GTX-102 在天使综合症中的长期延长
2026年9月7日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
一项研究 GTX-102 在 Angelman 综合征患者中的安全性和有效性的长期延伸试验
该研究的主要目的是评估 GTX-102 对天使综合征 (AS) 参与者的长期安全性
研究概览
详细说明
这是一项 3 期长期扩展 (LTE) 研究，旨在评估 GTX-102 在 AS 参与者中的安全性和有效性。
参与者可以继续参与研究，直到 GTX-102 获得批准和/或在其地理区域可用或申办者停止研究。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
255
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ramat Gan、以色列、5265601
- Sheba medical center
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
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Hamburg、德国、20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig、德国、04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Marseille、法国、13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
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Paris、法国、75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
- The Royal Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、美国、90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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San Diego、California、美国、92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10021
- Weill Cornell Medicine
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Cambridge、英国、CB2 0QQ
- University of Cambridge
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London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Oxford、英国、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Majadahonda、西班牙、28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Sabadell、西班牙、08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 父母或法定监护人签署的知情同意书。
- 之前参与过 GTX-102 的临床试验；从之前的 GTX-102 研究转入本研究的时间取决于研究者和 Ultragenyx 医疗监测员的批准。
- 从知情同意时到研究结束，以及 GTX-102 最终剂量后至少 6 个月内，性活跃的育龄女性必须使用高效避孕或禁欲。 如果男性同意在研究期间以及 GTX-102 最终剂量后至少 3 个月内保持禁欲（避免异性性交）或使用可接受的避孕方法，则可以参与。
排除标准：
- 已知对 GTX-102 或其赋形剂过敏，根据研究者的判断，使受试者面临不良反应的风险增加。
- 在研究期间的任何时间怀孕或哺乳或计划怀孕（自己或伴侣）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：GTX-102
参与者将按照患者体内灵活的给药方案通过鞘内腰椎穿刺 (IT LP) 接受 GTX-102。
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反义寡核苷酸
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
大体时间：Up to 5 Years
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Up to 5 Years
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
大体时间：Baseline, Up to 5 Years
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Baseline, Up to 5 Years
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Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
大体时间：Month 12, Month 24
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Month 12, Month 24
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年7月31日
初级完成 (估计的)
2029年2月1日
研究完成 (估计的)
2029年2月1日
研究注册日期
首次提交
2024年5月10日
首先提交符合 QC 标准的
2024年5月10日
首次发布 (实际的)
2024年5月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月7日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.