Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dekódování presymptomatických změn bílé hmoty u Huntingtonovy choroby (Win-HD)

17. února 2020 aktualizováno: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

WIN-HD je monocentrická longitudinální studie srovnávající nosiče premanifestní mutace Huntingtinu (HTT) a nosiče mutace bez HTT, aby se zjistilo, že atrofie bílé hmoty nastává mnohem dříve než klinický nástup u HD pomocí difúzně vážené nukleární magnetické rezonance (N spektroskopie) a Difúzní tenzorové zobrazování (DTI).

Vyšetřovatelé naberou až 20 přenašečů mutace HTT před manifestací (15 dokončeno) a až 20 přenašečů mutace bez HTT (15 dokončeno). Je důležité mít tyto 2 populace, abychom mohli porovnat naše výsledky a určit, zda existují významné změny bílé hmoty daleko od nástupu HD. Přenašeči mutace bez HTT budou tedy věkově a pohlaví shodní s přenašeči mutace HTT před manifestací.

Za účelem ověření hypotézy má studie 2 návštěvy s ročním odstupem.

Tato studie je založena na 4 hlavních kritériích:

  1. Kritéria zobrazování
  2. Klinická a neurologická kritéria
  3. Psychologická kritéria
  4. Behaviorální kritéria

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
60

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 750013
        • Brain and Spine Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pro presymptomatické jedince:

    • Genetický test dostupný s délkou opakování CAG (cytosin-adenin-guanin) > 36 v genu HTT
    • Skóre UHDRS <5
    • Skóre zátěže <250

  • Pro ovládání:

    - Genetický test dostupný s délkou opakování CAG ≤ 36 v genu HTT

  • Společná zařazovací kritéria pro presymptomatické jedince a kontroly (věkové a genderové shodné s presymptomatickými jedinci, ale bez jakéhokoli rodinného vztahu):

    • Minimálně 18 let
    • Schopnost souhlasit
    • Podpis informovaného souhlasu
    • Pokryto sociálním zabezpečením
    • Schopnost podstoupit vyšetření MRI

Kritéria nezařazení:

  • Ve věku do 18 let
  • Kontraindikace vyšetření MRI (kovový implantát, kardiostimulátor, umělá srdeční chlopeň, malformace mozkových cév, klipy aneuryzmatu, obnažené kovovými úlomky, umělé implantáty, periferní nebo neuronální stimulátor, inzulínová pumpa, intravenózní katétr, epilepsie, osoba se záchvaty v anamnéze , kovový antikoncepční prostředek, permanentní make-up očních víček, klaustrofobie,…)
  • Neochota být informován v případě abnormální MRI (s významnou lékařskou anomálií)
  • Těžké poranění hlavy v anamnéze
  • Neurologická porucha v anamnéze nebo přítomnost neurologické poruchy
  • Účast na lékové studii nebo období vyloučení z jiné studie
  • Těhotenství nebo kojení
  • Neschopnost porozumět informacím o protokolu
  • Osoba zbavená svobody soudním nebo správním rozhodnutím
  • Osoba pod právní ochranou (zákonná opatrovnictví, poručnictví nebo zajišťování spravedlnosti)
  • Osoba bez jakékoli ochrany a neschopná dát souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: JINÝ
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
JINÝ: Premanifestní nositelé mutace HTT
Jiný: Zobrazování mozku
Hlasitost, DWS a DTI
Jiný: Neurologická vyšetření
UHDRS
Behaviorální: Psychologické posudky
STAI (Spielbergerův stav a inventář úzkosti po rysech) A a B, BDI-II (Beckův inventář deprese), MINI (mini-mezinárodní neuropsychiatrický rozhovor) a MINI-SEA (mini sociální kognitivní a emocionální hodnocení)
Behaviorální: Hodnocení chování
Počítačová hra
JINÝ: přenašeči mutace bez HTT
Jiný: Zobrazování mozku
Hlasitost, DWS a DTI
Jiný: Neurologická vyšetření
UHDRS
Behaviorální: Psychologické posudky
STAI (Spielbergerův stav a inventář úzkosti po rysech) A a B, BDI-II (Beckův inventář deprese), MINI (mini-mezinárodní neuropsychiatrický rozhovor) a MINI-SEA (mini sociální kognitivní a emocionální hodnocení)
Behaviorální: Hodnocení chování
Počítačová hra

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Detekce abnormálních změn bílé hmoty před nástupem Huntingtonovy choroby pomocí difuzně vážené spektroskopie srovnávající nositele mutace HTT a nositele mutace bez HTT během jednoho roku
Časové okno: jeden rok
jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Detekce abnormálních změn bílé hmoty v průběhu jednoho roku jako mezisubjektový vývoj pomocí difuzně vážené spektroskopie
Časové okno: jeden rok
jeden rok
Detekce pomocí difuzního tenzoru Zobrazení abnormálních změn bílé hmoty před nástupem Huntingtonovy choroby srovnáváním přenašečů mutace HTT a přenašečů mutace bez HTT během jednoho roku.
Časové okno: jeden rok
jeden rok
Detekce pomocí difúzního tenzorového zobrazování se bílá hmota mění během jednoho roku jako mezisubjektový vývoj.
Časové okno: jeden rok
jeden rok
Detekce abnormálních skóre z psychologických testů k posouzení možných časných nemotorických změn a jejich mezisubjektového vývoje v průběhu jednoho roku.
Časové okno: jeden rok
jeden rok
Detekce míry výběru a časových rozdílů v behaviorálním úkolu srovnáváním přenašečů mutace HTT a přenašečů mutace bez HTT během jednoho roku.
Časové okno: jeden rok
jeden rok
Detekce časových rozdílů v behaviorální úloze porovnáním přenašečů mutace HTT a přenašečů mutace bez HTT během jednoho roku.
Časové okno: jeden rok
jeden rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
University College, London

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Alexandra DURR, PU-PH, Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
11. července 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. prosince 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. prosince 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. června 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. června 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
17. února 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. února 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • C16-115
  • 2017-A00589-44 (REGISTR: RCB)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Klinické studie na Zobrazování mozku

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení