- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04647500
Účinky methylfenidátu na mozek a kognici u syndromu delece 22q11
Účinky modulace dopaminergního systému pomocí methylfenidátu na paměť a výkonné procesy u jedinců se syndromem delece 22q11.2
Přehled studie
Detailní popis
Tato studie měla za cíl prozkoumat účinky methylfenidátu (Concerta ®) u pacientů s 22q11DS. Výsledek je hodnocen na základě změn v klinických a kognitivních měřeních a také konektivity mozku (pomocí zobrazování magnetickou rezonancí a elektroencefalografií). Léčebné přínosy jsou hodnoceny v intra-subjektovém designu, tj. výkon s/bez léčby je porovnáván pro každého pacienta. V závislosti na anamnéze a současné psychostimulační medikaci jsou účastníci zahrnuti buď do spotřebitelské skupiny (složené z účastníků s probíhající léčbou methylfenidátem) nebo do naivní skupiny (složené z účastníků naivních vůči molekule). Naivním účastníkům vyšetřovatelé předepisují 13denní léčbu přípravkem Concerta® v dávce upravené na hmotnost 0,7 mg/kg). Fáze léčby začíná nižší úvodní dávkou po dobu prvních 5 dnů, než se přejde na dávku upravenou podle hmotnosti. Účinek léčby na kognitivní měření se hodnotí 6. den, 7. a 13. den se monitoruje paměť. Účinek léčby hodnocený pomocí klinických měření a dotazníků byl proveden na konci fáze léčby, aby bylo zajištěno více příležitostí k pozorování ze strany účastníka a pečovatelů. U spotřebitelských účastníků byl postup obdobný. U návštěv s methylfenidátem budou účastníci požádáni, aby si vzali svůj obvyklý předpis. Aby byl co nejlépe dodržen postup naivní skupiny, u návštěv bez methylfenidátu byli spotřebitelé účastníci požádáni, aby přerušili svůj obvyklý předpis na 13 dní. Vzhledem k tomu, že mnoho účastníků obvykle přeruší léčbu během dovolené nebo někdy o víkendech, dodržování není překážkou. U návštěv bez methylfenidátu bude od každého účastníka požadována 5denní přestávka před hodnocením s kognitivními měřeními. Opět, aby bylo zajištěno několik příležitostí k pozorování pro účastníka a pečovatele, budou na konci přestávky, v den 13, provedena hodnocení s klinickými měřeními a dotazníky.
Výzkumnou hypotézou této studie je, že léčba methylfenidátem má příznivý účinek na klinickou a kognitivní výkonnost. Očekává se, že skóre v testech hodnotících tyto oblasti bude výrazně lepší, než když byly testy prováděny bez přítomnosti látky. Při užívání léku se také očekává změna mozkové konektivity, která směřuje k „normalizaci“ mozkové konektivity. Nakonec je zkoumána souvislost mezi změnami v kognitivních měřeních a změnami v konektivitě mozku.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Geneva, Švýcarsko, 1204
- Developmental imaging and psychopathology lab
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena s potvrzenou diagnózou 22q11DS.
- Minimální věk 8 let nebo maximální věk 25 let a 11 měsíců.
- Problémy s pozorností, na které upozornili rodiče a/nebo účastník.
- Dostatečné verbální vyjadřování a schopnosti porozumění k porozumění a dodržování pokynů na základě vstupního rozhovoru.
Kritéria vyloučení:
- Účastníci mladší 8 let a starší 25 let a 11 měsíců.
- Předchozí nepříznivé zkušenosti s MPH
- Kardiovaskulární onemocnění včetně poruch rytmu, těžká hypertenze, srdeční insuficience, obliterující onemocnění srdce a periferních tepen, preexistující cerebrovaskulární afekce, hemodynamicky významná vrozená srdeční vada, kanálopatie.
- Pouze pro naivní skupinu: opravená vzdálenost QT (QTc) na základním elektrokardiogramu nad 460 milisekund nebo prodloužení na kontrolním elektrokardiogramu (6. den léčby) vyšší než 30 milisekund s funkčními potížemi.
- Psychiatrické afekce včetně záchvatů úzkosti, psychického napětí nebo neklidu, manické epizody, výrazné psychotické symptomy, schizofrenie, hraniční porucha osobnosti, klinická deprese (současná nebo minulá), sebevražedná epizoda, diagnóza nebo rodinná anamnéza Tourettova syndromu, zneužívání alkoholu nebo drog.
- Další somatická onemocnění včetně hypertyreózy, glaukomu, feochromocytomu.
- Současná léčba inhibitory monoaminooxidázy nebo přerušení méně než 14 dní před zahájením léčby.
- Těhotenství nebo kojení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: 22q11DS naivní
Účastníci 22q11DS naivní na methylfenidát
|
Hodnocení léčby Concertou po dobu 13 dnů.
|
|
Jiný: Spotřebitel 22q11DS
Účastníci 22q11DS s prodlouženou léčbou methylfenidátem
|
Hodnocení léčby Concertou po dobu 13 dnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Connersův průběžný test výkonnosti, třetí vydání (CPT-3)
Časové okno: Předběžná úprava CPT-3
|
Účastníci jsou instruováni, aby stisknuli tlačítko pokaždé, když se na obrazovce objevilo písmeno, s výjimkou písmene X, kde účastníci museli svou odpověď odmítnout.
Proměnné, které nás zajímají, jsou detekovatelnost, vynechání, provize, perseverace, reakční doba zásahu, standardní odchylka reakční doby zásahu, variabilita, změna časového bloku reakce na zásah a změna intervalů mezi stimuly v době reakce na zásah.
|
Předběžná úprava CPT-3
|
|
Connersův průběžný test výkonnosti, třetí vydání (CPT-3)
Časové okno: CPT-3 6 dní léčby
|
Účastníci jsou instruováni, aby stisknuli tlačítko pokaždé, když se na obrazovce objevilo písmeno, s výjimkou písmene X, kde účastníci museli svou odpověď odmítnout.
Proměnné, které nás zajímají, jsou Detekovatelnost, Vynechání, Provize, Perseverace, Doba reakce na zásah, Standardní odchylka doby reakce na zásah, Variabilita, Změna časového bloku reakce na zásah a Změna intervalů mezi stimuly v době reakce na zásah.
|
CPT-3 6 dní léčby
|
|
Connersův průběžný test výkonnosti, třetí vydání (CPT-3)
Časové okno: CPT-3 jeden měsíc po ukončení léčby
|
Účastníci jsou instruováni, aby stisknuli tlačítko pokaždé, když se na obrazovce objevilo písmeno, s výjimkou písmene X, kde účastníci museli svou odpověď odmítnout.
Proměnné, které nás zajímají, jsou Detekovatelnost, Vynechání, Provize, Perseverace, Doba reakce na zásah, Standardní odchylka doby reakce na zásah, Variabilita, Změna časového bloku reakce na zásah a Změna intervalů mezi stimuly v době reakce na zásah.
|
CPT-3 jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
Stroopův úkol
Časové okno: Předběžné ošetření Stroopovým poměrem inhibice
|
Pro měření nákladů na kognitivní inhibici v čase se vypočítá skóre inhibičního poměru vydělením hrubého skóre od Stroopovy podmínky (účastníci musí pojmenovat barvu inkoustu, i když slovo hláskuje jinou barvu) hrubým skóre v podmínka pojmenování barev (účastníci jsou instruováni, aby co nejrychleji pojmenovali obdélníky barev).
Toto skóre odráží kognitivní náklady na inhibici procesu čtení.
Hodnota poměru blízká 1 znamená nižší náklady na inhibici.
|
Předběžné ošetření Stroopovým poměrem inhibice
|
|
Stroopův úkol
Časové okno: Poměr inhibice Stroop 6 dnů léčby
|
Pro měření nákladů na kognitivní inhibici v čase se vypočítá skóre inhibičního poměru vydělením hrubého skóre od Stroopovy podmínky (účastníci musí pojmenovat barvu inkoustu, i když slovo hláskuje jinou barvu) hrubým skóre v podmínka pojmenování barev (účastníci jsou instruováni, aby co nejrychleji pojmenovali obdélníky barev).
Toto skóre odráží kognitivní náklady na inhibici procesu čtení.
Hodnota poměru blízká 1 znamená nižší náklady na inhibici.
|
Poměr inhibice Stroop 6 dnů léčby
|
|
Stroopův úkol
Časové okno: Stroopův inhibiční poměr jeden měsíc po ukončení léčby
|
Pro měření nákladů na kognitivní inhibici v čase se vypočítá skóre inhibičního poměru vydělením hrubého skóre od Stroopovy podmínky (účastníci musí pojmenovat barvu inkoustu, i když slovo hláskuje jinou barvu) hrubým skóre v podmínka pojmenování barev (účastníci jsou instruováni, aby co nejrychleji pojmenovali obdélníky barev).
Toto skóre odráží kognitivní náklady na inhibici procesu čtení.
Hodnota poměru blízká 1 znamená nižší náklady na inhibici.
|
Stroopův inhibiční poměr jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
Sekvence mezi písmeny a číslicemi
Časové okno: Písmeno-číslo Předúprava sekvenování
|
Subtest pracovní paměti Wechslerovy škály inteligence dospělých (WAIS) a Wechslerovy škály inteligence pro děti (WISC), ve kterém musí účastník seřadit náhodné pořadí čísel a písmen.
Konkrétně musí účastník nejprve vyslovit čísla ve vzestupném pořadí a poté písmena v abecedním pořadí.
Nejdelší posloupnost správně uspořádaných písmen a číslic
|
Písmeno-číslo Předúprava sekvenování
|
|
Sekvence mezi písmeny a číslicemi
Časové okno: Písmeno-číslo Sekvenování 6 dnů léčby
|
Subtest pracovní paměti Wechslerovy škály inteligence dospělých (WAIS) a Wechslerovy škály inteligence pro děti (WISC), ve kterém musí účastník seřadit náhodné pořadí čísel a písmen.
Konkrétně musí účastník nejprve vyslovit čísla ve vzestupném pořadí a poté písmena v abecedním pořadí.
Nejdelší posloupnost správně uspořádaných písmen a číslic
|
Písmeno-číslo Sekvenování 6 dnů léčby
|
|
Sekvence mezi písmeny a číslicemi
Časové okno: Písmeno-číslo Sekvenování jeden měsíc po ukončení léčby
|
Subtest pracovní paměti Wechslerovy škály inteligence dospělých (WAIS) a Wechslerovy škály inteligence pro děti (WISC), ve kterém musí účastník seřadit náhodné pořadí čísel a písmen.
Konkrétně musí účastník nejprve vyslovit čísla ve vzestupném pořadí a poté písmena v abecedním pořadí.
Nejdelší posloupnost správně uspořádaných písmen a číslic
|
Písmeno-číslo Sekvenování jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
Test barevných stop (CTT)
Časové okno: Předúprava poměru flexibility CTT
|
Pro měření nákladů na přepínání úloh byl vypočítán poměr flexibility, který zohledňuje rychlost zpracování vydělením času na dokončení části B (nakreslení čáry mezi čísly v chronologickém pořadí při střídání barev) časem k dokončení části A (nakreslení čáry). mezi čísly v chronologickém pořadí).
Hodnota blížící se 1 znamená lepší flexibilitu.
|
Předúprava poměru flexibility CTT
|
|
Test barevných stop (CTT)
Časové okno: Poměr flexibility CTT 6 dní léčby
|
Pro měření nákladů na přepínání úloh byl vypočítán poměr flexibility, který zohledňuje rychlost zpracování vydělením času na dokončení části B (nakreslení čáry mezi čísly v chronologickém pořadí při střídání barev) časem k dokončení části A (nakreslení čáry). mezi čísly v chronologickém pořadí).
Hodnota blížící se 1 znamená lepší flexibilitu.
|
Poměr flexibility CTT 6 dní léčby
|
|
Test barevných stop (CTT)
Časové okno: Poměr flexibility CTT jeden měsíc po ukončení léčby
|
Pro měření nákladů na přepínání úloh byl vypočítán poměr flexibility, který zohledňuje rychlost zpracování vydělením času na dokončení části B (nakreslení čáry mezi čísly v chronologickém pořadí při střídání barev) časem k dokončení části A (nakreslení čáry). mezi čísly v chronologickém pořadí).
Hodnota blížící se 1 znamená lepší flexibilitu.
|
Poměr flexibility CTT jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
Časové okno: Předúprava CANTAB
|
Test motorického screeningu (MOT) je tréninková procedura navržená na obrazovce pro potíže se zrakem, pohybem nebo porozuměním a zjišťuje, že subjekt dokáže dodržovat jednoduché pokyny a také ho seznamuje s dotykovou obrazovkou. Intra-Extra Dimensional Set Shift (IED) je test získávání a obrácení pravidel. Vyznačuje se vizuální diskriminací a udržováním formování sady pozornosti, přesouváním a flexibilitou pozornosti. Prostorová pracovní paměť (SWM) je testem schopnosti subjektu uchovávat prostorové informace a manipulovat s zapamatovanými položkami v pracovní paměti. Jedná se o samostatně objednanou úlohu, která také posuzuje heuristickou strategii. Stop Signal Task (SST) je klasický test inhibice odezvy stop signálu, který využívá schodišťové funkce ke generování odhadu reakční doby signálu stop. Tento test poskytuje míru schopnosti jedince inhibovat prepotentní reakci. |
Předúprava CANTAB
|
|
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
Časové okno: CANTAB 6 dní léčby
|
Test motorického screeningu (MOT) je tréninková procedura navržená na obrazovce pro potíže se zrakem, pohybem nebo porozuměním a zjišťuje, že subjekt dokáže dodržovat jednoduché pokyny a také ho seznamuje s dotykovou obrazovkou. Intra-Extra Dimensional Set Shift (IED) je test získávání a obrácení pravidel. Vyznačuje se vizuální diskriminací a udržováním formování sady pozornosti, přesouváním a flexibilitou pozornosti. Prostorová pracovní paměť (SWM) je testem schopnosti subjektu uchovávat prostorové informace a manipulovat s zapamatovanými položkami v pracovní paměti. Jedná se o samostatně objednanou úlohu, která také posuzuje heuristickou strategii. Stop Signal Task (SST) je klasický test inhibice odezvy stop signálu, který využívá schodišťové funkce ke generování odhadu reakční doby signálu stop. Tento test poskytuje míru schopnosti jedince inhibovat prepotentní reakci. |
CANTAB 6 dní léčby
|
|
Cambridge Neuropsychological Test Automated Battery (CANTAB)
Časové okno: CANTAB jeden měsíc po ukončení léčby
|
Test motorického screeningu (MOT) je tréninková procedura navržená na obrazovce pro potíže se zrakem, pohybem nebo porozuměním a zjišťuje, že subjekt dokáže dodržovat jednoduché pokyny a také ho seznamuje s dotykovou obrazovkou. Intra-Extra Dimensional Set Shift (IED) je test získávání a obrácení pravidel. Vyznačuje se vizuální diskriminací a udržováním formování sady pozornosti, přesouváním a flexibilitou pozornosti. Prostorová pracovní paměť (SWM) je testem schopnosti subjektu uchovávat prostorové informace a manipulovat s zapamatovanými položkami v pracovní paměti. Jedná se o samostatně objednanou úlohu, která také posuzuje heuristickou strategii. Stop Signal Task (SST) je klasický test inhibice odezvy stop signálu, který využívá schodišťové funkce ke generování odhadu reakční doby signálu stop. Tento test poskytuje míru schopnosti jedince inhibovat prepotentní reakci. |
CANTAB jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
15 znaků a 15 slov
Časové okno: 15 znaků a 15 slov předběžné ošetření
|
15 znaků a 15 slov je domácí epizodická paměťová úloha inspirovaná Rey Auditory Verbal Learning Test (Rey, 1958).
Účastníci se musí naučit 15 běžných francouzských slov a 15 znaků (kresby vytvořené z 1 nebo 2 základních geometrických tvarů).
Po třicetiminutových zpožděních, jeden den, jeden týden a jeden měsíc, jsou účastníci požádáni, aby si volně vybavili slova a znaky, které si zapamatovali.
Jsou také požádáni, aby rozpoznali cílové položky ze seznamu distraktorů.
Proměnné, které nás zajímají, jsou (1) skóre učení = maximální počet položek správně zapamatovaných během učení dělený počtem pokusů k dosažení kritéria učení.
Nízké skóre ukazuje na špatné učení.
(2) Retence % 30 minut/den/jeden týden = počet položek vyvolaných po každém zpoždění vydělený maximálním počtem položek vyvolaných během učení.
Nízké skóre znamená špatnou paměť.
|
15 znaků a 15 slov předběžné ošetření
|
|
15 znaků a 15 slov
Časové okno: 15 znaků a 15 slov 6 dní léčby
|
15 znaků a 15 slov je domácí epizodická paměťová úloha inspirovaná Rey Auditory Verbal Learning Test (Rey, 1958).
Účastníci se musí naučit 15 běžných francouzských slov a 15 znaků (kresby vytvořené z 1 nebo 2 základních geometrických tvarů).
Po třicetiminutových zpožděních, jeden den, jeden týden a jeden měsíc, jsou účastníci požádáni, aby si volně vybavili slova a znaky, které si zapamatovali.
Jsou také požádáni, aby rozpoznali cílové položky ze seznamu distraktorů.
Proměnné, které nás zajímají, jsou (1) skóre učení = maximální počet položek správně zapamatovaných během učení dělený počtem pokusů k dosažení kritéria učení.
Nízké skóre ukazuje na špatné učení.
(2) Retence % 30 minut/den/jeden týden = počet položek vyvolaných po každém zpoždění vydělený maximálním počtem položek vyvolaných během učení.
Nízké skóre znamená špatnou paměť.
|
15 znaků a 15 slov 6 dní léčby
|
|
15 znaků a 15 slov
Časové okno: 15 znaků a 15 slov měsíc po ukončení léčby
|
15 znaků a 15 slov je domácí epizodická paměťová úloha inspirovaná Rey Auditory Verbal Learning Test (Rey, 1958).
Účastníci se musí naučit 15 běžných francouzských slov a 15 znaků (kresby vytvořené z 1 nebo 2 základních geometrických tvarů).
Po třicetiminutových zpožděních, jeden den, jeden týden a jeden měsíc, jsou účastníci požádáni, aby si volně vybavili slova a znaky, které si zapamatovali.
Jsou také požádáni, aby rozpoznali cílové položky ze seznamu distraktorů.
Proměnné, které nás zajímají, jsou (1) skóre učení = maximální počet položek správně zapamatovaných během učení dělený počtem pokusů k dosažení kritéria učení.
Nízké skóre ukazuje na špatné učení.
(2) Retence % 30 minut/den/jeden týden = počet položek vyvolaných po každém zpoždění vydělený maximálním počtem položek vyvolaných během učení.
Nízké skóre znamená špatnou paměť.
|
15 znaků a 15 slov měsíc po ukončení léčby
|
|
Příznaky ADHD
Časové okno: Příznaky ADHD před léčbou
|
Diagnostický a statistický manuál duševních poruch – páté vydání (DSM-V)
|
Příznaky ADHD před léčbou
|
|
Příznaky ADHD
Časové okno: Příznaky ADHD 13 dní léčby
|
Diagnostický a statistický manuál duševních poruch – páté vydání (DSM-V)
|
Příznaky ADHD 13 dní léčby
|
|
Příznaky ADHD
Časové okno: Příznaky ADHD jeden měsíc po ukončení léčby
|
Diagnostický a statistický manuál duševních poruch – páté vydání (DSM-V)
|
Příznaky ADHD jeden měsíc po ukončení léčby
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) T1-vážený
Časové okno: MRI T1-vážené předběžné ošetření
|
Strukturální snímky T1 jsou shromažďovány za účelem získání přesných měření regionálních vývojových změn v kortikální morfometrii zahrnujících odhady kortikálního objemu, tloušťky a plochy povrchu.
Je použita vážená sekvence MPRAGE T1 s následujícími parametry: TR = 2500 ms, TE = 3 ms, úhel převrácení = 8°, získání matrice = 256 × 256, zorné pole = 23,5 cm, tloušťka řezu = 3,2 mm, 192 plátky.
|
MRI T1-vážené předběžné ošetření
|
|
Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) T1-vážený
Časové okno: MRI T1 vážená 6denní léčba
|
Strukturální snímky T1 jsou shromažďovány za účelem získání přesných měření regionálních vývojových změn v kortikální morfometrii zahrnujících odhady kortikálního objemu, tloušťky a plochy povrchu.
Je použita vážená sekvence MPRAGE T1 s následujícími parametry: TR = 2500 ms, TE = 3 ms, úhel převrácení = 8°, získání matrice = 256 × 256, zorné pole = 23,5 cm, tloušťka řezu = 3,2 mm, 192 plátky.
|
MRI T1 vážená 6denní léčba
|
|
Zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) T1-vážený
Časové okno: MRI T1-vážený měsíc po ukončení léčby
|
Strukturální snímky T1 jsou shromažďovány za účelem získání přesných měření regionálních vývojových změn v kortikální morfometrii zahrnujících odhady kortikálního objemu, tloušťky a plochy povrchu.
Je použita vážená sekvence MPRAGE T1 s následujícími parametry: TR = 2500 ms, TE = 3 ms, úhel převrácení = 8°, získání matrice = 256 × 256, zorné pole = 23,5 cm, tloušťka řezu = 3,2 mm, 192 plátky.
|
MRI T1-vážený měsíc po ukončení léčby
|
|
MRI spektroskopie
Časové okno: Předběžné ošetření MRI spektroskopií
|
Získání jednovoxelové MRI spektroskopie zkoumá změny v excitační/inhibiční rovnováze v průběhu vývoje.
Podrobněji, Works-In-Progress (WIP) SVS (Single Voxel Spectroscopy) sekvence spin-echo je použita od společnosti Siemens a je navržena pro detekci 1H MRS signálu GABA (kyselina gama-aminomáselná) při 3 ppm v mozku.
Jsou vybrány 3 oblasti zájmu: přední cingulární kortex (velikost voxelu: 15 x 35 x 40, 98 průměr), pravý hipokampus (velikost voxelu: 20 x 30 x 40, 150 průměr) a temporální kortex (velikost voxelu: 30 x 30 x 30, 120 avg), které jsou ručně umístěny během každé relace.
Každá sekvence trvá přibližně 7 minut a pacienti mohou během akvizice sledovat video dle vlastního výběru.
|
Předběžné ošetření MRI spektroskopií
|
|
MRI spektroskopie
Časové okno: MRI spektroskopie 6 dní léčby
|
Získání jednovoxelové MRI spektroskopie zkoumá změny v excitační/inhibiční rovnováze v průběhu vývoje.
Podrobněji, Works-In-Progress (WIP) SVS (Single Voxel Spectroscopy) sekvence spin-echo je použita od společnosti Siemens a je navržena pro detekci 1H MRS signálu GABA (kyselina gama-aminomáselná) při 3 ppm v mozku.
Jsou vybrány 3 oblasti zájmu: přední cingulární kortex (velikost voxelu: 15 x 35 x 40, 98 průměr), pravý hipokampus (velikost voxelu: 20 x 30 x 40, 150 průměr) a temporální kortex (velikost voxelu: 30 x 30 x 30, 120 avg), které jsou ručně umístěny během každé relace.
Každá sekvence trvá přibližně 7 minut a pacienti mohou během akvizice sledovat video dle vlastního výběru.
|
MRI spektroskopie 6 dní léčby
|
|
MRI spektroskopie
Časové okno: MRI spektroskopie měsíc po ukončení léčby
|
Získání jednovoxelové MRI spektroskopie zkoumá změny v excitační/inhibiční rovnováze v průběhu vývoje.
Podrobněji, Works-In-Progress (WIP) SVS (Single Voxel Spectroscopy) sekvence spin-echo je použita od společnosti Siemens a je navržena pro detekci 1H MRS signálu GABA (kyselina gama-aminomáselná) při 3 ppm v mozku.
Jsou vybrány 3 oblasti zájmu: přední cingulární kortex (velikost voxelu: 15 x 35 x 40, 98 průměr), pravý hipokampus (velikost voxelu: 20 x 30 x 40, 150 průměr) a temporální kortex (velikost voxelu: 30 x 30 x 30, 120 avg), které jsou ručně umístěny během každé relace.
Každá sekvence trvá přibližně 7 minut a pacienti mohou během akvizice sledovat video dle vlastního výběru.
|
MRI spektroskopie měsíc po ukončení léčby
|
|
MRI klidový stav
Časové okno: Předběžná léčba MRI v klidovém stavu
|
Funkční MRI sekvence bez stimulace (fMRI v klidovém stavu) se používá k hodnocení longitudinálních změn v regionální aktivitě a funkční konektivitě měřené fluktuacemi signálu BOLD.
Během této sekvence jsou účastníci požádáni, aby na 8 minut zafixovali bílý kříž na černém pozadí a nechali své myšlenky bloudit.
Pro zohlednění možných artefaktů se používá simultánní záznam fyziologických parametrů (srdeční frekvence a dýchání).
(Parametry: 200 snímků závislých na úrovni okysličení krve (BOLD) s TR = 2400 ms, TE = 30 ms, 38 axiálních řezů, tloušťka řezu = 3,2 mm, úhel převrácení = 85°, akviziční matice = 94 × 128, pole zobrazení = 96 × 128).
|
Předběžná léčba MRI v klidovém stavu
|
|
MRI klidový stav
Časové okno: MRI klidový stav 6 dní léčby
|
Funkční MRI sekvence bez stimulace (fMRI v klidovém stavu) se používá k hodnocení longitudinálních změn v regionální aktivitě a funkční konektivitě měřené fluktuacemi signálu BOLD.
Během této sekvence jsou účastníci požádáni, aby na 8 minut zafixovali bílý kříž na černém pozadí a nechali své myšlenky bloudit.
Pro zohlednění možných artefaktů se používá simultánní záznam fyziologických parametrů (srdeční frekvence a dýchání).
(Parametry: 200 snímků závislých na úrovni okysličení krve (BOLD) s TR = 2400 ms, TE = 30 ms, 38 axiálních řezů, tloušťka řezu = 3,2 mm, úhel převrácení = 85°, akviziční matice = 94 × 128, pole zobrazení = 96 × 128).
|
MRI klidový stav 6 dní léčby
|
|
MRI klidový stav
Časové okno: MRI klidový stav jeden měsíc po ukončení léčby
|
Funkční MRI sekvence bez stimulace (fMRI v klidovém stavu) se používá k hodnocení longitudinálních změn v regionální aktivitě a funkční konektivitě měřené fluktuacemi signálu BOLD.
Během této sekvence jsou účastníci požádáni, aby na 8 minut zafixovali bílý kříž na černém pozadí a nechali své myšlenky bloudit.
Pro zohlednění možných artefaktů se používá simultánní záznam fyziologických parametrů (srdeční frekvence a dýchání).
(Parametry: 200 snímků závislých na úrovni okysličení krve (BOLD) s TR = 2400 ms, TE = 30 ms, 38 axiálních řezů, tloušťka řezu = 3,2 mm, úhel převrácení = 85°, akviziční matice = 94 × 128, pole zobrazení = 96 × 128).
|
MRI klidový stav jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
Obrazy vážené difuzí MRI
Časové okno: Předběžná léčba MRI DSI
|
Snímky vážené difúzí (DWI) jsou pořizovány pro zkoumání podélných změn v celistvosti bílé hmoty a pro kvantifikaci změn v traktech spojujících a priori definované oblasti zájmu. Pacient bude upozorněn na mírně hlasitější zvuk sekvence a bude požádán, aby se podíval na preferované video, nebo během této poslední sekvence zavře oči a uvolní se. Parametry DSI jsou počet směrů = 137, b = 3000 s/mm2, TR = 5100 ms, TE = 80 ms, velikost voxelu= 1,6x1,6x1,6, zorné pole = 23,9 cm, 64 axiálních plátků, tloušťka plátku = 1,6 mm. |
Předběžná léčba MRI DSI
|
|
Obrazy vážené difuzí MRI
Časové okno: MRI DSI 6 dní léčby
|
Snímky vážené difúzí (DWI) jsou pořizovány pro zkoumání podélných změn v celistvosti bílé hmoty a pro kvantifikaci změn v traktech spojujících a priori definované oblasti zájmu. Pacient bude upozorněn na mírně hlasitější zvuk sekvence a bude požádán, aby se podíval na preferované video, nebo během této poslední sekvence zavře oči a uvolní se. Parametry DSI jsou počet směrů = 137, b = 3000 s/mm2, TR = 5100 ms, TE = 80 ms, velikost voxelu= 1,6x1,6x1,6, zorné pole = 23,9 cm, 64 axiálních plátků, tloušťka plátku = 1,6 mm. |
MRI DSI 6 dní léčby
|
|
Obrazy vážené difuzí MRI
Časové okno: MRI DSI jeden měsíc po ukončení léčby
|
Snímky vážené difúzí (DWI) jsou pořizovány pro zkoumání podélných změn v celistvosti bílé hmoty a pro kvantifikaci změn v traktech spojujících a priori definované oblasti zájmu. Pacient bude upozorněn na mírně hlasitější zvuk sekvence a bude požádán, aby se podíval na preferované video, nebo během této poslední sekvence zavře oči a uvolní se. Parametry DSI jsou počet směrů = 137, b = 3000 s/mm2, TR = 5100 ms, TE = 80 ms, velikost voxelu= 1,6x1,6x1,6, zorné pole = 23,9 cm, 64 axiálních plátků, tloušťka plátku = 1,6 mm. |
MRI DSI jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
Klidový stav elektroencefalografie (EEG).
Časové okno: Předléčení v klidovém stavu EEG
|
Všechna data EEG jsou nepřetržitě zaznamenávána se vzorkovací frekvencí 1000 Hz pomocí 256elektrodového uzávěru Hydrocel vztaženého k vrcholu (Cz).
Údaje o klidovém stavu se zavřenýma očima se získávají po dobu 6 minut.
|
Předléčení v klidovém stavu EEG
|
|
Klidový stav elektroencefalografie (EEG).
Časové okno: EEG klidový stav 6 dní léčby
|
Všechna data EEG jsou nepřetržitě zaznamenávána se vzorkovací frekvencí 1000 Hz pomocí 256elektrodového uzávěru Hydrocel vztaženého k vrcholu (Cz).
Údaje o klidovém stavu se zavřenýma očima se získávají po dobu 6 minut.
|
EEG klidový stav 6 dní léčby
|
|
Klidový stav elektroencefalografie (EEG).
Časové okno: Klidový stav EEG měsíc po ukončení léčby
|
Všechna data EEG jsou nepřetržitě zaznamenávána se vzorkovací frekvencí 1000 Hz pomocí 256elektrodového uzávěru Hydrocel vztaženého k vrcholu (Cz).
Údaje o klidovém stavu se zavřenýma očima se získávají po dobu 6 minut.
|
Klidový stav EEG měsíc po ukončení léčby
|
|
EEG sluchové
Časové okno: Předběžná léčba EEG sluchu
|
Paradigma sluchové odpovědi v ustáleném stavu: sekvence 2 typů sluchových podnětů jsou prezentovány binaurálně: 100 vlnových tónů (40 Hz) a 10 polonáhodně smíšených plochých tónů (1000 Hz).
Zvlněné tóny jsou prezentovány na úrovni přibližně 93 dB a ploché tóny na úrovni přibližně 83 dB.
Účastníci jsou požádáni, aby detekovali plochý tón, zatímco vlnité tóny strhávaly neurální gama oscilační odezvu.
Doba trvání úkolu se pohybuje kolem 7 minut.
|
Předběžná léčba EEG sluchu
|
|
EEG sluchové
Časové okno: EEG sluchové 6 dní léčby
|
Paradigma sluchové odpovědi v ustáleném stavu: sekvence 2 typů sluchových podnětů jsou prezentovány binaurálně: 100 vlnových tónů (40 Hz) a 10 polonáhodně smíšených plochých tónů (1000 Hz).
Zvlněné tóny jsou prezentovány na úrovni přibližně 93 dB a ploché tóny na úrovni přibližně 83 dB.
Účastníci jsou požádáni, aby detekovali plochý tón, zatímco vlnité tóny strhávaly neurální gama oscilační odezvu.
Doba trvání úkolu se pohybuje kolem 7 minut.
|
EEG sluchové 6 dní léčby
|
|
EEG sluchové
Časové okno: EEG sluchové jeden měsíc po ukončení léčby
|
Paradigma sluchové odpovědi v ustáleném stavu: sekvence 2 typů sluchových podnětů jsou prezentovány binaurálně: 100 vlnových tónů (40 Hz) a 10 polonáhodně smíšených plochých tónů (1000 Hz).
Zvlněné tóny jsou prezentovány na úrovni přibližně 93 dB a ploché tóny na úrovni přibližně 83 dB.
Účastníci jsou požádáni, aby detekovali plochý tón, zatímco vlnité tóny strhávaly neurální gama oscilační odezvu.
Doba trvání úkolu se pohybuje kolem 7 minut.
|
EEG sluchové jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
Vizuální EEG
Časové okno: EEG Vizuální předléčení
|
Paradigma úkolu vizuální mřížky s pohybem dovnitř: účastníkům jsou předloženy 3 bloky po 80 pokusech, přičemž každý pokus se skládá z kruhové sinusové mřížky, která se stahuje směrem k centrální fixaci.
Úkolem účastníků je detekovat a reagovat stisknutím tlačítka na zvýšení rychlosti stimulu, náhodně se vyskytující mezi 750 a 3000 ms.
Zpětná vazba o výkonu je poskytována při každé zkoušce, krátce po prezentaci stimulu s nástupem odpovědi.
Délka úkolu se pohybuje kolem 21 minut ve 3 blocích.
|
EEG Vizuální předléčení
|
|
Vizuální EEG
Časové okno: EEG Visual 6 dní léčby
|
Paradigma úkolu vizuální mřížky s pohybem dovnitř: účastníkům jsou předloženy 3 bloky po 80 pokusech, přičemž každý pokus se skládá z kruhové sinusové mřížky, která se stahuje směrem k centrální fixaci.
Úkolem účastníků je detekovat a reagovat stisknutím tlačítka na zvýšení rychlosti stimulu, náhodně se vyskytující mezi 750 a 3000 ms.
Zpětná vazba o výkonu je poskytována při každé zkoušce, krátce po prezentaci stimulu s nástupem odpovědi.
Délka úkolu se pohybuje kolem 21 minut ve 3 blocích.
|
EEG Visual 6 dní léčby
|
|
Vizuální EEG
Časové okno: Vizuální EEG měsíc po ukončení léčby
|
Paradigma úkolu vizuální mřížky s pohybem dovnitř: účastníkům jsou předloženy 3 bloky po 80 pokusech, přičemž každý pokus se skládá z kruhové sinusové mřížky, která se stahuje směrem k centrální fixaci.
Úkolem účastníků je detekovat a reagovat stisknutím tlačítka na zvýšení rychlosti stimulu, náhodně se vyskytující mezi 750 a 3000 ms.
Zpětná vazba o výkonu je poskytována při každé zkoušce, krátce po prezentaci stimulu s nástupem odpovědi.
Délka úkolu se pohybuje kolem 21 minut ve 3 blocích.
|
Vizuální EEG měsíc po ukončení léčby
|
|
Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) dotazník
Časové okno: KRÁTKÉ předběžné ošetření
|
Verze pro děti a dospělé.
Tento dotazník poskytuje ekologické hodnocení EF se skóre Global Executive Composite (GEC) odvozeným z indexu behaviorální regulace (BRI) a metakognitivního indexu (MI).
BRI zahrnuje subškály Inhibice, Posun, Emocionální regulace a pouze ve formě pro dospělé, Sebemonitorování.
MI zahrnuje subškály iniciace, pracovní paměť, plánování, organizace a monitorování.
Pozorování jsou hlášena pomocí standardizovaných skóre (T-skóre)
|
KRÁTKÉ předběžné ošetření
|
|
Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) dotazník
Časové okno: KRÁTKÉ 13denní léčba
|
Verze pro děti a dospělé.
Tento dotazník poskytuje ekologické hodnocení EF se skóre Global Executive Composite (GEC) odvozeným z indexu behaviorální regulace (BRI) a metakognitivního indexu (MI).
BRI zahrnuje subškály Inhibice, Posun, Emocionální regulace a pouze ve formě pro dospělé, Sebemonitorování.
MI zahrnuje subškály iniciace, pracovní paměť, plánování, organizace a monitorování.
Pozorování jsou hlášena pomocí standardizovaných skóre (T-skóre)
|
KRÁTKÉ 13denní léčba
|
|
Behavior Rating Inventory of Executive Function (BRIEF) dotazník
Časové okno: STRUČNĚ jeden měsíc po ukončení léčby
|
Verze pro děti a dospělé.
Tento dotazník poskytuje ekologické hodnocení EF se skóre Global Executive Composite (GEC) odvozeným z indexu behaviorální regulace (BRI) a metakognitivního indexu (MI).
BRI zahrnuje subškály Inhibice, Posun, Emocionální regulace a pouze ve formě pro dospělé, Sebemonitorování.
MI zahrnuje subškály iniciace, pracovní paměť, plánování, organizace a monitorování.
Pozorování jsou hlášena pomocí standardizovaných skóre (T-skóre)
|
STRUČNĚ jeden měsíc po ukončení léčby
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Senzomotorický konflikt 1
Časové okno: Předúprava synchronního stavu
|
Úloha využívá robotické zařízení měnící senzomotorické zpracování u účastníků a navozující mírné až středně těžké halucinace (halucinace přítomnosti - PH) a pasivitu.
Účastníci pohybují rukou s robotickým zařízením umístěným před nimi.
Druhý robot umístěný za nimi reprodukoval jejich pohyby, a tak poskytoval hmatovou zpětnou vazbu na jejich záda buď synchronně (0 ms mezi pohybem a dotykem, synchronizace) nebo asynchronně (zpoždění 500 ms, asynchronně).
Účastníci hodnotí sílu robotem vyvolaného PH, pasivitu, kterou pociťovali během manipulace s robotem, a ovládací prvky.
Hodnotí se výskyt a závažnost klinických příznaků.
|
Předúprava synchronního stavu
|
|
Senzomotorický konflikt 1
Časové okno: Synchronní stav 6 dní léčby
|
Úloha využívá robotické zařízení měnící senzomotorické zpracování u účastníků a navozující mírné až středně těžké halucinace (halucinace přítomnosti - PH) a pasivitu.
Účastníci pohybují rukou s robotickým zařízením umístěným před nimi.
Druhý robot umístěný za nimi reprodukoval jejich pohyby, a tak poskytoval hmatovou zpětnou vazbu na jejich záda buď synchronně (0 ms mezi pohybem a dotykem, synchronizace) nebo asynchronně (zpoždění 500 ms, asynchronně).
Účastníci hodnotí sílu robotem vyvolaného PH, pasivitu, kterou pociťovali během manipulace s robotem, a ovládací prvky.
Hodnotí se výskyt a závažnost klinických příznaků.
|
Synchronní stav 6 dní léčby
|
|
Senzomotorický konflikt 1
Časové okno: Synchronní stav jeden měsíc po ukončení léčby
|
Úloha využívá robotické zařízení měnící senzomotorické zpracování u účastníků a navozující mírné až středně těžké halucinace (halucinace přítomnosti - PH) a pasivitu.
Účastníci pohybují rukou s robotickým zařízením umístěným před nimi.
Druhý robot umístěný za nimi reprodukoval jejich pohyby, a tak poskytoval hmatovou zpětnou vazbu na jejich záda buď synchronně (0 ms mezi pohybem a dotykem, synchronizace) nebo asynchronně (zpoždění 500 ms, asynchronně).
Účastníci hodnotí sílu robotem vyvolaného PH, pasivitu, kterou pociťovali během manipulace s robotem, a ovládací prvky.
Hodnotí se výskyt a závažnost klinických příznaků.
|
Synchronní stav jeden měsíc po ukončení léčby
|
|
Senzomotorický konflikt 2
Časové okno: Předúprava asynchronního stavu
|
Úloha využívá robotické zařízení měnící senzomotorické zpracování u účastníků a navozující mírné až středně těžké halucinace (halucinace přítomnosti - PH) a pasivitu.
Účastníci pohybují rukou s robotickým zařízením umístěným před nimi.
Druhý robot umístěný za nimi reprodukoval jejich pohyby, a tak poskytoval hmatovou zpětnou vazbu na jejich záda buď synchronně (0 ms mezi pohybem a dotykem, synchronizace) nebo asynchronně (zpoždění 500 ms, asynchronně).
Účastníci hodnotí sílu robotem vyvolaného PH, pasivitu, kterou pociťovali během manipulace s robotem, a ovládací prvky.
Hodnotí se výskyt a závažnost klinických příznaků.
|
Předúprava asynchronního stavu
|
|
Senzomotorický konflikt 2
Časové okno: Asynchronní stav 6 dní léčby
|
Úloha využívá robotické zařízení měnící senzomotorické zpracování u účastníků a navozující mírné až středně těžké halucinace (halucinace přítomnosti - PH) a pasivitu.
Účastníci pohybují rukou s robotickým zařízením umístěným před nimi.
Druhý robot umístěný za nimi reprodukoval jejich pohyby, a tak poskytoval hmatovou zpětnou vazbu na jejich záda buď synchronně (0 ms mezi pohybem a dotykem, synchronizace) nebo asynchronně (zpoždění 500 ms, asynchronně).
Účastníci hodnotí sílu robotem vyvolaného PH, pasivitu, kterou pociťovali během manipulace s robotem, a ovládací prvky.
Hodnotí se výskyt a závažnost klinických příznaků.
|
Asynchronní stav 6 dní léčby
|
|
Senzomotorický konflikt 2
Časové okno: Asynchronní stav měsíc po ukončení léčby
|
Úloha využívá robotické zařízení měnící senzomotorické zpracování u účastníků a navozující mírné až středně těžké halucinace (halucinace přítomnosti - PH) a pasivitu.
Účastníci pohybují rukou s robotickým zařízením umístěným před nimi.
Druhý robot umístěný za nimi reprodukoval jejich pohyby, a tak poskytoval hmatovou zpětnou vazbu na jejich záda buď synchronně (0 ms mezi pohybem a dotykem, synchronizace) nebo asynchronně (zpoždění 500 ms, asynchronně).
Účastníci hodnotí sílu robotem vyvolaného PH, pasivitu, kterou pociťovali během manipulace s robotem, a ovládací prvky.
Hodnotí se výskyt a závažnost klinických příznaků.
|
Asynchronní stav měsíc po ukončení léčby
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Stephan Eliez, Professor, University of Geneva, faculty of medicine
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Lymfatická onemocnění
- Onemocnění endokrinního systému
- Choroba
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Onemocnění příštítných tělísek
- Srdeční vady, vrozené
- Kardiovaskulární abnormality
- Kraniofaciální abnormality
- Muskuloskeletální abnormality
- Abnormality, vícenásobné
- Chromozomové poruchy
- 22q11 deleční syndrom
- Lymfatické abnormality
- Hypoparatyreóza
- Syndrom
- DiGeorge syndrom
- Fyziologické účinky léků
- Neurotransmiterové látky
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory vychytávání neurotransmiterů
- Membránové transportní modulátory
- Dopaminové látky
- Inhibitory vychytávání dopaminu
- Stimulanty centrálního nervového systému
- Methylfenidát
Další identifikační čísla studie
- PB_201601472
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na 22q11.2 deleční syndrom
-
UMC UtrechtChildren's Hospital of Philadelphia; Netherlands Brain FoundationNeznámýSyndrom delece chromozomu 22q11.2Spojené státy, Holandsko
-
Harmony Biosciences Management, Inc.Zynerba Pharmaceuticals, Inc.Dokončeno22Q11.2 deleční syndromSpojené státy, Austrálie
-
Albert Einstein College of MedicineCardiff University; Children's Hospital of Philadelphia; National Heart, Lung... a další spolupracovníciNáborDiGeorge syndrom | 22q11.2 deleční syndromSpojené státy
-
University of Geneva, SwitzerlandUkončeno22q11.2 deleční syndromŠvýcarsko
-
Mahidol UniversityDokončeno22q11.2 deleční syndrom | Imunitní defektThajsko
-
Hôpital le VinatierUkončeno
-
Hôpital le VinatierUkončeno
-
National Institute of Mental Health (NIMH)DokončenoDiGeorge syndrom | Velokardiofaciální syndrom | Syndrom 22q11.2Spojené státy
-
State University of New York - Upstate Medical...Albert Einstein College of MedicineDokončeno
-
Duke UniversityNational Institute of Mental Health (NIMH); University of Pittsburgh; Harvard...Dokončeno
Klinické studie na Koncert
-
University of North Carolina, Chapel HillMed-El CorporationDokončenoMeniérová nemoc | Jednostranný akustický neuromSpojené státy
-
Institut Cancerologie de l'OuestDokončenoRakovina | Chirurgická operaceFrancie
-
University of North Carolina, Chapel HillMed-El CorporationDokončenoJednostranná středně těžká až hluboká ztráta sluchu | Asymetrická ztráta sluchu | Jednostranná hluchota (SSD)Spojené státy