Långsiktig förlängning av GTX-102 vid Angelmans syndrom
7 september 2026 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
En långtidsförlängningsförsök som undersöker säkerheten och effekten av GTX-102 hos patienter med Angelmans syndrom
Det primära syftet med studien är att utvärdera den långsiktiga säkerhetsprofilen för GTX-102 hos deltagare med Angelman Syndrome (AS)
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 3 långtidsförlängningsstudie (LTE) för att utvärdera säkerheten och effekten av GTX-102 hos deltagare med AS.
Deltagarna kan vara kvar i studien tills GTX-102 har godkänts och/eller blir tillgänglig i deras geografiska region eller tills sponsorn stoppar studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
255
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
-
Paris, Frankrike, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba medical center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Majadahonda, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Sabadell, Spanien, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Undertecknat informerat samtycke från föräldrar eller vårdnadshavare.
- Tidigare deltagande i en klinisk prövning med GTX-102; tidpunkten för övergången till denna studie från en tidigare GTX-102-studie är baserad på Investigator och Ultragenyx Medical Monitors godkännande.
- Från tidpunkten för informerat samtycke till slutet av studien och i minst 6 månader efter den sista dosen av GTX-102 måste kvinnor i fertil ålder som är sexuellt aktiva använda mycket effektiv preventivmedel eller abstinens. Män kan delta om de går med på att förbli abstinenta (avstå från heterosexuellt samlag) eller använda acceptabla preventivmedel under studien och i minst 3 månader efter den sista dosen av GTX-102.
Exklusions kriterier:
- Känd överkänslighet mot GTX-102 eller dess hjälpämnen som, enligt utredarens bedömning, utsätter patienten för ökad risk för biverkningar.
- Gravid eller ammar eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GTX-102
Deltagarna kommer att få GTX-102 via intratekal lumbalpunktion (IT LP) på ett intrapatient flexibelt doseringsschema.
|
Antisens-oligonukleotid
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: Up to 5 Years
|
Up to 5 Years
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
Tidsram: Baseline, Up to 5 Years
|
Baseline, Up to 5 Years
|
|
Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
Tidsram: Month 12, Month 24
|
Month 12, Month 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 juli 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
1 februari 2029
Avslutad studie (Beräknad)
1 februari 2029
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 maj 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 maj 2024
Första postat (Faktisk)
16 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
9 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .