Langetermijnuitbreiding van GTX-102 bij het Angelman-syndroom
7 september 2026 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Een langdurige verlengingsstudie waarin de veiligheid en werkzaamheid van GTX-102 wordt onderzocht bij patiënten met het Angelman-syndroom
Het primaire doel van de studie is het evalueren van het langetermijnveiligheidsprofiel van GTX-102 bij deelnemers met het Angelman-syndroom (AS).
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 3-studie op lange termijn (LTE) om de veiligheid en werkzaamheid van GTX-102 bij deelnemers met AS te evalueren.
Deelnemers kunnen aan het onderzoek blijven totdat GTX-102 is goedgekeurd en/of beschikbaar komt in hun geografische regio of totdat de sponsor het onderzoek stopzet.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
255
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Duitsland, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrijk, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
-
Paris, Frankrijk, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israël, 5265601
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Majadahonda, Spanje, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Sabadell, Spanje, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
-
-
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Ondertekende geïnformeerde toestemming van ouder(s) of wettelijke voogd(en).
- Eerdere deelname aan een klinische proef met GTX-102; de timing voor de overstap naar dit onderzoek vanuit een eerder GTX-102-onderzoek is gebaseerd op de goedkeuring van de onderzoeker en de Ultragenyx Medical Monitor.
- Vanaf het moment van geïnformeerde toestemming tot het einde van het onderzoek en gedurende ten minste zes maanden na de laatste dosis GTX-102 moeten seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd zeer effectieve anticonceptie of onthouding gebruiken. Mannen kunnen deelnemen als ze ermee instemmen onthouding te blijven (zich onthouden van heteroseksuele gemeenschap) of aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis GTX-102.
Uitsluitingscriteria:
- Bekende overgevoeligheid voor GTX-102 of de hulpstoffen ervan waardoor, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico op bijwerkingen met zich meebrengt.
- Zwanger of borstvoeding gevend of van plan om zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: GTX-102
Deelnemers ontvangen GTX-102 via een intrathecale lumbale punctie (IT LP) volgens een flexibel intra-patiënt doseringsschema.
|
Antisense oligonucleotide
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tijdsspanne: Up to 5 Years
|
Up to 5 Years
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
Tijdsspanne: Baseline, Up to 5 Years
|
Baseline, Up to 5 Years
|
|
Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
Tijdsspanne: Month 12, Month 24
|
Month 12, Month 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
31 juli 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
1 februari 2029
Studie voltooiing (Geschat)
1 februari 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 mei 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 mei 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 mei 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
9 september 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
7 september 2026
Laatst geverifieerd
1 september 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .