Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langsiktig utvidelse av GTX-102 i Angelman syndrom

10. mai 2024 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En langsiktig utvidelsesforsøk som undersøker sikkerheten og effekten av GTX-102 hos pasienter med Angelman-syndrom

Hovedmålet med studien er å evaluere den langsiktige sikkerhetsprofilen til GTX-102 hos deltakere med Angelman Syndrome (AS)

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 3 langsiktig utvidelsesstudie (LTE) for å evaluere sikkerheten og effekten av GTX-102 hos deltakere med AS.

Deltakerne kan forbli i studien til GTX-102 er godkjent og/eller blir tilgjengelig i deres geografiske region eller sponsoren stopper studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

75

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Spania
      • Majadahonda, Spania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Spania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Signert informert samtykke fra forelder(e) eller verge(r).
  • Tidligere deltakelse i en klinisk studie med GTX-102; tidspunktet for overgangen til denne studien fra en tidligere GTX-102-studie er basert på godkjenning fra Investigator og Ultragenyx Medical Monitor.
  • Fra tidspunktet for informert samtykke til slutten av studien og i minst 6 måneder etter siste dose av GTX-102, må kvinner i fertil alder som er seksuelt aktive bruke svært effektiv prevensjon eller abstinens. Menn kan delta hvis de samtykker i å forbli avholdende (avstå fra heteroseksuelle samleie) eller bruke akseptable prevensjonsmetoder under studien og i minst 3 måneder etter den siste dosen av GTX-102.

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent overfølsomhet overfor GTX-102 eller dets hjelpestoffer som, etter etterforskerens vurdering, gir forsøkspersonen økt risiko for bivirkninger.
  • Gravid eller ammer eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) når som helst i løpet av studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: GTX-102
Deltakerne vil motta GTX-102 via intratekal lumbalpunksjon (IT LP) på en intrapasient fleksibel doseringsplan.
Legemiddel: GTX-102
Antisense oligonukleotid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Frekvens, alvorlighetsgrad og forhold til undersøkende legemiddelbehandling Emergent Adverse Events (AEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: 5 år
5 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra LTE måned 0 og forbehandling i Bayley-4 Raw Score
Tidsramme: Måned 0, 5 år
Måned 0, 5 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

1. august 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2029

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. mai 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2024

Først lagt ut (Faktiske)

16. mai 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Angelman syndrom

Kliniske studier på GTX-102

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Moldova

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere