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Extensão de longo prazo do GTX-102 na síndrome de Angelman

10 de maio de 2024 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Um ensaio de extensão de longo prazo que investiga a segurança e eficácia do GTX-102 em pacientes com síndrome de Angelman

O objetivo principal do estudo é avaliar o perfil de segurança a longo prazo do GTX-102 em participantes com Síndrome de Angelman (AS)

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de extensão de longo prazo (LTE) de Fase 3 para avaliar a segurança e eficácia do GTX-102 em participantes com EA.

Os participantes podem permanecer no estudo até que o GTX-102 seja aprovado e/ou esteja disponível em sua região geográfica ou até que o patrocinador interrompa o estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

75

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Leipzig, Alemanha, 04103
        • Universitaetsklinikum Leipzig
  • Austrália
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2E 7Z4
        • MAGIC Clinic Ltd
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3G 1A4
        • The Research Institute of the McGill University Health Centre
  • Espanha
      • Majadahonda, Espanha, 28222
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro
      • Sabadell, Espanha, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli - Hospital de Sabadell
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California, Los Angeles (UCLA)
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • University of California, San Diego - Rady Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medicine
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • AP-HM - Hôpital de la Timone
      • Paris, França, 75015
        • AP-HP Hopital Necker-Enfants Malades
  • Israel
      • Tel HaShomer, Israel, 5265601
        • Sheba Medical Center
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • University of Cambridge
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Consentimento informado assinado pelos pais ou responsáveis ​​legais.
  • Participação prévia em ensaio clínico com GTX-102; o momento para a transferência para este estudo de um estudo anterior do GTX-102 é baseado na aprovação do investigador e do monitor médico Ultragenyx.
  • Desde o momento do consentimento informado até o final do estudo e por pelo menos 6 meses após a dose final de GTX-102, as mulheres com potencial para engravidar que são sexualmente ativas devem usar métodos contraceptivos altamente eficazes ou abstinência. Os homens podem participar se concordarem em permanecer abstinentes (abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos aceitáveis ​​durante o estudo e por pelo menos 3 meses após a dose final de GTX-102.

Critério de exclusão:

  • Hipersensibilidade conhecida ao GTX-102 ou seus excipientes que, no julgamento do Investigador, coloca o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos.
  • Grávida ou amamentando ou planejando engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: GTX-102
Os participantes receberão GTX-102 por meio de punção lombar intratecal (IT LP) em um esquema de dosagem flexível intrapaciente.
Medicamento: GTX-102
Oligonucleotídeo antisense

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Frequência, gravidade e relação com medicamentos em investigação para eventos adversos emergentes (EAs) e eventos adversos graves (EAGs) em investigação
Prazo: 5 anos
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança do mês 0 do LTE e pré-tratamento na pontuação bruta do Bayley-4
Prazo: Mês 0, 5 anos
Mês 0, 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de fevereiro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

10 de maio de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de maio de 2024

Primeira postagem (Real)

16 de maio de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

16 de maio de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de maio de 2024

Última verificação

1 de maio de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GTX-102-CL302
  • 2024-510917-14-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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