、血吸虫病、支原体、利什曼病、丝虫病、组织胞浆菌病

全身性自身免疫性疾病导致免疫复合物在肾脏沉积：

  • 系统性红斑狼疮 (SLE)
  • 干燥综合征
  • 类风湿关节炎
  • 混合性结缔组织病 由于浆细胞或 B 细胞疾病引起的单克隆丙种球蛋白病，单克隆免疫球蛋白沉积。 意义未明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS) 通过测量血清游离轻链或根据当地护理标准进行的其他调查得到证实。

纤维性肾小球肾炎

  • 快速进展性新月体性肾小球肾炎定义为 3 个月内 eGFR 下降 50%，并且肾活检发现在最近一次活检中至少 50% 的肾小球形成肾小球新月体。
  • 肾活检显示间质纤维化/肾小管萎缩 (IF/TA) 超过 50%。
  • 在研究治疗给药前 14 天内患有活动性全身细菌、病毒或真菌感染或发烧≥ 38°C (100.4°F) 的参与者 在研究治疗给药前 7 天内。
  • 由有荚膜生物引起的反复侵袭性感染史，例如脑膜炎奈瑟菌和肺炎链球菌。
  • 筛选访问前 6 个月内使用补体因子抑制剂（例如 B 因子、D 因子、补体 3 (C3) 抑制剂、抗补体 5 (C5) 抗体、C5a 受体拮抗剂）。
  • 在研究药物给药后 90 天内使用免疫抑制剂（MPA 除外）、环磷酰胺或全身性皮质类固醇，剂量 >7.5 mg/天（或类似皮质类固醇药物的等效药物）。
  • 根据当地卫生当局的要求，在印度随机分组前 90 天内不允许使用 MPA。
  • 根据研究者的意见，筛查时患有急性感染后肾小球肾炎。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂至 iptacopan 200mg b.i.d.
药品：安慰剂
安慰剂至 iptacopan 200mg b.i.d. （成人 200mg b.i.d；青少年 2x 100mg b.i.d）
实验性的：iptacopan 200 毫克 b.i.d
药品：异丙嘧啶
iptacopan 200 毫克 b.i.d. （成人 200mg b.i.d；青少年 2x 100mg b.i.d）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
6 个月时 UPCR（从 24 小时尿液收集中取样）与基线的对数转换比率。
大体时间：6个月（双盲）
证明 iptacopan 与安慰剂相比在 6 个月时减少蛋白尿方面的优势。
6个月（双盲）
在 12 个月的访问中 UPCR 与基线的对数转换比率（两个研究治疗组）
大体时间：12个月
评估 iptacopan 对 12 个月时蛋白尿的影响。
12个月
在安慰剂组的 12 个月访视中，UPCR 中与 6 个月访视的对数转换比率。
大体时间：12个月
评估 iptacopan 对 12 个月时蛋白尿的影响。
12个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
EGFR 相对于基线的变化
大体时间：6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
证明 iptacopan 与安慰剂相比在改善估计肾小球滤过率 (eGFR) 方面的优势。
6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
安慰剂组从 6 个月访视到 12 个月访视的 eGFR 变化
大体时间：第 6 个月和第 12 个月
评估 12 个月时 iptacopan 改善 eGFR 的效果
第 6 个月和第 12 个月
达到复合肾脏终点的患者比例
大体时间：6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
为了证明在 6 个月和 12 个月（两个研究组）达到复合肾脏终点的参与者比例方面，iptacopan 与安慰剂相比具有优势。
6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
安慰剂组从 6 个月访视到 12 个月访视达到复合肾脏终点的患者比例
大体时间：第 6 个月，第 12 个月
评估 12 个月时 iptacopan 对安慰剂组复合肾脏终点的影响
第 6 个月，第 12 个月
慢性疾病治疗-疲劳功能评估 (FACIT-疲劳) 评分相对于基线的变化。
大体时间：6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
证明 iptacopan 与安慰剂相比在改善 6 个月和 12 个月时患者报告的疲劳方面的优势（两个研究组）。
6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
安慰剂组从 6 个月就诊到 12 个月就诊的 FACIT-疲劳评分变化
大体时间：第 6 个月，第 12 个月
评估 iptacopan 在 12 个月时改善安慰剂组参与者报告的疲劳的效果
第 6 个月，第 12 个月
生命体征、心电图和安全实验室测量值异常的参与者人数
大体时间：6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）

为了评估 iptacopan 与安慰剂相比的安全性和耐受性，将收集具有异常生命体征（msDBP/msSBP/心率）、ECG 和安全实验室测量值的参与者人数。

msDBP：平均坐位舒张压 msSBP：平均坐位收缩压
6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
由于 AE 停用研究药物的参与者人数
大体时间：6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
为了评估 iptacopan 与安慰剂相比的安全性和耐受性，将收集因 AE（或任何安全问题）而停用研究药物的参与者人数
6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
青少年患者心率、血压、超声心动图参数和 NT-proBPN 出现临床显着变化的参与者人数
大体时间：6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）
为了评估 iptacopan 与安慰剂相比的效果，将收集青少年患者心率、血压 (msDBP/ msSBP)、超声心动图参数和 NT-proBPN 有临床显着变化的参与者人数
6 个月的双盲和 6 个月的开放标签（最多 12 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年10月2日

初级完成 (估计的)

2026年10月23日

研究完成 (估计的)

2026年11月26日

研究注册日期

首次提交

2023年2月23日

首先提交符合 QC 标准的

2023年2月23日

首次发布 (实际的)

2023年3月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年4月12日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月10日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLNP023B12302
  • 2022-002328-11 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者水平数据的访问权限，并支持符合条件的研究的临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值审查和批准。 提供的所有数据均已匿名，以根据适用法律法规尊重参与试验患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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