Estensione a lungo termine della GTX-102 nella sindrome di Angelman
7 settembre 2026 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Uno studio di estensione a lungo termine che studia la sicurezza e l'efficacia di GTX-102 in pazienti con sindrome di Angelman
L'obiettivo primario dello studio è valutare il profilo di sicurezza a lungo termine di GTX-102 nei partecipanti con sindrome di Angelman (AS)
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di estensione a lungo termine (LTE) di Fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia di GTX-102 nei partecipanti con AS.
I partecipanti possono rimanere nello studio fino a quando GTX-102 non sarà approvato e/o sarà disponibile nella loro regione geografica o fino a quando lo sponsor non interromperà lo studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
255
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
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Marseille, Francia, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
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Paris, Francia, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
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Hamburg, Germania, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Germania, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Ramat Gan, Israele, 5265601
- Sheba medical center
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Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
- University of Cambridge
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
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Majadahonda, Spagna, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
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Sabadell, Spagna, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10021
- Weill Cornell Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Consenso informato firmato dai genitori o dai tutori legali.
- Precedente partecipazione a uno studio clinico con GTX-102; i tempi per il passaggio a questo studio da uno studio precedente sul GTX-102 si basano sull'approvazione dello sperimentatore e di Ultragenyx Medical Monitor.
- Dal momento del consenso informato fino alla fine dello studio e per almeno 6 mesi dopo la dose finale di GTX-102, le donne in età fertile sessualmente attive devono utilizzare contraccettivi o astinenza altamente efficaci. I maschi possono partecipare se accettano di rimanere astinenti (astenersi da rapporti eterosessuali) o di utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo la dose finale di GTX-102.
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota al GTX-102 o ai suoi eccipienti che, a giudizio dello sperimentatore, espone il soggetto ad un aumentato rischio di effetti avversi.
- Incinta o allattamento o pianificando una gravidanza (per sé o per il partner) in qualsiasi momento durante lo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: GTX-102
I partecipanti riceveranno GTX-102 tramite puntura lombare intratecale (IT LP) secondo un programma di dosaggio flessibile intrapaziente.
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Oligonucleotide antisenso
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: Up to 5 Years
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Up to 5 Years
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
Lasso di tempo: Baseline, Up to 5 Years
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Baseline, Up to 5 Years
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Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
Lasso di tempo: Month 12, Month 24
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Month 12, Month 24
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 luglio 2024
Completamento primario (Stimato)
1 febbraio 2029
Completamento dello studio (Stimato)
1 febbraio 2029
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 maggio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 maggio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
16 maggio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
7 settembre 2026
Ultimo verificato
1 settembre 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .