Långsiktig förlängning av GTX-102 vid Angelmans syndrom
30 oktober 2026 uppdaterad av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
En långtidsförlängningsförsök som undersöker säkerheten och effekten av GTX-102 hos patienter med Angelmans syndrom
The primary objective of the study is to evaluate the long-term safety profile of GTX-102 in participants with Angelman Syndrome (AS)
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
This study is a phase 3, long term extension (LTE) which is open to participants rolling over from a prior GTX-102 clinical study. The LTE study will evaluate the long-term safety and efficacy of GTX-102 in participants with AS.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
66
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrike, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
-
Paris, Frankrike, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Majadahonda, Spanien, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Sabadell, Spanien, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Tyskland, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inclusion Criteria:
- Signed informed consent from parent(s) or legal guardian(s).
- Completed a final study visit in a prior clinical trial with GTX-102. If the subject has an ongoing adverse event, medical monitor approval is required to rollover. The Screening visit must occur within 6 months of the last visit in the prior GTX-102 trial.
- From the time of informed consent through the end of the study and for at least 6 months after the final dose of GTX-102, females of childbearing potential who are sexually active must use highly effective contraception or abstinence. Males are able to participate if they agree to remain abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or use acceptable contraceptive methods during the study and for at least 3 months after the final dose of GTX-102.
Exclusion Criteria:
- Discontinued from study or withdrew from study treatment in a prior GTX-102 trial.
- History or evidence of any other medical, neurological, or psychological condition that would expose the subject to an undue risk of a significant AE or interfere with study assessments during the course of the trial as determined by the clinical judgment of the Investigator.
- Known hypersensitivity to GTX-102 or its excipients that, in the judgment of the Investigator, places the subject at increased risk for adverse effects.
- Pregnant or breastfeeding or planning to become pregnant (self or partner) at any time during the study
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: GTX-102
Participants will receive GTX-102 via intrathecal lumbar puncture (IT LP) on a intrapatient flexible dosing schedule. |
Antisense Oligonucleotide
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Tidsram: Up to 5 Years
|
Up to 5 Years
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
Tidsram: Baseline, Up to 5 Years
|
Baseline, Up to 5 Years
|
|
Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
Tidsram: Month 12, Month 24
|
Month 12, Month 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
31 juli 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
30 oktober 2026
Avslutad studie (Faktisk)
30 oktober 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 maj 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 maj 2024
Första postat (Faktisk)
16 maj 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 november 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 oktober 2026
Senast verifierad
1 oktober 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .