A GTX-102 hosszú távú kiterjesztése Angelman-szindrómában
2026. szeptember 7. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Hosszú távú kiterjesztési kísérlet a GTX-102 biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára Angelman-szindrómás betegeknél
A vizsgálat elsődleges célja a GTX-102 hosszú távú biztonsági profiljának értékelése Angelman-szindrómás (AS) résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy 3. fázisú hosszú távú kiterjesztési (LTE) vizsgálat a GTX-102 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az AS-ben szenvedő résztvevőknél.
A résztvevők addig maradhatnak a vizsgálatban, amíg a GTX-102-t jóváhagyják és/vagy elérhetővé nem válik a földrajzi régiójukban, vagy a szponzor leállítja a vizsgálatot.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
255
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- University of Cambridge
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
-
-
-
Marseille, Franciaország, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
-
Paris, Franciaország, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Izrael, 5265601
- Sheba medical center
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Hamburg, Németország, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Németország, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
-
-
-
-
-
Majadahonda, Spanyolország, 28222
- Hospital Universitario Puerta De Hierro
-
Sabadell, Spanyolország, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A szülő(k) vagy törvényes gyám(ok) aláírt, tájékozott beleegyezése.
- a GTX-102-vel végzett klinikai vizsgálatban való korábbi részvétel; egy korábbi GTX-102 vizsgálat ebbe a vizsgálatba történő átállításának időzítése az Investigator és az Ultragenyx Medical Monitor jóváhagyásán alapul.
- A tájékozott beleegyezéstől a vizsgálat végéig és legalább 6 hónapig a GTX-102 végső adagja után a fogamzóképes korban lévő, szexuálisan aktív nőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást vagy absztinenciát kell alkalmazniuk. A férfiak abban az esetben vehetnek részt, ha beleegyeznek abba, hogy absztinensek maradnak (tartózkodnak a heteroszexuális érintkezéstől), vagy elfogadható fogamzásgátló módszereket alkalmaznak a vizsgálat során és legalább 3 hónapig a GTX-102 utolsó adagja után.
Kizárási kritériumok:
- A GTX-102-vel vagy segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység, amely a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatot jelent a káros hatások tekintetében.
- Terhes vagy szoptat, vagy teherbe esni tervez (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: GTX-102
A résztvevők a GTX-102-t intratekális lumbálpunkcióval (IT LP) kapják, rugalmas adagolási ütemterv szerint.
|
Antiszensz oligonukleotid
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Incidence of Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs)
Időkeret: Up to 5 Years
|
Up to 5 Years
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Change from Baseline in the Bayley-4 Raw Score
Időkeret: Baseline, Up to 5 Years
|
Baseline, Up to 5 Years
|
|
Net Response in Multidomain Responder Index (MDRI)
Időkeret: Month 12, Month 24
|
Month 12, Month 24
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. július 31.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2029. február 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. május 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 10.
Első közzététel (Tényleges)
2024. május 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 7.
Utolsó ellenőrzés
2026. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Imprinting zavarok
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Veleszületett rendellenességek
- Mozgási zavarok
- Rendellenességek, többszörös
- Kromoszóma rendellenességek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Angelman szindróma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .