Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Perioperační Efgartigimod pro thymom a myasthenia gravis

13. ledna 2024 aktualizováno: Shanghai Zhongshan Hospital

Bezpečnost a účinnost perioperačního efgartigimodu v kombinaci s thymektomií pro thymom a myasthenia gravis: prospektivní studie s jedním ramenem

Je prokázáno, že efgartigimod může rychle a významně zlepšit příznaky myasthenia gravis. Globální multicentrické klinické studie potvrdily, že efgartigimod je bezpečný a dobře tolerovaný. Několik kazuistik ukázalo, že peroperační efgartigimod v kombinaci s thymektomií byl bezpečný a proveditelný. Nebyly však k dispozici dostatečné údaje o bezpečnosti a účinnosti tohoto režimu při léčbě pacientů s myasthenia gravis a thymomy. Tato studie si proto klade za cíl vyhodnotit účinnost a bezpečnost perioperačního efgartigimodu a tymektomie u pacientů s myasthenia gravis a thymomy.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

30

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti ve věku ≥ 18 let a ≤ 75 let s očekávanou dobou přežití > 12 měsíců;
  2. Pacienti se systémovou Myasthenia gravis;
  3. AChR protilátka pozitivní;
  4. MGFA typu II-IV;
  5. Klinická diagnostika novotvaru brzlíku zesíleným CT hrudníku (klinické stadium: Masaoka-Koga stadium I-IVa);
  6. pacienti s klasifikací Americké společnosti anesteziologů (ASA) 1-2;
  7. Subjekty nemají žádnou dysfunkci hlavních orgánů; krevní rutina, funkce plic, jater, ledvin a srdeční funkce jsou v zásadě normální; laboratorní indikátory musí splňovat následující požadavky: Krev: Bílé krvinky > 4,0 x 109/l, absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 2,0 x 109/l, počet trombocytů > 100 x 109/l, hemoglobin > 90 g/l; Funkce plic: FEV1 ≥ 1,2 l, FEV1 % ≥ 50 % a DLCO ≥ 50 %. Poznámka: FEV1: Naměřená hodnota nucené vitální kapacity (litry). FEV1 %: % pozorované/předpovězené nucené vitální kapacity. DLCO%: naměřená/předpokládaná hodnota% difúzní kapacity CO na jeden nádech; Funkce jater: Sérový bilirubin nižší než 1,5násobek maximální normální hodnoty; ALT a AST nižší než 1,5násobek maximální normální hodnoty; Renální funkce: kreatinin v krvi (SCr) ≤ 120 µmol/l, clearance kreatininu (CCr) ≥ 60 ml/min;
  8. Pochopte studii a podepište formulář informovaného souhlasu.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti, jejichž zobrazovací vyšetření naznačuje, že nádor již měl hematogenní metastázy (klinické stadium: Masaoka-Koga IVb);
  2. Pacienti s oční svalovou myasthenia gravis (OMG);
  3. Pacienti, kteří podstoupili střední sternotomii;
  4. Zdokumentovaná anamnéza městnavého srdečního selhání; špatně kontrolovaná léková terapie anginózní bolesti; elektrokardiogram (EKG) dokumentovaný transmurální infarkt myokardu; špatně kontrolovaná hypertenze; klinicky významné poruchy srdečních chlopní; nebo vysoce riziková nekontrolovaná arytmie;
  5. Pacienti se ztrátou více než 5 kg za poslední měsíc; těžké nekontrolované systémové interkurentní onemocnění, jako je aktivní infekce nebo špatně kontrolovaný diabetes mellitus; pacienti s kombinovanou hemoragickou poruchou a hemoragickou diatézou; pacienti s abnormální koagulační funkcí, mající hemoragickou diatézu nebo podstupující trombolýzu nebo antikoagulační léčbu; a pacienti s myelosupresí stupně II-IV.
  6. Těhotenský test v séru pozitivní nebo kojící ženy, stejně jako muži a ženy ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni během léčby přijmout adekvátní antikoncepční opatření;
  7. Transplantace orgánů v anamnéze (včetně autologní transplantace kostní dřeně a transplantace periferních kmenových buněk);
  8. Pacienti s poruchami periferního nervového systému nebo s významnou mentální poruchou a poruchami centrálního nervového systému v anamnéze;
  9. Souběžná účast v jiných klinických výzkumných pracovníků.
  10. Pacienti, kteří v ordinaci nemohou tolerovat jednoplicní ventilaci; pacienti s těžkými srdečními komplikacemi, kardiovaskulární kompenzační dysfunkcí, implantací kardiostimulátoru;
  11. Pacienti s akutním zánětem způsobeným bakteriálními, virovými nebo jinými patogenními mikroorganismy Infekce; známý virus imunodeficience (HIV), virus hepatitidy B (HBV) nebo virus hepatitidy C (HCV) aktivní infekce nebo známá séropozitivita HIV;
  12. Pacienti, kteří dříve podstoupili hrudní operaci pro tuberkulózní pleurisy, mezoteliom, plicní poruchu, brániční onemocnění, ipsilaterální atelektázu zahrnující jeden lalok nebo více než jeden lalok;
  13. hladina IgG v séru < 6 g/l;
  14. Přijaté biologické látky, jako je rituximab nebo eculizumab, během 6 měsíců; IV Imunoglobuliny nebo výměna plazmy do 1 měsíce;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre aktivity denního života (ADL) při čtvrté návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
Hodnota byla vypočtena jako skóre ADL při čtvrté návštěvě mínus skóre ADL při první návštěvě (základní hodnota).
Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre ADL při druhé návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
Hodnota byla vypočtena jako skóre ADL při druhé návštěvě mínus skóre ADL při první návštěvě (základní hodnota).
Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
Změna kvantitativního skóre myasthenia gravis (QMG) při druhé návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
Hodnota byla vypočtena jako skóre QMG při druhé návštěvě mínus skóre QMG při první návštěvě (základní hodnota).
Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
Změna skóre kompozitu myasthenia gravis (MGC) při druhé návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
Hodnota byla vypočtena jako skóre MGC při druhé návštěvě mínus skóre MGC při první návštěvě (základní hodnota).
Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
Změna skóre QMG při čtvrté návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
Hodnota byla vypočtena jako skóre QMG při čtvrté návštěvě mínus skóre QMG při první návštěvě (základní hodnota).
Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
Změna skóre MGC při čtvrté návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
Hodnota byla vypočtena jako skóre MGC při čtvrté návštěvě mínus skóre MGC při první návštěvě (základní hodnota).
Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
Změna hladiny IgG-AChR při čtvrté návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
Hodnota (procenta) byla vypočtena jako hladina IgG-AChR při čtvrté návštěvě mínus skóre hladiny IgG-AChR při první návštěvě (základní hodnota).
Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
Míra pooperační myastenické krize
Časové okno: Ode dne zahájení soudního řízení do dne ukončení sledování. Až 48 týdnů.
Ode dne zahájení soudního řízení do dne ukončení sledování. Až 48 týdnů.
Pooperační pobyt v nemocnici
Časové okno: Ode dne zahájení soudního řízení do dne ukončení sledování. Až 48 týdnů.
Ode dne zahájení soudního řízení do dne ukončení sledování. Až 48 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. února 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. prosince 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

24. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis

Klinické studie na Efgartigimod Alfa

Předplatit