Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GTX-102:n pitkäaikainen jatkaminen Angelmanin oireyhtymässä

perjantai 10. toukokuuta 2024 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Pitkäaikainen jatkotutkimus, jossa tutkitaan GTX-102:n turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Angelmanin oireyhtymä

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida GTX-102:n pitkän aikavälin turvallisuusprofiilia osallistujilla, joilla on Angelmanin oireyhtymä (AS).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 3 pitkän aikavälin laajennustutkimus (LTE), jonka tarkoituksena on arvioida GTX-102:n turvallisuutta ja tehoa AS-potilailla.

Osallistujat voivat jäädä tutkimukseen, kunnes GTX-102 on hyväksytty ja/tai se tulee saataville heidän maantieteellisellä alueellaan tai sponsori keskeyttää tutkimuksen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

75

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Espanja
      • Majadahonda, Espanja, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Espanja, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, Ranska, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Saksa, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10021
        • Weill Cornell Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Allekirjoitettu tietoinen suostumus vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta.
  • Aikaisempi osallistuminen kliiniseen tutkimukseen GTX-102:lla; Aikaisempi GTX-102-tutkimuksen tähän tutkimukseen siirtymisen ajoitus perustuu Investigatorin ja Ultragenyx Medical Monitorin hyväksyntään.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naisten, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia, on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä tai pidättäytymistä tietoisesta suostumuksesta tutkimuksen loppuun asti ja vähintään 6 kuukauden ajan viimeisen GTX-102-annoksen jälkeen. Miehet voivat osallistua, jos he suostuvat pysymään pidättyväisinä (ei heteroseksuaalista yhdyntää) tai käyttävät hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana ja vähintään 3 kuukautta viimeisen GTX-102-annoksen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tunnettu yliherkkyys GTX-102:lle tai sen apuaineille, joka tutkijan arvion mukaan lisää koehenkilön haittavaikutusten riskiä.
  • Raskaana oleva tai imettävä tai raskaaksi tulemista suunnitteleva (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GTX-102
Osallistujat saavat GTX-102:ta intratekaalisen lannepunktion (IT LP) kautta potilaan sisäisen joustavan annostusaikataulun mukaisesti.
Lääke: GTX-102
Antisense-oligonukleotidi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Esiintymistiheys, vakavuus ja suhde tutkittavaan lääkeaineeseen Emergent Adverse Events (AE) ja Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: 5 vuotta
5 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos LTE-kuukaudesta 0 ja esikäsittelystä Bayley-4 Raw Scoressa
Aikaikkuna: Kuukausi 0, 5 vuotta
Kuukausi 0, 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. elokuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset GTX-102

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa