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엔젤만 증후군에서 GTX-102의 장기 확장

2026년 5월 4일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

엔젤만 증후군 환자를 대상으로 GTX-102의 안전성과 효능을 조사하는 장기 연장 시험

연구의 주요 목적은 엔젤만 증후군(AS) 참가자를 대상으로 GTX-102의 장기적인 안전성 프로필을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

초대로 등록

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 AS 참가자를 대상으로 GTX-102의 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 장기 연장(LTE) 연구입니다.

참가자는 GTX-102가 승인되거나 해당 지역에서 사용 가능해지거나 스폰서가 연구를 중단할 때까지 연구에 계속 참여할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

255

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, 독일, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • 스페인
      • Majadahonda, 스페인, 28222
        • Hospital Universitario Puerta De Hierro
      • Sabadell, 스페인, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • 영국
      • Cambridge, 영국, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, 영국, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, 영국, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이스라엘
      • Ramat Gan, 이스라엘, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, 캐나다, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • 프랑스
      • Marseille, 프랑스, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, 프랑스, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • 호주
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3052
        • The Royal Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 부모 또는 법적 보호자의 서명된 동의서.
  • GTX-102 임상시험에 사전 참여 이전 GTX-102 연구에서 이 연구로 롤오버되는 시점은 조사관과 Ultragenyx Medical Monitor의 승인에 따라 결정됩니다.
  • 사전 동의 시점부터 연구가 끝날 때까지 그리고 GTX-102의 최종 투여 후 최소 6개월 동안 성적으로 활동적인 가임기 여성은 매우 효과적인 피임 또는 금욕을 사용해야 합니다. 남성은 연구 기간 동안 그리고 GTX-102의 최종 투여 후 최소 3개월 동안 금욕을 유지하거나(이성애 성교를 삼가함) 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의하는 경우 참여할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 연구자의 판단에 따라 피험자를 부작용의 위험이 증가시키는 것으로 알려진 GTX-102 또는 그 부형제에 대한 과민증.
  • 연구 기간 중 언제든지 임신 또는 수유 중이거나 임신을 계획 중인 사람(본인 또는 파트너)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: GTX-102
참가자는 환자 내 유연한 투여 일정에 따라 척수강내 요추 천자(IT LP)를 통해 GTX-102를 받게 됩니다.
의약품: GTX-102
안티센스 올리고뉴클레오티드
다른 이름들:
  • apazunersen

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
빈도, 중증도, 임상시험용 약물과의 관계 긴급 이상사례(AE) 및 심각한 이상사례(SAE)
기간: 5 년
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
LTE 0개월차의 변화와 Bayley-4 원시 점수의 전처리
기간: 0월, 5년
0월, 5년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 7월 31일

기본 완료 (추정된)

2029년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 5월 10일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 5월 10일

처음 게시됨 (실제)

2024년 5월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 6일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 4일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (씨티스)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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