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Estensione a lungo termine della GTX-102 nella sindrome di Angelman

10 maggio 2024 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio di estensione a lungo termine che studia la sicurezza e l'efficacia di GTX-102 in pazienti con sindrome di Angelman

L'obiettivo primario dello studio è valutare il profilo di sicurezza a lungo termine di GTX-102 nei partecipanti con sindrome di Angelman (AS)

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di estensione a lungo termine (LTE) di Fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di GTX-102 nei partecipanti con AS.

I partecipanti possono rimanere nello studio fino a quando GTX-102 non sarà approvato e/o sarà disponibile nella loro regione geografica o fino a quando lo sponsor non interromperà lo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Germania, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Israele
      • Tel HaShomer, Israele, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Majadahonda, Spagna, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Spagna, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Consenso informato firmato dai genitori o dai tutori legali.
  • Precedente partecipazione a uno studio clinico con GTX-102; i tempi per il passaggio a questo studio da uno studio precedente sul GTX-102 si basano sull'approvazione dello sperimentatore e di Ultragenyx Medical Monitor.
  • Dal momento del consenso informato fino alla fine dello studio e per almeno 6 mesi dopo la dose finale di GTX-102, le donne in età fertile sessualmente attive devono utilizzare contraccettivi o astinenza altamente efficaci. I maschi possono partecipare se accettano di rimanere astinenti (astenersi da rapporti eterosessuali) o di utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo la dose finale di GTX-102.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota al GTX-102 o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, espone il soggetto ad un aumentato rischio di effetti avversi.
  • Incinta o allattamento o pianificando una gravidanza (per sé o per il partner) in qualsiasi momento durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: GTX-102
I partecipanti riceveranno GTX-102 tramite puntura lombare intratecale (IT LP) secondo un programma di dosaggio flessibile intrapaziente.
Droga: GTX-102
Oligonucleotide antisenso

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequenza, gravità e relazione con gli eventi avversi emergenti (EA) e gli eventi avversi gravi (SAE) relativi al farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento
Lasso di tempo: 5 anni
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica rispetto al mese 0 LTE e al pretrattamento nel punteggio grezzo Bayley-4
Lasso di tempo: Mese 0, 5 anni
Mese 0, 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2024

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

16 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 maggio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 maggio 2024

Ultimo verificato

1 maggio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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