- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06415344
Extensão de longo prazo do GTX-102 na síndrome de Angelman
10 de maio de 2024 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Um ensaio de extensão de longo prazo que investiga a segurança e eficácia do GTX-102 em pacientes com síndrome de Angelman
O objetivo principal do estudo é avaliar o perfil de segurança a longo prazo do GTX-102 em participantes com Síndrome de Angelman (AS)
Visão geral do estudo
Status
Ainda não está recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de extensão de longo prazo (LTE) de Fase 3 para avaliar a segurança e eficácia do GTX-102 em participantes com EA.
Os participantes podem permanecer no estudo até que o GTX-102 seja aprovado e/ou esteja disponível em sua região geográfica ou até que o patrocinador interrompa o estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
75
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Patients Contact: Trial Recruitment
- Número de telefone: 1-888-756-8657
- E-mail: trialrecruitment@ultragenyx.com
Estude backup de contato
- Nome: HCPs Contact: Medical Information
- Número de telefone: 1-888-756-8657
- E-mail: medinfo@ultragenyx.com
Locais de estudo
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Alemanha, 04103
- Universitaetsklinikum Leipzig
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Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Queensland Children's Hospital
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Victoria
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Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
- Austin Health
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
- The Royal Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
- MAGIC Clinic Ltd
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3G 1A4
- The Research Institute of the McGill University Health Centre
-
-
-
-
-
Majadahonda, Espanha, 28222
- Hospital Universitario Puerta de Hierro
-
Sabadell, Espanha, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
-
-
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- University of California, Los Angeles (UCLA)
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
-
-
Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine
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Marseille, França, 13385
- AP-HM - Hôpital de la Timone
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Paris, França, 75015
- AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
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Tel HaShomer, Israel, 5265601
- Sheba Medical Center
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- University of Cambridge
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
-
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Consentimento informado assinado pelos pais ou responsáveis legais.
- Participação prévia em ensaio clínico com GTX-102; o momento para a transferência para este estudo de um estudo anterior do GTX-102 é baseado na aprovação do investigador e do monitor médico Ultragenyx.
- Desde o momento do consentimento informado até o final do estudo e por pelo menos 6 meses após a dose final de GTX-102, as mulheres com potencial para engravidar que são sexualmente ativas devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes ou abstinência. Os homens podem participar se concordarem em permanecer abstinentes (abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos aceitáveis durante o estudo e por pelo menos 3 meses após a dose final de GTX-102.
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ao GTX-102 ou seus excipientes que, no julgamento do Investigador, coloca o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos.
- Grávida ou amamentando ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: GTX-102
Os participantes receberão GTX-102 por meio de punção lombar intratecal (IT LP) em um esquema de dosagem flexível intrapaciente.
|
Oligonucleotídeo antisense
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Frequência, gravidade e relação com medicamentos em investigação para eventos adversos emergentes (EAs) e eventos adversos graves (EAGs) em investigação
Prazo: 5 anos
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5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
---|---|
Mudança do mês 0 do LTE e pré-tratamento na pontuação bruta do Bayley-4
Prazo: Mês 0, 5 anos
|
Mês 0, 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de fevereiro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de fevereiro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de maio de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de maio de 2024
Primeira postagem (Real)
16 de maio de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
16 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- GTX-102-CL302
- 2024-510917-14-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Síndrome de Angelman
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University of OxfordHoffmann-La Roche; Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics UKRecrutamentoSíndrome de AngelmanReino Unido
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Fondazione per la Ricerca Ospedale MaggioreConcluído
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Ovid Therapeutics Inc.ConcluídoSíndrome de AngelmanEstados Unidos, Israel
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Boston Children's HospitalConcluídoSíndrome de AngelmanEstados Unidos
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Puerta de Hierro University HospitalParc Taulí Hospital UniversitariRecrutamento
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Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics,...Queensland University of TechnologyRecrutamento
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The Emmes Company, LLCBoston Children's Hospital; Ionis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoSíndrome de AngelmanEstados Unidos
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Fudan UniversityConcluído
Ensaios clínicos em GTX-102
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