Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie HLA-haploidentické transplantace kmenových buněk k léčbě klinicky agresivní srpkovité anémii

22. ledna 2026 aktualizováno: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Studie fáze II HLA-haploidentické transplantace kmenových buněk k léčbě klinicky agresivní srpkovité anémii

Studie je klinickou studií fáze II. Pacienti dostanou intenzitou modulované celkové ozáření těla (TBI) v dávce 3 Gy se standardním fludarabinem/i.v. příprava cyklofosfamidu před humánním leukocytárním antigenem (HLA) - haploidentická transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT).

Primárním cílem studie je určit přihojení štěpu v den +60 po protokolu HLA-haploidentické transplantace hematopoetických kmenových buněk pomocí imunosupresivních látek a nízkodávkového ozáření celého těla (TBI) pro kondicionování a potransplantačního cyklofosfamidu u pacientů se srpkovitou anémií .

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
50

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.
  • Jméno: Damiano Rondelli, MD
  • Telefonní číslo: 312 413-3547
  • E-mail: drond@uic.edu

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Nábor
        • University of Illinois at Chicago
        • Kontakt:
          • Damiano Rondelli, MD
          • Telefonní číslo: 312-413-3547
          • E-mail: drond@uic.edu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 60 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Způsobilost pacienta:

  1. Pacienti se srpkovitou anémií jsou způsobilí, pokud mají některou z následujících komplikací:

    1.1 Cévní mozková příhoda nebo příhoda centrálního nervového systému trvající déle než 24 hodin 1.2 Časté epizody vazookluzivní bolesti definované jako ≥ 3 za rok vyžadující pohotovost, centrum akutní péče, přijetí do nemocnice nebo domácí lůžko vedoucí k nepřítomnosti v práci nebo ve škole. 1.3 Rekurentní epizody priapismu, definované jako ≥ 2 ročně vyžadující návštěvy na pohotovosti 1.4 Akutní hrudní syndrom s opakovanými hospitalizacemi, definovaný jako ≥ 2 celoživotní události 1.5 Aloimunizace červených krvinek (≥ 2 protilátky) během dlouhodobé transfuzní terapie 1.6 Bilaterální proliferativní retinopatie s velkým poškozením zraku alespoň na jednom oku 1.7 Osteonekróza 2 nebo více kloubů 1.8 Srpkovitá nefropatie, definovaná GFR < 90 ml/min/1,73 m2 nebo přítomností makroalbuminurie (albumin v moči > 300 mg/g kreatininu) 1.9 Plicní hypertenze , definovaný středním plicním arteriálním tlakem >25 mmHg

  2. Věk 16-60 let
  3. Karnofsky výkonnostní stav 60 nebo vyšší (příloha A)
  4. Přiměřená srdeční funkce, definovaná jako ejekční frakce levé komory ≥ 40 %
  5. Adekvátní plicní funkce, definovaná jako difúzní plicní kapacita oxidu uhelnatého ≥ 50 % předpokládané (po úpravě na koncentraci hemoglobinu)
  6. Odhadovaná GFR ≥ 50 ml/min/1,73 m2 vypočtená pomocí upravené rovnice MDRD
  7. ALT ≤ 3x horní hranice normálu
  8. HIV negativní
  9. Pacientka není těhotná
  10. Pacient je schopen a ochoten podepsat informovaný souhlas
  11. Pacient nemá plně HLA sourozeneckého dárce
  12. Pacient má HLA-haploidentického příbuzného

Vhodnost dárců Příbuzní (rodiče, potomci, sourozenci, tety/strýcové, bratranci) budou testováni molekulární typizací HLA třídy I (A, B a C) a třídy II (DRB1) při nízkém rozlišení. Za potenciálního dárce budou považovány pouze ty, které jsou HLA-haploidentickou shodou (≥ 4/8). POZNÁMKA: Pokud se během testování najde sourozenecký dárce plně vyhovující HLA a je ochoten darovat své kmenové buňky, potenciální subjekt nebude způsobilý pro tento protokol.

Souhlas dárce bude získán podle standardního protokolu transplantační jednotky kostní dřeně.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčba předmětu
Pacienti dostanou následující přípravný režim: ATG, fludarabin (6 dní před infuzí kmenových buněk), cyklofosfamid a celkové ozáření těla. Produkt kmenových buněk bude podáván v souladu se zásadami jednotky BMT. Pacienti také dostanou profylaxi GVHD, která se bude skládat z cyklofosfamidu, sirolimu a mykofenolát mofetilu podle protokolu. Potransplantační hodnocení bude provedeno podle standardní péče s údaji ze studie shromážděnými ve dnech 30, 60, 100, 180, 365 a poté každý rok.
Lék: ATG
0,5 mg/kg IV v den -9 a 2 mg/kg ve dnech -8 a den -7
Ostatní jména:
  • Thymoglobulin®
Lék: fludarabin
30 mg/m2 IVPB denně po den -6 (6 dnů před infuzí kmenových buněk) do dne -2
Lék: cyklofosfamid
14,5 mg/kg IV ve dnech -6 a -5 a 50 mg/kg/den ve dnech +3 a +4
Záření: Celkové ozáření těla
3 Gy v den -1
Postup: Infuze kmenových buněk
Produkt kmenových buněk podávaný podle zásad jednotky BMT v den 0.
Lék: Sirolimus
nasycovací dávka 15 mg následovaná 5 mg denně v den +5
Lék: mykofenolát mofetil
1 g každých 8 hodin (do 35. dne) bude zahájeno dne 5

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Odhadněte počet pacientů, kteří se přihojili do dne +60
Časové okno: Do dne +60
Pacienti, kteří dosáhnou < 5 % chimérismu dárců periferní krve do dne +30 a nemají měření dne +60, budou považováni za pacienty, kteří nedosáhli úplného chimérismu dárců do dne +60; pacienti, kteří dosáhnou > 5 % dárcovského chimérismu do dne +30, ale nemají měření dne +60, budou považováni za nehodnotitelné pro primární cílový bod.
Do dne +60

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez onemocnění
Časové okno: Do dne +60
Pomocí Kaplan-Meierovy metody bude odhadnuta pravděpodobnost EFS a uvedena s 90% intervaly spolehlivosti. Podíl pacientů, kteří jsou naživu, bude také odhadnut s 90% přesným binomickým intervalem spolehlivosti. Kumulativní výskyt úmrtnosti související s transplantací bude odhadnut samostatně pomocí Greyovy metody.
Do dne +60
Celkové přežití
Časové okno: Do dne +60
Pomocí Kaplan-Meierovy metody bude odhadnuta pravděpodobnost celkového přežití a uvedena s 90% intervaly spolehlivosti. Podíl pacientů, kteří jsou naživu, bude také odhadnut s 90% přesným binomickým intervalem spolehlivosti. Kumulativní výskyt úmrtnosti související s transplantací bude odhadnut samostatně pomocí Greyovy metody.
Do dne +60
Nepříznivé účinky
Časové okno: Do dne +60
Kumulativní výskyt akutní (II.-IV., III.-IV. stupeň) a chronické GVHD bude odhadnut pomocí analýzy konkurenčního rizika za použití Greyovy metody, kde selhání štěpu a smrt jsou konkurenčními riziky pro GVHD. Ostatní vybrané toxicity (včetně míry infekce) budou popsány.
Do dne +60

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Illinois at Chicago

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Damiano Rondelli, MD, University of Illinois at Chicago

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. března 2017

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
19. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
26. ledna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
22. ledna 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2016-1152

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na ATG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení