Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A GTX-102 hosszú távú kiterjesztése Angelman-szindrómában

2024. május 10. frissítette: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Hosszú távú kiterjesztési kísérlet a GTX-102 biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára Angelman-szindrómás betegeknél

A vizsgálat elsődleges célja a GTX-102 hosszú távú biztonsági profiljának értékelése Angelman-szindrómás (AS) résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 3. fázisú hosszú távú kiterjesztési (LTE) vizsgálat a GTX-102 biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére az AS-ben szenvedő résztvevőknél.

A résztvevők addig maradhatnak a vizsgálatban, amíg a GTX-102-t jóváhagyják és/vagy elérhetővé nem válik a földrajzi régiójukban, vagy a szponzor leállítja a vizsgálatot.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

75

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Ausztrália, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • Franciaország
      • Marseille, Franciaország, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Franciaország, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Izrael
      • Tel HaShomer, Izrael, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Németország
      • Hamburg, Németország, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Németország, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Spanyolország
      • Majadahonda, Spanyolország, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Spanyolország, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A szülő(k) vagy törvényes gyám(ok) aláírt, tájékozott beleegyezése.
  • a GTX-102-vel végzett klinikai vizsgálatban való korábbi részvétel; egy korábbi GTX-102 vizsgálat ebbe a vizsgálatba történő átállításának időzítése az Investigator és az Ultragenyx Medical Monitor jóváhagyásán alapul.
  • A tájékozott beleegyezéstől a vizsgálat végéig és legalább 6 hónapig a GTX-102 végső adagja után a fogamzóképes korban lévő, szexuálisan aktív nőknek rendkívül hatékony fogamzásgátlást vagy absztinenciát kell alkalmazniuk. A férfiak abban az esetben vehetnek részt, ha beleegyeznek abba, hogy absztinensek maradnak (tartózkodnak a heteroszexuális érintkezéstől), vagy elfogadható fogamzásgátló módszereket alkalmaznak a vizsgálat során és legalább 3 hónapig a GTX-102 utolsó adagja után.

Kizárási kritériumok:

  • A GTX-102-vel vagy segédanyagaival szembeni ismert túlérzékenység, amely a vizsgáló megítélése szerint fokozott kockázatot jelent a káros hatások tekintetében.
  • Terhes vagy szoptat, vagy teherbe esni tervez (önmaga vagy partnere) a vizsgálat során bármikor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: GTX-102
A résztvevők a GTX-102-t intratekális lumbálpunkcióval (IT LP) kapják, rugalmas adagolási ütemterv szerint.
Drog: GTX-102
Antiszensz oligonukleotid

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Gyakorisága, súlyossága és kapcsolata a vizsgálati gyógyszerrel sürgős nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE)
Időkeret: 5 év
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az LTE 0. hónaphoz képest és előkezelés a Bayley-4 nyers pontszámban
Időkeret: 0 hónap, 5 év
0 hónap, 5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. május 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 10.

Első közzététel (Tényleges)

2024. május 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. május 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. május 10.

Utolsó ellenőrzés

2024. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a GTX-102

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Mongolia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel