Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное продление GTX-102 при синдроме Ангельмана

10 мая 2024 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Долгосрочное расширенное исследование по изучению безопасности и эффективности GTX-102 у пациентов с синдромом Ангельмана

Основная цель исследования — оценить долгосрочный профиль безопасности GTX-102 у участников с синдромом Ангельмана (АС).

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это долгосрочное расширенное исследование фазы 3 (LTE) для оценки безопасности и эффективности GTX-102 у участников с АС.

Участники могут оставаться в исследовании до тех пор, пока GTX-102 не будет одобрен и/или не станет доступен в их географическом регионе, или пока спонсор не прекратит исследование.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

75

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Patients Contact: Trial Recruitment
  • Номер телефона: 1-888-756-8657
  • Электронная почта: trialrecruitment@ultragenyx.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: HCPs Contact: Medical Information
  • Номер телефона: 1-888-756-8657
  • Электронная почта: medinfo@ultragenyx.com

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Германия
      • Hamburg, Германия, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Германия, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Израиль
      • Tel HaShomer, Израиль, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Испания
      • Majadahonda, Испания, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Испания, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Франция, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Подписанное информированное согласие родителя(ей) или законного опекуна(ов).
  • Предыдущее участие в клинических испытаниях GTX-102; Сроки перехода к этому исследованию из предыдущего исследования GTX-102 основаны на одобрении исследователя и медицинского монитора Ultragenyx.
  • С момента информированного согласия до окончания исследования и в течение как минимум 6 месяцев после последней дозы GTX-102 женщины детородного возраста, ведущие половую жизнь, должны использовать высокоэффективную контрацепцию или воздерживаться. Мужчины могут участвовать, если они согласны воздерживаться (воздерживаться от гетеросексуальных контактов) или использовать приемлемые методы контрацепции во время исследования и в течение как минимум 3 месяцев после последней дозы GTX-102.

Критерий исключения:

  • Известная гиперчувствительность к GTX-102 или его вспомогательным веществам, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта повышенному риску побочных эффектов.
  • Беременность, кормление грудью или планирование беременности (сама или партнерша) в любой момент во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: GTX-102
Участники получат GTX-102 посредством интратекальной люмбальной пункции (IT LP) по гибкому графику дозирования внутри пациента.
Лекарство: GTX-102
Антисмысловой олигонуклеотид

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота, тяжесть и связь с возникающими нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) исследуемого препарата.
Временное ограничение: 5 лет
5 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение исходного показателя Bayley-4 по сравнению с месяцем 0 и предварительной обработкой LTE
Временное ограничение: Месяц 0, 5 лет
Месяц 0, 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 августа 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 мая 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 мая 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 мая 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования GTX-102

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться