Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnuitbreiding van GTX-102 bij het Angelman-syndroom

10 mei 2024 bijgewerkt door: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Een langdurige verlengingsstudie waarin de veiligheid en werkzaamheid van GTX-102 wordt onderzocht bij patiënten met het Angelman-syndroom

Het primaire doel van de studie is het evalueren van het langetermijnveiligheidsprofiel van GTX-102 bij deelnemers met het Angelman-syndroom (AS).

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 3-studie op lange termijn (LTE) om de veiligheid en werkzaamheid van GTX-102 bij deelnemers met AS te evalueren.

Deelnemers kunnen aan het onderzoek blijven totdat GTX-102 is goedgekeurd en/of beschikbaar komt in hun geografische regio of totdat de sponsor het onderzoek stopzet.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

75

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australië, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australië, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Duitsland
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Duitsland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Israël
      • Tel HaShomer, Israël, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Spanje
      • Majadahonda, Spanje, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Spanje, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ondertekende geïnformeerde toestemming van ouder(s) of wettelijke voogd(en).
  • Eerdere deelname aan een klinische proef met GTX-102; de timing voor de overstap naar dit onderzoek vanuit een eerder GTX-102-onderzoek is gebaseerd op de goedkeuring van de onderzoeker en de Ultragenyx Medical Monitor.
  • Vanaf het moment van geïnformeerde toestemming tot het einde van het onderzoek en gedurende ten minste zes maanden na de laatste dosis GTX-102 moeten seksueel actieve vrouwen in de vruchtbare leeftijd zeer effectieve anticonceptie of onthouding gebruiken. Mannen kunnen deelnemen als ze ermee instemmen onthouding te blijven (zich onthouden van heteroseksuele gemeenschap) of aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens het onderzoek en gedurende ten minste 3 maanden na de laatste dosis GTX-102.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor GTX-102 of de hulpstoffen ervan waardoor, naar het oordeel van de onderzoeker, de proefpersoon een verhoogd risico op bijwerkingen met zich meebrengt.
  • Zwanger of borstvoeding gevend of van plan om zwanger te worden (zelf of partner) op enig moment tijdens het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GTX-102
Deelnemers ontvangen GTX-102 via een intrathecale lumbale punctie (IT LP) volgens een flexibel intra-patiënt doseringsschema.
Geneesmiddel: GTX-102
Antisense oligonucleotide

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Frequentie, ernst en relatie tot onderzoeksgeneesmiddel voor de behandeling Opkomende bijwerkingen (AE’s) en ernstige bijwerkingen (SAE’s)
Tijdsspanne: 5 jaar
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van LTE maand 0 en voorbehandeling in de Bayley-4 Raw Score
Tijdsspanne: Maand 0, 5 jaar
Maand 0, 5 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 mei 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 mei 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Angelman-syndroom

Klinische onderzoeken op GTX-102

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Austria

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren