小脑共济失调外胚层发育不良的临床试验

局部真皮发育不全

先天性厚甲

美国

先天性厚甲

硬化性地衣 | 鳞状细胞癌 | 正常外阴皮肤 | 高度发育不良 - 普通型 ('VIN 2-3') | 高度发育不良 - 分化型（'VIN 2-3'） | 无异型性上皮增生 | 未明确说明的异型性/低度异型增生（“VIN 1”） | 外阴Pagets病

英国

单纯性大疱性表皮松解症 | 先天性厚甲

美国

窒息性胸廓营养不良

法国

单纯性大疱性表皮松解症

瑞典

无牙颌 | 外胚层发育不良

美国

肺动脉高压 | 弗里德赖希共济失调 | 铁硫簇缺乏症

美国

帕金森综合症 | 小脑性共济失调 | 肌张力障碍 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 进行性核上性麻痹 | 特发性震颤 | 路易体痴呆症 | 正常压力脑积水

以色列

先天性厚甲 | 1 型点状掌跖角化症

英国

先天性厚甲 | 1 型点状掌跖角化症

以色列

肌萎缩侧索硬化症

西班牙

神经退行性疾病 | 共济失调 | 小脑性共济失调 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | 脑干和脊髓受累的白质脑病和高乳酸综合征（疾病）

美国

局灶性真皮发育不全 (FDH) | 戈尔茨综合症

美国

言语失用症 | 语音障碍 | 发展性言语障碍

香港

外胚层发育不良 | 高 IgM 综合症

美国

皮肤黑色素细胞肿瘤 | 大皮肤黑素细胞痣 | 神经皮肤黑素细胞增多症

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 脊髓损伤 | 神经系统疾病 | 偏瘫 | 偏瘫 | 弗里德赖希共济失调 | 创伤，大脑 | 横贯性脊髓炎

美国

1 型神经纤维瘤病 | 鱼鳞病 | 外胚层发育不良 | 白化病 | 天疱疮 | 粘膜类天疱疮 | 遗传性大疱性表皮松解症 | 掌跖角化病 | 色素沉着失禁

法国

复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 儿童非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 肾上腺外副神经节瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童颅咽管瘤 | 儿童期室管母细胞瘤 | 儿童 I 级脑膜瘤 | 儿童 II 级脑膜瘤 | 儿童 III 级脑膜瘤 | 儿童高级别小脑星形细胞瘤 | 儿童高级别脑星形细胞瘤 | 儿童幕下室管膜瘤 | 儿童低级别小脑星形细胞瘤 | 儿童低级别脑星形细胞瘤 | 儿童髓质上皮瘤 | 儿童幕上室管膜瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童松果体母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童视觉通路和下丘脑神经胶质瘤 | 儿童中枢神经系统绒毛膜癌 | 儿童中枢神经系统生殖细胞瘤 | 儿童中枢神经... 及其他条件

美国, 加拿大

胶质母细胞瘤 | 星形细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 间变性神经节胶质瘤 | 间变性多形性黄色星形细胞瘤 | 神经胶质瘤 | 多形性黄色星形细胞瘤 | 弥漫型星形细胞瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 毛细胞星形细胞瘤 | 节细胞瘤 | 中枢神经细胞瘤 | 少突胶质细胞瘤，童年 | 巨细胞星形细胞瘤 | 血管中心性神经胶质瘤 | 第三脑室脉络膜胶质瘤 | 小脑发育不良性节细胞瘤 | 促纤维增生性婴儿星形细胞瘤和神经节胶质瘤 | 乳头状胶质神经元肿瘤 | 形成玫瑰花结的胶质神经元肿瘤 | 脑室外神经细胞瘤 | 小脑脊髓神经细胞瘤

美国, 意大利, 日本, 德国, 西班牙, 法国, 加拿大, 澳大利亚, 巴西, 以色列, 俄罗斯联邦, 阿根廷, 英国, 芬兰, 比利时, 丹麦, 捷克语, 瑞典, 瑞士, 荷兰

结节性硬化症 | 基底细胞痣综合征 | 皮肤松弛 | 大疱性表皮松解症 | 鱼鳞病 | 外胚层发育不良 | 白化病 | 色素干皮病 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 掌跖角化病

荷兰

生活质量 | 结节性硬化症 | 基底细胞痣综合征 | 皮肤松弛 | 大疱性表皮松解症 | 鱼鳞病 | 外胚层发育不良 | 白化病 | Birt-Hogg-Dube 综合症 | 掌跖角化病

荷兰

胶质母细胞瘤 | 星形细胞瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 1 型神经纤维瘤病 | 间变性神经节胶质瘤 | 间变性多形性黄色星形细胞瘤 | 神经胶质瘤 | 多形性黄色星形细胞瘤 | 弥漫型星形细胞瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 毛细胞星形细胞瘤 | 节细胞瘤 | 中枢神经细胞瘤 | 少突胶质细胞瘤，童年 | 巨细胞星形细胞瘤 | 血管中心性神经胶质瘤 | 第三脑室脉络膜胶质瘤 | 小脑发育不良性节细胞瘤 | 促纤维增生性婴儿星形细胞瘤和神经节胶质瘤 | 乳头状胶质神经元肿瘤 | 形成玫瑰花结的胶质神经元肿瘤 | 脑室外神经细胞瘤 | 小脑脂神经细胞瘤

美国, 比利时, 西班牙, 丹麦, 德国, 捷克语, 意大利, 澳大利亚, 俄罗斯联邦, 法国, 巴西, 荷兰, 日本, 加拿大, 芬兰, 瑞典, 英国, 阿根廷, 以色列

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 儿童弥漫性大细胞淋巴瘤 | 儿童免疫母细胞大细胞淋巴瘤 | 儿童鼻型结外 NK/T 细胞淋巴瘤 | 复发性儿童间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童伯基特淋巴瘤 | 复发性儿童恶性生殖细胞肿瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童颅咽管瘤 | 儿童髓质上皮瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童松果体母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜下巨细胞星形细胞瘤 | 复发性儿童幕上原始神经外胚层肿瘤 | 复发性儿童视觉通路和下丘脑... 及其他条件

美国

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 多发性硬化症 | 肥胖 | 糖尿病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 帕金森综合症 | 外周动脉疾病 | 炎症性肠病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 银屑病 | 哮喘 | 肌营养不良症 | 纤维肌痛 | 老年痴呆症 | 肺癌 | 睡眠呼吸暂停 | 湿疹 | 克罗恩病 | 脑肿瘤 | 头痛 | 骨质疏松症 | 囊性纤维化 | 脑膜炎 | 肌炎 | 脊髓损伤 | 共济失调 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 神经皮肤综合征 | 慢性炎症 | 先天性心脏病 | 巨细胞动脉炎 | 风湿性多肌痛 | 幼年特发性关节炎 | 银屑病关节炎 | 紧张型头痛 | 脱发 | 痛风 | 不稳定型心绞痛 | 慢性肝病 | 脑动脉瘤 | 吉兰-巴利综合征 | 头部受伤 | 强直性脊柱炎 | 丛集性头痛 | 红斑狼疮 | 高血压 | 脑积水 | 腰椎间盘突出症 | 心律失常 | 贝尔麻痹 | 硬皮病 | 中轴型脊柱关节炎 | 心脏瓣膜病 | 心脏病发作 | 颞动脉炎 | 复发性多软骨炎 | 未分化结缔组织病 | 弥漫性特... 及其他条件

美国

未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 复发性儿童髓母细胞瘤 | 复发性儿童室管膜瘤 | 儿童非典型畸胎瘤样/横纹肌样瘤 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | T 细胞大颗粒淋巴细胞白血病 | T 细胞儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童间变性大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童 III 级淋巴瘤样肉芽肿病 | 复发性儿童大细胞淋巴瘤 | 复发性儿童淋巴母细胞淋巴瘤 | 复发性儿童小无裂细胞淋巴瘤 | 复发性/难治性儿童霍奇金淋巴瘤 | 儿童脉络丛肿瘤 | 儿童颅咽管瘤 | 儿童期室管母细胞瘤 | 儿童 I 级脑膜瘤 | 儿童 II 级脑膜瘤 | 儿童 III 级脑膜瘤 | 儿童幕下室管膜瘤 | 儿童髓质上皮瘤 | 儿童幕上室管膜瘤 | 复发性儿童脑干胶质瘤 | 复发性儿童小脑星形细胞瘤 | 复发性儿童脑星形细胞瘤 | 复发性儿童松果... 及其他条件

美国, 加拿大

血管炎 | AL淀粉样变性 | 结节性硬化症 | 法布里病 | 胱氨酸尿症 | 局灶节段性肾小球硬化 | IgA肾病 | 巴特综合症 | 纯红细胞再生障碍 | 膜性肾病 | 非典型溶血性尿毒症综合征 | 常染色体显性多囊肾病 | 胱氨酸增多症 | 肾炎 | BK肾病 | 钙化防御 | 吉特尔曼综合症 | C3肾小球病 | 致密物病 | 膜增生性肾小球肾炎 | 阿尔波特综合症 | 腹膜后纤维化 | 原发性高草酸尿症 | 肾性尿崩症 | 纤维肌性发育不良 | 牙病 | 劳综合症 | 腺嘌呤磷酸核糖转移酶缺乏症 | 常染色体隐性多囊肾病 | Denys-Drash 综合症 | 类固醇耐药性肾病综合征 | 纤维性肾小球肾炎 | 镰状细胞肾病 | 指甲髌骨综合症 | 类固醇敏感性肾病综合征 | 伴有单克隆 IgG 沉积的增生性肾小球肾炎 | 家族性肾性糖尿 | 利德尔综合症 | 啊淀粉样变性 | AHL淀粉样变性 | 自... 及其他条件

英国