Langsiktig utvidelse av GTX-102 i Angelman syndrom
7. september 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
En langsiktig utvidelsesforsøk som undersøker sikkerheten og effekten av GTX-102 hos pasienter med Angelman-syndrom
Hovedmålet med studien er å evaluere den langsiktige sikkerhetsprofilen til GTX-102 hos deltakere med Angelman Syndrome (AS)
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 3 langsiktig utvidelsesstudie (LTE) for å evaluere sikkerheten og effekten av GTX-102 hos deltakere med AS.
Deltakerne kan forbli i studien til GTX-102 er godkjent og/eller blir tilgjengelig i deres geografiske region eller sponsoren stopper studien.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
255
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
-
Paris, Frankrike, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba medical center
-
-
-
-
-
Majadahonda, Spania, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Sabadell, Spania, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Signert informert samtykke fra forelder(e) eller verge(r).
- Tidligere deltakelse i en klinisk studie med GTX-102; tidspunktet for overgangen til denne studien fra en tidligere GTX-102-studie er basert på godkjenning fra Investigator og Ultragenyx Medical Monitor.
- Fra tidspunktet for informert samtykke til slutten av studien og i minst 6 måneder etter siste dose av GTX-102, må kvinner i fertil alder som er seksuelt aktive bruke svært effektiv prevensjon eller abstinens. Menn kan delta hvis de samtykker i å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelle samleie) eller bruke akseptable prevensjonsmetoder under studien og i minst 3 måneder etter den siste dosen av GTX-102.
Ekskluderingskriterier:
- Kjent overfølsomhet overfor GTX-102 eller dets hjelpestoffer som, etter etterforskerens vurdering, gir forsøkspersonen økt risiko for bivirkninger.
- Gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: GTX-102
Deltakerne vil motta GTX-102 via intratekal lumbalpunksjon (IT LP) på en intrapasient fleksibel doseringsplan.
|
Antisense oligonukleotid
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsramme: Up to 5 Years
|
Up to 5 Years
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
Tidsramme: Baseline, Up to 5 Years
|
Baseline, Up to 5 Years
|
|
Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
Tidsramme: Month 12, Month 24
|
Month 12, Month 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
31. juli 2024
Primær fullføring (Antatt)
1. februar 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. februar 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. mai 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mai 2024
Først lagt ut (Faktiske)
16. mai 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .