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Extensión a largo plazo de GTX-102 en el síndrome de Angelman

4 de mayo de 2026 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Un ensayo de extensión a largo plazo que investiga la seguridad y eficacia de GTX-102 en pacientes con síndrome de Angelman

El objetivo principal del estudio es evaluar el perfil de seguridad a largo plazo de GTX-102 en participantes con síndrome de Angelman (AS)

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de extensión a largo plazo (LTE) de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de GTX-102 en participantes con EA.

Los participantes pueden permanecer en el estudio hasta que se apruebe GTX-102 o esté disponible en su región geográfica o hasta que el patrocinador detenga el estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

255

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Alemania, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • España
      • Majadahonda, España, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, España, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Consentimiento informado firmado por los padres o tutores legales.
  • Participación previa en un ensayo clínico con GTX-102; el momento para la transferencia a este estudio de un estudio anterior de GTX-102 se basa en la aprobación del investigador y del monitor médico Ultragenyx.
  • Desde el momento del consentimiento informado hasta el final del estudio y durante al menos 6 meses después de la dosis final de GTX-102, las mujeres en edad fértil que sean sexualmente activas deben utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces o abstinencia. Los hombres pueden participar si aceptan permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o utilizar métodos anticonceptivos aceptables durante el estudio y durante al menos 3 meses después de la dosis final de GTX-102.

Criterio de exclusión:

  • Hipersensibilidad conocida a GTX-102 o sus excipientes que, a juicio del Investigador, coloca al sujeto en mayor riesgo de sufrir efectos adversos.
  • Embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: GTX-102
Los participantes recibirán GTX-102 mediante punción lumbar intratecal (IT LP) en un horario de dosificación flexible intrapaciente.
Droga: GTX-102
Oligonucleótido antisentido
Otros nombres:
  • apazunersen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Frecuencia, gravedad y relación con el fármaco en investigación de eventos adversos emergentes (EA) y eventos adversos graves (AAG) del tratamiento
Periodo de tiempo: 5 años
5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el mes 0 de LTE y el pretratamiento en la puntuación bruta de Bayley-4
Periodo de tiempo: Mes 0, 5 años
Mes 0, 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de julio de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de febrero de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de febrero de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de mayo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de mayo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

16 de mayo de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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