Prozkoumejte účinnost FMT léčby dětských pacientů s ASD
27. října 2021 aktualizováno: Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Klinická studie k prozkoumání účinnosti fekální transplantace mikrobioty (FMT) při léčbě dětských pacientů s ASD s gastrointestinálními příznaky
Prozkoumat účinnost transplantace fekální mikrobioty (FMT) při zlepšování gastrointestinálních symptomů a symptomů autismu u pacientů s diagnózou poruchy autistického spektra (ASD) a gastrointestinálních symptomů.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je navržena tak, aby rekonstruovala střevní mikroekologii dětí s PAS pomocí intervenční léčby FMT.
Současně, v kombinaci s metagenomikou a technikami sekvenování 16S rRNA, je cílem studie studovat účinnost střevní mikroekologie pro léčbu symptomů autismu a zlepšení gastrointestinálních problémů a symptomů autismu u autistických pacientů a prozkoumat potenciální nové techniky pro léčbu dětí s PAS.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
3
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, Čína, 200092
- ShanghaiXinhua
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 17 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s diagnózou ASD. Diagnostická kritéria: diagnostikována dětskými psychiatry v souladu s kritérii v pátém vydání Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch (DSM-V), Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) a Autism Diagnostic Interview-Revised (ADI-R);
- Pacienti se středně závažnými až závažnými gastrointestinálními příznaky, které neohrožují život a nevyžadují okamžitý chirurgický zákrok;
- Pacienti ve věku 3-17 let, muži nebo ženy;
- Pacienti, kteří jsou vhodní pro perorální podávání tobolek FMT a jsou schopni tobolky spolknout bez žvýkání;
- Pacienti, kteří jsou schopni dokončit studii, jak vyžaduje protokol studie;
- Pacienti bez známé imunodeficience;
- Subjekty a/nebo jejich opatrovníci jsou schopni plně porozumět informovanému souhlasu studie a dobrovolně podepsat formulář informovaného souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s diagnózou těžké podvýživy;
- Pacienti jsou závislí na krmení sondou (tekutá strava);
- Pacienti se závažným gastrointestinálním onemocněním vyžadujícím okamžitou léčbu (nebo život ohrožujícím);
- Pacienti s primární imunodeficiencí během screeningu;
- Pacienti s poruchou jednoho genu;
- Pacienti s anamnézou závažných alergií;
- Pacienti s těžkou horečkou a/nebo závažnou infekcí během 7 dnů před zařazením do studie;
- Pacienti s renální insuficiencí a jaterní dysfunkcí (nebo kreatinin > 2 mg/dl, přímý bilirubin > 2 mg/dl);
- Subjekty s vrozenou nebo získanou imunodeficiencí nebo imunosupresí (např. neoplastickým onemocněním nebo transplantací orgánů), kteří podstoupili nebo podstupují chemoterapii nebo jim byl diagnostikován HIV;
- Pacienti se zánětlivým onemocněním střev, celiakií, podrážděním tlustého střeva nebo eozinofilií, ezofagitidou, eozinofilní gastroenteritidou nebo podobnými onemocněními;
- Subjekty se závažnými senzorickými nebo motorickými poruchami (např. slepota, hluchota, záchvaty, dětská mozková obrna);
- Pacienti, kteří se účastní jiných klinických studií nebo podstoupili intervence v jiných intervenčních klinických studiích během 4 týdnů před zařazením.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: FMT
Do tohoto ramene bude zařazeno 20 subjektů, které budou léčeny FMT.
|
Administrace FMT začíná prvním týdnem zápisu.
Dávka FMT založená na věku se užívá jednou denně po dobu prvních tří dnů prvního týdne.
Poté jednou týdně po dobu 3 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Gastrointestinal Symptom Rating Scale (GSRS)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
Gastrointestinal Symptom Rating Scale (GSRS) je hodnotící škála založená na rozhovoru skládající se z 15 položek pro hodnocení funkce střev, která se vztahuje k období předchozího týdne a vyžaduje krátký čas na vyplnění a obsahuje snadno srozumitelné otázky týkající se gastrointestinální příznaky.
Změny v Gastrointestinal Symptom Rating Scale (GSRS) před a po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Stupnice hodnocení dětského autismu (CARS)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
CARS je 15bodové měření, které lékaři vyplní na základě pozorování dítěte a následných rozhovorů s pečovateli. Celkové skóre na CARS odráží úroveň symptomů ASD s nižším skóre indikujícím minimální symptomy ASD a vyšším skóre reprezentujícím závažné symptomy ASD .
Změny na stupnici hodnocení dětského autismu (CARS) před a po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Denní záznamy stolice (DSR)
Časové okno: Od léčebného období do 12. týdne
|
Daily Stool Records (DSR) je samostatně vytvořený dotazník pro zaznamenávání stolice každého účastníka za den během studie.
Změny v denních záznamech stolice (DSR) před a po léčbě.
|
Od léčebného období do 12. týdne
|
|
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
Bezpečnost a snášenlivost se týkají nežádoucích účinků souvisejících s léčbou, jak byly hodnoceny pomocí CTCAE v5.0 ve 12týdenním pozorování po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Vývojový kvocient/škála kvocientu inteligence (DQ/IQ)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
Hodnotu (DQ/IQ) hodnotí specialisté v inteligenčním testu určeném pro děti.
Tři verze testu inteligence jsou Gesell Developmental Schedules, Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (WPPSI) a Wechsler Intelligence Scale for Children-Revised (WISC-R), které jsou vybírány podle věku každého účastníka.
Změny ve stupnice vývojového kvocientu/inteligenčního kvocientu (DQ/IQ) před a po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Plán diagnostických pozorování autismu (ADOS)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
ADOS je strukturované herní sezení vedené klinickými lékaři, které zahrnuje řadu sociálních komunikací a herních „tlaků“ k diagnostice ASD.
U mladších dětí se hodnotí sociální zájem, společná pozornost, komunikace, symbolická hra a opakující se chování.
Změny v Autism Diagnostic Observation Schedule (ADOS) před a po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Škála sociální odezvy (SRS)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
SRS měří závažnost poruch sociální interakce u populací s PAS, citlivých ve věku od 3 do 18 let. Poskytuje dojem pozorovaných sociálních poruch, hodnotí oblasti komunikace, sociální interakce a opakující se a stereotypní chování a zájmy.
Změny ve škále sociální odezvy (SRS) před a po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Škála klinického globálního zlepšení zobrazení (CGI-I).
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
CGI-I hodnotí, jak moc se stav pacienta zlepšil nebo zhoršil vzhledem k výchozímu stavu, v rozmezí od 1 (velmi se zlepšil) do 7 (velmi mnohem horší), a je doporučen pro všechny klinické studie zahrnující účastníky s ASD. Zlepšení bylo definováno jako skóre 3 (minimálně lepší) nebo nižší.
Změny na stupnici klinického globálního zlepšení zobrazení (CGI-I) před a po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Dlouhodobá bezpečnost posuzována prostřednictvím nepříznivých událostí
Časové okno: [16, 20, 24 týdnů]
|
Dlouhodobá bezpečnost se týká léčby související s hodnocením pomocí CTCAE v5.0 po 12týdenní studii.
Vyhodnocení bezpečnostního telefonického sledování po 12 týdnech.
|
[16, 20, 24 týdnů]
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Magnetická rezonance hlavy (MRI)
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
MRI hlavy se používá k detekci struktury mozku.
Změny ve výsledcích MRI hlavy subjektu před a po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
|
Dotazník dětské dietní rozmanitosti
Časové okno: Výchozí stav do 12 týdnů
|
Dotazník diverzity ve stravě dětí je škála skládající se z 8 kategorií potravin, z nichž každá je bodována od 0 do 2 na základě frekvence.
Změny ve výsledcích dotazníku o dietní rozmanitosti subjektu před a po léčbě.
|
Výchozí stav do 12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Fei Li, Professor, Xinhua hospital Affilated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
18. listopadu 2019
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
1. června 2020
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
1. června 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. září 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
25. října 2019
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
29. října 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
3. listopadu 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. října 2021
Naposledy ověřeno
1. srpna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další identifikační čísla studie
- XH-19-008
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na FMT
-
University of North Carolina, Chapel HillThe Broad Foundation; Crohn's and Colitis Foundation; OpenBiomeUkončeno
-
University GhentUniversity Hospital, Ghent; Research Foundation Flanders; the Flanders Institute... a další spolupracovníciDokončeno
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Nábor
-
The University of Hong KongNeznámýVývojová koordinační poruchaHongkong
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...Zatím nenabírámeEnterobacteriaceae infekce | Multi-antibiotická rezistenceItálie
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenFund for Scientific Research, Flanders, BelgiumNeznámý
-
McMaster UniversitySt. Joseph's Healthcare Hamilton; Hamilton Health Sciences Corporation; Queen... a další spolupracovníciDokončenoInfekce Clostridium DifficileKanada
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...NáborUlcerózní kolitida | Clostridium DifficileItálie
-
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli...NáborEnterobacteriaceae infekce | Multi-antibiotická rezistenceItálie
-
Aleris-Hamlet Hospitaler KøbenhavnUniversity of Aarhus; Hvidovre University HospitalDokončenoSyndrom dráždivého tračníkuDánsko