Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktig förlängning av GTX-102 vid Angelmans syndrom

10 maj 2024 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En långtidsförlängningsförsök som undersöker säkerheten och effekten av GTX-102 hos patienter med Angelmans syndrom

Det primära syftet med studien är att utvärdera den långsiktiga säkerhetsprofilen för GTX-102 hos deltagare med Angelman Syndrome (AS)

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 3 långtidsförlängningsstudie (LTE) för att utvärdera säkerheten och effekten av GTX-102 hos deltagare med AS.

Deltagarna kan vara kvar i studien tills GTX-102 har godkänts och/eller blir tillgänglig i deras geografiska region eller tills sponsorn stoppar studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

75

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Frankrike, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Spanien
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Tyskland, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Undertecknat informerat samtycke från föräldrar eller vårdnadshavare.
  • Tidigare deltagande i en klinisk prövning med GTX-102; tidpunkten för övergången till denna studie från en tidigare GTX-102-studie är baserad på Investigator och Ultragenyx Medical Monitors godkännande.
  • Från tidpunkten för informerat samtycke till slutet av studien och i minst 6 månader efter den sista dosen av GTX-102 måste kvinnor i fertil ålder som är sexuellt aktiva använda mycket effektiv preventivmedel eller abstinens. Män kan delta om de går med på att förbli abstinenta (avstå från heterosexuellt samlag) eller använda acceptabla preventivmedel under studien och i minst 3 månader efter den sista dosen av GTX-102.

Exklusions kriterier:

  • Känd överkänslighet mot GTX-102 eller dess hjälpämnen som, enligt utredarens bedömning, utsätter patienten för ökad risk för biverkningar.
  • Gravid eller ammar eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: GTX-102
Deltagarna kommer att få GTX-102 via intratekal lumbalpunktion (IT LP) på ett intrapatient flexibelt doseringsschema.
Läkemedel: GTX-102
Antisens-oligonukleotid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Frekvens, svårighetsgrad och samband med undersökningsläkemedel vid behandling Emergent Adverse Events (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 5 år
5 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändra från LTE månad 0 och förbehandling i Bayley-4 Raw Score
Tidsram: Månad 0, 5 år
Månad 0, 5 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Utredare

  • Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 augusti 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2024

Första postat (Faktisk)

16 maj 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

16 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Angelmans syndrom

Kliniska prövningar på GTX-102

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera