Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe przedłużenie GTX-102 w zespole Angelmana

10 maja 2024 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Długoterminowe przedłużenie badania oceniającego bezpieczeństwo i skuteczność GTX-102 u pacjentów z zespołem Angelmana

Podstawowym celem badania jest ocena długoterminowego profilu bezpieczeństwa GTX-102 u osób z zespołem Angelmana (ZA)

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to długoterminowe badanie fazy 3 (LTE), mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności GTX-102 u uczestników z ZA.

Uczestnicy mogą pozostać w badaniu do czasu zatwierdzenia i/lub udostępnienia GTX-102 w ich regionie geograficznym lub do chwili przerwania badania przez sponsora.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

75

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francja, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Majadahonda, Hiszpania, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Hiszpania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Izrael
      • Tel HaShomer, Izrael, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Niemcy, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych.
  • Wcześniejszy udział w badaniu klinicznym z GTX-102; Moment przeniesienia do tego badania z poprzedniego badania GTX-102 opiera się na zgodzie Badacza i monitora medycznego Ultragenyx.
  • Od chwili wyrażenia świadomej zgody do zakończenia badania i przez co najmniej 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki GTX-102 kobiety w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję lub abstynencję. W badaniu mogą brać udział mężczyźni, jeśli zgodzą się zachować abstynencję (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosować dopuszczalne metody antykoncepcji w trakcie badania i przez co najmniej 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki GTX-102.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na GTX-102 lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie Badacza naraża osobę na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.
  • Ciąża, karmienie piersią lub planowanie zajścia w ciążę (samodzielną lub partnerską) w dowolnym momencie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: GTX-102
Uczestnicy otrzymają GTX-102 poprzez dokanałowe nakłucie lędźwiowe (IT LP) według elastycznego schematu dawkowania wewnątrz pacjenta.
Lek: GTX-102
Oligonukleotyd antysensowny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość, nasilenie i związek z badanym lekiem. Pojawiające się zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: 5 lat
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do miesiąca 0 LTE i leczenia wstępnego w surowym wyniku Bayley-4
Ramy czasowe: Miesiąc 0, 5 lat
Miesiąc 0, 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Angelmana

Badania kliniczne na GTX-102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Africa

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj