Долгосрочное продление GTX-102 при синдроме Ангельмана
24 июля 2026 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Долгосрочное расширенное исследование по изучению безопасности и эффективности GTX-102 у пациентов с синдромом Ангельмана
Основная цель исследования — оценить долгосрочный профиль безопасности GTX-102 у участников с синдромом Ангельмана (АС).
Обзор исследования
Подробное описание
Это долгосрочное расширенное исследование фазы 3 (LTE) для оценки безопасности и эффективности GTX-102 у участников с АС.
Участники могут оставаться в исследовании до тех пор, пока GTX-102 не будет одобрен и/или не станет доступен в их географическом регионе, или пока спонсор не прекратит исследование.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
255
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Германия, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Германия, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Израиль, 5265601
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Majadahonda, Испания, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Sabadell, Испания, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Marseille, Франция, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
-
Paris, Франция, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подписанное информированное согласие родителя(ей) или законного опекуна(ов).
- Предыдущее участие в клинических испытаниях GTX-102; Сроки перехода к этому исследованию из предыдущего исследования GTX-102 основаны на одобрении исследователя и медицинского монитора Ultragenyx.
- С момента информированного согласия до окончания исследования и в течение как минимум 6 месяцев после последней дозы GTX-102 женщины детородного возраста, ведущие половую жизнь, должны использовать высокоэффективную контрацепцию или воздерживаться. Мужчины могут участвовать, если они согласны воздерживаться (воздерживаться от гетеросексуальных контактов) или использовать приемлемые методы контрацепции во время исследования и в течение как минимум 3 месяцев после последней дозы GTX-102.
Критерий исключения:
- Известная гиперчувствительность к GTX-102 или его вспомогательным веществам, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта повышенному риску побочных эффектов.
- Беременность, кормление грудью или планирование беременности (сама или партнерша) в любой момент во время исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: GTX-102
Участники получат GTX-102 посредством интратекальной люмбальной пункции (IT LP) по гибкому графику дозирования внутри пациента.
|
Антисмысловой олигонуклеотид
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Временное ограничение: Up to 5 Years
|
Up to 5 Years
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
Временное ограничение: Baseline, Up to 5 Years
|
Baseline, Up to 5 Years
|
|
Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
Временное ограничение: Month 12, Month 24
|
Month 12, Month 24
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 июля 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 февраля 2029 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 февраля 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 мая 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 мая 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 мая 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
27 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
24 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Расстройства импринтинга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Генетические заболевания, врожденные
- Врожденные аномалии
- Двигательные расстройства
- Аномалии, Множественные
- Хромосомные нарушения
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Синдром Ангельмана
Другие идентификационные номера исследования
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .