- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT06221501
Perioperační Efgartigimod pro thymom a myasthenia gravis
13. ledna 2024 aktualizováno: Shanghai Zhongshan Hospital
Bezpečnost a účinnost perioperačního efgartigimodu v kombinaci s thymektomií pro thymom a myasthenia gravis: prospektivní studie s jedním ramenem
Je prokázáno, že efgartigimod může rychle a významně zlepšit příznaky myasthenia gravis.
Globální multicentrické klinické studie potvrdily, že efgartigimod je bezpečný a dobře tolerovaný.
Několik kazuistik ukázalo, že peroperační efgartigimod v kombinaci s thymektomií byl bezpečný a proveditelný.
Nebyly však k dispozici dostatečné údaje o bezpečnosti a účinnosti tohoto režimu při léčbě pacientů s myasthenia gravis a thymomy.
Tato studie si proto klade za cíl vyhodnotit účinnost a bezpečnost perioperačního efgartigimodu a tymektomie u pacientů s myasthenia gravis a thymomy.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
30
Fáze
- Fáze 2
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí pacienti ve věku ≥ 18 let a ≤ 75 let s očekávanou dobou přežití > 12 měsíců;
- Pacienti se systémovou Myasthenia gravis;
- AChR protilátka pozitivní;
- MGFA typu II-IV;
- Klinická diagnostika novotvaru brzlíku zesíleným CT hrudníku (klinické stadium: Masaoka-Koga stadium I-IVa);
- pacienti s klasifikací Americké společnosti anesteziologů (ASA) 1-2;
- Subjekty nemají žádnou dysfunkci hlavních orgánů; krevní rutina, funkce plic, jater, ledvin a srdeční funkce jsou v zásadě normální; laboratorní indikátory musí splňovat následující požadavky: Krev: Bílé krvinky > 4,0 x 109/l, absolutní počet neutrofilů (ANC) ≥ 2,0 x 109/l, počet trombocytů > 100 x 109/l, hemoglobin > 90 g/l; Funkce plic: FEV1 ≥ 1,2 l, FEV1 % ≥ 50 % a DLCO ≥ 50 %. Poznámka: FEV1: Naměřená hodnota nucené vitální kapacity (litry). FEV1 %: % pozorované/předpovězené nucené vitální kapacity. DLCO%: naměřená/předpokládaná hodnota% difúzní kapacity CO na jeden nádech; Funkce jater: Sérový bilirubin nižší než 1,5násobek maximální normální hodnoty; ALT a AST nižší než 1,5násobek maximální normální hodnoty; Renální funkce: kreatinin v krvi (SCr) ≤ 120 µmol/l, clearance kreatininu (CCr) ≥ 60 ml/min;
- Pochopte studii a podepište formulář informovaného souhlasu.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti, jejichž zobrazovací vyšetření naznačuje, že nádor již měl hematogenní metastázy (klinické stadium: Masaoka-Koga IVb);
- Pacienti s oční svalovou myasthenia gravis (OMG);
- Pacienti, kteří podstoupili střední sternotomii;
- Zdokumentovaná anamnéza městnavého srdečního selhání; špatně kontrolovaná léková terapie anginózní bolesti; elektrokardiogram (EKG) dokumentovaný transmurální infarkt myokardu; špatně kontrolovaná hypertenze; klinicky významné poruchy srdečních chlopní; nebo vysoce riziková nekontrolovaná arytmie;
- Pacienti se ztrátou více než 5 kg za poslední měsíc; těžké nekontrolované systémové interkurentní onemocnění, jako je aktivní infekce nebo špatně kontrolovaný diabetes mellitus; pacienti s kombinovanou hemoragickou poruchou a hemoragickou diatézou; pacienti s abnormální koagulační funkcí, mající hemoragickou diatézu nebo podstupující trombolýzu nebo antikoagulační léčbu; a pacienti s myelosupresí stupně II-IV.
- Těhotenský test v séru pozitivní nebo kojící ženy, stejně jako muži a ženy ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni během léčby přijmout adekvátní antikoncepční opatření;
- Transplantace orgánů v anamnéze (včetně autologní transplantace kostní dřeně a transplantace periferních kmenových buněk);
- Pacienti s poruchami periferního nervového systému nebo s významnou mentální poruchou a poruchami centrálního nervového systému v anamnéze;
- Souběžná účast v jiných klinických výzkumných pracovníků.
- Pacienti, kteří v ordinaci nemohou tolerovat jednoplicní ventilaci; pacienti s těžkými srdečními komplikacemi, kardiovaskulární kompenzační dysfunkcí, implantací kardiostimulátoru;
- Pacienti s akutním zánětem způsobeným bakteriálními, virovými nebo jinými patogenními mikroorganismy Infekce; známý virus imunodeficience (HIV), virus hepatitidy B (HBV) nebo virus hepatitidy C (HCV) aktivní infekce nebo známá séropozitivita HIV;
- Pacienti, kteří dříve podstoupili hrudní operaci pro tuberkulózní pleurisy, mezoteliom, plicní poruchu, brániční onemocnění, ipsilaterální atelektázu zahrnující jeden lalok nebo více než jeden lalok;
- hladina IgG v séru < 6 g/l;
- Přijaté biologické látky, jako je rituximab nebo eculizumab, během 6 měsíců; IV Imunoglobuliny nebo výměna plazmy do 1 měsíce;
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre aktivity denního života (ADL) při čtvrté návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
|
Hodnota byla vypočtena jako skóre ADL při čtvrté návštěvě mínus skóre ADL při první návštěvě (základní hodnota).
|
Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna skóre ADL při druhé návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
|
Hodnota byla vypočtena jako skóre ADL při druhé návštěvě mínus skóre ADL při první návštěvě (základní hodnota).
|
Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
|
|
Změna kvantitativního skóre myasthenia gravis (QMG) při druhé návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
|
Hodnota byla vypočtena jako skóre QMG při druhé návštěvě mínus skóre QMG při první návštěvě (základní hodnota).
|
Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
|
|
Změna skóre kompozitu myasthenia gravis (MGC) při druhé návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
|
Hodnota byla vypočtena jako skóre MGC při druhé návštěvě mínus skóre MGC při první návštěvě (základní hodnota).
|
Výchozí stav a 1 den před operací (vždy 1 týden po první návštěvě).
|
|
Změna skóre QMG při čtvrté návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
|
Hodnota byla vypočtena jako skóre QMG při čtvrté návštěvě mínus skóre QMG při první návštěvě (základní hodnota).
|
Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
|
|
Změna skóre MGC při čtvrté návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
|
Hodnota byla vypočtena jako skóre MGC při čtvrté návštěvě mínus skóre MGC při první návštěvě (základní hodnota).
|
Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
|
|
Změna hladiny IgG-AChR při čtvrté návštěvě od základní návštěvy (první návštěva)
Časové okno: Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
|
Hodnota (procenta) byla vypočtena jako hladina IgG-AChR při čtvrté návštěvě mínus skóre hladiny IgG-AChR při první návštěvě (základní hodnota).
|
Výchozí stav a 3 týdny po první návštěvě.
|
|
Míra pooperační myastenické krize
Časové okno: Ode dne zahájení soudního řízení do dne ukončení sledování. Až 48 týdnů.
|
Ode dne zahájení soudního řízení do dne ukončení sledování. Až 48 týdnů.
|
|
|
Pooperační pobyt v nemocnici
Časové okno: Ode dne zahájení soudního řízení do dne ukončení sledování. Až 48 týdnů.
|
Ode dne zahájení soudního řízení do dne ukončení sledování. Až 48 týdnů.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. února 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. června 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. prosince 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. ledna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
24. ledna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Nemoci nervového systému
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfatická onemocnění
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Autoimunitní onemocnění
- Novotvary podle místa
- Neurologické projevy
- Nemoci pohybového aparátu
- Novotvary hrudníku
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Novotvary nervového systému
- Novotvary, komplexní a smíšené
- Paraneoplastické syndromy, nervový systém
- Paraneoplastické syndromy
- Nemoci neuromuskulárního spojení
- Novotvary brzlíku
- Svalová slabost
- Thymoma
- Myasthenia Gravis
Další identifikační čísla studie
- 2023-374R
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Myasthenia Gravis
-
Myasthenia Gravis Foundation of AmericaAlira HealthNáborMyasthenia Gravis | Myasthenia Gravis, generalizovaná | Krize myasthenia Gravis | Myasthaenia Gravis | Myasthenia Gravis, oční | Myasthenia Gravis, Thymektomie | Myasthenia Gravis, dospělá forma | Myasthenia Gravis Generalizovaná | Myasthenia Gravis, MusK | Exacerbace myasthenia gravis | Myastenie | Myasthenia Gravis... a další podmínkySpojené státy
-
argenxNáborGeneralizovaná myasthenia gravis | Myasthenia Gravis | gMG | Generalizovaná myasthenia gravis (gMG) | MG | AChR-Ab seropozitivní generalizovaná myasthenia gravisSpojené státy, Polsko, Itálie, Belgie, Španělsko
-
argenxNáborGeneralizovaná myasthenia gravis | Myasthenia Gravis | gMG | Generalizovaná myasthenia gravis (gMG) | MG | AChR-Ab seropozitivní generalizovaná myasthenia gravisSpojené státy, Španělsko, Belgie, Polsko, Itálie
-
Assiut UniversityNáborNemoci nervového systému | Autoimunitní onemocnění nervového systému | Thymoma | Myasthenia Gravis | Nemoci neuromuskulárního spojení | Myasthenia Gravis, generalizovaná | Krize myasthenia Gravis | Myasthenia Gravis, oční | Myasthenia Gravis, Juvenilní forma | Hyperplazie brzlíku | Myasthenia gravis s exacerbací... a další podmínkyEgypt
-
Shanghai Zhongshan HospitalHuashan Hospital; West China Hospital; Tang-Du Hospital; Second Affiliated Hospital... a další spolupracovníciZatím nenabírámeMyasthenia Gravis spojená s thymomem | Efgartigimod | Intravenózní imunoglobulinČína
-
University of Colorado, DenverargenxNáborKrize myasthenia Gravis | Exacerbace myasthenia gravis | AChR Myasthenia GravisSpojené státy
-
argenxDokončenoGeneralizovaná myasthenia gravis | gMG | MG - Myasthenia gravisGruzie, Spojené státy, Rakousko, Belgie, Kanada, Francie, Německo, Itálie, Holandsko, Polsko, Španělsko
-
argenxAktivní, ne náborGeneralizovaná myasthenia gravis | Myasthenia Gravis | Myasthenia Gravis, generalizovaná | gMGSpojené státy, Belgie, Dánsko, Německo, Čína, Holandsko, Norsko, Španělsko, Saudská arábie, Spojené království, Česko, Srbsko, Polsko, Řecko, Gruzie, Rumunsko, Finsko, Maďarsko, Francie, Kanada, Portugalsko, Kypr
-
IRCCS San RaffaeleZatím nenabírámeThymoma | Myasthenia Gravis spojená s thymomem | Myasthenia gravis (MG)Itálie
-
Alexion Pharmaceuticals, Inc.DokončenoMyasthenia Gravis | Myasthenia Gravis, generalizovaná | Myasthenia Gravis, Juvenilní formaSpojené státy, Japonsko
Klinické studie na Efgartigimod Alfa
-
argenxIQVIA Pty LtdUkončenoSyndrom posturální ortostatické tachykardie po COVID Syndrom posturální ortostatické tachykardieSpojené státy
-
University of MinnesotaNáborImunitně zprostředkovaná trombotická trombocytopenická purpuraSpojené státy
-
Stanford UniversityNáborOnemocnění související s IgG4Spojené státy
-
argenxDokončenoPrimární imunitní trombocytopenieSpojené státy, Rakousko, Belgie, Bulharsko, Česko, Francie, Gruzie, Německo, Maďarsko, Itálie, Japonsko, Holandsko, Polsko, Španělsko, Spojené království, Ukrajina, Rusko, Turecko (Türkiye)
-
argenxDokončenoGeneralizovaná myasthenia gravisŠpanělsko, Spojené státy, Belgie, Gruzie, Německo, Maďarsko, Itálie, Japonsko, Holandsko, Polsko, Ruská Federace
-
M. Peter MarinkovichargenxZatím nenabírámeDystrofická epidermolysis Bullosa | Recesivní dystrofická bulóza epidermolysis | Epidermolysis Bullosa (EB) | Epidermolysis Bullosa AcquisitaSpojené státy
-
Catholic University of the Sacred HeartSOFAR S.p.A.NeznámýBenigní, premaligní a maligní gynekologické onemocnění omezené na pánevItálie
-
argenxNáborMyasthenia Gravis | CIDP - Chronická zánětlivá demyelinizační polyneuropatieŠpanělsko, Itálie, Spojené státy, Německo
-
Xiangya Hospital of Central South UniversityNeznámý
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceNábor