Extension à long terme de GTX-102 dans le syndrome d'Angelman
7 septembre 2026 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Un essai d'extension à long terme étudiant l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez les patients atteints du syndrome d'Angelman
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer le profil d'innocuité à long terme du GTX-102 chez les participants atteints du syndrome d'Angelman (SA)
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude d'extension à long terme (LTE) de phase 3 visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité du GTX-102 chez les participants atteints de SA.
Les participants peuvent rester dans l'étude jusqu'à ce que GTX-102 soit approuvé et/ou devienne disponible dans leur région géographique ou que le sponsor arrête l'étude.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
255
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Hamburg, Allemagne, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australie, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
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Majadahonda, Espagne, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
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Sabadell, Espagne, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
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Marseille, France, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
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Paris, France, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
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Ramat Gan, Israël, 5265601
- Sheba Medical Center
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- University of Cambridge
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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San Diego, California, États-Unis, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Consentement éclairé signé du ou des parents ou du ou des tuteurs légaux.
- Participation préalable à un essai clinique avec GTX-102 ; le calendrier de transfert dans cette étude à partir d'une étude GTX-102 antérieure est basé sur l'approbation de l'investigateur et du moniteur médical Ultragenyx.
- À partir du moment du consentement éclairé jusqu'à la fin de l'étude et pendant au moins 6 mois après la dose finale de GTX-102, les femmes en âge de procréer et sexuellement actives doivent utiliser une contraception ou l'abstinence hautement efficace. Les hommes peuvent participer s'ils acceptent de rester abstinents (s'abstenir de tout rapport hétérosexuel) ou d'utiliser des méthodes contraceptives acceptables pendant l'étude et pendant au moins 3 mois après la dose finale de GTX-102.
Critère d'exclusion:
- Hypersensibilité connue au GTX-102 ou à ses excipients qui, de l'avis de l'enquêteur, expose le sujet à un risque accru d'effets indésirables.
- Enceinte ou allaitante ou prévoyant de devenir enceinte (vous-même ou votre partenaire) à tout moment pendant l'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: GTX-102
Les participants recevront du GTX-102 par ponction lombaire intrathécale (IT LP) selon un programme de dosage flexible intra-patient.
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Oligonucléotide antisens
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Délai: Up to 5 Years
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Up to 5 Years
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
Délai: Baseline, Up to 5 Years
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Baseline, Up to 5 Years
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Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
Délai: Month 12, Month 24
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Month 12, Month 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 juillet 2024
Achèvement primaire (Estimé)
1 février 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 février 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 mai 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 mai 2024
Première publication (Réel)
16 mai 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
9 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .