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Extension à long terme de GTX-102 dans le syndrome d'Angelman

10 mai 2024 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un essai d'extension à long terme étudiant l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez les patients atteints du syndrome d'Angelman

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer le profil d'innocuité à long terme du GTX-102 chez les participants atteints du syndrome d'Angelman (SA)

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude d'extension à long terme (LTE) de phase 3 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez les participants atteints de SA.

Les participants peuvent rester dans l'étude jusqu'à ce que GTX-102 soit approuvé et/ou devienne disponible dans leur région géographique ou que le sponsor arrête l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

75

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: HCPs Contact: Medical Information
  • Numéro de téléphone: 1-888-756-8657
  • E-mail: medinfo@ultragenyx.com

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Allemagne, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Australie
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Espagne
      • Majadahonda, Espagne, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Espagne, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • France
      • Marseille, France, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, France, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Israël
      • Tel HaShomer, Israël, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Weill Cornell Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Consentement éclairé signé du ou des parents ou du ou des tuteurs légaux.
  • Participation préalable à un essai clinique avec GTX-102 ; le calendrier de transfert dans cette étude à partir d'une étude GTX-102 antérieure est basé sur l'approbation de l'investigateur et du moniteur médical Ultragenyx.
  • À partir du moment du consentement éclairé jusqu'à la fin de l'étude et pendant au moins 6 mois après la dose finale de GTX-102, les femmes en âge de procréer et sexuellement actives doivent utiliser une contraception ou l'abstinence hautement efficace. Les hommes peuvent participer s'ils acceptent de rester abstinents (s'abstenir de tout rapport hétérosexuel) ou d'utiliser des méthodes contraceptives acceptables pendant l'étude et pendant au moins 3 mois après la dose finale de GTX-102.

Critère d'exclusion:

  • Hypersensibilité connue au GTX-102 ou à ses excipients qui, de l'avis de l'enquêteur, expose le sujet à un risque accru d'effets indésirables.
  • Enceinte ou allaitante ou prévoyant de devenir enceinte (vous-même ou votre partenaire) à tout moment pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: GTX-102
Les participants recevront du GTX-102 par ponction lombaire intrathécale (IT LP) selon un programme de dosage flexible intra-patient.
Médicament: GTX-102
Oligonucléotide antisens

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Fréquence, gravité et relation avec le médicament expérimental des événements indésirables (EI) survenus pendant le traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 5 années
5 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au mois 0 LTE et prétraitement dans le score brut Bayley-4
Délai: Mois 0, 5 ans
Mois 0, 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 août 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 mai 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2024

Première publication (Réel)

16 mai 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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