- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT06415344
Extensión a largo plazo de GTX-102 en el síndrome de Angelman
10 de mayo de 2024 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Un ensayo de extensión a largo plazo que investiga la seguridad y eficacia de GTX-102 en pacientes con síndrome de Angelman
El objetivo principal del estudio es evaluar el perfil de seguridad a largo plazo de GTX-102 en participantes con síndrome de Angelman (AS)
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un estudio de extensión a largo plazo (LTE) de fase 3 para evaluar la seguridad y eficacia de GTX-102 en participantes con EA.
Los participantes pueden permanecer en el estudio hasta que se apruebe GTX-102 o esté disponible en su región geográfica o hasta que el patrocinador detenga el estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
75
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Patients Contact: Trial Recruitment
- Número de teléfono: 1-888-756-8657
- Correo electrónico: trialrecruitment@ultragenyx.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: HCPs Contact: Medical Information
- Número de teléfono: 1-888-756-8657
- Correo electrónico: medinfo@ultragenyx.com
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Alemania, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Queensland
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South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Health
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Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
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Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
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-
Majadahonda, España, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Sabadell, España, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
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-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine
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Marseille, Francia, 13385
- AP-HM - Hôpital de la Timone
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Paris, Francia, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
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Tel HaShomer, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- University of Cambridge
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Consentimiento informado firmado por los padres o tutores legales.
- Participación previa en un ensayo clínico con GTX-102; el momento para la transferencia a este estudio de un estudio anterior de GTX-102 se basa en la aprobación del investigador y del monitor médico Ultragenyx.
- Desde el momento del consentimiento informado hasta el final del estudio y durante al menos 6 meses después de la dosis final de GTX-102, las mujeres en edad fértil que sean sexualmente activas deben utilizar métodos anticonceptivos altamente eficaces o abstinencia. Los hombres pueden participar si aceptan permanecer en abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o utilizar métodos anticonceptivos aceptables durante el estudio y durante al menos 3 meses después de la dosis final de GTX-102.
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida a GTX-102 o sus excipientes que, a juicio del Investigador, coloca al sujeto en mayor riesgo de sufrir efectos adversos.
- Embarazada, amamantando o planeando quedar embarazada (propia o de su pareja) en cualquier momento durante el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
---|---|
Experimental: GTX-102
Los participantes recibirán GTX-102 mediante punción lumbar intratecal (IT LP) en un horario de dosificación flexible intrapaciente.
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Oligonucleótido antisentido
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia, gravedad y relación con el fármaco en investigación de eventos adversos emergentes (EA) y eventos adversos graves (AAG) del tratamiento
Periodo de tiempo: 5 años
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5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
---|---|
Cambio desde el mes 0 de LTE y el pretratamiento en la puntuación bruta de Bayley-4
Periodo de tiempo: Mes 0, 5 años
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Mes 0, 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de febrero de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
1 de febrero de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de mayo de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
16 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
16 de mayo de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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